Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluer den langsiktige sikkerheten og effekten av Evinacumab hos pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi

4. april 2025 oppdatert av: Regeneron Pharmaceuticals

En åpen studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av Evinacumab hos pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi

Hovedmålene med studien er:

  • For å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til evinacumab hos pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH)
  • For å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til evinacumab hos ungdomspasienter med HoFH

De sekundære målene for studien er:

  • For å evaluere effekten av evinacumab på lipidparametre hos pasienter med HoFH
  • For å evaluere effekten av evinacumab på lipidparametre hos ungdomspasienter med HoFH
  • For å evaluere den potensielle utviklingen av anti-evinacumab-antistoffer

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
116

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Clinical Trial Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Clinical Trial Site
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forente stater, 33434
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45227
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75226
        • Clinical Trial Site
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Clinical Trial Site
  • Frankrike
    • Cedex
      • Dijon, Cedex, Frankrike, 21079
        • Clinical Trial Site
    • Cedex 13
      • Paris, Cedex 13, Frankrike, 75651
        • Clinical Trial Site
    • Cedex 5
      • Marseille, Cedex 5, Frankrike, 13385
        • Clinical Trial Site
  • Hellas
      • Ioannina, Hellas, 45500
        • Clinical Trial Site
    • Athens
      • Kallithea, Athens, Hellas, 17674
        • Regeneron Study Site
  • Italia
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italia, 80131
        • Clinical Trial Site
    • Rome
      • Roma, Rome, Italia, 161
        • Clinical Trial Site
  • Japan
    • Aichi
      • Obu, Aichi, Japan, 474-8710
        • Clinical Trial Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japan, 830-8522
        • Regeneron Study Site
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Japan, 662-0918
        • Regeneron Study Site
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Japan, 920-8641
        • Regeneron Study Site
    • Osaka
      • Kita-ku, Osaka, Japan, 530-0001
        • Regeneron Study Site
      • Suita, Osaka, Japan, 564-8565
        • Regeneron Study Site
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Regeneron Study Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Clinical Trial Site
  • Sør-Afrika
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Sør-Afrika, 2000
        • Regeneron Study Site
    • Western Cape
      • Cape Town, Western Cape, Sør-Afrika, 7925
        • Regeneron Study Site
  • Tsjekkia
    • Kateřinská
      • Praha 2, Kateřinská, Tsjekkia, 121 08
        • Regeneron Study Site
  • Ukraina
      • Ivano-Frankivsk, Ukraina, 76075
        • Clinical Trial Site
      • Kharkiv, Ukraina, 61039
        • Clinical Trial Site #1
      • Kharkiv, Ukraina, 61176
        • Clinical Trial Site #2
      • Kyiv, Ukraina, 02660
        • Clinical Trial Site
      • Kyiv, Ukraina, 3680
        • Rgeneron Study Site
  • Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike, 6020
        • Regeneron Study Site
    • Wien
      • Vienna, Wien, Østerrike, 1090
        • Regeneron Study Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

8 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Gjennomføring av foreldrestudien de deltok i
  2. Kunne forstå og fylle ut studierelaterte spørreskjemaer

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Betydelig protokollavvik i foreldrestudien basert på etterforskerens vurdering, for eksempel manglende overholdelse av pasienten
  2. Samtidig medisinering som ikke har vært stabil før baseline-besøket
  3. Bivirkning som fører til permanent seponering fra foreldrestudien
  4. Enhver ny tilstand eller forverring av en eksisterende tilstand, som etter etterforskerens mening vil gjøre pasienten uegnet for registrering, eller som kan forstyrre pasienten som deltar i eller fullfører studien
  5. Medlem av det kliniske studieteamet og/eller hans/hennes nærmeste familie
  6. Gravide eller ammende kvinner
  7. Kvinner i fertil alder som ikke er villige til å bruke svært effektiv prevensjon før den første dosen/starten av den første behandlingen, under studien og i minst 24 uker etter den siste dosen av studiemedikamentet
  8. Menn som er seksuelt aktive med kvinner i fertil alder og er uvillige til å bruke følgende former for medisinsk akseptabel prevensjon i løpet av studiemedikamentbehandlingsperioden og i 24 uker etter siste injeksjon av studiemedisin: vasektomi med medisinsk vurdering av kirurgisk suksess ELLER konsistent bruk av kondom.

Merk: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier gjelder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: evinacumab
Legemiddel: evinacumab
Intravenøs (IV) administrering
Andre navn:
  • REGN1500
  • EVKEEZA®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsfremmede bivirkninger (TEAE) opptil uke 216
Tidsramme: Opptil 216 uker
Sikkerhetsanalysesettet (SAF) inkluderte alle deltakere som ble registrert og mottok minst 1 dose eller del av en dose åpen studiebehandling.
Opptil 216 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) over tid
Tidsramme: Opptil 120 uker
Sikkerhetsanalysesettet (SAF) inkluderte alle deltakere som ble registrert og mottok minst 1 dose eller del av en dose åpen studiebehandling.
Opptil 120 uker
Absolutt endring i LDL-C over tid
Tidsramme: Opptil 120 uker
Sikkerhetsanalysesettet (SAF) inkluderte alle deltakere som ble registrert og mottok minst 1 dose eller del av en dose åpen studiebehandling.
Opptil 120 uker
Prosentvis endring i apolipoprotein B (Apo B) over tid
Tidsramme: Opptil 120 uker
Sikkerhetsanalysesettet (SAF) inkluderte alle deltakere som ble registrert og mottok minst 1 dose eller del av en dose åpen studiebehandling.
Opptil 120 uker
Absolutt endring i Apo B over tid
Tidsramme: Opptil 120 uker
Sikkerhetsanalysesettet (SAF) inkluderte alle deltakere som ble registrert og mottok minst 1 dose eller del av en dose åpen studiebehandling.
Opptil 120 uker
Prosentvis endring i ikke-høydensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C) over tid
Tidsramme: Opptil 120 uker
Sikkerhetsanalysesettet (SAF) inkluderte alle deltakere som ble registrert og mottok minst 1 dose eller del av en dose åpen studiebehandling.
Opptil 120 uker
Absolutt endring i ikke-HDL-C over tid
Tidsramme: Opptil 120 uker
Sikkerhetsanalysesettet (SAF) inkluderte alle deltakere som ble registrert og mottok minst 1 dose eller del av en dose åpen studiebehandling.
Opptil 120 uker
Prosentvis endring i totalt kolesterol (TC) over tid
Tidsramme: Opptil 120 uker
Sikkerhetsanalysesettet (SAF) inkluderte alle deltakere som ble registrert og mottok minst 1 dose eller del av en dose åpen studiebehandling.
Opptil 120 uker
Absolutt endring i TC over tid
Tidsramme: Opptil 120 uker
Sikkerhetsanalysesettet (SAF) inkluderte alle deltakere som ble registrert og mottok minst 1 dose eller del av en dose åpen studiebehandling.
Opptil 120 uker
Prosentvis endring i triglyserider (TG) over tid
Tidsramme: Opptil 120 uker
Sikkerhetsanalysesettet (SAF) inkluderte alle deltakere som ble registrert og mottok minst 1 dose eller del av en dose åpen studiebehandling.
Opptil 120 uker
Absolutt endring i TG-er over tid
Tidsramme: Opptil 120 uker
Sikkerhetsanalysesettet (SAF) inkluderte alle deltakere som ble registrert og mottok minst 1 dose eller del av en dose åpen studiebehandling.
Opptil 120 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Regeneron Pharmaceuticals

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
13. mars 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
13. april 2023

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
13. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
8. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
24. januar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
8. april 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
4. april 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. april 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • R1500-CL-1719
  • 2017-003170-13 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Homozygot familiær hyperkolesterolemi

Kliniske studier på evinacumab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger