Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Genotyypin mukaan räätälöity oireenmukaisen happorefluksin hoito lapsilla, joilla on hallitsematon astma (GenARA)

tiistai 19. elokuuta 2025 päivittänyt: Jason Lang, M.D., M.P.H.
Tässä tutkimuksessa arvioidaan CYP2C19- ja ABCB1-geenien vaikutusta lansopratsolin farmakokinetiikkaan lapsilla, joilla on lievä gastroesofageaalinen refluksi (GER) ja hallitsematon astma. Se määrittää, parantaako lansopratsolin genotyyppiohjattu lansopratsoliannostelu GER:tä ja astman hallintaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

TAUSTA: Etenkin lasten huonosti hallittu astma on edelleen suuri kansanterveysongelma. Monet lapset, joilla on huono astman hallinta, kokevat gastroesofageaalista refluksia (GERD). Lievän GERD:n vaikutus astmaan on edelleen kiistanalainen huolimatta tutkimuksista, joissa protonipumpun estäjiä (PPI) arvioivat niiden vaikutusta astmaan. Aiemmat epäjohdonmukaiset havainnot PPI-lääkkeiden vaikutuksesta astman hallintaan ovat saattaneet johtua näissä tutkimuksissa käytettyjen protonipumpun estäjien tehottomista annostelustrategioista. Lääkkeiden tasot ja teho vaihtelevat suuresti väestössä ja riippuvat genetiikasta. Lapsille annostelu, joka mukautuu CYP2C19-geeniin, voi parantaa tehoa ja vähentää sivuvaikutuksia, mikä parantaa astman hallintaa.

HYPOTEESI: #1: Tutkijat olettavat, että genotyypin mukaan räätälöity lansopratsoliannostus vähentää astmaoireita lapsilla, joilla on lieviä GERD-oireita lumelääkkeeseen verrattuna. #2: Geneettiset CYP2C19- ja ABCB1-muunnokset vaikuttavat lansopratsolin farmakokinetiikkaan (lääketasoihin) populaatiofarmakokineettisen mallinnuksen perusteella.

MENETELMÄT: Tutkijat suorittavat 6 kuukauden satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen, jossa verrataan genotyypin mukaan räätälöityjä lansopratsoliannostuksia verrattuna vastaavaan lumelääkkeeseen astman oireiden hallinnassa 6–17-vuotiailla astmaa ja lievää refluksia sairastavilla nuorilla. Kaikille osallistujille tehdään perustason farmakokinetiikkaanalyysi yhden genotyypin mukaan räätälöidyn annoksen jälkeen CYP2C19:n ja ABCB1:n vaikutusten arvioimiseksi.

VAIKUTUS: Nämä tulokset olisivat merkittävä edistysaskel tieteessä, joka koskee protonipumpun estäjien turvallista annostelua lapsille ja miljoonien refluksi- ja astman kanssa kamppailevien lasten hoitoon.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

41

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä: 6-17-vuotiaat, joilla on dokumentoitu lääkärin diagnosoima astma

  • Todisteet äskettäin hallitsemattomasta astmasta (täytyy täyttää vähintään yksi seuraavista). Tätä huonosti hallitun astman määrittelytapaa on käytetty menestyksekkäästi suuressa pediatrisessa tutkimuksessa.

    • ACQ > 1.2
    • Lyhytvaikutteisen beeta-agonistin käyttö astman oireisiin kahdesti viikossa tai useammin viimeisen kuukauden aikana
    • Yölliset heräämiset astmaoireineen keskimäärin useammin kuin kerran viikossa viimeisen kuukauden aikana
    • Kaksi tai useampi päivystyskäynti, suunnittelemattomat lääkärikäynnit, prednisonikurssit tai astman takia sairaalahoidot viimeisen 12 kuukauden aikana
  • Tällä hetkellä vakaalla annoksella päivittäistä inhaloitavaa kortikosteroidilääkitystä (ICS) astman hallintaan, joka vastaa vähintään 88 mikrogrammaa flutikasonia vähintään 6 viikon ajan ilmoittautumisesta. Osallistujan on oltava National Asthma Education and Prevention Program (NAEPP) -ohjaimen vaiheessa 2, 3 tai 4.
  • Tällä hetkellä lieviä GERD-oireita, jotka on raportoitu kohdassa V1, määritelty lasten GERD-oireiden arvioinnin pistemäärällä, joka on suurempi kuin 15 ja alle 80. GSAS vaihtelee välillä 0 -> 440.

Poissulkemiskriteerit:

  • Päivittäinen CYP2C19-substraattien, induktorien tai inhibiittoreiden ottaminen
  • Aiempi tai nykyinen kohtalainen tai vaikea GERD tai siihen liittyvät sairaudet (eroosiva ruokatorven tulehdus, mahahaava, eosinofiilinen ruokatorven tulehdus), jotka lasten gastroenterologian turvallisuusasiantuntijan/tutkijalääkärin näkemyksen mukaan edellyttävät hoitoa hapon estoaineilla;
  • PPI:n päivittäinen käyttö yli 4 peräkkäisen viikon ajan viimeisen 6 kuukauden aikana;
  • edellinen astman intubaatio,
  • ollut tehohoidossa yli 24 tuntia astman vuoksi viimeisen vuoden aikana,
  • Aiempi leikkaus, jossa on ollut ruokatorvea tai mahalaukkua (refluksileikkaus, mahahaavan leikkaus, henkitorven ja ruokatorven fisteleiden korjaus);
  • Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) < 60 % ennustetusta rekisteröinnin yhteydessä;
  • Mikä tahansa vakava krooninen sairaus, joka häiritsee osallistumista interventioon tai tutkimustoimenpiteiden loppuun saattamiseen;
  • Fenyyliketonurian (PKU) historia;
  • Lääkkeiden käyttö: GERD-oireiden hoito reseptivapailla antasideilla keskimäärin 4 päivää/viikko tai enemmän viimeisen kuukauden aikana;
  • Teofylliinivalmisteet, atsolit, antikoagulantit, insuliini tyypin 1 diabetekseen, digitalis, suun kautta otettavat rautalisät, kun niitä annetaan raudanpuutteen hoitoon 1 kuukauden sisällä;
  • Kaikki tutkimuslääkkeet viimeisen 2 kuukauden aikana;
  • Lääkeallergiat: aiempi allerginen reaktio lansopratsolista tai muista protonipumpun estäjälääkkeistä tai aspartaamin aiheuttama haittavaikutus;
  • Kyvyttömyys suorittaa perusmittauksia tyydyttävällä tavalla tutkimuskoordinaattorin tai paikan PI:n arvion mukaan;
  • Alle 75 % päivittäisen päiväkirjan täyttöä astman oireista, SABA:n käytöstä ja ICS-lääkityksen noudattamisesta sisäänajojakson aikana;
  • Suunnittele perheen muuttavaa opiskelupaikalta seuraavan 6 kuukauden sisällä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
osallistujat saavat suun kautta sokkoutettua plaseboa kerran päivässä
Lääke: vastaa plaseboa
nämä osallistujat saavat kerta-annoksen lansopratsolia, jonka jälkeen suoritetaan PK-analyysi ja sitten kerran päivässä lumelääkettä 24 viikon ajan
Muut nimet:
  • kerran päivässä
Kokeellinen: Genotyyppiohjattu lansopratsoli
osallistujat saavat suun kautta sokkoutettua kaupallisesti saatavilla olevaa lansopratsolia kerran päivässä annoksella, joka vastaa osallistujan metaboloijafenotyyppiä
Lääke: kaupallisesti saatavilla olevaa lansopratsolia
nämä osallistujat saavat kerta-annoksen lansopratsolia, jonka jälkeen suoritetaan PK-analyysi ja sitten kerran päivässä lansopratsolia 24 viikon ajan
Muut nimet:
  • kerran päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Astman valvontakyselyn muutos (ACQ) seulonnasta viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 0 (lähtötaso) viikkoon 26
ACQ: lla tarkastellaan laajaa joukkoa astman hallinnan yleisiä indikaattoreita, mukaan lukien keuhkoputkien käyttö, yskä, yölliset oireet, aktiivisuuden taso ja keuhkojen toiminta. Pisteet vaihtelevat välillä 0 (täysin kontrolloitu) ja 6 (vakavasti hallitsematon). Raportoitu on muutos viikosta 0 - viikko 26; Negatiivinen muutosarvo osoittaa astman hallinnan paranemisen.
Viikko 0 (lähtötaso) viikkoon 26

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
GERD: n muutos (gastroesofageaalinen refluksitauti) oireiden arviointikyselypiste (GSA) seulonnasta viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 0 (lähtötaso) viikkoon 26
10-osainen työkalu, joka on validoitu lapsilla gastroesofageaalisten refluksi-tautien oireiden, kuten rinta-/vatsakivun, kivun/tukehtumisen, syömisen, nielemishäiriöiden, regurgitaation ja pahoinvoinnin arvioinnissa. Se arvioi oiretaajuutta ja vakavuutta edellisistä 7 päivästä 8-pisteisessä asteikolla 0 ja 7 osoittaen vastaavasti vähiten ja suurimman vakavuuden. Kokonaispistemäärä on välillä 0 - 70, missä korkeampi pistemäärä osoittaa suuremman GERD -oireiden vakavuuden. Raportoitu on muutos viikosta 0 - viikko 26.
Viikko 0 (lähtötaso) viikkoon 26
Astman oireiden hyödyllisyysindeksin (ASUI) muutos seulonnasta viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 0 (lähtötaso) viikkoon 26
Kyselylomake mittaa astman hallinnan muutoksia. Jokainen 11 kohdetta pisteytetään 4-pisteisellä Likert-asteikolla taajuuden (ei ollenkaan, 1-3 päivää, 4-7 päivää ja 8-14 päivää) ja vakavuuden (ei sovellettavissa, lievä, kohtalainen ja vakava) arvioimiseksi. Sopeutettu kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0 (pahimmat mahdolliset oireet) 1 (ei oireita). Raportoitu on muutos viikosta 0 - viikko 26.
Viikko 0 (lähtötaso) viikkoon 26
Vuotuinen astman pahenemisaste
Aikaikkuna: Viikko 26 asti
NIH -astman pahenemistyöryhmän suosituksia määritellään pahenemisesta, ja se määritellään astman pahenemiseksi, joka vaatii systeemisen kortikosteroidin (vähintään 3 päivää prednisolonin/ prednisonin tai ≥1 päivän deksametasonia) käyttämistä.
Viikko 26 asti
Huonon astman hallinnan jaksojen vuotuinen jakso (EPAC)
Aikaikkuna: Viikko 26 asti
Tutkimus EPAC esiintyy, jos osallistuja täyttää jokin seuraavista kriteereistä, (1) astman tai (2) systeemisten kortikosteroidilääkkeiden lisääminen mahdollisille kuin opiskeluun liittyville terveydenhuollon tarjoajalle (puhelinkontakti, ED, kiireellinen hoito, sairaala) astma-oireisiin.
Viikko 26 asti
Vuotuinen hengitysteiden infektio (RTI)
Aikaikkuna: Viikko 26 asti
Osallistujia/hoitajia pyydetään ilmoittamaan RTI: n diagnoosit, jotka tapahtuivat hoitojakson aikana intervalliraportoinnin avulla. RTI sisältää: (1) keuhkoputkentulehdus, (2) otiitti, (3) keuhkokuume.
Viikko 26 asti
Keuhkojen toiminnan testauksen muutos seulonnasta viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko -2 (seulonta) viikkoon 26
Pakotettu vanhentumistilavuus 1 sekunnissa (FEV1) mittauksessa (keskimääräinen muutos FEV1 -prosenttiosassa, joka ennustettiin seulonnasta).
Viikko -2 (seulonta) viikkoon 26

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Jason Lang, M.D., M.P.H.

Yhteistyökumppanit

Nemours Children's Clinic
Thrasher Research Fund

Tutkijat

  • Päätutkija: Jason E Lang, MD, MPH, Duke Health

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 31. lokakuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 18. tammikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 18. tammikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 13. joulukuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 7. tammikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 10. tammikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 9. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. elokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Pro00079073

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset vastaa plaseboa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in New Zealand

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa