Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Thiotepa og TEPA medikamenteksponering hos pediatriske hematopoetiske stamcelletransplanterte pasienter

18. september 2023 oppdatert av: University of California, San Francisco

Populasjonsfarmakokinetikk og farmakodynamikk av thiotepa og TEPA hos pediatriske pasienter som gjennomgår hematopoetisk celletransplantasjon (HCT).

Thiotepa er et kjemoterapimedisin som brukes mye ved benmargstransplantasjon. Thiotepa er et prodrug som gjennomgår metabolsk omdannelse i leveren av CYP2B6 og CYP3A4 til dens primære aktive metabolitt, TEPA. Målet med denne studien er å finne ut hva som får noen barn til å ha forskjellige medikamentkonsentrasjoner av tiotepa og TEPA i kroppen, og om medikamentnivåer er relatert til hvorvidt et barn opplever alvorlige bivirkninger under benmargstransplantasjonen. Hypotesen er at visse kliniske og genetiske faktorer forårsaker endringer i medikamentnivåer av tiotepa og TEPA hos pediatriske benmargstransplanterte pasienter, og at høye nivåer kan forårsake alvorlige bivirkninger.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Thiotepa er et alkyleringsmiddel med potente antitumor- og immunsuppressive egenskaper som brukes i kondisjoneringsregimer for pediatrisk hematopoietisk celletransplantasjon (HCT) for å fremme stamcelletransplantasjon. Thiotepa er et prodrug som gjennomgår metabolsk omdannelse i leveren av CYP2B6 og CYP3A4 til dens primære aktive metabolitt, TEPA.

Dette er en enkeltsenter, prospektiv, ikke-intervensjonell farmakokinetikk (PK) studie som undersøker den kliniske farmakologien til tiotepa og TEPA hos 60 barn som gjennomgår hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HCT) ved University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital. Pasienter vil få thiotepa uavhengig av om de velger å samtykke til PK-prøvetaking eller ikke.

Thiotepa-doser vil ikke bli justert basert på PK-data. Etterforskerne vil bruke kombinasjonen av en begrenset prøvetakingsstrategi og populasjons-PK-metodologier for å bestemme spesifikke faktorer som påvirker thiotepa- og TEPA-eksponering hos pediatriske HCT-mottakere. Populasjons-PK-metodologier støtter bruken av sparsom prøvetaking og lar derfor etterforskerne undersøke medikamentnivåer i en pediatrisk populasjon som ellers ikke ville vært mulig ved bruk av tradisjonell intensiv PK-prøvetaking.

Pasienter vil gjennomgå PK-prøver av plasmatiotepa- og TEPA-legemiddelkonsentrasjoner over varigheten av tiotepa-behandlingen (3 til 5 dager).

For å evaluere kilder til variasjon som påvirker thiotepa- og TEPA-eksponering, vil kliniske data innhentes fra pasientens medisinske kart hver dag med PK-prøvetaking.

En enkelt blodprøve for innsamling av DNA og genotyping av enkeltnukleotidpolymorfismer av gener involvert i fludarabinaktivering, transport eller eliminering vil forekomme hos alle pasienter.

For å vurdere eksponering-respons-forhold vil nøytrofile engraftment, behandlingsrelatert toksisitet og overlevelsesdata samles inn gjennom dag 100 etter transplantasjon.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
25

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California, San Francisco

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Målpopulasjonen for den foreslåtte studien inkluderer barn i alderen 0-17 år som gjennomgår autolog og allogen HCT for behandling av ondartede og ikke-maligne lidelser. Pasienter som får thiotepa i løpet av 3 til 5 dager er kvalifisert til å delta. Alle pasienter som er registrert i denne studien vil gjennomgå PK-prøvetaking på den innleggende pediatriske BMT-enheten ved UCSF Benioff Children's Hospital. Den foreslåtte forskningen vil ikke studere noen pasienter som får thiotepa i en klinikk eller annen poliklinisk setting.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. være mellom 0 og 17 år;
  2. oppfylle protokollspesifikke kvalifikasjonskriterier for autolog eller allogen HCT
  3. vil motta thiotepa som en del av kondisjoneringsregimet.

Ekskluderingskriterier:

  • Ethvert barn 7-17 år som ikke er villig til å gi samtykke
  • Foreldre eller foresatte ønsker ikke å gi skriftlig samtykke

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Annen
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Pediatriske hematopoetiske stamcelletransplantasjonsmottakere
Barn som gjennomgår hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HCT) ved University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
Legemiddel: Thiotepa
Gitt IV
Andre navn:
  • Tepadina
  • Alkylerende antineoplastisk middel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Analyse av området under plasmakonsentrasjon versus tidskurve (AUC) av thiotepa for HCT hos pediatriske pasienter.
Tidsramme: 2 timer etter start av infusjon
Area-under-the-curve (AUC) vil bli utledet fra Bayes empiriske estimater av individuell klarering
2 timer etter start av infusjon
Analyse av området under plasmakonsentrasjon versus tidskurve (AUC) av thiotepa for HCT hos pediatriske pasienter.
Tidsramme: 4 timer etter start av infusjon
Area-under-the-curve (AUC) vil bli utledet fra Bayes empiriske estimater for individuell klarering
4 timer etter start av infusjon
Analyse av området under plasmakonsentrasjon versus tidskurve (AUC) av thiotepa for HCT hos pediatriske pasienter.
Tidsramme: 6 timer etter start av infusjon
Area-under-the-curve (AUC) vil bli utledet fra Bayes empiriske estimater for individuell klarering
6 timer etter start av infusjon
Analyse av området under plasmakonsentrasjon versus tidskurve (AUC) av thiotepa for HCT hos pediatriske pasienter.
Tidsramme: 24 timer etter start av infusjon
Area-under-the-curve (AUC) vil bli utledet fra Bayes empiriske estimater for individuell klarering
24 timer etter start av infusjon

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hendelsesfri overlevelse i henhold til AUC for thiotepa
Tidsramme: 1 måned etter transplantasjon
Død på grunn av en hvilken som helst årsak innen 1 måned etter transplantasjon vil betraktes som en hendelse.
1 måned etter transplantasjon
Hendelsesfri overlevelse i henhold til AUC for thiotepa
Tidsramme: 3 måneder etter transplantasjon
Død på grunn av en hvilken som helst årsak innen dag 3 måneder etter transplantasjon vil betraktes som en hendelse.
3 måneder etter transplantasjon
Hendelsesfri overlevelse i henhold til AUC for thiotepa
Tidsramme: 1 år etter transplantasjon
Død på grunn av en hvilken som helst årsak innen dag 1 år etter transplantasjon vil betraktes som en hendelse.
1 år etter transplantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
University of California, San Francisco

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Janel Long-Boyle, PharmD, PhD, University of California, San Francisco

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
24. mai 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
31. juli 2023

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
31. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
5. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
24. juli 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
1. august 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
21. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
18. september 2023

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 17-21994
  • 17087 (Annen identifikator: University of California, San Francisco)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger