Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av Thiotepa och TEPA läkemedelsexponering hos pediatriska hematopoetiska stamcellstransplantationspatienter

18 september 2023 uppdaterad av: University of California, San Francisco

Populationsfarmakokinetik och farmakodynamik för Thiotepa och TEPA hos pediatriska patienter som genomgår hematopoetisk celltransplantation (HCT).

Thiotepa är ett kemoterapiläkemedel som används flitigt vid benmärgstransplantation. Thiotepa är en prodrug som genomgår metabolisk omvandling i levern av CYP2B6 och CYP3A4 till dess primära aktiva metabolit, TEPA. Målet med denna studie är att fastställa vad som gör att vissa barn har olika läkemedelskoncentrationer av tiotepa och TEPA i sina kroppar och om läkemedelsnivåerna är relaterade till om ett barn upplever allvarliga biverkningar under sin benmärgstransplantation. Hypotesen är att vissa kliniska och genetiska faktorer orsakar förändringar i tiotepa- och TEPA-läkemedelsnivåer hos pediatriska benmärgstransplanterade patienter och att höga nivåer kan orsaka allvarliga biverkningar.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Thiotepa är ett alkylerande medel med potenta antitumör- och immunsuppressiva egenskaper som används i konditioneringsregimer för pediatrisk hematopoetisk celltransplantation (HCT) för att främja stamcellstransplantation. Thiotepa är en prodrug som genomgår metabolisk omvandling i levern av CYP2B6 och CYP3A4 till dess primära aktiva metabolit, TEPA.

Detta är en prospektiv, icke-interventionell farmakokinetik (PK) studie som undersöker den kliniska farmakologin av tiotepa och TEPA hos 60 barn som genomgår hematopoetisk stamcellstransplantation (HCT) vid University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital. Patienter skulle få thiotepa oavsett om de beslutar sig för att ge sitt samtycke till PK-provtagning eller inte.

Thiotepa-doserna kommer inte att justeras baserat på farmakokinetiska data. Utredarna kommer att tillämpa kombinationen av en begränsad provtagningsstrategi och populations-PK-metoder för att fastställa specifika faktorer som påverkar tiotepa- och TEPA-exponering hos pediatriska HCT-mottagare. Populations-PK-metoder stödjer användningen av sparsam provtagning och gör det därför möjligt för utredarna att undersöka läkemedelsnivåer i en pediatrisk population som annars inte skulle vara genomförbar med traditionell intensiv PK-provtagning.

Försökspersoner kommer att genomgå farmakokinetiska provtagningar av plasmatiotepa- och TEPA-läkemedelskoncentrationer under tiotepabehandlingens varaktighet (3 till 5 dagar).

För att utvärdera källor till variabilitet som påverkar exponeringen för tiotepa och TEPA kommer kliniska data att hämtas från patientens medicinska diagram varje dag för farmakokinetisk provtagning.

En enda blodtagning för insamling av DNA och genotypning av enkelnukleotidpolymorfismer av gener involverade i fludarabinaktivering, transport eller eliminering kommer att ske hos alla patienter.

För att bedöma samband mellan exponering och respons kommer neutrofilengraftment, behandlingsrelaterad toxicitet och överlevnadsdata att samlas in till och med dag 100 efter transplantationen.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Observationell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
25

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California, San Francisco

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Målpopulationen för den föreslagna studien inkluderar barn i åldern 0-17 år som genomgår autolog och allogen HCT för behandling av maligna och icke-maligna sjukdomar. Patienter som får thiotepa under 3 till 5 dagar är berättigade att delta. Alla patienter som ingår i denna studie kommer att genomgå PK-provtagning på den slutna pediatriska BMT-enheten vid UCSF Benioff Children's Hospital. Den föreslagna forskningen kommer inte att studera några patienter som får thiotepa på en klinik eller någon annan öppenvårdsmiljö.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. vara mellan 0 och 17 år;
  2. uppfylla protokollspecifika behörighetskriterier för autolog eller allogen HCT
  3. kommer att få thiotepa som en del av sin konditionering.

Exklusions kriterier:

  • Alla barn 7-17 år som inte vill ge samtycke
  • Förälder eller vårdnadshavare vill inte ge skriftligt samtycke

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Övrig
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort

Grupp / Kohort

En grupp eller undergrupp av deltagare i en observationsstudie som bedöms för biomedicinska eller hälsomässiga resultat.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Pediatriska hematopoetiska stamcellstransplantationsmottagare
Barn som genomgår hematopoetisk stamcellstransplantation (HCT) vid University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
Läkemedel: Thiotepa
Givet IV
Andra namn:
  • Tepadina
  • Alkylerande antineoplastiskt medel

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Analys av arean under plasmakoncentrationen mot tidskurvan (AUC) för tiotepa för HCT hos pediatriska patienter.
Tidsram: 2 timmar efter påbörjad infusion
Area-under-the-curve (AUC) kommer att härledas från Bayes empiriska uppskattningar av individuell clearance
2 timmar efter påbörjad infusion
Analys av arean under plasmakoncentrationen mot tidskurvan (AUC) för tiotepa för HCT hos pediatriska patienter.
Tidsram: 4 timmar efter påbörjad infusion
Area-under-the-curve (AUC) kommer att härledas från Bayes empiriska uppskattningar av individuell clearance
4 timmar efter påbörjad infusion
Analys av arean under plasmakoncentrationen mot tidskurvan (AUC) för tiotepa för HCT hos pediatriska patienter.
Tidsram: 6 timmar efter påbörjad infusion
Area-under-the-curve (AUC) kommer att härledas från Bayes empiriska uppskattningar av individuell clearance
6 timmar efter påbörjad infusion
Analys av arean under plasmakoncentrationen mot tidskurvan (AUC) för tiotepa för HCT hos pediatriska patienter.
Tidsram: 24 timmar efter påbörjad infusion
Area-under-the-curve (AUC) kommer att härledas från Bayes empiriska uppskattningar av individuell clearance
24 timmar efter påbörjad infusion

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Händelsefri överlevnad enligt AUC för thiotepa
Tidsram: 1 månad efter transplantation
Död på grund av någon orsak inom 1 månad efter transplantation kommer att betraktas som en händelse.
1 månad efter transplantation
Händelsefri överlevnad enligt AUC för thiotepa
Tidsram: 3 månader efter transplantation
Död på grund av någon orsak inom dag 3 månader efter transplantation kommer att betraktas som en händelse.
3 månader efter transplantation
Händelsefri överlevnad enligt AUC för thiotepa
Tidsram: 1 år efter transplantation
Död på grund av någon orsak inom dag 1 år efter transplantationen kommer att betraktas som en händelse.
1 år efter transplantation

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
University of California, San Francisco

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Huvudutredare: Janel Long-Boyle, PharmD, PhD, University of California, San Francisco

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
24 maj 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
31 juli 2023

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
31 juli 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
5 januari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
24 juli 2018

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
1 augusti 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
21 september 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
18 september 2023

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 september 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • 17-21994
  • 17087 (Annan identifierare: University of California, San Francisco)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sicklecellanemi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar