Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til VX-150 ved behandling av personer med smerter forårsaket av småfibernevropati

11. november 2021 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, 6-ukers, parallelldesignstudie av effektiviteten og sikkerheten til VX-150 ved behandling av pasienter med smerter forårsaket av småfibernevropati

Dette er en fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppe, multisenterstudie som evaluerer effekten av VX-150 for behandling av smerte forårsaket av småfibernevropati.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
89

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85004
        • Xenoscience Inc. - 21st Century Neurology
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85251
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Berkeley, California, Forente stater, 94705
        • Sutter Health - Alta Bates Summit Medical Center - The Jordan Research & Education Institute
      • Fresno, California, Forente stater, 93710
        • Neuropain Medical Center
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • University Of California San Diego
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City, California, Forente stater, 94063
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
        • Blue Sky Neurology
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Bioclinica Research - Orlando
      • Sunrise, Florida, Forente stater, 33351
        • Infinity Clinical Research
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Forente stater, 62702
        • Southern Illinois University (SIU) School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
      • Overland Park, Kansas, Forente stater, 66210
        • International Clinical Research Institute (ICRI)
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Forente stater, 71105
        • River Cities Clinical Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center (DHMC)
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87131
        • University of New Mexico Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Albany Medical Center- Neurology Group
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • The Mount Sinai Hospital
      • Rochester, New York, Forente stater, 14618
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • University of North Carolina School of Medicine
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27103
        • Carolinas Pain Institute
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45459
        • Neurology Diagnostics, Inc
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74104
        • The Richter Clinic for Neurology and Neuro-Psychiatry
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Forente stater, 24013
        • Carilion Clinic Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • University of Washington
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Nederland
      • Maastricht, Nederland
        • Maastricht UMC+
  • Tyskland
      • Würzburg, Tyskland
        • Universitatsklinikum Wurzburg

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 76 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kroppsmasseindeks (BMI) på 18,0 til 31,0 kg/m2, inkludert, og en total kroppsvekt >50 kg
  • Diagnose av småfibernevropati, i henhold til retningslinjer fra European Federation Neurological Societies (EFNS)/American Academy of Neurology (AAN), med smerte i minst 3 måneder før screening
  • Reduksjon under 5. persentilen av kjønn og aldersjusterte normalverdier i epidermal nervefibertetthet på punch skin biopsi på det distale stedet av benet utført ved screening
  • Normal nerveledningsstudier (NCS), inkludert tilstedeværelse av sural respons.
  • Gjennomsnittlig NRS-score mellom ≥4 og ≤9 rapportert i den daglige dagboken på dag -7 til -1

Ekskluderingskriterier:

  • Historie de siste 10 årene med malignitet bortsett fra plateepitelhudkreft, basalcellehudkreft og stadium 0 cervical carcinoma in situ
  • Anamnese med bindevevssykdommer, sarkoidose, Sjögrens syndrom, amyloidose, Fabrys sykdom, cøliaki, borreliose, autoimmune lidelser
  • En kjent eller klinisk mistenkt infeksjon med humant immunsviktvirus eller hepatitt B- eller C-virus
  • Gjeldende klinisk signifikant lever- eller nyredysfunksjon
  • Nåværende ukontrollert skjoldbruskdysfunksjon
  • En diagnose av diabetes, HbA1C ≥8 % ved screening
  • Anamnese med hjerterytmeforstyrrelser som krever antiarytmibehandling(er)
  • Samtidig alvorlige smertetilstander som kan svekke selvevaluering av smerte på grunn av småfibernevropati

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Deltakerne fikk placebo matchet med VX-150 i 6 uker.
Eksperimentell: VX-150
Legemiddel: VX-150
Deltakerne fikk VX-150 1250 milligram (mg) en gang daglig (qd) oralt i 6 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i ukentlig gjennomsnitt av daglig smerteintensitet på 11-punkts NRS
Tidsramme: Fra baseline i uke 6
Smerteintensiteten ble evaluert ved å bruke 11-punkts NRS (hvor 0 antydet ingen smerte og 10 antydet verst tenkelig smerte) i løpet av de siste 24 timene på NRS hver kveld. Høyere poengsum indikerer høyere smertenivå.
Fra baseline i uke 6

