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Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança do VX-150 no tratamento de indivíduos com dor causada por neuropatia de fibras pequenas

11 de novembro de 2021 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo de fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de 6 semanas, de design paralelo da eficácia e segurança do VX-150 no tratamento de indivíduos com dor causada por neuropatia de fibras pequenas

Este é um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 2, avaliando a eficácia do VX-150 para o tratamento da dor causada por neuropatia de fibras pequenas.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
89

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Würzburg, Alemanha
        • Universitatsklinikum Wurzburg
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85004
        • Xenoscience Inc. - 21st Century Neurology
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Berkeley, California, Estados Unidos, 94705
        • Sutter Health - Alta Bates Summit Medical Center - The Jordan Research & Education Institute
      • Fresno, California, Estados Unidos, 93710
        • Neuropain Medical Center
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • University Of California San Diego
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • Blue Sky Neurology
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Bioclinica Research - Orlando
      • Sunrise, Florida, Estados Unidos, 33351
        • Infinity Clinical Research
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
        • Southern Illinois University (SIU) School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
      • Overland Park, Kansas, Estados Unidos, 66210
        • International Clinical Research Institute (ICRI)
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71105
        • River Cities Clinical Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center (DHMC)
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87131
        • University of New Mexico Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical Center- Neurology Group
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • The Mount Sinai Hospital
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14618
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina School of Medicine
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27103
        • Carolinas Pain Institute
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45459
        • Neurology Diagnostics, Inc
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74104
        • The Richter Clinic for Neurology and Neuro-Psychiatry
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Estados Unidos, 24013
        • Carilion Clinic Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • University of Washington
  • Holanda
      • Maastricht, Holanda
        • Maastricht UMC+
  • Itália
      • Milano, Itália
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 76 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Índice de massa corporal (IMC) de 18,0 a 31,0 kg/m2, inclusive, e peso corporal total > 50 kg
  • Diagnóstico de neuropatia de fibras pequenas, de acordo com as diretrizes da European Federation Neurological Societies (EFNS)/American Academy of Neurology (AAN), com dor por pelo menos 3 meses antes da triagem
  • Redução abaixo do percentil 5 do sexo e valores normais ajustados para a idade na densidade das fibras nervosas epidérmicas na biópsia de pele perfurada no local distal da perna realizada na triagem
  • Estudos de condução nervosa normal (NCS), incluindo a presença de resposta sural.
  • Pontuação NRS média entre ≥4 e ≤9 relatada no diário nos Dias -7 a -1

Critério de exclusão:

  • História de malignidade nos últimos 10 anos, exceto câncer de pele de células escamosas, câncer de pele de células basais e carcinoma cervical estágio 0 in situ
  • Histórico de distúrbios do tecido conjuntivo, sarcoidose, síndrome de Sjögren, amiloidose, doença de Fabry, doença celíaca, doença de Lyme, distúrbios autoimunes
  • Uma infecção conhecida ou clinicamente suspeita com vírus da imunodeficiência humana ou vírus da hepatite B ou C
  • Disfunção hepática ou renal clinicamente significativa atual
  • Disfunção tireoidiana descontrolada atual
  • Um diagnóstico de diabetes, HbA1C ≥8% na triagem
  • História de arritmias cardíacas que requerem tratamento(s) antiarrítmico(s)
  • Condições de dor intensa concomitantes que podem prejudicar a autoavaliação da dor devido à neuropatia de fibras pequenas

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
Os participantes receberam placebo combinado com VX-150 por 6 semanas.
Experimental: VX-150
Medicamento: VX-150
Os participantes receberam VX-150 1250 miligramas (mg) uma vez ao dia (qd) por via oral durante 6 semanas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na média semanal da intensidade diária da dor no NRS de 11 pontos
Prazo: Da linha de base na semana 6
A intensidade da dor foi avaliada usando o NRS de 11 pontos (onde 0 significa nenhuma dor e 10 significa pior dor imaginável) durante as últimas 24 horas no NRS todas as noites. Maior pontuação indica maior nível de dor.
Da linha de base na semana 6

