Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie expozice léčivům thiotepa a TEPA u dětských pacientů po transplantaci krvetvorných kmenových buněk

18. září 2023 aktualizováno: University of California, San Francisco

Populační farmakokinetika a farmakodynamika thiotepy a TEPA u dětských pacientů podstupujících transplantaci hematopoetických buněk (HCT).

Thiotepa je chemoterapeutický lék široce používaný při transplantaci kostní dřeně. Thiotepa je proléčivo, které podléhá metabolické přeměně v játrech prostřednictvím CYP2B6 a CYP3A4 na svůj primární aktivní metabolit, TEPA. Cílem této studie je zjistit, co způsobuje, že některé děti mají v těle různé koncentrace thiotepy a TEPA a zda hladiny léků souvisejí s tím, zda dítě během transplantace kostní dřeně pociťuje závažné vedlejší účinky. Hypotézou je, že určité klinické a genetické faktory způsobují změny hladin thiotepy a TEPA u dětských pacientů po transplantaci kostní dřeně a že vysoké hladiny mohou způsobit závažné vedlejší účinky.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Thiotepa je alkylační látka se silnými protinádorovými a imunosupresivními vlastnostmi používaná v přípravných režimech transplantace dětských hematopoetických buněk (HCT) k podpoře přihojení kmenových buněk. Thiotepa je proléčivo, které podléhá metabolické přeměně v játrech prostřednictvím CYP2B6 a CYP3A4 na svůj primární aktivní metabolit, TEPA.

Toto je jednocentrová, prospektivní, neintervenční farmakokinetická (PK) studie zkoumající klinickou farmakologii thiotepy a TEPA u 60 dětí podstupujících transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HCT) na University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital. Pacienti by dostávali thiotepu bez ohledu na to, zda se rozhodnou souhlasit s odběrem vzorků PK či nikoli.

Dávky thiotepy nebudou upravovány na základě farmakokinetických údajů. Vyšetřovatelé použijí kombinaci omezené strategie odběru vzorků a populačních PK metodologií ke stanovení specifických faktorů ovlivňujících expozici thiotepě a TEPA u pediatrických příjemců HCT. Populační PK metodologie podporují použití řídkého odběru vzorků, a proto umožňují výzkumníkům zkoumat hladiny léku v dětské populaci, které by jinak nebyly proveditelné pomocí tradičního intenzivního odběru vzorků PK.

Subjekty podstoupí PK odběr vzorků plazmatické koncentrace thiotepy a TEPA během trvání terapie thiotepou (3 až 5 dnů).

Pro vyhodnocení zdrojů variability ovlivňující expozici thiotepě a TEPA budou klinická data získána z lékařského schématu pacienta každý den odběru PK vzorků.

U všech pacientů dojde k jedinému odběru krve pro odběr DNA a genotypizaci jednonukleotidových polymorfismů genů účastnících se aktivace, transportu nebo eliminace fludarabinu.

Pro posouzení vztahů mezi expozicí a odezvou budou shromažďovány údaje o přihojení neutrofilů, toxicitě související s léčbou a přežití do 100. dne po transplantaci.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
25

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Cílová populace pro navrhovanou studii zahrnuje děti ve věku 0-17 let podstupující autologní a alogenní HCT pro léčbu maligních a nemaligních onemocnění. Pacienti, kteří dostávají thiotepu po dobu 3 až 5 dnů, se mohou zúčastnit. Všichni pacienti zařazení do této studie podstoupí odběr PK na lůžkové dětské BMT jednotce v UCSF Benioff Children's Hospital. Navrhovaný výzkum nebude studovat žádné pacienty užívající thiotepu na klinice nebo v jiném ambulantním zařízení.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. být ve věku od 0 do 17 let;
  2. splňují kritéria vhodnosti specifická pro protokol pro autologní nebo alogenní HCT
  3. budou dostávat thiotepu jako součást jejich kondičního režimu.

Kritéria vyloučení:

  • Každé dítě ve věku 7–17 let neochotné dát souhlas
  • Rodič nebo opatrovník neochotný poskytnout písemný souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Jiný
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Příjemci transplantací krvetvorných kmenových buněk pro děti
Děti podstupující transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HCT) na University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
Lék: Thiotepa
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Tepadina
  • Alkylační antineoplastické činidlo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Analýza plochy pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas (AUC) thiotepy pro HCT u dětských pacientů.
Časové okno: 2 hodiny po zahájení infuze
Plocha pod křivkou (AUC) bude odvozena z empirických Bayesových odhadů individuální clearance
2 hodiny po zahájení infuze
Analýza plochy pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas (AUC) thiotepy pro HCT u dětských pacientů.
Časové okno: 4 hodiny po zahájení infuze
Plocha pod křivkou (AUC) bude odvozena z empirických Bayesových odhadů individuální clearance
4 hodiny po zahájení infuze
Analýza plochy pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas (AUC) thiotepy pro HCT u dětských pacientů.
Časové okno: 6 hodin po zahájení infuze
Plocha pod křivkou (AUC) bude odvozena z empirických Bayesových odhadů individuální clearance
6 hodin po zahájení infuze
Analýza plochy pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas (AUC) thiotepy pro HCT u dětských pacientů.
Časové okno: 24 hodin po zahájení infuze
Plocha pod křivkou (AUC) bude odvozena z empirických Bayesových odhadů individuální clearance
24 hodin po zahájení infuze

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez příhod podle AUC thiotepy
Časové okno: 1 měsíc po transplantaci
Smrt z jakékoli příčiny do 1 měsíce po transplantaci bude považována za událost.
1 měsíc po transplantaci
Přežití bez příhod podle AUC thiotepy
Časové okno: 3 měsíce po transplantaci
Smrt z jakékoli příčiny do 3 měsíců po transplantaci bude považována za událost.
3 měsíce po transplantaci
Přežití bez příhod podle AUC thiotepy
Časové okno: 1 rok po transplantaci
Smrt z jakékoli příčiny do 1 roku po transplantaci bude považována za událost.
1 rok po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of California, San Francisco

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Janel Long-Boyle, PharmD, PhD, University of California, San Francisco

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
24. května 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. července 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. července 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. ledna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. července 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. září 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 17-21994
  • 17087 (Jiný identifikátor: University of California, San Francisco)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení