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Valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Evinacumab nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote

4 aprile 2025 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Evinacumab nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote

Gli obiettivi primari dello studio sono:

  • Valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di evinacumab nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)
  • Valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di evinacumab nei pazienti adolescenti con HoFH

Gli obiettivi secondari dello studio sono:

  • Per valutare l'effetto di evinacumab sui parametri lipidici nei pazienti con HoFH
  • Per valutare l'effetto di evinacumab sui parametri lipidici nei pazienti adolescenti con HoFH
  • Valutare il potenziale sviluppo di anticorpi anti-evinacumab

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
116

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Clinical Trial Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Clinical Trial Site
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Regeneron Study Site
    • Wien
      • Vienna, Wien, Austria, 1090
        • Regeneron Study Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Clinical Trial Site
  • Cechia
    • Kateřinská
      • Praha 2, Kateřinská, Cechia, 121 08
        • Regeneron Study Site
  • Francia
    • Cedex
      • Dijon, Cedex, Francia, 21079
        • Clinical Trial Site
    • Cedex 13
      • Paris, Cedex 13, Francia, 75651
        • Clinical Trial Site
    • Cedex 5
      • Marseille, Cedex 5, Francia, 13385
        • Clinical Trial Site
  • Giappone
    • Aichi
      • Obu, Aichi, Giappone, 474-8710
        • Clinical Trial Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Giappone, 830-8522
        • Regeneron Study Site
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Giappone, 662-0918
        • Regeneron Study Site
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Giappone, 920-8641
        • Regeneron Study Site
    • Osaka
      • Kita-ku, Osaka, Giappone, 530-0001
        • Regeneron Study Site
      • Suita, Osaka, Giappone, 564-8565
        • Regeneron Study Site
      • Suita, Osaka, Giappone, 565-0871
        • Regeneron Study Site
  • Grecia
      • Ioannina, Grecia, 45500
        • Clinical Trial Site
    • Athens
      • Kallithea, Athens, Grecia, 17674
        • Regeneron Study Site
  • Italia
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italia, 80131
        • Clinical Trial Site
    • Rome
      • Roma, Rome, Italia, 161
        • Clinical Trial Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33434
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45227
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75226
        • Clinical Trial Site
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Clinical Trial Site
  • Sud Africa
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Sud Africa, 2000
        • Regeneron Study Site
    • Western Cape
      • Cape Town, Western Cape, Sud Africa, 7925
        • Regeneron Study Site
  • Ucraina
      • Ivano-Frankivsk, Ucraina, 76075
        • Clinical Trial Site
      • Kharkiv, Ucraina, 61039
        • Clinical Trial Site #1
      • Kharkiv, Ucraina, 61176
        • Clinical Trial Site #2
      • Kyiv, Ucraina, 02660
        • Clinical Trial Site
      • Kyiv, Ucraina, 3680
        • Rgeneron Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Completamento dello studio principale a cui hanno partecipato
  2. In grado di comprendere e completare questionari relativi allo studio

Criteri chiave di esclusione:

  1. Deviazione significativa del protocollo nello studio genitore basata sul giudizio dello sperimentatore, come la non conformità da parte del paziente
  2. Farmaci concomitanti che non sono stati stabili prima della visita di riferimento
  3. Evento avverso che ha portato all'interruzione permanente dallo studio dei genitori
  4. Qualsiasi nuova condizione o peggioramento di una condizione esistente, che secondo l'opinione dello sperimentatore renderebbe il paziente non idoneo all'arruolamento o potrebbe interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del paziente
  5. Membro del team di studio del sito clinico e/o dei suoi parenti stretti
  6. Donne incinte o che allattano
  7. Donne in età fertile che non sono disposte a praticare una contraccezione altamente efficace prima della dose iniziale/inizio del primo trattamento, durante lo studio e per almeno 24 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio
  8. Uomini sessualmente attivi con donne in età fertile e non disposti a utilizzare le seguenti forme di controllo delle nascite accettabili dal punto di vista medico durante il periodo di trattamento del farmaco in studio e per 24 settimane dopo l'ultima iniezione del farmaco in studio: vasectomia con valutazione medica del successo chirurgico O coerente uso di un preservativo.

Nota: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: evinacumab
Droga: evinacumab
Somministrazione endovenosa (IV).
Altri nomi:
  • REGN1500
  • EVKEEZA®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) fino alla settimana 216
Lasso di tempo: Fino a 216 settimane
Il set di analisi di sicurezza (SAF) includeva tutti i partecipanti che erano stati arruolati e avevano ricevuto almeno 1 dose o parte di una dose del trattamento in studio in aperto.
Fino a 216 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 120 settimane
Il set di analisi di sicurezza (SAF) includeva tutti i partecipanti che erano stati arruolati e avevano ricevuto almeno 1 dose o parte di una dose del trattamento in studio in aperto.
Fino a 120 settimane
Cambiamento assoluto di LDL-C nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 120 settimane
Il set di analisi di sicurezza (SAF) includeva tutti i partecipanti che erano stati arruolati e avevano ricevuto almeno 1 dose o parte di una dose del trattamento in studio in aperto.
Fino a 120 settimane
Variazione percentuale dell'apolipoproteina B (Apo B) nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 120 settimane
Il set di analisi di sicurezza (SAF) includeva tutti i partecipanti che erano stati arruolati e avevano ricevuto almeno 1 dose o parte di una dose del trattamento in studio in aperto.
Fino a 120 settimane
Variazione assoluta dell'Apo B nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 120 settimane
Il set di analisi di sicurezza (SAF) includeva tutti i partecipanti che erano stati arruolati e avevano ricevuto almeno 1 dose o parte di una dose del trattamento in studio in aperto.
Fino a 120 settimane
Variazione percentuale del colesterolo legato alle lipoproteine ​​​​non ad alta densità (HDL-C) nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 120 settimane
Il set di analisi di sicurezza (SAF) includeva tutti i partecipanti che erano stati arruolati e avevano ricevuto almeno 1 dose o parte di una dose del trattamento in studio in aperto.
Fino a 120 settimane
Variazione assoluta del colesterolo non-HDL nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 120 settimane
Il set di analisi di sicurezza (SAF) includeva tutti i partecipanti che erano stati arruolati e avevano ricevuto almeno 1 dose o parte di una dose del trattamento in studio in aperto.
Fino a 120 settimane
Variazione percentuale del colesterolo totale (TC) nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 120 settimane
Il set di analisi di sicurezza (SAF) includeva tutti i partecipanti che erano stati arruolati e avevano ricevuto almeno 1 dose o parte di una dose del trattamento in studio in aperto.
Fino a 120 settimane
Variazione assoluta del TC nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 120 settimane
Il set di analisi di sicurezza (SAF) includeva tutti i partecipanti che erano stati arruolati e avevano ricevuto almeno 1 dose o parte di una dose del trattamento in studio in aperto.
Fino a 120 settimane
Variazione percentuale dei trigliceridi (TG) nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 120 settimane
Il set di analisi di sicurezza (SAF) includeva tutti i partecipanti che erano stati arruolati e avevano ricevuto almeno 1 dose o parte di una dose del trattamento in studio in aperto.
Fino a 120 settimane
Cambiamento assoluto nei TG nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 120 settimane
Il set di analisi di sicurezza (SAF) includeva tutti i partecipanti che erano stati arruolati e avevano ricevuto almeno 1 dose o parte di una dose del trattamento in studio in aperto.
Fino a 120 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Regeneron Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 marzo 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
13 aprile 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
13 aprile 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
24 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 aprile 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • R1500-CL-1719
  • 2017-003170-13 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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