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Perampanel para la esclerosis lateral amiotrófica esporádica (ELA)

14 de enero de 2021 actualizado por: Tokyo Medical University

Perampanel para la esclerosis lateral amiotrófica esporádica (ELA): un ensayo de fase 2 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos

Investigar la seguridad y la eficacia de perampanel en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica esporádica

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Evaluar el efecto de peramanel durante 48 semanas sobre la progresión de la enfermedad en sujetos con ELA, según lo medido por la Escala de calificación funcional de la ELA-Revisada (ALSFRS-R)

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

66

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Kanagawa, Japón
        • Kitasato University East Hospital
      • Kumamoto, Japón
        • Kumamoto Saishunso National Hospital
      • Nagoya, Japón
        • Nagoya University Hospital
      • Okayama, Japón
        • Okayama University Hospital
      • Sapporo, Japón
        • Hokkaido University Hospital
      • Sendai, Japón
        • Tohoku University Hospital
      • Shiga, Japón
        • Shiga University of Medical Science Hospital
      • Tokyo, Japón, 160-0023
        • Tokyo Medical University
      • Tokyo, Japón
        • The University of Tokyo Hospital
      • Tokyo, Japón
        • Tokyo Metropolitan Neurological Hospital
      • Tsukuba, Japón
        • University of Tsukuba Hospital
      • Yamaguchi, Japón
        • Yamaguchi University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

40 años a 78 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

[Criterios de elegibilidad para el registro provisional]

  • Pacientes que puedan presentar su consentimiento informado por escrito. Si los pacientes son debidamente capaces de dar su consentimiento para el estudio pero no pueden firmar por sí mismos debido al agravamiento de la condición de la enfermedad, se puede obtener el consentimiento informado por escrito de un representante legalmente autorizado que puede firmar en nombre de los pacientes después de confirmar el consentimiento de los pacientes para participar en el estudio. .
  • Pacientes que sean hombres o mujeres de 40 años a 78 años en el momento de obtener el consentimiento informado
  • Pacientes que tienen ELA clínicamente definida, ELA clínicamente probable o ELA respaldada por laboratorio clínicamente probable según lo especificado en los criterios de diagnóstico revisados ​​de El Escorial Airlie House.
  • La suma de los 3 ítems respiratorios del ALSFRS-R debe sumar 12 puntos o más
  • Pacientes dentro del período de tiempo transcurrido de 2 años desde el inicio de la enfermedad en el momento de obtener el consentimiento informado
  • Pacientes que pueden visitar el centro de estudio para recibir tratamiento ambulatorio

[Criterios de elegibilidad para el registro]

Sujetos que cumplan con los siguientes criterios además de los criterios de inclusión para el registro provisional

  • La progresión en la puntuación de ALSFRS-R durante 12 semanas de período de observación debe estar entre -2 y -5
  • Pacientes que no hayan iniciado un tratamiento con riluzol recién introducido después de comenzar el período de observación. O aquellos que no han recibido un aumento de la dosis o reanudado la administración de la terapia con riluzol después de una titulación a la baja anterior o descontinuación
  • Pacientes que no han iniciado una terapia con edaravona recién introducida después de comenzar el período de observación
  • Pacientes que los investigadores consideren elegibles para la continuación del estudio.

[Criterio de exclusión]

  • Pacientes que se sometieron a traqueotomía.
  • Pacientes que experimentaron ventilación con presión positiva no invasiva.
  • Pacientes cuyo porcentaje previsto de capacidad vital forzada (%FVC) es ≤80%.
  • Pacientes con parálisis bulbar progresiva tipo.
  • Pacientes con deterioro cognitivo, enfermedad grave en el sistema renal, cardiovascular o hematológico.
  • Pacientes con enfermedad hepática.
  • Pacientes con tumor maligno.
  • Mujeres embarazadas o mujeres con posibilidad de quedar embarazadas.
  • Pacientes que participaron en otro estudio clínico dentro de las 12 semanas anteriores al inicio del período de observación.
  • Pacientes que hayan iniciado tratamiento con perampanel en el pasado o en la actualidad.
  • Pacientes que los investigadores consideren no elegibles para participar en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Perampanel 4mg
4 mg de perampanel una vez al día con aumento de dosis tolerable de 2 mg a 4 mg durante 48 semanas
Droga: Perampanel
4 mg/día o 8 mg/día
Otros nombres:
  • antagonista de AMAP no competitivo
Experimental: Perampanel 8mg
Una vez al día 8 mg de perampanel con aumento de dosis tolerable de 2 mg a 8 mg durante 48 semanas
Droga: Perampanel
4 mg/día o 8 mg/día
Otros nombres:
  • antagonista de AMAP no competitivo
Comparador de placebos: Placebo
Placebo una vez al día para el control durante 48 semanas
Droga: placebo
placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en la escala de calificación funcional de ALS
Periodo de tiempo: 48 semanas
48 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en la escala de calificación funcional de ALS
Periodo de tiempo: 12, 24, 36 y 48 semanas
12, 24, 36 y 48 semanas
Prueba muscular manual
Periodo de tiempo: 12, 24, 36 y 48 semanas
12, 24, 36 y 48 semanas
Capacidad vital forzada pronosticada en porcentaje
Periodo de tiempo: 12, 24, 36 y 48 semanas
12, 24, 36 y 48 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Tokyo Medical University

Investigadores

  • Director de estudio: Tomohiro Haga, The University of Tokyo Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de abril de 2017

Finalización primaria (Actual)

23 de diciembre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

23 de diciembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de enero de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de enero de 2017

Publicado por primera vez (Estimar)

12 de enero de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de enero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de enero de 2021

Última verificación

1 de enero de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • A2016-J000-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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