Arvioi evinakumabin pitkäaikaisturvallisuus ja tehokkuus potilailla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia
Avoin tutkimus evinakumabin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia
Tutkimuksen ensisijaiset tavoitteet ovat:
- Evinakumabin pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioiminen potilailla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HoFH)
- Evinakumabin pitkän aikavälin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioiminen nuorilla HoFH-potilailla
Tutkimuksen toissijaiset tavoitteet ovat:
- Evinakumabin vaikutuksen arvioiminen lipidiparametreihin potilailla, joilla on HoFH
- Arvioida evinakumabin vaikutusta lipidiparametreihin nuorilla HoFH-potilailla
- Evinakumabivasta-aineiden mahdollisen kehityksen arvioiminen
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Clinical Trial Site
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australia, 6000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Gauteng
-
Johannesburg, Gauteng, Etelä-Afrikka, 2000
- Regeneron Study Site
-
-
Western Cape
-
Cape Town, Western Cape, Etelä-Afrikka, 7925
- Regeneron Study Site
-
-
-
-
Campania
-
Napoli, Campania, Italia, 80131
- Clinical Trial Site
-
-
Rome
-
Roma, Rome, Italia, 161
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Innsbruck, Itävalta, 6020
- Regeneron Study Site
-
-
Wien
-
Vienna, Wien, Itävalta, 1090
- Regeneron Study Site
-
-
-
-
Aichi
-
Obu, Aichi, Japani, 474-8710
- Clinical Trial Site
-
-
Fukuoka
-
Kurume, Fukuoka, Japani, 830-8522
- Regeneron Study Site
-
-
Hyogo
-
Nishinomiya, Hyogo, Japani, 662-0918
- Regeneron Study Site
-
-
Ishikawa
-
Kanazawa, Ishikawa, Japani, 920-8641
- Regeneron Study Site
-
-
Osaka
-
Kita-ku, Osaka, Japani, 530-0001
- Regeneron Study Site
-
Suita, Osaka, Japani, 564-8565
- Regeneron Study Site
-
Suita, Osaka, Japani, 565-0871
- Regeneron Study Site
-
-
-
-
-
Quebec, Kanada, G1V 4W2
- Clinical Trial Site
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ioannina, Kreikka, 45500
- Clinical Trial Site
-
-
Athens
-
Kallithea, Athens, Kreikka, 17674
- Regeneron Study Site
-
-
-
-
Cedex
-
Dijon, Cedex, Ranska, 21079
- Clinical Trial Site
-
-
Cedex 13
-
Paris, Cedex 13, Ranska, 75651
- Clinical Trial Site
-
-
Cedex 5
-
Marseille, Cedex 5, Ranska, 13385
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Kateřinská
-
Praha 2, Kateřinská, Tšekki, 121 08
- Regeneron Study Site
-
-
-
-
-
Ivano-Frankivsk, Ukraina, 76075
- Clinical Trial Site
-
Kharkiv, Ukraina, 61039
- Clinical Trial Site #1
-
Kharkiv, Ukraina, 61176
- Clinical Trial Site #2
-
Kyiv, Ukraina, 02660
- Clinical Trial Site
-
Kyiv, Ukraina, 3680
- Rgeneron Study Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33434
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45227
- Clinical Trial Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75226
- Clinical Trial Site
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Vanhemman tutkimuksen loppuun saattaminen, johon he osallistuivat
- Pystyy ymmärtämään ja täyttämään tutkimukseen liittyviä kyselyitä
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Merkittävä protokollapoikkeama emotutkimuksessa, joka perustuu tutkijan harkintaan, kuten potilaan noudattamatta jättäminen
- Samanaikaiset lääkkeet, jotka eivät ole olleet stabiileja ennen peruskäyntiä
- Haittatapahtuma, joka johtaa pysyvään vanhempaintutkimuksen keskeyttämiseen
- Mikä tahansa uusi sairaus tai olemassa olevan tilan paheneminen, joka tutkijan mielestä tekisi potilaasta sopimattoman tutkimukseen tai voisi häiritä potilaan osallistumista tutkimukseen tai sen loppuun saattamista
- Kliinisen paikan tutkimusryhmän jäsen ja/tai hänen lähiomaiset
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät ole halukkaita käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä ennen aloitusannosta/ensimmäisen hoidon aloittamista, tutkimuksen aikana ja vähintään 24 viikkoa viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen
- Miehet, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia hedelmällisessä iässä olevien naisten kanssa ja jotka eivät ole halukkaita käyttämään seuraavia lääketieteellisesti hyväksyttäviä ehkäisymuotoja tutkimuslääkehoidon aikana ja 24 viikon ajan viimeisen tutkimuslääkkeen injektion jälkeen: vasektomia ja lääketieteellisen arvioinnin leikkauksen onnistumisesta TAI johdonmukaisesti kondomin käyttöä.
