Perampanel för sporadisk amyotrofisk lateralskleros (ALS)

[Kvalificeringskriterier för interimsregistrering]

• Patienter som har möjlighet att lämna skriftligt informerat samtycke. Om patienter är vederbörligen kapabla att lämna studiesamtycke men inte kan underteckna själva på grund av förvärring av sjukdomstillståndet, kan skriftligt informerat samtycke erhållas från en juridiskt auktoriserad representant som kan underteckna på patienternas vägnar efter att ha bekräftat patientens samtycke till studiedeltagande .
• Patienter som är män eller kvinnor i åldern 40 år till 78 år vid tidpunkten för erhållande av informerat samtycke
• Patienter som har kliniskt säkerställd ALS, kliniskt sannolik ALS eller kliniskt troligt laboratoriestödd ALS enligt de reviderade diagnoskriterierna för El Escorial Airlie House.
• Summan av de 3 andningsorganen i ALSFRS-R måste uppgå till 12 poäng eller mer
• Patienter inom 2 år förfluten tidsperiod från sjukdomsdebut vid tidpunkten för erhållande av informerat samtycke
• Patienter som kan besöka studieplatsen för öppenvård

[Kvalificeringskriterier för registrering]

Ämnen som uppfyller följande kriterier utöver inklusionskriterierna för den interimistiska registreringen

• Progressionen på poängen för ALSFRS-R under 12 veckors observationsperiod måste vara mellan -2 och -5
• Patienter som inte har påbörjat nyintroducerad riluzolbehandling efter att observationsperioden påbörjats. Eller de som inte har fått dosökning eller återupptagit administrering av riluzolbehandling efter tidigare nedtitrering eller utsättning
• Patienter som inte har påbörjat nyintroducerad edaravonbehandling efter att observationsperioden påbörjats
• Patienter som bedöms vara berättigade till fortsättning av studien av utredarna

[Exklusions kriterier]

• Patienter som genomgick trakeostomi.
• Patienter som upplevde icke-invasiv övertrycksventilation.
• Patienter vars procentuella förväntade forcerade vitalkapacitet (%FVC) är ≤80%.
• Patienter med progressiv bulbar pares typ.
• Patienter med kognitiv funktionsnedsättning, allvarlig sjukdom i njur-, kardiovaskulära eller hematologiska system.
• Patienter med leversjukdom.
• Patienter med maligna tumörer.
• Gravida kvinnor eller kvinnor med möjlighet att bli gravida.
• Patienter som deltog i en annan klinisk studie inom 12 veckor innan observationsperioden påbörjades.
• Patienter som har påbörjat perampanelbehandling tidigare eller för närvarande.
• Patienter som bedöms vara olämpliga för studieinträde av utredarna.