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Estudo da exposição aos medicamentos tiotepa e TEPA em pacientes pediátricos com transplante de células-tronco hematopoiéticas

18 de setembro de 2023 atualizado por: University of California, San Francisco

Farmacocinética e Farmacodinâmica Populacional de Tiotepa e TEPA em Pacientes Pediátricos Submetidos a Transplante de Células Hematopoiéticas (HCT).

A tiotepa é uma droga quimioterápica amplamente utilizada no transplante de medula óssea. Tiotepa é um pró-fármaco que sofre conversão metabólica no fígado por CYP2B6 e CYP3A4 em seu principal metabólito ativo, TEPA. O objetivo deste estudo é determinar o que faz com que algumas crianças tenham diferentes concentrações de drogas de tiotepa e TEPA em seus corpos e se os níveis de drogas estão relacionados a se uma criança apresenta ou não efeitos colaterais graves durante o transplante de medula óssea. A hipótese é que certos fatores clínicos e genéticos causam alterações nos níveis de drogas tiotepa e TEPA em pacientes pediátricos transplantados de medula óssea e que níveis elevados podem causar efeitos colaterais graves.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Tiotepa é um agente alquilante com potentes propriedades antitumorais e imunossupressoras usado em regimes de condicionamento de transplante pediátrico de células hematopoiéticas (HCT) para promover o enxerto de células-tronco. Tiotepa é um pró-fármaco que sofre conversão metabólica no fígado por CYP2B6 e CYP3A4 em seu principal metabólito ativo, TEPA.

Este é um estudo de farmacocinética (PK) prospectivo, de centro único, que investiga a farmacologia clínica de tiotepa e TEPA em 60 crianças submetidas a transplante de células-tronco hematopoiéticas (HCT) na Universidade da Califórnia, San Francisco Benioff Children's Hospital. Os pacientes receberiam tiotepa independentemente de decidirem ou não consentir com a amostragem farmacocinética.

As doses de tiotepa não serão ajustadas com base nos dados farmacocinéticos. Os investigadores aplicarão a combinação de uma estratégia de amostragem limitada e metodologias farmacocinéticas populacionais para determinar fatores específicos que influenciam a exposição à tiotepa e TEPA em receptores pediátricos de HCT. As metodologias de farmacocinética populacional apóiam o uso de amostragem esparsa e, portanto, permitem que os investigadores investiguem os níveis de drogas em uma população pediátrica que, de outra forma, não seriam viáveis ​​usando amostragem farmacocinética intensiva tradicional.

Os indivíduos serão submetidos a amostragem farmacocinética das concentrações plasmáticas de tiotepa e TEPA durante a terapia com tiotepa (3 a 5 dias).

Para avaliar as fontes de variabilidade que afetam a tiotepa e a exposição a TEPA, os dados clínicos serão obtidos do prontuário médico do paciente em cada dia de amostragem PK.

Uma única coleta de sangue para coleta de DNA e genotipagem de polimorfismos de nucleotídeo único de genes envolvidos na ativação, transporte ou eliminação da fludarabina ocorrerá em todos os pacientes.

Para avaliar as relações exposição-resposta, enxerto de neutrófilos, toxicidade relacionada ao tratamento e dados de sobrevida serão coletados até o dia 100 após o transplante.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
25

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California, San Francisco

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

A população-alvo do estudo proposto inclui crianças de 0 a 17 anos de idade submetidas a TCH autólogo e alogênico para o tratamento de doenças malignas e não malignas. Os pacientes que recebem tiotepa durante 3 a 5 dias são elegíveis para participar. Todos os pacientes inscritos neste estudo serão submetidos a amostragem farmacocinética na unidade de internação pediátrica do Hospital Infantil Benioff da UCSF. A pesquisa proposta não estudará nenhum paciente recebendo tiotepa em uma clínica ou em qualquer outro ambiente ambulatorial.

Descrição

Critério de inclusão:

  1. ter entre 0 a 17 anos de idade;
  2. atender aos critérios de elegibilidade específicos do protocolo para HCT autólogo ou alogênico
  3. receberão tiotepa como parte de seu regime de condicionamento.

Critério de exclusão:

  • Qualquer criança de 7 a 17 anos de idade que não queira dar consentimento
  • Pais ou responsáveis ​​não estão dispostos a fornecer consentimento por escrito

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Outro
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Receptores pediátricos de transplante de células-tronco hematopoéticas
Crianças submetidas a transplante de células-tronco hematopoiéticas (HCT) na Universidade da Califórnia, San Francisco Benioff Children's Hospital
Medicamento: Tiotepa
Dado IV
Outros nomes:
  • Tepadina
  • Agente antineoplásico alquilante

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Análise da Área sob a Curva de Concentração Plasmática versus Tempo (AUC) de tiotepa para HCT em pacientes pediátricos.
Prazo: 2 horas após o início da infusão
A área sob a curva (AUC) será derivada das estimativas empíricas de Bayes de depuração individual
2 horas após o início da infusão
Análise da Área sob a Curva de Concentração Plasmática versus Tempo (AUC) de tiotepa para HCT em pacientes pediátricos.
Prazo: 4 horas após o início da infusão
A área sob a curva (AUC) será derivada das estimativas empíricas de Bayes de depuração individual
4 horas após o início da infusão
Análise da Área sob a Curva de Concentração Plasmática versus Tempo (AUC) de tiotepa para HCT em pacientes pediátricos.
Prazo: 6 horas após o início da infusão
A área sob a curva (AUC) será derivada das estimativas empíricas de Bayes de depuração individual
6 horas após o início da infusão
Análise da Área sob a Curva de Concentração Plasmática versus Tempo (AUC) de tiotepa para HCT em pacientes pediátricos.
Prazo: 24 horas após o início da infusão
A área sob a curva (AUC) será derivada das estimativas empíricas de Bayes de depuração individual
24 horas após o início da infusão

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevida livre de eventos de acordo com a AUC de tiotepa
Prazo: 1 mês pós transplante
A morte por qualquer causa dentro de 1 mês após o transplante será considerada um evento.
1 mês pós transplante
Sobrevida livre de eventos de acordo com a AUC de tiotepa
Prazo: 3 meses pós transplante
A morte por qualquer causa no dia 3 meses após o transplante será considerada um evento.
3 meses pós transplante
Sobrevida livre de eventos de acordo com a AUC de tiotepa
Prazo: 1 ano pós transplante
A morte por qualquer causa no dia 1 ano após o transplante será considerada um evento.
1 ano pós transplante

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
University of California, San Francisco

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Janel Long-Boyle, PharmD, PhD, University of California, San Francisco

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
24 de maio de 2017

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
31 de julho de 2023

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de julho de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
5 de janeiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
24 de julho de 2018

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
1 de agosto de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
21 de setembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
18 de setembro de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 17-21994
  • 17087 (Outro identificador: University of California, San Francisco)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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