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Un estudio para investigar el factor X de Bio Product Laboratory Ltd (BPL) en la profilaxis del sangrado en niños

7 de marzo de 2018 actualizado por: Bio Products Laboratory

Un estudio multicéntrico abierto de fase III para investigar la seguridad, la farmacocinética y la eficacia del factor X de alta pureza de BPL en la profilaxis del sangrado en niños menores de 12 años con deficiencia del factor X

El objetivo principal del estudio es evaluar la eficacia de FACTOR X en la prevención de hemorragias cuando se administra como profilaxis de rutina durante 12 meses.

Los objetivos secundarios del estudio son:

  1. Evaluar la farmacocinética de FACTOR X tras una dosis única de 50 UI/kg.
  2. Evaluar la seguridad de FACTOR X cuando se administra como profilaxis de rutina durante 6 meses (26 semanas).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

9

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Addenbrookes Hospital
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 11 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión

  1. Niños con deficiencia hereditaria severa o moderada de FX (FX:C <5 UI/dL), según su FX:C confiable más bajo registrado.
  2. Niños menores de 12 años, cuyo padre/tutor haya dado su consentimiento informado.
  3. Niños con antecedentes de hemorragia grave, por ejemplo: hemorragia intracraneal, antes de comenzar la terapia profiláctica, O una mutación en el gen F10 que causa un fenotipo de hemorragia grave documentado.

Criterio de exclusión

  1. Los niños no deben sufrir enfermedad hepática clínicamente significativa, enfermedad renal u otra coagulopatía o trombofilia.
  2. Los niños no deben tener antecedentes ni sospecha de inhibidores del factor X.
  3. Niños con hipersensibilidad conocida o sospechada al medicamento en investigación o a sus excipientes.
  4. Niños con antecedentes de falta de fiabilidad o falta de cooperación.
  5. Niños que participan o han participado en otro ensayo en los últimos 30 días.
  6. Niños que planeen una ausencia continua de más de 4 semanas de la localidad del sitio de investigación, entre la visita de selección y la visita de finalización del estudio aproximadamente 6 meses (26 semanas) después de la línea de base.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: FACTOR X

En la visita inicial, los niños elegibles recibirán una dosis en bolo de 50 UI/kg de FACTOR X. Después de la visita inicial, los niños serán tratados con FACTOR X de forma profiláctica durante un período de 6 meses (26 semanas).

Se recomienda un régimen de dosificación de 40-50 UI/kg dos veces por semana, pero no es obligatorio. Cada dosis de FACTOR X no debe exceder las 60 UI/kg.
Biológico: FACTOR X

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El número de participantes con excelente reducción del sangrado cuando se les administró FACTOR X como profilaxis de rutina durante 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses

La evaluación del investigador de la eficacia de FACTOR X en la reducción/prevención del sangrado cuando se administra como profilaxis de rutina durante 6 meses.

La eficacia se evaluó según criterios tabulados; Excelente, bueno, pobre, no evaluable.
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad del FACTOR X: Número de participantes que experimentaron eventos adversos
Periodo de tiempo: 6 meses
Uno de los objetivos secundarios fue evaluar la seguridad de FACTOR X cuando se administra como profilaxis de rutina durante 6 meses (26 semanas). La estrategia general de la evaluación de la seguridad fue examinar los resúmenes en busca de tendencias. No se llevó a cabo ninguna hipótesis formal. Se proporciona el número de participantes que experimentaron eventos adversos.
6 meses
Farmacocinética: recuperación incremental de FX:C
Periodo de tiempo: Visita inicial y visita al final del estudio, 30 minutos después de la dosis
Uno de los objetivos secundarios fue evaluar la farmacocinética (recuperación incremental de FX:C 30 minutos después de la dosis en la visita 1 (línea de base) y la visita de finalización del estudio después de una dosis única de 50 UI/kg). La RI media general calculada para ambas visitas se presenta en la tabla de medidas de resultado.
Visita inicial y visita al final del estudio, 30 minutos después de la dosis

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Bio Products Laboratory

Investigadores

  • Investigador principal: Ri Liesner, Dr, Great Ormond Street Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2016

Finalización del estudio (Actual)

1 de octubre de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de octubre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de noviembre de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

6 de noviembre de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de abril de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de marzo de 2018

Última verificación

1 de marzo de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Ten 02
  • 2012-003093-98 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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