VX-770 para el tratamiento de la bronquitis crónica

Criterios de inclusión:

• Hombre o mujer de 18 años
• A Diagnóstico clínico de bronquiectasias y/o bronquitis crónica en opinión de los investigadores
• Presentar síntomas de bronquitis crónica según la definición del Consejo de Investigación Médica
• FEV1 por ciento predicho superior al 40 por ciento después del broncodilatador
• Clínicamente estable en las últimas 4 semanas sin evidencia de exacerbación
• Peso de 40 kg a 120 kg
• Disposición a usar al menos una forma aceptable de control de la natalidad, incluida la abstinencia, condones con espermicida o anticonceptivos hormonales
• Dispuesto a controlar la glucosa en sangre si se conoce un historial de diabetes mellitus que requiera insulina o tratamiento médico
• Elemento de la disfunción de CFTR, según lo definido por el cloruro de sudor

Exclusión

• Uso diurno de la oxigenoterapia
• Historial documentado de abuso de drogas en el último año.
• Los sujetos no deben tener una exacerbación pulmonar o cambios en la terapia por enfermedad pulmonar dentro de los 28 días antes de recibir la primera dosis del fármaco del estudio.
• Cirrosis o transaminasas hepáticas elevadas > 3X LSN
• FG < 50 estimado por Cockroft-Gault
• Cualquier enfermedad o hallazgo de laboratorio anormal que, en opinión del investigador, pueda confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional en la administración del fármaco del estudio al sujeto.
• embarazada o amamantando
• Sujetos que toman cualquier inhibidor o inductor de CYP3A4, incluidos ciertos medicamentos a base de hierbas y jugo de toronja. (Los medicamentos y alimentos excluidos, incluidos los medicamentos y los alimentos, se proporcionan en el documento del apéndice)
• Diabetes no controlada
• Arritmias clínicamente significativas o alteraciones de la conducción que, en opinión del investigador, afecten a la seguridad del paciente.