Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus tiotepa- ja TEPA-lääkkeiden altistumisesta lasten hematopoieettisilla kantasolusiirtopotilailla

maanantai 18. syyskuuta 2023 päivittänyt: University of California, San Francisco

Tiotepan ja TEPAn populaatiofarmakokinetiikka ja farmakodynamiikka lapsipotilailla, joille tehdään hematopoieettisten solujen siirto (HCT).

Tiotepa on kemoterapialääke, jota käytetään laajalti luuytimensiirroissa. Tiotepa on aihiolääke, joka metaboloituu maksassa CYP2B6:n ja CYP3A4:n vaikutuksesta ensisijaiseksi aktiiviseksi metaboliitikseen, TEPA:ksi. Tämän tutkimuksen tavoitteena on selvittää, mikä aiheuttaa joidenkin lasten erilaisten tiotepan ja TEPA:n lääkepitoisuuksien esiintymisen elimistössä ja liittyvätkö lääkemäärät siihen, kokeeko lapsi vakavia sivuvaikutuksia luuytimensiirron aikana. Oletuksena on, että tietyt kliiniset ja geneettiset tekijät aiheuttavat muutoksia tiotepa- ja TEPA-lääkepitoisuuksissa lapsilla luuydinsiirtopotilailla ja että korkeat tasot voivat aiheuttaa vakavia sivuvaikutuksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tiotepa on alkyloiva aine, jolla on voimakkaita kasvaimia estäviä ja immunosuppressiivisia ominaisuuksia, joita käytetään lasten hematopoieettisten solujen siirron (HCT) hoito-ohjelmissa kantasolujen kiinnittymisen edistämiseksi. Tiotepa on aihiolääke, joka metaboloituu maksassa CYP2B6:n ja CYP3A4:n vaikutuksesta ensisijaiseksi aktiiviseksi metaboliitikseen, TEPA:ksi.

Tämä on yhden keskuksen, prospektiivinen, ei-interventiofarmakokinetiikka (PK) -tutkimus, jossa tutkitaan tiotepan ja TEPA:n kliinistä farmakologiaa 60 lapsella, joille tehdään hematopoieettinen kantasolusiirto (HCT) Kalifornian yliopistossa San Franciscon Benioffin lastensairaalassa. Potilaat saisivat tiotepaa riippumatta siitä, päättävätkö he suostua PK-näytteenottoon.

Tiotepa-annoksia ei säädetä PK-tietojen perusteella. Tutkijat soveltavat rajoitetun näytteenottostrategian ja populaation farmakokineettisten menetelmien yhdistelmää määrittääkseen erityisiä tekijöitä, jotka vaikuttavat tiotepa- ja TEPA-altistumiseen lapsipotilaiden HCT-saatajilla. Populaatio-PK-metodologiat tukevat harvan näytteenoton käyttöä ja antavat siksi tutkijoille mahdollisuuden tutkia lääkepitoisuuksia lapsiväestössä, mikä ei muuten olisi mahdollista perinteisellä intensiivisellä PK-näytteenotolla.

Koehenkilöille suoritetaan PK-näytteenotto plasman tiotepa- ja TEPA-lääkepitoisuuksista tiotepahoidon aikana (3-5 päivää).

Tiotepa- ja TEPA-altistukseen vaikuttavien vaihtelulähteiden arvioimiseksi kliiniset tiedot saadaan potilaan lääketieteellisestä taulukosta jokaisena PK-näytteenottopäivänä.

Kaikilla potilailla tehdään yksi verinäytteen DNA:n kerääminen ja fludarabiinin aktivaatioon, kuljetukseen tai eliminaatioon osallistuvien geenien yhden nukleotidin polymorfismien genotyypitys.

Altistumisen ja vasteen välisten suhteiden arvioimiseksi kerätään neutrofiilien istutusta, hoitoon liittyvää toksisuutta ja eloonjäämistietoja 100. päivään siirron jälkeen.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
25

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California, San Francisco

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Ehdotetun tutkimuksen kohderyhmä sisältää 0–17-vuotiaat lapset, joille tehdään autologinen ja allogeeninen HCT pahanlaatuisten ja ei-pahanlaatuisten sairauksien hoitoon. Potilaat, jotka saavat tiotepaa 3–5 päivän ajan, ovat oikeutettuja osallistumaan. Kaikille tähän tutkimukseen osallistuneille potilaille tehdään PK-näytteet UCSF Benioffin lastensairaalan lasten BMT-osastolla. Ehdotetussa tutkimuksessa ei tutkita potilaita, jotka saavat tiotepaa klinikalla tai missään muussa avohoitoympäristössä.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. olla 0–17-vuotias;
  2. täyttää protokollakohtaiset kelpoisuusvaatimukset autologiselle tai allogeeniselle HCT:lle
  3. saavat tiotepaa osana hoito-ohjelmaa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kaikki 7–17-vuotiaat lapset, jotka eivät halua antaa suostumusta
  • Vanhempi tai huoltaja ei halua antaa kirjallista suostumusta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Muut
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä tai alaryhmä havainnointitutkimuksen osallistujia, jonka biolääketieteelliset tai terveydelliset tulokset arvioidaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Pediatriset hematopoieettiset kantasolusiirron vastaanottajat
Lapset, joille tehdään hematopoieettinen kantasolusiirto (HCT) Kalifornian yliopistossa San Franciscon Benioffin lastensairaalassa
Lääke: Tiotepa
Koska IV
Muut nimet:
  • Tepadina
  • Alkyloiva antineoplastinen aine

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tiotepan plasmapitoisuuden ja aikakäyrän (AUC) alla olevan alueen analyysi HCT:lle lapsipotilailla.
Aikaikkuna: 2 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen
Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) johdetaan yksilöllisen puhdistuman empiiristen Bayes-estimaattien perusteella.
2 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen
Tiotepan plasmapitoisuuden ja aikakäyrän (AUC) alla olevan alueen analyysi HCT:lle lapsipotilailla.
Aikaikkuna: 4 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen
Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) johdetaan yksilöllisen puhdistuman empiiristen Bayes-estimaattien perusteella.
4 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen
Tiotepan plasmapitoisuuden ja aikakäyrän (AUC) alla olevan alueen analyysi HCT:lle lapsipotilailla.
Aikaikkuna: 6 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen
Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) johdetaan yksilöllisen puhdistuman empiiristen Bayes-estimaattien perusteella.
6 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen
Tiotepan plasmapitoisuuden ja aikakäyrän (AUC) alla olevan alueen analyysi HCT:lle lapsipotilailla.
Aikaikkuna: 24 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen
Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) johdetaan yksilöllisen puhdistuman empiiristen Bayes-estimaattien perusteella.
24 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tapahtumavapaa eloonjääminen tiotepan AUC:n mukaan
Aikaikkuna: 1 kuukausi siirron jälkeen
Mistä tahansa syystä johtuva kuolema 1 kuukauden sisällä siirrosta katsotaan tapahtumaksi.
1 kuukausi siirron jälkeen
Tapahtumavapaa eloonjääminen tiotepan AUC:n mukaan
Aikaikkuna: 3 kuukautta siirron jälkeen
Mistä tahansa syystä johtuva kuolema 3 kuukauden sisällä siirrosta katsotaan tapahtumaksi.
3 kuukautta siirron jälkeen
Tapahtumavapaa eloonjääminen tiotepan AUC:n mukaan
Aikaikkuna: 1 vuosi siirron jälkeen
Mistä tahansa syystä johtuva kuolema 1 vuoden sisällä siirrosta katsotaan tapahtumaksi.
1 vuosi siirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
University of California, San Francisco

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Janel Long-Boyle, PharmD, PhD, University of California, San Francisco

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 24. toukokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 31. heinäkuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Maanantai 31. heinäkuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 5. tammikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 24. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 1. elokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 21. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 18. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 17-21994
  • 17087 (Muu tunniste: University of California, San Francisco)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia