- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05279755
Un estudio para evaluar la seguridad y la farmacocinética de dosis únicas y múltiples de prosetina en voluntarios sanos (PRO-101)
Un estudio de fase 1, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de aumento de dosis para evaluar la seguridad y la farmacocinética de dosis únicas ascendentes y múltiples de prosetina en voluntarios sanos
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Pro-101 es un estudio de cuatro partes. Se han completado las partes A y B, que evaluaron respectivamente la seguridad, la tolerabilidad y la PK de las dosis ascendentes individuales y múltiples de prosetina en 48 voluntarios sanos.
Las partes C y D, que están en curso, evaluarán los efectos de la prosetina sobre la seguridad, la tolerabilidad, la PK y los biomarcadores en 24 participantes con ELA. La Parte C es un componente de dosis ascendente múltiple doble ciego, controlado con placebo, y la Parte D es una extensión abierta opcional de 52 semanas disponible para los participantes de ALS que completan 14 días de dosificación en la Parte C.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- The Neuro - Montréal Neurological Institute-Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Texas
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78217
- Worldwide Clinical Trials Early Phase Services
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Utrecht
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Utrecht, Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Adultos entre 18 y 65 años de edad, inclusive
- IMC dentro de 18,0 a 32,0 kg/m2, inclusive
- En buen estado de salud, en opinión del investigador, según lo determinado por un examen físico, signos vitales, ECG de 12 derivaciones y evaluaciones de laboratorio clínico
- Las mujeres en edad fértil deben aceptar un método anticonceptivo aprobado
Criterios clave de exclusión:
- Antecedentes o manifestación clínica de cualquier trastorno metabólico, alérgico, dermatológico, hepático, renal, hematológico, pulmonar, cardiovascular, gastrointestinal, musculoesquelético, neurológico o psiquiátrico significativo
- Cualquier episodio de vértigo en los 12 meses previos a la selección o antecedentes médicos de convulsiones
- Condiciones autoinmunes activas como el lupus eritematoso sistémico
- Un diagnóstico de cáncer o evidencia de enfermedad continua dentro de los cinco años anteriores a la detección.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Parte A - dosis única de placebo
Se les administró voluntarios sanos una dosis única de solución oral placebo emparejada con prosetina.
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Solucion Oral
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Experimental: Parte A - dosis ascendentes individuales de prosetina
Se administraron voluntarios sanos a una dosis única de solución oral de prosetina a 0.03, 0.06, 0.12 o 0.24 mg/kg.
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Solucion Oral
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Comparador de placebos: Parte B - Dosis múltiples de placebo
A los voluntarios sanos se les administró una dosis una vez al día de placebo emparejado con prosetina durante 14 días.
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Solucion Oral
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Experimental: Parte B - Dosis ascendentes múltiples de prosetina
Se administraron voluntarios sanos a una dosis de prosetina una vez al día a 0.06 o 0.10 mg/kg durante 14 días.
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Solucion Oral
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Comparador de placebos: Parte C - Dosis múltiples de placebo en participantes con ELA
A los participantes se les administra una dosis una vez al día de placebo emparejado con prosetina durante 14 días.
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Solucion Oral
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Experimental: Parte C - Dosis ascendentes múltiples de prosetina en participantes con ELA
Los participantes recibirán una dosis de prosetina una vez al día en múltiples niveles de dosis ascendentes durante 14 días.
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Solucion Oral
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Experimental: Parte D - Administración abierta de prosetina en participantes con ELA
Los participantes recibirán una dosis de prosetina una vez al día durante hasta 52 semanas.
