Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af thiotepa- og TEPA-lægemiddeleksponering hos pædiatriske hæmatopoietiske stamcelletransplantationspatienter

18. september 2023 opdateret af: University of California, San Francisco

Populationsfarmakokinetik og farmakodynamik af Thiotepa og TEPA hos pædiatriske patienter, der gennemgår hæmatopoietisk celletransplantation (HCT).

Thiotepa er et kemoterapipræparat, der anvendes i vid udstrækning ved knoglemarvstransplantation. Thiotepa er et prodrug, der undergår metabolisk omdannelse i leveren af ​​CYP2B6 og CYP3A4 til dets primære aktive metabolit, TEPA. Målet med denne undersøgelse er at bestemme, hvad der får nogle børn til at have forskellige lægemiddelkoncentrationer af thiotepa og TEPA i deres kroppe, og om lægemiddelniveauer er relateret til, hvorvidt et barn oplever alvorlige bivirkninger under deres knoglemarvstransplantation. Hypotesen er, at visse kliniske og genetiske faktorer forårsager ændringer i thiotepa- og TEPA-lægemiddelniveauer hos pædiatriske knoglemarvstransplanterede patienter, og at høje niveauer kan forårsage alvorlige bivirkninger.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Thiotepa er et alkylerende middel med potente antitumor- og immunsuppressive egenskaber, der anvendes i konditioneringsregimer af pædiatrisk hæmatopoietisk celletransplantation (HCT) for at fremme stamcelletransplantation. Thiotepa er et prodrug, der undergår metabolisk omdannelse i leveren af ​​CYP2B6 og CYP3A4 til dets primære aktive metabolit, TEPA.

Dette er et enkeltcenter, prospektivt, ikke-interventionel farmakokinetik (PK) undersøgelse, der undersøger den kliniske farmakologi af thiotepa og TEPA hos 60 børn, der gennemgår hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HCT) ved University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital. Patienter vil modtage thiotepa, uanset om de beslutter sig for at give samtykke til PK-prøveudtagning eller ej.

Thiotepa-doser vil ikke blive justeret baseret på farmakokinetiske data. Efterforskerne vil anvende kombinationen af ​​en begrænset prøveudtagningsstrategi og populations-PK-metodologier til at bestemme specifikke faktorer, der påvirker thiotepa- og TEPA-eksponering hos pædiatriske HCT-modtagere. Populations-PK-metodologier understøtter brugen af ​​sparsom prøvetagning og gør det derfor muligt for efterforskerne at undersøge lægemiddelniveauer i en pædiatrisk population, som ellers ikke ville være gennemførlig ved brug af traditionel intensiv PK-prøvetagning.

Forsøgspersoner vil gennemgå PK-prøver af plasma thiotepa- og TEPA-lægemiddelkoncentrationer i løbet af thiotepa-behandlingens varighed (3 til 5 dage).

For at evaluere kilder til variabilitet, der påvirker thiotepa- og TEPA-eksponering, vil kliniske data blive indhentet fra patientens medicinske skema på hver dag med PK-prøvetagning.

En enkelt blodprøve til indsamling af DNA og genotypebestemmelse af enkeltnukleotidpolymorfier af gener involveret i fludarabinaktivering, -transport eller -eliminering vil forekomme hos alle patienter.

For at vurdere eksponering-respons-relationer vil neutrofil engraftment, behandlingsrelateret toksicitet og overlevelsesdata blive indsamlet gennem dag 100 efter transplantation.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
25

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Målpopulationen for den foreslåede undersøgelse omfatter børn i alderen 0-17 år, der gennemgår autolog og allogen HCT til behandling af maligne og ikke-maligne lidelser. Patienter, der får thiotepa over 3 til 5 dage, er berettiget til at deltage. Alle patienter, der er inkluderet i denne undersøgelse, vil gennemgå PK-prøvetagning på den indlagte pædiatriske BMT-enhed på UCSF Benioff Children's Hospital. Den foreslåede forskning vil ikke studere nogen patienter, der får thiotepa i en klinik eller nogen anden ambulant indstilling.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. være mellem 0 og 17 år;
  2. opfylde protokolspecifikke berettigelseskriterier for autolog eller allogen HCT
  3. vil modtage thiotepa som en del af deres konditioneringsregime.

Ekskluderingskriterier:

  • Ethvert barn i alderen 7-17 år, der ikke ønsker at give samtykke
  • Forælder eller værge ønsker ikke at give skriftligt samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Pædiatriske hæmatopoietiske stamcelletransplantationsmodtagere
Børn, der gennemgår hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HCT) på University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
Medicin: Thiotepa
Givet IV
Andre navne:
  • Tepadina
  • Alkylerende antineoplastisk middel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Analyse af arealet under plasmakoncentrationen versus tidskurven (AUC) af thiotepa for HCT hos pædiatriske patienter.
Tidsramme: 2 timer efter start af infusion
Area-under-the-curve (AUC) vil blive afledt af Bayes empiriske estimater af individuel clearance
2 timer efter start af infusion
Analyse af arealet under plasmakoncentrationen versus tidskurven (AUC) af thiotepa for HCT hos pædiatriske patienter.
Tidsramme: 4 timer efter start af infusion
Area-under-the-curve (AUC) vil blive afledt af Bayes empiriske estimater af individuel clearance
4 timer efter start af infusion
Analyse af arealet under plasmakoncentrationen versus tidskurven (AUC) af thiotepa for HCT hos pædiatriske patienter.
Tidsramme: 6 timer efter start af infusion
Area-under-the-curve (AUC) vil blive afledt af Bayes empiriske estimater af individuel clearance
6 timer efter start af infusion
Analyse af arealet under plasmakoncentrationen versus tidskurven (AUC) af thiotepa for HCT hos pædiatriske patienter.
Tidsramme: 24 timer efter start af infusion
Area-under-the-curve (AUC) vil blive afledt af Bayes empiriske estimater af individuel clearance
24 timer efter start af infusion

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hændelsesfri overlevelse ifølge AUC for thiotepa
Tidsramme: 1 måned efter transplantation
Død på grund af en hvilken som helst årsag inden for 1 måned efter transplantation vil blive betragtet som en hændelse.
1 måned efter transplantation
Hændelsesfri overlevelse ifølge AUC for thiotepa
Tidsramme: 3 måneder efter transplantation
Død på grund af en hvilken som helst årsag inden for dag 3 måneder efter transplantationen vil blive betragtet som en hændelse.
3 måneder efter transplantation
Hændelsesfri overlevelse ifølge AUC for thiotepa
Tidsramme: 1 år efter transplantation
Dødsfald på grund af en hvilken som helst årsag inden for dag 1 år efter transplantationen vil blive betragtet som en hændelse.
1 år efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of California, San Francisco

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Janel Long-Boyle, PharmD, PhD, University of California, San Francisco

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
24. maj 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. juli 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
5. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. juli 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. august 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
21. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. september 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 17-21994
  • 17087 (Anden identifikator: University of California, San Francisco)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Thiotepa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger