소아 조혈모세포이식 환자의 Thiotepa 및 TEPA 약물 노출에 관한 연구
2023년 9월 18일 업데이트: University of California, San Francisco
조혈 세포 이식(HCT)을 받는 소아 환자에서 Thiotepa와 TEPA의 집단 약동학 및 약력학.
Thiotepa는 골수 이식에 광범위하게 사용되는 화학 요법 약물입니다.
티오테파는 간에서 CYP2B6 및 CYP3A4에 의해 주요 활성 대사체인 TEPA로 대사 전환되는 전구약물입니다.
이 연구의 목표는 일부 어린이의 체내에서 티오테파와 TEPA의 약물 농도가 다른 원인이 무엇인지, 그리고 약물 농도가 어린이가 골수 이식 중 심각한 부작용을 경험하는지 여부와 관련이 있는지 확인하는 것입니다.
가설은 특정 임상적 및 유전적 요인이 소아 골수 이식 환자에서 티오테파 및 TEPA 약물 수치의 변화를 일으키고 높은 수치가 심각한 부작용을 유발할 수 있다는 것입니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
Thiotepa는 줄기 세포 생착을 촉진하기 위해 소아 조혈 세포 이식(HCT)의 컨디셔닝 요법에 사용되는 강력한 항종양 및 면역억제 특성을 가진 알킬화제입니다. 티오테파는 간에서 CYP2B6 및 CYP3A4에 의해 주요 활성 대사체인 TEPA로 대사 전환되는 전구약물입니다.
이것은 캘리포니아 대학교 샌프란시스코 베니오프 어린이 병원(University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital)에서 조혈 줄기 세포 이식(HCT)을 받는 60명의 어린이를 대상으로 티오테파와 TEPA의 임상 약리학을 조사하는 단일 센터, 전향적, 비개입 약동학(PK) 연구입니다. 환자는 PK 샘플링에 동의하는지 여부에 관계없이 티오테파를 투여받습니다.
Thiotepa 용량은 PK 데이터에 따라 조정되지 않습니다. 조사관은 소아 HCT 수용자에서 티오테파 및 TEPA 노출에 영향을 미치는 특정 요인을 결정하기 위해 제한된 샘플링 전략과 인구 PK 방법론의 조합을 적용할 것입니다. 집단 PK 방법론은 희박한 표본추출의 사용을 지원하므로 조사관이 기존의 집중적인 PK 표본추출을 사용하여 달리 실현할 수 없는 소아 집단의 약물 수준을 조사할 수 있습니다.
피험자는 티오테파 치료 기간(3~5일) 동안 혈장 티오테파 및 TEPA 약물 농도의 PK 샘플링을 받게 됩니다.
티오테파 및 TEPA 노출에 영향을 미치는 가변성의 원인을 평가하기 위해 PK 샘플링의 각 날짜에 환자의 의료 차트에서 임상 데이터를 얻을 것입니다.
DNA 수집 및 플루다라빈 활성화, 수송 또는 제거에 관련된 유전자의 단일 뉴클레오티드 다형성의 유전자형 분석을 위한 단일 혈액 채취가 모든 환자에서 수행됩니다.
노출-반응 관계를 평가하기 위해 호중구 생착, 치료 관련 독성 및 생존 데이터를 이식 후 100일까지 수집합니다.
연구 유형
연구 유형
관찰
등록 (실제)
등록
25
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
California
-
San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California, San Francisco
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
17년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
제안된 연구의 대상 모집단에는 악성 및 비악성 질환의 치료를 위해 자가 및 동종이계 HCT를 받는 0-17세의 어린이가 포함됩니다.
3~5일 동안 티오테파를 투여받는 환자는 참여할 수 있습니다.
이 연구에 등록한 모든 환자는 UCSF Benioff Children's Hospital의 입원환자 소아 BMT 유닛에서 PK 샘플링을 받게 됩니다.
제안된 연구는 클리닉이나 기타 외래 환자 환경에서 티오테파를 투여받는 환자를 연구하지 않을 것입니다.
설명
포함 기준:
- 0세에서 17세 사이여야 합니다.
- 자가 또는 동종 HCT에 대한 프로토콜별 적격성 기준 충족
- 컨디셔닝 요법의 일환으로 티오테파를 받게 될 것입니다.
제외 기준:
- 동의를 거부하는 7-17세 아동
- 서면 동의를 제공하지 않으려는 부모 또는 보호자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 다른
- 시간 관점: 유망한
그룹/코호트 수
1
코호트 및 개입
그룹/코호트그룹/코호트 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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소아 조혈모세포 이식 수혜자
캘리포니아 대학교 샌프란시스코 베니오프 어린이 병원에서 조혈 줄기 세포 이식(HCT)을 받는 어린이
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주어진 IV
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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소아 환자의 HCT에 대한 티오테파의 혈장 농도 대 시간 곡선(AUC) 아래 면적 분석.
기간: 주입 시작 2시간 후
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AUC(Area-under-the-curve)는 개별 클리어런스의 경험적 Bayes 추정치에서 파생됩니다.
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주입 시작 2시간 후
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소아 환자의 HCT에 대한 티오테파의 혈장 농도 대 시간 곡선(AUC) 아래 면적 분석.
기간: 주입 시작 후 4시간
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AUC(Area-under-the-curve)는 개별 클리어런스의 경험적 Bayes 추정치에서 파생됩니다.
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주입 시작 후 4시간
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소아 환자의 HCT에 대한 티오테파의 혈장 농도 대 시간 곡선(AUC) 아래 면적 분석.
기간: 주입 시작 6시간 후
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AUC(Area-under-the-curve)는 개별 클리어런스의 경험적 Bayes 추정치에서 파생됩니다.
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주입 시작 6시간 후
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소아 환자의 HCT에 대한 티오테파의 혈장 농도 대 시간 곡선(AUC) 아래 면적 분석.
기간: 주입 시작 후 24시간
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AUC(Area-under-the-curve)는 개별 클리어런스의 경험적 Bayes 추정치에서 파생됩니다.
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주입 시작 후 24시간
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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티오테파의 AUC에 따른 사건 없는 생존
기간: 이식 후 1개월
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이식 후 1개월 이내에 어떠한 원인으로 인한 사망도 사건으로 간주됩니다.
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이식 후 1개월
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티오테파의 AUC에 따른 사건 없는 생존
기간: 이식 후 3개월
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이식 후 3개월 이내의 모든 원인으로 인한 사망은 사건으로 간주됩니다.
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이식 후 3개월
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티오테파의 AUC에 따른 사건 없는 생존
기간: 이식 후 1년
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이식 후 1년 이내의 모든 원인으로 인한 사망은 사건으로 간주됩니다.
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이식 후 1년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 수석 연구원: Janel Long-Boyle, PharmD, PhD, University of California, San Francisco
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2017년 5월 24일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2023년 7월 31일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2023년 7월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2018년 1월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 7월 24일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2018년 8월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2023년 9월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 18일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- 17-21994
- 17087 (기타 식별자: University of California, San Francisco)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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