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儿童造血干细胞移植患者噻替哌和 TEPA 药物暴露研究

2023年9月18日 更新者：University of California, San Francisco

噻替哌和 TEPA 在接受造血细胞移植 (HCT) 的儿科患者中的群体药代动力学和药效学。

Thiotepa 是一种化疗药物，广泛用于骨髓移植。 Thiotepa 是一种前体药物，在肝脏中通过 CYP2B6 和 CYP3A4 代谢转化为其主要活性代谢物 TEPA。 本研究的目的是确定导致某些儿童体内噻替哌和 TEPA 药物浓度不同的原因，以及药物浓度是否与儿童在骨髓移植期间是否出现严重副作用有关。 假设是某些临床和遗传因素导致小儿骨髓移植患者的噻替哌和 TEPA 药物水平发生变化，并且高水平可能会导致严重的副作用。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
完全的

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

详细说明

Thiotepa 是一种烷化剂，具有有效的抗肿瘤和免疫抑制特性，用于小儿造血细胞移植 (HCT) 的预处理方案，以促进干细胞植入。 Thiotepa 是一种前体药物，在肝脏中通过 CYP2B6 和 CYP3A4 代谢转化为其主要活性代谢物 TEPA。

这是一项单中心、前瞻性、非干预性药代动力学 (PK) 研究，调查了噻替哌和 TEPA 在 60 名在加利福尼亚大学旧金山贝尼奥夫儿童医院接受造血干细胞移植 (HCT) 的儿童中的临床药理学。 无论患者是否决定同意进行 PK 取样，他们都会接受噻替哌。

不会根据 PK 数据调整噻替哌剂量。 研究人员将结合有限抽样策略和群体 PK 方法来确定影响儿科 HCT 接受者噻替哌和 TEPA 暴露的具体因素。 人群 PK 方法支持使用稀疏采样，因此允许研究人员调查儿科人群的药物水平，否则使用传统的密集 PK 采样是不可行的。

在噻替哌治疗期间（3 至 5 天），受试者将接受血浆噻替哌和 TEPA 药物浓度的 PK 采样。

为了评估影响噻替哌和 TEPA 暴露的可变性来源，将在 PK 取样的每一天从患者的病历中获得临床数据。

所有患者都将进行单次抽血，以收集 DNA 和参与氟达拉滨激活、转运或消除的基因的单核苷酸多态性的基因分型。

为了评估暴露-反应关系，将在移植后第 100 天收集中性粒细胞植入、治疗相关毒性和存活数据。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
观察性的

注册 (实际的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
25

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • San Francisco、California、美国、94143
        • University of California, San Francisco

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

不超过 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

拟议研究的目标人群包括接受自体和同种异体 HCT 治疗恶性和非恶性疾病的 0-17 岁儿童。 接受噻替哌超过 3 至 5 天的患者有资格参加。 参加本研究的所有患者将在 UCSF 贝尼奥夫儿童医院的住院儿科 BMT 单元接受 PK 取样。 拟议的研究不会研究在诊所或任何其他门诊环境中接受噻替哌的任何患者。

描述

纳入标准：

  1. 年龄介于 0 至 17 岁之间；
  2. 满足自体或同种异体 HCT 的特定方案资格标准
  3. 将接受噻替哌作为其调理方案的一部分。

排除标准：

  • 任何不愿提供同意书的 7-17 岁儿童
  • 不愿提供书面同意的父母或监护人

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：其他
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列

团体/队列

观察性研究中评估生物医学或健康结果的一组或一组参与者。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
小儿造血干细胞移植受者
在加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院接受造血干细胞移植 (HCT) 的儿童
药品：噻替哌
鉴于IV
其他名称：
  • 铁粉属
  • 烷化抗肿瘤剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
儿科患者 HCT 噻替哌血浆浓度与时间曲线下面积 (AUC) 的分析。
大体时间：输液开始后2小时
曲线下面积 (AUC) 将来自个体清除率的经验贝叶斯估计
输液开始后2小时
儿科患者 HCT 噻替哌血浆浓度与时间曲线下面积 (AUC) 的分析。
大体时间：输注开始后 4 小时
曲线下面积 (AUC) 将来自个体清除率的经验贝叶斯估计
输注开始后 4 小时
儿科患者 HCT 噻替哌血浆浓度与时间曲线下面积 (AUC) 的分析。
大体时间：输注开始后 6 小时
曲线下面积 (AUC) 将来自个体清除率的经验贝叶斯估计
输注开始后 6 小时
儿科患者 HCT 噻替哌血浆浓度与时间曲线下面积 (AUC) 的分析。
大体时间：输注开始后 24 小时
曲线下面积 (AUC) 将来自个体清除率的经验贝叶斯估计
输注开始后 24 小时

次要结果测量

次要结果测量

在临床研究的方案中，计划的结果测量值在评估干预效果时不如主要结果测量值重要，但仍然值得关注。大多数临床研究有不止一项次要结果指标。
结果测量
措施说明
大体时间
根据噻替哌的 AUC 的无事件生存期
大体时间：移植后1个月
移植后 1 个月内因任何原因死亡将被视为事件。
移植后1个月
根据噻替哌的 AUC 的无事件生存期
大体时间：移植后3个月
移植后 3 个月内因任何原因死亡将被视为事件。
移植后3个月
根据噻替哌的 AUC 的无事件生存期
大体时间：移植后1年
移植后 1 年内因任何原因导致的死亡将被视为事件。
移植后1年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
University of California, San Francisco

调查人员

调查人员

参与临床研究的研究人员。相关术语包括中心首席研究员、中心副研究员、研究主席、研究主管和研究首席研究员。
  • 首席研究员：Janel Long-Boyle, PharmD, PhD、University of California, San Francisco

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2017年5月24日

初级完成 (实际的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2023年7月31日

研究完成 (实际的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2023年7月31日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2018年1月5日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2018年7月24日

首次发布 (实际的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2018年8月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2023年9月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2023年9月18日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2023年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • 17-21994
  • 17087 (其他标识符：University of California, San Francisco)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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