Perampanel für sporadische amyotrophe Lateralsklerose (ALS)

[Berechtigungskriterien für die Zwischenregistrierung]

• Patienten, die in der Lage sind, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben. Wenn Patienten ordnungsgemäß in der Lage sind, die Studieneinwilligung einzuholen, aber aufgrund einer Verschlechterung des Krankheitszustands nicht selbst unterschreiben können, kann eine schriftliche Einverständniserklärung von einem gesetzlich bevollmächtigten Vertreter eingeholt werden, der im Namen der Patienten unterschreiben kann, nachdem er die Zustimmung des Patienten zur Studienteilnahme bestätigt hat .
• Patienten, die zum Zeitpunkt der Einholung der Einverständniserklärung männlich oder weiblich im Alter von 40 bis 78 Jahren sind
• Patienten mit klinisch eindeutiger ALS, klinisch wahrscheinlicher ALS oder klinisch wahrscheinlicher laborgestützter ALS gemäß den überarbeiteten Diagnosekriterien von El Escorial Airlie House.
• Die Summe der 3 respiratorischen Items des ALSFRS-R muss 12 Punkte oder mehr ergeben
• Patienten innerhalb von 2 Jahren ab Krankheitsbeginn zum Zeitpunkt der Einholung der Einverständniserklärung
• Patienten, die das Studienzentrum für eine ambulante Behandlung aufsuchen können

[Berechtigungskriterien für die Registrierung]

Probanden, die zusätzlich zu den Einschlusskriterien für die Zwischenregistrierung folgende Kriterien erfüllen

• Die Progression des ALSFRS-R-Scores während eines 12-wöchigen Beobachtungszeitraums muss zwischen -2 und -5 liegen
• Patienten, die nach Beginn des Beobachtungszeitraums keine neu eingeführte Riluzol-Therapie begonnen haben. Oder diejenigen, die keine Dosiseskalation erhalten oder die Riluzol-Therapie nach vorheriger Dosisreduktion oder Absetzen wieder aufgenommen haben
• Patienten, die nach Beginn des Beobachtungszeitraums keine neu eingeführte Edaravon-Therapie begonnen haben
• Patienten, die von den Prüfärzten als für die Fortsetzung der Studie geeignet erachtet werden

[Ausschlusskriterien]

• Patienten, die sich einer Tracheotomie unterzogen haben.
• Patienten, die eine nicht-invasive Überdruckbeatmung erfahren haben.
• Patienten, deren prognostizierte forcierte Vitalkapazität (% FVC) ≤ 80 % beträgt.
• Patienten mit progressiver bulbärer Lähmung.
• Patienten mit kognitiver Beeinträchtigung, schwerer Erkrankung des Nieren-, Herz-Kreislauf- oder hämatologischen Systems.
• Patienten mit Lebererkrankungen.
• Patienten mit bösartigem Tumor.
• Schwangere Frauen oder Frauen mit der Möglichkeit, schwanger zu werden.
• Patienten, die innerhalb von 12 Wochen vor Beginn des Beobachtungszeitraums an einer anderen klinischen Studie teilgenommen haben.
• Patienten, die in der Vergangenheit oder gegenwärtig mit einer Perampanel-Therapie begonnen haben.
• Patienten, die von den Prüfärzten als ungeeignet für die Aufnahme in die Studie eingestuft werden.