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Étude de l'exposition aux médicaments thiotépa et TEPA chez les patients pédiatriques ayant subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques

18 septembre 2023 mis à jour par: University of California, San Francisco

Pharmacocinétique de population et pharmacodynamique du thiotépa et du TEPA chez les patients pédiatriques subissant une greffe de cellules hématopoïétiques (HCT).

Le thiotépa est un agent chimiothérapeutique largement utilisé dans les greffes de moelle osseuse. Le thiotépa est une prodrogue qui subit une conversion métabolique dans le foie par le CYP2B6 et le CYP3A4 en son principal métabolite actif, le TEPA. Le but de cette étude est de déterminer ce qui fait que certains enfants ont des concentrations différentes de thiotépa et de TEPA dans leur corps et si les niveaux de médicaments sont liés au fait qu'un enfant éprouve ou non des effets secondaires graves lors de sa greffe de moelle osseuse. L'hypothèse est que certains facteurs cliniques et génétiques provoquent des changements dans les niveaux de thiotépa et de TEPA chez les patients pédiatriques transplantés de moelle osseuse et que des niveaux élevés peuvent provoquer des effets secondaires graves.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Le thiotépa est un agent alkylant doté de puissantes propriétés antitumorales et immunosuppressives utilisé dans les régimes de conditionnement de la transplantation pédiatrique de cellules hématopoïétiques (HCT) pour favoriser la greffe de cellules souches. Le thiotépa est une prodrogue qui subit une conversion métabolique dans le foie par le CYP2B6 et le CYP3A4 en son principal métabolite actif, le TEPA.

Il s'agit d'une étude pharmacocinétique (PK) prospective, monocentrique et non interventionnelle portant sur la pharmacologie clinique du thiotépa et du TEPA chez 60 enfants subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HCT) à l'Université de Californie, San Francisco Benioff Children's Hospital. Les patients recevraient du thiotépa, qu'ils décident ou non de consentir à l'échantillonnage pharmacocinétique.

Les doses de thiotépa ne seront pas ajustées en fonction des données pharmacocinétiques. Les chercheurs appliqueront la combinaison d'une stratégie d'échantillonnage limitée et de méthodologies pharmacocinétiques de population pour déterminer les facteurs spécifiques influençant l'exposition au thiotépa et à la TEPA chez les patients pédiatriques HCT. Les méthodologies pharmacocinétiques de population soutiennent l'utilisation d'un échantillonnage clairsemé et permettent donc aux chercheurs d'étudier les niveaux de médicament dans une population pédiatrique qui autrement ne seraient pas réalisables en utilisant un échantillonnage pharmacocinétique intensif traditionnel.

Les sujets subiront un échantillonnage pharmacocinétique des concentrations plasmatiques de thiotépa et de médicament TEPA pendant la durée du traitement au thiotépa (3 à 5 jours).

Pour évaluer les sources de variabilité ayant un impact sur l'exposition au thiotépa et au TEPA, les données cliniques seront obtenues à partir du dossier médical du patient chaque jour d'échantillonnage PK.

Un seul prélèvement sanguin pour la collecte d'ADN et le génotypage des polymorphismes nucléotidiques uniques des gènes impliqués dans l'activation, le transport ou l'élimination de la fludarabine aura lieu chez tous les patients.

Pour évaluer les relations exposition-réponse, la greffe de neutrophiles, la toxicité liée au traitement et les données de survie seront recueillies jusqu'au 100e jour après la greffe.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Observationnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
25

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California, San Francisco

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

La population cible de l'étude proposée comprend les enfants de 0 à 17 ans subissant une HCT autologue et allogénique pour le traitement de troubles malins et non malins. Les patients recevant du thiotépa pendant 3 à 5 jours sont éligibles pour participer. Tous les patients inscrits à cette étude subiront un échantillonnage PK dans l'unité BMT pédiatrique hospitalière de l'hôpital pour enfants UCSF Benioff. La recherche proposée n'étudiera aucun patient recevant du thiotépa dans une clinique ou tout autre établissement ambulatoire.

La description

Critère d'intégration:

  1. être âgé de 0 à 17 ans;
  2. répondre aux critères d'éligibilité spécifiques au protocole pour le HCT autologue ou allogénique
  3. recevront du thiotépa dans le cadre de leur régime de conditionnement.

Critère d'exclusion:

  • Tout enfant de 7 à 17 ans qui refuse de donner son consentement
  • Parent ou tuteur refusant de fournir un consentement écrit

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Autre
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte

Groupe / Cohorte

Groupe ou sous-groupe de participants à une étude observationnelle dont les résultats biomédicaux ou sanitaires sont évalués.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Receveurs de greffe de cellules souches hématopoïétiques pédiatriques
Enfants subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HCT) à l'Université de Californie, San Francisco Benioff Children's Hospital
Médicament: Thiotépa
Étant donné IV
Autres noms:
  • Tepadina
  • Antinéoplasique alkylant

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Analyse de l'aire sous la concentration plasmatique en fonction de la courbe temporelle (ASC) du thiotépa pour l'HCT chez les patients pédiatriques.
Délai: 2 heures après le début de la perfusion
L'aire sous la courbe (AUC) sera dérivée des estimations empiriques de Bayes de la clairance individuelle
2 heures après le début de la perfusion
Analyse de l'aire sous la concentration plasmatique en fonction de la courbe temporelle (ASC) du thiotépa pour l'HCT chez les patients pédiatriques.
Délai: 4 heures après le début de la perfusion
L'aire sous la courbe (AUC) sera dérivée des estimations empiriques de Bayes de la clairance individuelle
4 heures après le début de la perfusion
Analyse de l'aire sous la concentration plasmatique en fonction de la courbe temporelle (ASC) du thiotépa pour l'HCT chez les patients pédiatriques.
Délai: 6 heures après le début de la perfusion
L'aire sous la courbe (AUC) sera dérivée des estimations empiriques de Bayes de la clairance individuelle
6 heures après le début de la perfusion
Analyse de l'aire sous la concentration plasmatique en fonction de la courbe temporelle (ASC) du thiotépa pour l'HCT chez les patients pédiatriques.
Délai: 24 heures après le début de la perfusion
L'aire sous la courbe (AUC) sera dérivée des estimations empiriques de Bayes de la clairance individuelle
24 heures après le début de la perfusion

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans événement selon l'ASC du thiotépa
Délai: 1 mois après la greffe
Le décès, quelle qu'en soit la cause, dans le mois suivant la greffe sera considéré comme un événement.
1 mois après la greffe
Survie sans événement selon l'ASC du thiotépa
Délai: 3 mois après la greffe
Le décès, quelle qu'en soit la cause, dans les 3 mois suivant la greffe sera considéré comme un événement.
3 mois après la greffe
Survie sans événement selon l'ASC du thiotépa
Délai: 1 an après la greffe
Le décès dû à une cause quelconque dans le jour 1 an après la greffe sera considéré comme un événement.
1 an après la greffe

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
University of California, San Francisco

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Janel Long-Boyle, PharmD, PhD, University of California, San Francisco

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
24 mai 2017

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
31 juillet 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
31 juillet 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
5 janvier 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
24 juillet 2018

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
1 août 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
21 septembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
18 septembre 2023

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 septembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 17-21994
  • 17087 (Autre identifiant: University of California, San Francisco)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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