Myötätuntoinen käyttö / laajennettu pääsyprotokolla, jossa käytetään 131I-MIBG-hoitoa potilaille, joilla on refraktaarinen neuroblastooma ja metastaattinen feokromosytooma

Sisällyttämiskriteerit:

• Diagnoosi: Relapsoitunut/refraktaarinen neuroblastooma, jonka alkuperäinen diagnoosi tehtiin histologisesti tai kohonneista virtsan katekoliamiinipitoisuuksista ja epänormaaleista kasvainsoluista luuytimessä TAI uusiutunut/refraktaarinen feokromosytooma.
• Sairauden tila: Progressiivinen sairaus milloin tahansa (määriteltynä mikä tahansa uusi leesio tai koon kasvu > 25 % aiemmasta taudista) tai epäonnistuminen normaalihoidossa. Potilailla on oltava näyttöä MIBG:n imeytymisestä kasvaimeen ≥ yhdessä paikassa 6 viikon sisällä ennen tutkimukseen tuloa ja minkä tahansa välihoidon jälkeen
• Aikaisempi hoito: Vähintään kaksi viikkoa olisi kulunut kaikista myelosuppressiota aiheuttavista kemoterapioista. Säteilyn saamisesta jollekin seuraavista kentistä on kulunut vähintään kolme kuukautta: kraniospinaalinen, koko vatsa, koko keuhko, koko kehon säteilytys. Muiden säteilykohteiden osalta vähintään 2 viikkoa on kulunut. Potilailta, jotka ovat saaneet säteilyä ainoaan MIBG-avid-taudin kohtaan kahden kuukauden kuluessa tutkimukseen osallistumisesta, vaaditaan biopsian vahvistus jäljellä olevasta aktiivisesta sairaudesta, ja positiivinen luuydin riittää. Vähintään 7 päivää on kulunut biologisen aineen hoidon päättymisestä ja vähintään 3 puoliintumisajan on oltava kulunut monoklonaalisella vasta-ainehoidosta. Sytokiinihoitoa ei saa antaa 24 tunnin kuluessa 131I-MIBG:n saamisesta. Potilaat ovat saattaneet saada aikaisempaa MIBG-hoitoa, mikäli he osoittivat vasteen tai stabiilin sairauden alussa ja etenevän taudin ilmaantuessa vähintään 35 päivää hoidon jälkeen.
• Elinten toiminta: ANC > 500/uL, verihiutaleet > 20 000/ul verensiirron kanssa sallittu. Bilirubiini ≤ 2 x ULN, AST/ALT ≤ 10 x ULN. Seerumin kreatiniini ≤ 2 x ULN TAI 24 tunnin kreatiniinipuhdistuma TAI GFR ≥ 60 ml/min/1,73 m2. Normaali keuhkojen toiminta, joka ilmenee ilman hengenahdistusta, liikunta-intoleranssia tai hapen tarvetta. Happisaturaatio ≥94 % huoneilmasta. Ei kliinisesti merkitsevää sydämen toimintahäiriötä ja ejektiofraktio ≥45 % kaikukardiogrammissa.
• Kantasolut: Potilailla on oltava vähintään 2,0 x 106/kg eläviä CD34+ perifeerisen veren kantasoluja uudelleeninfuusiota varten 131I-MIBG:n jälkeen. 2,0 x 106/kg CD34+-solujen lisävarmuuskopio on suositeltavaa, mutta ei pakollista.
• Odotettavissa oleva elinikä yli 8 viikkoa, Karnofskyn tai Lanskyn suorituskykytila ​​≥ 50 %

Poissulkemiskriteerit:

• Raskaana oleville tai imettäville potilaille
• Minkä tahansa elinjärjestelmän sairaus, joka vaarantaisi potilaan kyvyn osallistua tutkimukseen, mukaan lukien hemodialyysi. Merkittävästä elinten vajaatoiminnasta tulee keskustella päätutkijan kanssa ennen tutkimukseen tuloa
• Potilaat, joilla on aktiivinen asteen 3–4 infektio NCI CTCAE V4.0:n mukaisesti.
• Potilaat, joilla on tunnettu MBIG-innokas aivojen parenkyymisairaus (leptomeningeaaliset tai kallopohjaiset etäpesäkkeet ovat kelvollisia).
• Potilaille, joilla on metastaattinen feokromosytooma, virtsaanalyysi on suoritettava ennen tutkimukseen ilmoittautumista. Jos esiintyy proteinuriaa, on kerättävä 24 tunnin virtsa ja määritettävä kokonaisproteiini. Jos 24 tunnin virtsan proteiini on yli laitoksen normaalin ylärajan, potilas suljetaan pois.