Ensayo RESET - Parte 1 - Un ensayo de fase 3 en sujetos con síndrome de Sjögren-Larsson (SLS)

Criterios de inclusión:

• El sujeto tiene 3 años o más
• El sujeto tiene un diagnóstico genéticamente confirmado de SLS.
• El sujeto tiene ictiosis activa de grado 2 o superior en la puntuación de gravedad de la ictiosis del índice visual (VIIS).
• Mujeres en edad fértil: prueba de embarazo negativa en las visitas de selección y de referencia.

Criterio de exclusión:

• El sujeto tiene evidencia de una infección activa grave.
• Retinoides tópicos o sistémicos u otros medicamentos tópicos, sin incluir emolientes, en los últimos 30 días Visita inicial 1.
• El sujeto ha recibido un fármaco en investigación sistémico o administrado por vía tópica en los últimos 30 días antes de la visita inicial 1.
• El sujeto recibe actualmente terapia inmunosupresora, incluidos corticosteroides sistémicos intermitentes o en dosis bajas.
• El sujeto tiene una reacción alérgica conocida a cualquiera de los ingredientes de la formulación del fármaco del estudio.
• El sujeto tiene anomalías en las pruebas de laboratorio clínicamente significativas o antecedentes de cualquier otra afección que, en opinión del investigador, podría comprometer la capacidad del sujeto para cumplir con el protocolo o que podría comprometer la seguridad del sujeto o la interpretación de los resultados del estudio.