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com redução maior ou igual a (>=) 30 por cento (%) na média semanal da intensidade diária da dor no NRS de 11 pontos
Prazo: Da linha de base na semana 6
A intensidade da dor foi avaliada usando o NRS de 11 pontos (onde 0 significa nenhuma dor e 10 significa pior dor imaginável) durante as últimas 24 horas no NRS todas as noites. Maior pontuação indica maior nível de dor. Foi relatada a porcentagem de participantes >= 30% de redução na média semanal da intensidade diária da dor no NRS de 11 pontos.
Da linha de base na semana 6
Porcentagem de participantes com >=50% de redução na média semanal da intensidade diária da dor no NRS de 11 pontos
Prazo: Da linha de base na semana 6
A intensidade da dor foi avaliada usando o NRS de 11 pontos (onde 0 significa nenhuma dor e 10 significa pior dor imaginável) durante as últimas 24 horas no NRS todas as noites. Maior pontuação indica maior nível de dor. Foi relatada a porcentagem de participantes >= 50% de redução na média semanal da intensidade diária da dor no NRS de 11 pontos.
Da linha de base na semana 6
Mudança na Escala Diária de Interferência do Sono (DSIS)
Prazo: Da linha de base na semana 6
A interferência do sono associada à dor foi avaliada usando DSIS, com base em uma escala de 11 pontos (onde 0 significa nenhum: a dor não interfere no sono e 10 significa grave: a dor interfere completamente no sono, incapaz de dormir). Escores mais altos indicam maior interferência no sono associada à dor.
Da linha de base na semana 6
Porcentagem de participantes categorizados como melhorados na escala de impressão global de mudança do paciente (PGIC)
Prazo: Na semana 6
A escala PGIC avaliou a mudança nas limitações de atividade, sintomas, emoções e qualidade de vida (QV) geral relacionada à condição dolorosa dos participantes em uma escala de 7 pontos de 1 (melhorou) a 7 (piorou). Os participantes foram categorizados da seguinte forma: a escala de 1 - 2 foi categorizada como "melhorada", a escala de 3 - 4 como "sem mudança" e a escala de 5 - 7 foi categorizada como "pior". A porcentagem de participantes classificados como melhorados na escala PGIC na semana 6 foi relatada para esta medida de resultado.
Na semana 6
Mudança na intensidade da dor no NRS de 11 pontos
Prazo: Da linha de base na semana 6
A intensidade da dor foi avaliada usando o NRS de 11 pontos (onde 0 significa nenhuma dor e 10 significa pior dor imaginável) durante as últimas 24 horas no NRS todas as noites. Maior pontuação indica maior nível de dor. Maior pontuação indica maior nível de dor.
Da linha de base na semana 6
Concentração plasmática pré-dose (Ctrough) de VRT-1207355 e o metabólito VRT-1268114
Prazo: Pré-dose no dia 7
Pré-dose no dia 7
Número de participantes com achados clinicamente significativos nas respostas da Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS)
Prazo: Dia 1 até a semana 10
O C-SSRS é uma escala de avaliação baseada em entrevista que foi avaliada por meio de uma série de perguntas sobre pensamentos e comportamentos suicidas com as possíveis respostas sim ou não. Sim representa um resultado pior. A significância clínica das respostas do C-SSRS foi julgada pelo investigador com base nas respostas recebidas dos participantes.
Dia 1 até a semana 10
Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até a semana 10
Dia 1 até a semana 10

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
20 de setembro de 2017

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
12 de outubro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
8 de novembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
18 de setembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
3 de outubro de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
9 de outubro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
15 de novembro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
11 de novembro de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de novembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • VX16-150-102
  • 2017-001042-10 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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