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Solucion Oral
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Partes A, B, C, D: Número de participantes que experimentan eventos adversos (AES) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Parte A: hasta 28 días; Parte B: hasta 42 días; Parte C: Hasta 28 días; Parte D: Hasta 54 semanas
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Parte A: hasta 28 días; Parte B: hasta 42 días; Parte C: Hasta 28 días; Parte D: Hasta 54 semanas
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Partes A, B, C, D: Número de participantes con anomalías de pruebas de laboratorio clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Parte A: hasta 28 días; Parte B: hasta 42 días; Parte C: Hasta 28 días; Parte D: Hasta 54 semanas
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Parte A: hasta 28 días; Parte B: hasta 42 días; Parte C: Hasta 28 días; Parte D: Hasta 54 semanas
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Partes A, B, C, D: Número de participantes con anormalidades vitales clínicamente significativas de los signos
Periodo de tiempo: Parte A: hasta 28 días; Parte B: hasta 42 días; Parte C: Hasta 28 días; Parte D: Hasta 54 semanas
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Parte A: hasta 28 días; Parte B: hasta 42 días; Parte C: Hasta 28 días; Parte D: Hasta 54 semanas
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Partes A, B, C y D: Número de participantes con anormalidades de electrocardiograma clínicamente significativo (ECG)
Periodo de tiempo: Parte A: hasta 28 días; Parte B: hasta 42 días; Parte C: Hasta 28 días; Parte D: Hasta 54 semanas
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Parte A: hasta 28 días; Parte B: hasta 42 días; Parte C: Hasta 28 días; Parte D: Hasta 54 semanas
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Partes A, B, C y D: Número de participantes con anormalidades de examen físico clínicamente significativo
Periodo de tiempo: Parte A: hasta 28 días; Parte B: hasta 42 días; Parte C: Hasta 28 días; Parte D: Hasta 54 semanas
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Parte A: hasta 28 días; Parte B: hasta 42 días; Parte C: Hasta 28 días; Parte D: Hasta 54 semanas
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Partes A, B, C y D: Número de participantes con anormalidades de examen neurológico clínicamente significativo
Periodo de tiempo: Parte A: hasta 28 días; Parte B: hasta 42 días; Parte C: Hasta 28 días; Parte D: Hasta 54 semanas
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Parte A: hasta 28 días; Parte B: hasta 42 días; Parte C: Hasta 28 días; Parte D: Hasta 54 semanas
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Partes A, B, C y D: Número de participantes con anormalidades de examen oftálmico clínicamente significativo
Periodo de tiempo: Parte A: hasta 28 días; Parte B: hasta 42 días; Parte C: Hasta 28 días; Parte D: Hasta 54 semanas
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Parte A: hasta 28 días; Parte B: hasta 42 días; Parte C: Hasta 28 días; Parte D: Hasta 54 semanas
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Partes C y D: Número de participantes con anormalidades de electroencefalograma (EEG) clínicamente significativo (EEG)
Periodo de tiempo: Parte C: Hasta 28 días; Parte D: Hasta 54 semanas
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Parte C: Hasta 28 días; Parte D: Hasta 54 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Partes A, B, C y D: concentración máxima observada (Cmax) de prosetina en plasma
Periodo de tiempo: Parte A: Hasta 28 días Parte B: Hasta 42 días Parte C: Hasta 28 días Parte D: Hasta 54 semanas
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Parte A: Hasta 28 días Parte B: Hasta 42 días Parte C: Hasta 28 días Parte D: Hasta 54 semanas
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Partes A, B, C y D: tiempo para alcanzar la concentración máxima observada (Tmax) de prosetina en plasma
Periodo de tiempo: Parte A: Hasta 28 días Parte B: Hasta 42 días Parte C: Hasta 28 días Parte D: Hasta 54 semanas
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Parte A: Hasta 28 días Parte B: Hasta 42 días Parte C: Hasta 28 días Parte D: Hasta 54 semanas
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Partes A, B, C y D: área bajo la curva de tiempo de concentración (AUC) de prosetina en plasma
Periodo de tiempo: Parte A: Hasta 28 días Parte B: Hasta 42 días Parte C: Hasta 28 días Parte D: Hasta 54 semanas
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Parte A: Hasta 28 días Parte B: Hasta 42 días Parte C: Hasta 28 días Parte D: Hasta 54 semanas
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Partes A, B, C y D: Vida media de eliminación terminal aparente (T1/2) de prosetina en plasma
Periodo de tiempo: Parte A: Hasta 28 días Parte B: Hasta 42 días Parte C: Hasta 28 días Parte D: Hasta 54 semanas
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Parte A: Hasta 28 días Parte B: Hasta 42 días Parte C: Hasta 28 días Parte D: Hasta 54 semanas
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Partes A y D: Medida de concentración de prosetina en LCR
Periodo de tiempo: Parte A: Día 1; Parte D: Hasta 48 semanas
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Parte A: Día 1; Parte D: Hasta 48 semanas
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Thams S, Lowry ER, Larraufie MH, Spiller KJ, Li H, Williams DJ, Hoang P, Jiang E, Williams LA, Sandoe J, Eggan K, Lieberam I, Kanning KC, Stockwell BR, Henderson CE, Wichterle H. A Stem Cell-Based Screening Platform Identifies Compounds that Desensitize Motor Neurons to Endoplasmic Reticulum Stress. Mol Ther. 2019 Jan 2;27(1):87-101. doi: 10.1016/j.ymthe.2018.10.010. Epub 2018 Oct 19.
- Bos PH, Lowry ER, Costa J, Thams S, Garcia-Diaz A, Zask A, Wichterle H, Stockwell BR. Development of MAP4 Kinase Inhibitors as Motor Neuron-Protecting Agents. Cell Chem Biol. 2019 Dec 19;26(12):1703-1715.e37. doi: 10.1016/j.chembiol.2019.10.005. Epub 2019 Oct 31.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- PRO-101
- 2023-507363-20-00 (Ctis)
- CDMRP-AL240175 (Otro número de subvención/financiamiento: Congressionally Directed Medical Research Programs)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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