Huomautus: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: evinakumabi
|
Laskimonsisäinen (IV) anto
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon aiheuttamia haittatapahtumia (TEAE) saaneiden osallistujien määrä viikkoon 216 asti
Aikaikkuna: Jopa 216 viikkoa
|
Turvallisuusanalyysisarja (SAF) sisälsi kaikki osallistujat, jotka olivat mukana ja saivat vähintään yhden annoksen tai osan annoksesta avoimen tutkimuksen hoitoa.
|
Jopa 216 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Matalatiheyksisen lipoproteiinikolesterolin (LDL-C) prosentuaalinen muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 120 viikkoa
|
Turvallisuusanalyysisarja (SAF) sisälsi kaikki osallistujat, jotka olivat mukana ja saivat vähintään yhden annoksen tai osan annoksesta avoimen tutkimuksen hoitoa.
|
Jopa 120 viikkoa
|
|
LDL-kolesterolin absoluuttinen muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 120 viikkoa
|
Turvallisuusanalyysisarja (SAF) sisälsi kaikki osallistujat, jotka olivat mukana ja saivat vähintään yhden annoksen tai osan annoksesta avoimen tutkimuksen hoitoa.
|
Jopa 120 viikkoa
|
|
Apolipoproteiini B:n (Apo B) prosentuaalinen muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 120 viikkoa
|
Turvallisuusanalyysisarja (SAF) sisälsi kaikki osallistujat, jotka olivat mukana ja saivat vähintään yhden annoksen tai osan annoksesta avoimen tutkimuksen hoitoa.
|
Jopa 120 viikkoa
|
|
Absoluuttinen muutos Apo B:ssä ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 120 viikkoa
|
Turvallisuusanalyysisarja (SAF) sisälsi kaikki osallistujat, jotka olivat mukana ja saivat vähintään yhden annoksen tai osan annoksesta avoimen tutkimuksen hoitoa.
|
Jopa 120 viikkoa
|
|
Ei-korkean tiheyden lipoproteiinikolesterolin (HDL-C) prosentuaalinen muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 120 viikkoa
|
Turvallisuusanalyysisarja (SAF) sisälsi kaikki osallistujat, jotka olivat mukana ja saivat vähintään yhden annoksen tai osan annoksesta avoimen tutkimuksen hoitoa.
|
Jopa 120 viikkoa
|
|
Absoluuttinen muutos ei-HDL-C:ssä ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 120 viikkoa
|
Turvallisuusanalyysisarja (SAF) sisälsi kaikki osallistujat, jotka olivat mukana ja saivat vähintään yhden annoksen tai osan annoksesta avoimen tutkimuksen hoitoa.
|
Jopa 120 viikkoa
|
|
Kokonaiskolesterolin (TC) prosentuaalinen muutos ajan kuluessa
Aikaikkuna: Jopa 120 viikkoa
|
Turvallisuusanalyysisarja (SAF) sisälsi kaikki osallistujat, jotka olivat mukana ja saivat vähintään yhden annoksen tai osan annoksesta avoimen tutkimuksen hoitoa.
|
Jopa 120 viikkoa
|
|
Absoluuttinen muutos TC:ssä ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 120 viikkoa
|
Turvallisuusanalyysisarja (SAF) sisälsi kaikki osallistujat, jotka olivat mukana ja saivat vähintään yhden annoksen tai osan annoksesta avoimen tutkimuksen hoitoa.
|
Jopa 120 viikkoa
|
|
Triglyseridien (TG) prosentuaalinen muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 120 viikkoa
|
Turvallisuusanalyysisarja (SAF) sisälsi kaikki osallistujat, jotka olivat mukana ja saivat vähintään yhden annoksen tai osan annoksesta avoimen tutkimuksen hoitoa.
|
Jopa 120 viikkoa
|
|
Absoluuttinen muutos TG:ssä ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 120 viikkoa
|
Turvallisuusanalyysisarja (SAF) sisälsi kaikki osallistujat, jotka olivat mukana ja saivat vähintään yhden annoksen tai osan annoksesta avoimen tutkimuksen hoitoa.
|
Jopa 120 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Hyperlipidemiat
- Dyslipidemiat
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hyperlipoproteinemiat
- Homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia
- Hyperkolesterolemia
- Hyperlipoproteinemia tyyppi II
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- R1500-CL-1719
- 2017-003170-13 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia
-
NCT01547481ValmisREM-unikäyttäytymishäiriö | Liikehäiriöt (mukaan lukien parkinsonismi) | Tremor Familial Essential, 1
-
NCT06526741RekrytointiAlportin oireyhtymä | Ohut kellarikalvon sairaus | Perinnöllinen nefriitti
-
NCT06499948Aktiivinen, ei rekrytointiAlportin oireyhtymä | Ohut kellarikalvon sairaus | Alportin nefropatia
-
NCT00250159RekrytointiSynnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia (CAH) | Familial Male-Limited Precocious Puberty (FMPP)
Kliiniset tutkimukset evinakumabi
-
NCT07271186Rekrytointi
-
NCT06500598Hyväksytty markkinointiinLasten homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HoFH) | Vaikea hypertriglyseridemia (HTG) | Dysbetalipoproteinemia (DBL)