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med større enn eller lik (>=) 30 prosent (%) reduksjon i det ukentlige gjennomsnittet av daglig smerteintensitet på 11-punkts NRS
Tidsramme: Fra baseline i uke 6
Smerteintensiteten ble evaluert ved å bruke 11-punkts NRS (hvor 0 antydet ingen smerte og 10 antydet verst tenkelig smerte) i løpet av de siste 24 timene på NRS hver kveld. Høyere poengsum indikerer høyere smertenivå. Prosentandel av deltakere >= 30 % reduksjon i det ukentlige gjennomsnittet av daglig smerteintensitet på 11-punkts NRS ble rapportert.
Fra baseline i uke 6
Prosentandel av deltakere med >=50 % reduksjon i det ukentlige gjennomsnittet av daglig smerteintensitet på 11-punkts NRS
Tidsramme: Fra baseline i uke 6
Smerteintensiteten ble evaluert ved å bruke 11-punkts NRS (hvor 0 antydet ingen smerte og 10 antydet verst tenkelig smerte) i løpet av de siste 24 timene på NRS hver kveld. Høyere poengsum indikerer høyere smertenivå. Prosentandel av deltakere >= 50 % reduksjon i det ukentlige gjennomsnittet av daglig smerteintensitet på 11-punkts NRS ble rapportert.
Fra baseline i uke 6
Endring i Daily Sleep Interference Scale (DSIS)
Tidsramme: Fra baseline i uke 6
Smerteassosiert søvnforstyrrelse ble vurdert ved bruk av DSIS, basert på en 11-punkts skala (hvor 0 antydet ingen: smerte forstyrrer ikke søvnen og 10 betegnet alvorlig: smerte forstyrrer fullstendig søvn, ute av stand til å sove). Høyere poengsum indikerer større smerteassosiert søvnforstyrrelse.
Fra baseline i uke 6
Prosentandel av deltakere kategorisert som forbedret på skalaen Patient Global Impression of Change (PGIC)
Tidsramme: I uke 6
PGIC-skalaen evaluerte endringen i aktivitetsbegrensninger, symptomer, følelser og generell livskvalitet (QoL) relatert til deltakernes smertefulle tilstand på en 7-punkts skala fra 1 (forbedret) til 7 (verre). Deltakerne ble kategorisert som følgende: skala fra 1 - 2 ble kategorisert som "forbedret", skala fra 3 - 4 som "ingen endring" og skala fra 5 - 7 ble kategorisert som "verre". Prosentandelen av deltakerne kategorisert som forbedret på PGIC-skalaen ved uke 6 ble rapportert for dette utfallsmålet.
I uke 6
Endring i smerteintensitet på 11-punkts NRS
Tidsramme: Fra baseline i uke 6
Smerteintensiteten ble evaluert ved å bruke 11-punkts NRS (hvor 0 antydet ingen smerte og 10 antydet verst tenkelig smerte) i løpet av de siste 24 timene på NRS hver kveld. Høyere poengsum indikerer høyere smertenivå. Høyere poengsum indikerer høyere smertenivå.
Fra baseline i uke 6
Plasmakonsentrasjon før dose (Ctrough) av VRT-1207355 og Metabolite VRT-1268114
Tidsramme: Fordosering på dag 7
Fordosering på dag 7
Antall deltakere med klinisk meningsfulle funn i Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) svar
Tidsramme: Dag 1 til uke 10
C-SSRS er en intervjubasert vurderingsskala som ble evaluert gjennom en serie spørsmål om selvmordstanker og -atferd med mulige svar ja eller nei. Ja representerer et dårligere resultat. Klinisk meningsfullhet av C-SSRS-svar ble bedømt av etterforskeren basert på svar mottatt fra deltakerne.
Dag 1 til uke 10
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 10
Dag 1 til uke 10

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
20. september 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
12. oktober 2018

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
8. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
18. september 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. oktober 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
9. oktober 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
15. november 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
11. november 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. november 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • VX16-150-102
  • 2017-001042-10 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Småfibernevropati

Kliniske studier på VX-150

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger