Un estudio de fase 2 de BB102 en pacientes con carcinoma hepatocelular

Criterios de inclusión:

• (1) Edad ≥ 18 años, sin restricciones de género.
• (2) Enfermedad progresada después de recibir al menos una terapia antiangiogénica y/o con inhibidores de puntos de control inmunitario (incluyendo PD-1, PD-L1, CTLA-4), o el tratamiento no es tolerable.
• (3) CHC primario confirmado histológicamente con sobreexpresión de FGF19, que cumple con los criterios de estadificación de la Clínica de Cáncer de Hígado de Barcelona (BCLC) para pacientes en estadio B adecuado para terapia sistémica o estadio C.
• (4) Al menos una lesión medible según la definición de RECIST v1.1.
• (5) Puntuación del Grupo Cooperativo de Oncología del Este (ECOG) ≤1.
• (6) Supervivencia esperada ≥ 3 meses.
• (7) Función orgánica adecuada.
• (8) Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa antes de la primera dosis y deben usar anticonceptivos efectivos desde la firma del CIF hasta 6 meses después de la última dosis del tratamiento en estudio.
• (9) Completamente informados del estudio y haber firmado voluntariamente el formulario de consentimiento informado (CIF), y estar dispuestos a seguir y tener la capacidad de completar todos los procedimientos del ensayo.

Criterios de exclusión:

• (1) Uso de inmunosupresores sistémicos o cortisol sistémico (≥10 mg de prednisona u otras hormonas equivalentes) dentro de las 2 semanas.
• (2) Uso previo de terapia con inhibidor selectivo de FGFR4.
• (3) Uso de inhibidor de la tirosina quinasa dentro de las 2 semanas.
• (4) Uso de quimioterapia sistémica, radioterapia (>30% de exposición de la médula ósea), embolización intervencionista, terapia de ablación e inmunoterapia/quimioterápicos citotóxicos dentro de las 4 semanas.
• (5) Uso de otro fármaco o terapia de investigación clínica no comercializado dentro de las 4 semanas.
• (6) El paciente está recibiendo fármacos o terapias prohibidos en el protocolo y no puede interrumpir dicho uso al menos 7 días antes.
• (7) Mujeres embarazadas o en período de lactancia.
• (8) Presencia de trastorno gastrointestinal clínicamente significativo que pueda afectar la ingesta, transporte o absorción del fármaco en estudio durante el cribado.
• (9) Paciente con antecedentes de una segunda neoplasia maligna primaria distinta del carcinoma hepatocelular dentro de los 5 años.
• (10) Presencia de metástasis clínicamente sintomáticas en el sistema nervioso central o meninges durante el cribado, que, a criterio del investigador, no es adecuada para la inclusión.
• (11) Antecedentes de trastornos neurológicos o psiquiátricos graves, incluidos epilepsia, demencia, depresión moderada a grave, etc.
• (12) Enfermedades cardiovasculares clínicamente significativas y no controladas.
• (13) Embolia pulmonar dentro de los 6 meses.
• (14) Presencia de enfermedad infecciosa incontrolable, enfermedad de inmunodeficiencia congénita, síndrome de inmunodeficiencia adquirida, sífilis, hepatitis B activa, infección por el virus de la hepatitis C (VHC).