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Estudio de seguridad y aumento de dosis de AAV2-hCHM en sujetos con mutaciones del gen CHM (coroideremia)

23 de enero de 2024 actualizado por: Spark Therapeutics

Un estudio de seguridad de fase 1/2 en sujetos con mutaciones del gen CHM (coroideremia) utilizando un vector de serotipo 2 de virus adenoasociado para administrar el gen CHM humano normal [AAV2-hCHM] a la retina

Este estudio clínico evalúa la seguridad y la tolerabilidad de AAV2-hCHM en sujetos con mutaciones del gen de la coroideremia. Se evaluarán dos grupos de dosis.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo principal es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la administración subretiniana de AAV2-hCHM, en un aumento de dosis grupal entre sujetos en individuos con coroideremia, en función de un plan de seguimiento clínico integral. Los objetivos secundarios son definir la dosis de AAV2-hCHM requerida para lograr una función visual/visión funcional estable o mejorada y evaluar el desarrollo de respuestas inmunitarias a AAV2 y REP-1.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19014
        • University of Pennsylvania

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Varón de al menos 18 años de edad diagnosticado con mutación del gen CHM
  • Campo visual central (VF) < 30° en cualquiera de los 24 meridianos (usando el isóptero Goldmann perimetry III4e) en el ojo a inyectar
  • Cualquier evidencia de células retinales externas en funcionamiento dentro de los 10° centrales

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de enfermedad inflamatoria ocular (uveítis)
  • Cirugía intraocular previa dentro de los seis meses.
  • Participación en un ensayo de investigación de terapia génica anterior dentro del año posterior a la inscripción o participación en cualquier otro ensayo de terapia génica ocular
  • Participación en un estudio clínico con un fármaco en investigación en los últimos seis meses
  • Enfermedad gravemente asimétrica u otra morbilidad ocular, que puede hacer que el ojo contralateral sea ineficaz como control.
  • Agudeza visual < 20/200 en la prueba ETDRS estándar en el ojo que se va a inyectar
  • Presencia de enfermedad que pueda impedir que el sujeto participe en este ensayo
  • Uso de medicamentos conocidos por ser neuroprotectores o retinotóxicos que podrían interferir con el proceso de la enfermedad y/o causar eventos adversos oculares; las personas que interrumpen el uso de estos compuestos durante 6 meses pueden ser elegibles
  • Identificación por parte del investigador de que no puede o no quiere realizar / cumplir con los procedimientos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1: dosis 1 de AAV2-hCHM
Administración subretiniana única y unilateral de un único rango de dosis baja de AAV2-hCHM.
Biológico: AAV2-hCHM
Comparación de diferentes dosis de AAV2-hCHM
Experimental: Cohorte 2: dosis 2 de AAV2-hCHM
Administración subretiniana única y unilateral de un único rango de dosis alta de AAV2-hCHM.
Biológico: AAV2-hCHM
Comparación de diferentes dosis de AAV2-hCHM
Experimental: Cohorte 3 (cohorte de expansión): dosis 2 de AAV2-hCHM
Administración subretiniana única y unilateral de un único rango de dosis alta de AAV2-hCHM.
Biológico: AAV2-hCHM
Comparación de diferentes dosis de AAV2-hCHM

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Un evento adverso (EA) se definió como cualquier acontecimiento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. Los TEAE fueron EA que ocurrieron el día de la administración del fármaco del estudio o después. Un resumen de otros EA no graves y de todos los EA graves, independientemente de la causalidad, se encuentra en la sección EA notificados.
Hasta 5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con títulos de anticuerpos de la cápside viral anti-AAV2 que aumentaron por encima del valor inicial al menos una vez después de la dosificación
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Se informó el número de participantes que tenían niveles cuantificables (por encima de 1,55 microgramos [μg]/mililitro [mL]) de títulos de anticuerpos de la cápside viral anti-AAV2 en la sangre al menos en 1 visita del estudio durante un máximo de 2 años.
Hasta 2 años
Número de participantes con respuesta inmune celular al AAV2 mediante el ensayo de inmunoabsorción ligado a enzimas de interferón gamma (ELISpot)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Se utilizaron ensayos ELISpot de interferón gamma para evaluar la respuesta inmune celular al antígeno AAV2 en muestras de células mononucleares de sangre periférica (PBMC) recolectadas. Se informó el número de participantes que demostraron una respuesta inmune al antígeno AAV2.
Hasta 2 años
Número de participantes con respuesta inmune celular a la proteína Rab Escore-1 (REP-1) mediante el ensayo ELISPOT de interferón gamma
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
Se utilizaron ensayos ELISpot de interferón gamma para evaluar la respuesta inmune celular al antígeno REP-1 en muestras de PBMC recolectadas. Se informó el número de participantes que demostraron respuesta inmune al antígeno REP-1.
Hasta 2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Spark Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Director, Spark Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de enero de 2015

Finalización primaria (Actual)

12 de octubre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

12 de octubre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de enero de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de enero de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

19 de enero de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

25 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AAV2-hCHM-101

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre AAV2-hCHM

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