Eficacia y seguridad de patidegib gel al 2% para la prevención de carcinomas de células basales en el rostro de adultos con síndrome de Gorlin

Criterios clave de inclusión:

1. El sujeto debe tener al menos 18 años en la visita de selección.
2. Se debe confirmar que el sujeto tiene una mutación PTCH1 positiva.
3. El sujeto debe haber tenido al menos 15 CBC clínicamente típicos presentes en la cara dentro de los 24 meses anteriores a la aleatorización.
4. El sujeto debe tener al menos 10 BCC en la cara al inicio/día 1.
5. El sujeto debe estar dispuesto a abstenerse de la aplicación de cualquier medicamento tópico (con o sin receta) en la piel del rostro durante la duración del ensayo.

Criterios de exclusión clave:

1. El sujeto ha utilizado tratamientos tópicos en la cara o terapias sistémicas que podrían interferir con la evaluación del Producto en Investigación (PI) del estudio.
2. Se sabe que el sujeto tiene hipersensibilidad a cualquiera de los ingredientes del IP.
3. El sujeto tiene una enfermedad sistémica no controlada.
4. El sujeto ha sido tratado por cáncer invasivo en los últimos 5 años, excluyendo leucemia linfocítica crónica en estadio 0 y cáncer de piel no melanoma, cáncer de cuello uterino en estadio I o carcinoma ductal in situ de mama.
5. Se consideró que la terapia previa con inhibidores de Hedgehog había fracasado por razones distintas a los efectos secundarios desfavorables.