Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Risdiplaamin (RO7034067) turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka, PD ja tehon tutkiminen pikkulapsilla, joilla on tyypin 1 spinaalinen lihasatrofia (FIREFISH)

perjantai 22. joulukuuta 2023 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Kaksiosainen saumaton, avoin, monikeskustutkimus risdiplaamin (RO7034067) turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja tehoa varten pikkulapsilla, joilla on tyypin 1 spinaalinen lihasatrofia

Avoimen, monikeskustutkimuksen tarkoituksena on arvioida Risdiplamin (RO7034067) turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK), farmakodynamiikkaa (PD) ja tehoa pikkulapsilla, joilla on tyypin 1 spinaalinen lihasatrofia (SMA). Tutkimus koostuu kahdesta osasta, tutkivasta annoksen määritysosasta (osa 1) ja vahvistavasta osasta (osa 2), jossa tutkitaan risdiplamia (RO7034067) 24 kuukauden ajan osassa 1 valitulla annoksella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

62

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
      • Liège, Belgia, 4000
        • CHR de la Citadelle
  • Brasilia
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasilia, CEP 21941-912
        • Instituto de Puericultura E Pediatria Martagão Gesteira
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasilia, 05403-000
        • Hospital das Clinicas - FMUSP_X; Neurologia
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron; Area Genética Clínica y Molecular
      • Sevilla, Espanja, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregas, Barcelona, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
  • Italia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; U.O. Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italia, 16147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini; U.O.S.D. Centro di Miologia e Patologie Neurodegenerative
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Unità Operativa Complessa di Neurologia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico ?Carlo Besta?; UO di Neurologia dello Sviluppo
  • Japani
      • Hyogo, Japani, 663-8501
        • Hyogo Medical University Hospital
  • Kiina
      • Beijing City, Kiina, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Shanghai, Kiina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Kroatia
      • Zagreb, Kroatia, 10000
        • Clinical Medical Center Zagreb; University Hospital Rebro Department of Paediatrics
  • Puola
      • Gda?sk, Puola, 80-952
        • Szpital Gdanskiego Uniwersytetu Medycznego; Clinic of developmental neurology
      • Warszawa, Puola, 04-730
        • The Children?s Memorial Health Institute Department of Neurology and Epileptology
  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant; Medecine Physique et Readaptation Pediatrique ? L?ESCALE
      • Paris, Ranska, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre Building
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Institute for Mother and Child Dr. Vukan Cupic
  • Sveitsi
      • Basel, Sveitsi, 4005
        • Universitäts-Kinderspital (UKBB) Neuropädiatrie
  • Turkki
      • Ankara, Turkki, 06100
        • Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
      • Atasehir- Istanbul, Turkki, 34752
        • Hospital Yeditepe University Kozyatagi; Pediatry
  • Ukraina
      • Kharkov, Ukraina, 61068
        • Ams of Ukraine; Inst. of Neurology, Psychiatry & Narcology
  • Venäjän federaatio
    • Moskovskaja Oblast
      • Moscow, Moskovskaja Oblast, Venäjän federaatio, 125412
        • Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center; The Neurological Institute of New York

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi - 7 kuukautta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tyypin 1 SMA:n kliininen historia, merkit tai oireet alkavat 28 päivän kuluttua mutta ennen 3 kuukauden ikää
  • Raskausaika 37-42 viikkoa
  • Vahvistettu diagnoosi 5q-autosomaalinen resessiivinen SMA
  • Osallistujilla on kaksi selviytymismoottorin neuroni 2 (SMN2) -geenikopiota, mikä vahvistettiin keskustestauksesta
  • Ruumiinpaino on suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) kolmas prosenttipiste iän mukaan asianmukaisten maakohtaisten ohjeiden mukaisesti
  • Riittävän ravinnon ja nesteytyksen saaminen (gastrostomialla tai ilman) seulonnan aikana, tutkijan mielestä
  • Riittävästi toipunut kaikista akuutista sairaudesta seulonnan aikana ja katsottu riittävän hyvin osallistuakseen tutkijan lausuntoon

Poissulkemiskriteerit:

  • Samanaikainen tai aiempi osallistuminen mihin tahansa lääke- tai laitetutkimukseen 90 päivää ennen seulontaa tai 5 puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi
  • Samanaikainen tai aiempi SMN2-kohdistavan antisense-oligonukleotidin, SMN2-silmukointimuuntajan tai geeniterapiatutkimuksen antaminen
  • Mikä tahansa soluterapiahistoria
  • Sairaalahoito keuhkotapahtuman vuoksi viimeisen 2 kuukauden aikana tai suunniteltu seulonnan aikana
  • Kliinisesti merkittävien EKG-poikkeavuuksien esiintyminen ennen tutkimuslääkkeen antamista
  • Epästabiilit maha-suolikanavan, munuaisten, maksan, endokriinisten tai sydän- ja verisuonijärjestelmän sairaudet
  • Osallistujat, jotka tarvitsevat invasiivista ventilaatiota tai trakeostomiaa
  • Osallistujat, jotka tarvitsevat hereillä olevaa ei-invasiivista ventilaatiota tai joilla on hereillä oleva hypoksemia (valtimoiden happisaturaatio alle [<] 95 prosenttia [%)) hengityslaitteen tuella tai ilman
  • Osallistujat, joilla on ollut hengitysvajaus tai vaikea keuhkokuume ja jotka eivät ole täysin palautuneet keuhkotoiminnastaan ​​seulonnan aikaan
  • Useat tai kiinteät kontraktuurit ja/tai lonkan subluksaatio tai dislokaatio syntymän yhteydessä
  • Muiden kuin SMA:han liittyvien samanaikaisten oireyhtymien tai sairauksien esiintyminen
  • Mikä tahansa vakava sairaus kuukauden aikana ennen seulontatutkimusta tai kuumeinen sairaus viikon sisällä ennen seulontaa ja ensimmäiseen annokseen
  • Mikä tahansa sytokromi P450 (CYP) 3A4:n ja/tai orgaanisen kationin kuljettaja 2:n (OCT-2) ja multidrug and toxin ekstruusio (MATE) substraatti, joka on otettu 2 viikon sisällä ja/tai mikä tahansa CYP3A4:n indusoija, joka on otettu 4 viikon (tai 5) sisällä -kertaistaa eliminaation puoliintumisajan, kumpi on pidempi) ennen annostelua tai osallistujat (ja äiti, jos imettää vauvaa) ottavat mitä tahansa ravintoaineita, joiden tiedetään moduloivan CYP3A-aktiivisuutta, ja mitä tahansa tunnettua flaviinia sisältävää mono-oksygenaasi (FMO) 1:n tai FMO3:n estäjää tai substraatteja
  • Aikaisempi käyttö (milloin tahansa osallistujien elämänvaiheessa) ja/tai odotettu tarve kinoloneille (klorokiini ja hydroksiklorokiini), tioridatsiinille, vigabatriinille, retigabiinille tai muulle lääkkeelle, jonka tiedetään aiheuttavan verkkokalvon toksisuutta tutkimuksen aikana. Klorokiinille, hydroksiklorokiinille, tioridatsiinille, vigabatriinille, retigabiinille tai äideille raskauden (ja imetyksen) aikana annetuille lääkkeille, joilla on tunnettua verkkokalvon toksisuutta, ei tule ottaa mukaan lapsia.
  • Viimeaikainen (alle 6 kuukautta) silmäsairaus, joka häiritsisi tutkimuksen suorittamista silmälääkärin arvioimana
  • Seuraavien lääkkeiden terapeuttinen käyttö vähintään 8 viikon ajan 90 päivän sisällä ennen ilmoittautumista: rilutsoli, valproiinihappo, hydroksiurea, natriumfenyylibutyraatti, butyraattijohdannaiset, kreatiini, karnitiini, kasvuhormoni, anaboliset steroidit, probenesidi, antisipitaaliset aineet lisätä tai vähentää lihasvoimaa, aineet, joilla tiedetään tai oletetaan histonideasetylaasia (HDAC) estävää vaikutusta, lääkkeet, joiden tiedetään tai joiden epäillään aiheuttavan verkkokalvon toksisuutta (deferoksamiini, topiramaatti, latanoprosti, niasiini, rosiglitatsoni, tamoksifeeni, kantaksantiini, sildenafiili ja interferoni) ja lääkkeet, joilla on tunnettuja fototoksisuusvastuita (esim. suun kautta otettavat retinoidit, mukaan lukien reseptivapaat [OTC]-valmisteet, amiodaroni, fenotiatsiinit ja minosykliinin käyttö)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa 1 (annosmääritys): Risdiplam (RO7034067)
Osallistujat saavat useita nousevia annoksia risdiplamia (RO7034067), jotka annetaan suun kautta kerran päivässä vähintään 4 viikon ajan osan 2 annoksen valitsemiseksi. Ensimmäisen hoitovuoden aikana useimmat osallistujat siirtyvät osan 2 annokseen. Toisen hoitovuoden aikana kaikki osan 1 osallistujat saavat osan 2 annoksen. Sen jälkeen he siirtyvät 3 vuoden avoimeen jatkovaiheeseen ja jatkavat risdiplaamin saantia samalla annoksella.
Lääke: Risdiplam
Risdiplaami annetaan suun kautta.
Muut nimet:
  • RO7034067, Evrysdi
Kokeellinen: Osa 2 (vahvistus): Risdiplam (RO7034067)
Osallistujat saavat risdiplaamia (RO7034067), joka annetaan suun kautta kerran päivässä tutkimuksen osassa 1 määritellyllä annoksella 24 kuukauden ajan. Sen jälkeen he siirtyvät 3 vuoden avoimeen jatkovaiheeseen ja jatkavat risdiplaamin saantia samalla annoksella.
Lääke: Risdiplam
Risdiplaami annetaan suun kautta.
Muut nimet:
  • RO7034067, Evrysdi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 1: Valittu osa 2 Risdiplam-annos
Aikaikkuna: Vähintään 2 viikkoa vakaassa tilassa
Kaikki turvallisuus-, siedettävyys-, farmakokinetiikka- ja PD-tiedot, jotka olivat saatavilla kliiniseen rajoituspäivään 5.1.2018 asti, sekä tiedot, jotka tulivat saataville ennen tietokannan tilannekuvaa 6.2.2018, sisällytettiin sisäisen seurantakomitean (IMC) arvioon. IMC oli vastuussa annoksen valinnasta tutkimuksen osaan 2 (keskeinen annos). Ulkopuolinen riippumaton tietojen seurantakomitea (iDMC) tarkasteli osan 1 tiedot ja vahvisti IMC:n annoksenvalintapäätöksen. IMC:n valitsema annos osaan 2 oli annos, joka: 1. arvioitiin turvalliseksi ja hyvin siedetyksi kaikkien saatavilla olevien turvallisuustietojen perusteella osasta 1 ja iDMC:n vahvistamana; 2. Johti altistumiseen vakaassa tilassa alle altistusrajan (keskiarvo) AUC0-24h,ss 2000 ng*h/mL (oikaistu vapaan fraktion mukaan, jos tarpeen); 3. Johti SMN-proteiinin lisääntymiseen, jonka odotettiin olevan kliinisesti merkityksellistä.
Vähintään 2 viikkoa vakaassa tilassa
Osa 2: Niiden imeväisten prosenttiosuus, jotka istuvat ilman tukea vähintään 5 sekuntia Bayley Scales of Infant and Toddler Development Third Edition (BSID-III) bruttomotorisen asteikon kohdan 22 mukaan arvioituna kuukaudessa 12
Aikaikkuna: Kuukausi 12
BSID-III on standardoitu arviointi, jota käytetään yleisesti arvioitaessa kehitystä viidellä alueella 1–42 kuukauden ikäisillä imeväisillä ja pikkulapsilla. BSID-III:n bruttomotorinen alaasteikko arvioidaan motoristen taitojen lineaarisen ja hierarkkisen hankinnan perusteella, kuten havaitaan tyypillisesti kehittyvillä lapsilla. Bruttomotorinen asteikko koostuu 72 pisteestä, jotka on arvostettu 0 (ei pysty suorittamaan toimintoa) tai 1 (saavutetun kohdan kriteerit). Kohta 22 ei katsota saavutetuksi, jos vauva istuu yksin alle 5 sekuntia ennen kuin hän menettää tasapainonsa ja kaatuu, tai jos vauva tukee käsivarsiaan. Arviointi tallennettiin videolle tutkimuskohteissa ja sen arvioi/pisteytti kaksi riippumatonta arvioijaa. Yhden näytteen binomiaalin 90 % CI laskettiin käyttämällä Clopper-Pearson (tarkka) menetelmää.
Kuukausi 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 2: Niiden pikkulasten prosenttiosuus, jotka saavuttavat vähintään 40 pisteen Philadelphian lastensairaalan neuromuskulaaristen häiriöiden pikkulasten testissä (CHOP-INTEND) kuukaudella 12
Aikaikkuna: Kuukausi 12
CHOP-INTEND-instrumentti kehitettiin motorisen toiminnan arvioimiseen vauvoille, joilla on SMA 1,4-37,9 kuukauden iässä. Se koostuu 16 kohdasta, joissa jokainen kohta arvioi tiettyä motorista tehtävää asteikolla 0-4, jossa nolla on ei vastausta ja 4 on täydellinen vastaus. Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0-64, ja korkeammat pisteet vastaavat parempaa motorista toimintaa. Yhden näytteen binomiaalin 90 % CI laskettiin käyttämällä Clopper-Pearson (tarkka) menetelmää.
Kuukausi 12
Osa 2: Niiden pikkulasten prosenttiosuus, jotka saavuttavat >/= 4 pisteen kasvun CHOP-INTEND-pisteissään lähtötasosta kuukausina 8 ja 12
Aikaikkuna: Kuukausi 8, kuukausi 12
CHOP-INTEND-instrumentti kehitettiin motorisen toiminnan arvioimiseen vauvoille, joilla on SMA 1,4-37,9 kuukauden iässä. Se koostuu 16 kohdasta, joissa jokainen kohta arvioi tiettyä motorista tehtävää asteikolla 0-4, jossa nolla on ei vastausta ja 4 on täydellinen vastaus. Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0-64, ja korkeammat pisteet vastaavat parempaa motorista toimintaa. Yhden näytteen binomiaalin 90 % CI laskettiin käyttämällä Clopper-Pearson (tarkka) menetelmää.
Kuukausi 8, kuukausi 12
Osa 2: Niiden pikkulasten prosenttiosuus, jotka saavuttavat päänsä hallinnan (määritelty arvoksi >/= 3 CHOP-INTEND-kohdassa 12) kuukausina 8, 12 ja 24
Aikaikkuna: Kuukausi 8, kuukausi 12, kuukausi 24
CHOP-INTEND-instrumentti kehitettiin motorisen toiminnan arvioimiseen vauvoille, joilla on SMA 1,4-37,9 kuukauden iässä. Se koostuu 16 kohdasta, joissa jokainen kohta arvioi tiettyä motorista tehtävää asteikolla 0-4, jossa nolla on ei vastausta ja 4 on täydellinen vastaus. Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0-64, ja korkeammat pisteet vastaavat parempaa motorista toimintaa. Yhden näytteen binomiaalin 90 % CI laskettiin käyttämällä Clopper-Pearson (tarkka) menetelmää.
Kuukausi 8, kuukausi 12, kuukausi 24
Osa 2: Muutos lähtötasosta BSID-III:n bruttomoottoriasteikon raakapistemäärässä kuukausina 12 ja 24
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12, kuukausi 24
BSID-III on standardoitu arviointi, jota käytetään yleisesti arvioitaessa kehitystä viidellä alueella 1–42 kuukauden ikäisillä imeväisillä ja pikkulapsilla. BSID-III:n bruttomotorinen alaasteikko arvioidaan motoristen taitojen lineaarisen ja hierarkkisen hankinnan perusteella, kuten havaitaan tyypillisesti kehittyvillä lapsilla. Bruttomotorinen asteikko koostuu 72 pisteestä, jotka on arvostettu 0 (ei pysty suorittamaan toimintoa) tai 1 (saavutetun kohdan kriteerit). Tässä tutkimuksessa bruttomotorinen mittakaava arvioitiin modifioidulla tavalla verrattuna tavanomaiseen antoon. Raaka kokonaispistemäärä laskettiin summaamalla nimikkeiden pisteet, jolloin maksimipistemääräksi saatiin 72.
Perustaso, kuukausi 12, kuukausi 24
Osa 2: Niiden imeväisten prosenttiosuus, jotka saavuttavat Hammersmithin vauvan neurologisen tutkimuksen moduulissa 2 (HINE-2) 8 kuukauden aikana arvioidut motoriset virstanpylväät
Aikaikkuna: Kuukausi 8
HINE on suunniteltu arvioimaan 2 kuukauden ja 24 kuukauden ikäisiä vauvoja. Se on yksinkertainen ja standardoitu instrumentti, joka sisältää 26 kohdetta, jotka arvioivat neurologisten tutkimusten eri näkökohtia, kuten aivohermoja, asentoa, liikkeitä, sävyä ja refleksejä. Tässä tutkimuksessa arvioitiin HINE:n (HINE-2) moduuli 2. HINE-2 arvioi 8 kehityksen virstanpylvästä (pään hallinta, istuminen, tahtotila, kyky potkia, rullata, ryömi, seisoa ja kävellä) pisteytetään 3, 4 tai 5 pisteen asteikolla, ja 0 osoittaa kyvyttömyyttä suorittaa tehtävä ja pistemäärä 2, 3 tai 4 (tehtävästä riippuen), mikä osoittaa täyden virstanpylvään kehityksen. Kokonaispistemäärä lasketaan summaamalla kohteiden pisteet, jolloin maksimipistemäärä on 26. Tämä mitta edustaa osajoukon numeroita kuukaudessa 8 vain pään hallinnassa, potkukyvyssä ja virstanpylväissä.
Kuukausi 8
Osa 2: Niiden imeväisten prosenttiosuus, jotka saavuttavat Hammersmithin imeväisten neurologisen tutkimuksen moduulissa 2 (HINE-2) 12. kuukaudessa arvioidut motoriset virstanpylväät
Aikaikkuna: Kuukausi 12
HINE on suunniteltu arvioimaan 2 kuukauden ja 24 kuukauden ikäisiä vauvoja. Se on yksinkertainen ja standardoitu instrumentti, joka sisältää 26 kohdetta, jotka arvioivat neurologisten tutkimusten eri näkökohtia, kuten aivohermoja, asentoa, liikkeitä, sävyä ja refleksejä. Tässä tutkimuksessa arvioitiin HINE:n (HINE-2) moduuli 2. HINE-2 arvioi 8 kehityksen virstanpylvästä (pään hallinta, istuminen, tahtotila, kyky potkia, rullata, ryömi, seisoa ja kävellä) pisteytetään 3, 4 tai 5 pisteen asteikolla, ja 0 osoittaa kyvyttömyyttä suorittaa tehtävä ja pistemäärä 2, 3 tai 4 (tehtävästä riippuen), mikä osoittaa täyden virstanpylvään kehityksen. Kokonaispistemäärä lasketaan summaamalla kohteiden pisteet, jolloin maksimipistemäärä on 26.
Kuukausi 12
Osa 2: Niiden imeväisten prosenttiosuus, jotka saavuttavat Hammersmithin imeväisten neurologisen tutkimuksen moduulissa 2 (HINE-2) 24. kuukaudessa arvioidut motoriset virstanpylväät
Aikaikkuna: Kuukausi 24
HINE on suunniteltu arvioimaan 2 kuukauden ja 24 kuukauden ikäisiä vauvoja. Se on yksinkertainen ja standardoitu instrumentti, joka sisältää 26 kohdetta, jotka arvioivat neurologisten tutkimusten eri näkökohtia, kuten aivohermoja, asentoa, liikkeitä, sävyä ja refleksejä. Tässä tutkimuksessa arvioitiin HINE:n (HINE-2) moduuli 2. HINE-2 arvioi 8 kehityksen virstanpylvästä (pään hallinta, istuminen, tahtotila, kyky potkia, rullata, ryömi, seisoa ja kävellä) pisteytetään 3, 4 tai 5 pisteen asteikolla, ja 0 osoittaa kyvyttömyyttä suorittaa tehtävä ja pistemäärä 2, 3 tai 4 (tehtävästä riippuen), mikä osoittaa täyden virstanpylvään kehityksen. Kokonaispistemäärä lasketaan summaamalla kohteiden pisteet, jolloin maksimipistemäärä on 26.
Kuukausi 24
Osa 2: Moottorin virstanpylväsvastaajien prosenttiosuus HINE-2:n arvioimana kuukausina 12 ja 24
Aikaikkuna: Kuukausi 12, kuukausi 24
HINE-2 arvioi 8 kehityksen virstanpylvästä pisteytettynä 3, 4 tai 5 pisteen asteikolla, jolloin 0 osoittaa kyvyttömyyttä suorittaa tehtävää ja pistemäärä 2, 3 tai 4 (tehtävästä riippuen) ilmaisee täyden virstanpylvään kehityksen. Kokonaispistemäärä lasketaan summaamalla kohteiden pisteet, jolloin maksimipistemäärä on 26. Moottorin virstanpylväsvastaajan määritelmässä parannus moottorin virstanpylväässä määritellään vähintään 2 pisteen lisäykseksi potkukyvyssä (tai maksimipistemäärässä) tai 1 pisteen lisäyksenä pään hallinnassa, rullauksessa, istumisessa, ryömimisessä, seisomisessa, tai kävelyä. Paheneminen määritellään vastaavasti 2 pisteen heikkenemiseksi potkukyvyssä (tai alhaisimmaksi pistemääräksi) tai 1 pisteen heikkenemiseksi pään hallinnassa, pyörähtämisessä, istumisessa, ryömimisessä, seisomisessa tai kävelyssä. Vapaaehtoinen tarttuminen on jätetty määritelmän ulkopuolelle. Vauva luokitellaan reagoivaksi, jos useammin motoriset virstanpylväät osoittavat paranemista kuin heikkenemistä. Yhden näytteen binomiaalin 90 % CI laskettiin käyttämällä Clopper-Pearson (tarkka) menetelmää.
Kuukausi 12, kuukausi 24
Osa 2: Korkein saavutettu moottorien virstanpylväs kuudesta määritellystä virstanpylväästä arvioituna BSID-III:n bruttomoottoriasteikolla kuukausina 12 ja 24
Aikaikkuna: Kuukausi 12, kuukausi 24
BSID-III on standardoitu arviointi, jota käytetään yleisesti arvioitaessa kehitystä viidellä alueella 1–42 kuukauden ikäisillä imeväisillä ja pikkulapsilla. BSID-III:n bruttomotorinen alaasteikko arvioidaan motoristen taitojen lineaarisen ja hierarkkisen hankinnan perusteella, kuten havaitaan tyypillisesti kehittyvillä lapsilla. Bruttomotorinen asteikko koostuu 72 pisteestä, jotka on arvostettu 0 (ei pysty suorittamaan toimintoa) tai 1 (saavutetun kohdan kriteerit). Tämä erityinen toimenpide sisälsi 6 virstanpylvästä: kohta 9 "Hallitsee päätä pystyasennossa 15 sekuntia", kohta 14 "vierii sivulta taaksepäin", kohta 22 "istuu ilman tukea 5 sekuntia", kohta 30 "ryömi vatsalla", kohta 40 "Seisoi yksin" ja kohta 42 "Kävelee yksin". Tässä on ilmoitettu niiden osallistujien prosenttiosuus, joille raportoitu kohta oli korkein saavutettu kohta näistä kuudesta kohdasta kuukausiin 12 ja 24 mennessä.
Kuukausi 12, kuukausi 24
Osa 2: Niiden imeväisten prosenttiosuus, jotka istuvat ilman tukea vähintään 5 sekuntia BSID-III:n bruttomoottoriasteikon kohdan 22 mukaan arvioituna kuukaudessa 24
Aikaikkuna: Kuukausi 24
BSID-III on standardoitu arviointi, jota käytetään yleisesti arvioitaessa kehitystä viidellä alueella 1–42 kuukauden ikäisillä imeväisillä ja pikkulapsilla. BSID-III:n bruttomotorinen alaasteikko arvioidaan motoristen taitojen lineaarisen ja hierarkkisen hankinnan perusteella, kuten havaitaan tyypillisesti kehittyvillä lapsilla. Bruttomotorinen asteikko koostuu 72 pisteestä, jotka on arvostettu 0 (ei pysty suorittamaan toimintoa) tai 1 (saavutetun kohdan kriteerit). Kohta 22 ei katsota saavutetuksi, jos vauva istuu yksin alle 5 sekuntia ennen kuin hän menettää tasapainonsa ja kaatuu, tai jos vauva tukee käsivarsiaan. Arviointi tallennettiin videolle tutkimuskohteissa ja sen arvioi/pisteytti kaksi riippumatonta arvioijaa. Yhden näytteen binomiaalin 90 % CI laskettiin käyttämällä Clopper-Pearson (tarkka) menetelmää.
Kuukausi 24
Osa 2: Niiden imeväisten prosenttiosuus, jotka istuvat ilman tukea vähintään 30 sekuntia BSID-III:n bruttomoottoriasteikon kohdan 26 mukaan arvioituna kuukaudessa 24
Aikaikkuna: Kuukausi 24
BSID-III on standardoitu arviointi, jota käytetään yleisesti arvioitaessa kehitystä viidellä alueella 1–42 kuukauden ikäisillä imeväisillä ja pikkulapsilla. BSID-III:n bruttomotorinen alaasteikko arvioidaan motoristen taitojen lineaarisen ja hierarkkisen hankinnan perusteella, kuten havaitaan tyypillisesti kehittyvillä lapsilla. Bruttomotorinen asteikko koostuu 72 pisteestä, jotka on arvostettu 0 (ei pysty suorittamaan toimintoa) tai 1 (saavutetun kohdan kriteerit). Kohta 26 ei katsota saavutetuksi, jos vauva istuu yksin alle 30 sekuntia ennen kuin hän menettää tasapainonsa ja kaatuu tai jos vauva tukee käsivarsiaan. Arviointi tallennettiin videolle tutkimuskohteissa ja sen arvioi/pisteytti kaksi riippumatonta arvioijaa. Yhden näytteen binomiaalin 90 % CI laskettiin käyttämällä Clopper-Pearson (tarkka) menetelmää.
Kuukausi 24
Osa 2: Yksin seisovien pikkulasten prosenttiosuus BSID-III:n bruttomoottoriasteikon kohdan 40 mukaan arvioituna kuukaudessa 24
Aikaikkuna: Kuukausi 24
BSID-III on standardoitu arviointi, jota käytetään yleisesti arvioitaessa kehitystä viidellä alueella 1–42 kuukauden ikäisillä imeväisillä ja pikkulapsilla. BSID-III:n bruttomotorinen alaasteikko arvioidaan motoristen taitojen lineaarisen ja hierarkkisen hankinnan perusteella, kuten havaitaan tyypillisesti kehittyvillä lapsilla. Bruttomotorinen asteikko koostuu 72 pisteestä, jotka on arvostettu 0 (ei pysty suorittamaan toimintoa) tai 1 (saavutetun kohdan kriteerit). Tässä raportoidaan niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat kohdan 40 "Seisoi yksin" 24. kuukaudessa. Arviointi tallennettiin videolle tutkimuskohteissa ja sen arvioi/pisteytti kaksi riippumatonta arvioijaa. Yhden näytteen binomiaalin 90 % CI laskettiin käyttämällä Clopper-Pearson (tarkka) menetelmää.
Kuukausi 24
Osa 2: Yksin kävelevien pikkulasten prosenttiosuus BSID-III:n bruttomoottoriasteikon kohdan 42 mukaan arvioituna kuukaudessa 24
Aikaikkuna: Kuukausi 24
BSID-III on standardoitu arviointi, jota käytetään yleisesti arvioitaessa kehitystä viidellä alueella 1–42 kuukauden ikäisillä imeväisillä ja pikkulapsilla. BSID-III:n bruttomotorinen alaasteikko arvioidaan motoristen taitojen lineaarisen ja hierarkkisen hankinnan perusteella, kuten havaitaan tyypillisesti kehittyvillä lapsilla. Bruttomotorinen asteikko koostuu 72 pisteestä, jotka on arvostettu 0 (ei pysty suorittamaan toimintoa) tai 1 (saavutetun kohdan kriteerit). Tässä on raportoitu niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat kohdan 42 "Kävelet yksin" 24. kuukaudessa. Arviointi tallennettiin videolle tutkimuskohteissa ja sen arvioi/pisteytti kaksi riippumatonta arvioijaa. Yhden näytteen binomiaalin 90 % CI laskettiin käyttämällä Clopper-Pearson (tarkka) menetelmää.
Kuukausi 24
Osa 2: Aika kuolemaan
Aikaikkuna: Enintään 24 kuukautta (12.11.2020 mennessä kliiniseen katkaisupäivään [CCOD])
Mediaaniaika tapahtumaan arvioitiin Kaplan-Meier-metodologialla. 90 % CI arvioitiin käyttämällä Brookmeyerin ja Crowleyn menetelmää.
Enintään 24 kuukautta (12.11.2020 mennessä kliiniseen katkaisupäivään [CCOD])
Osa 2: Aika kuolemaan tai pysyvä tuuletus
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta (CCOD:iin 12.11.2020 asti)
Pysyvä ventilaatio määritellään >/=16 tunnin non-invasiiviseksi ventilaatioksi päivässä tai intubaatioksi > 21 peräkkäisenä päivänä ilman akuuttia palautuvaa tapahtumaa tai sen jälkeen; tai trakeostomia. Pysyvät ventilaatiotapahtumat tarkasteli ja vahvisti riippumaton tuomiokomitea. Mediaaniaika tapahtumaan arvioitiin Kaplan-Meier-metodologialla. 90 % CI arvioitiin käyttämällä Brookmeyerin ja Crowleyn menetelmää.
Jopa 24 kuukautta (CCOD:iin 12.11.2020 asti)
Osa 2: Aika pysyvään ilmanvaihtoon
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta (CCOD:iin 12.11.2020 asti)
Pysyvä ventilaatio määritellään >/=16 tunnin non-invasiiviseksi ventilaatioksi päivässä tai intubaatioksi > 21 peräkkäisenä päivänä ilman akuuttia palautuvaa tapahtumaa tai sen jälkeen; tai trakeostomia. Pysyvät ventilaatiotapahtumat tarkasteli ja vahvisti riippumaton tuomiokomitea. Mediaaniaika tapahtumaan arvioitiin Kaplan-Meier-metodologialla. 90 % CI arvioitiin käyttämällä Brookmeyerin ja Crowleyn menetelmää.
Jopa 24 kuukautta (CCOD:iin 12.11.2020 asti)
Osa 2: Niiden imeväisten prosenttiosuus, jotka ovat elossa ilman jatkuvaa ilmanvaihtoa 12. ja 24. kuukausina
Aikaikkuna: Kuukausi 12, kuukausi 24
Pysyvä ventilaatio määritellään >/=16 tunnin non-invasiiviseksi ventilaatioksi päivässä tai intubaatioksi > 21 peräkkäisenä päivänä ilman akuuttia palautuvaa tapahtumaa tai sen jälkeen; tai trakeostomia. Pysyvät ventilaatiotapahtumat tarkasteli ja vahvisti riippumaton tuomiokomitea. Prosenttien arvioimiseen käytettiin Kaplan-Meier-metodologiaa. 90 % CI laskettiin käyttämällä komplementaarista log-log-muunnosta.
Kuukausi 12, kuukausi 24
Osa 2: Prosenttiosuus pikkulapsista, jotka ovat elossa 12. ja 24. kuukausina
Aikaikkuna: Kuukausi 12, kuukausi 24
Prosenttien arvioimiseen käytettiin Kaplan-Meier-metodologiaa. 90 % CI laskettiin käyttämällä komplementaarista log-log-muunnosta.
Kuukausi 12, kuukausi 24
Osa 2: Niiden imeväisten prosenttiosuus, joilla ei ole jatkuvaa ilmanvaihtoa 12. ja 24. kuukausina
Aikaikkuna: Kuukausi 12, kuukausi 24
Pysyvä ventilaatio määritellään >/=16 tunnin non-invasiiviseksi ventilaatioksi päivässä tai intubaatioksi > 21 peräkkäisenä päivänä ilman akuuttia palautuvaa tapahtumaa tai sen jälkeen; tai trakeostomia. Pysyvät ventilaatiotapahtumat tarkasteli ja vahvisti riippumaton tuomiokomitea. Prosenttien arvioimiseen käytettiin Kaplan-Meier-metodologiaa. 90 % CI laskettiin käyttämällä komplementaarista log-log-muunnosta.
Kuukausi 12, kuukausi 24
Osa 2: Niiden imeväisten prosenttiosuus, joiden vaihekulma on laskenut vähintään 30 astetta lähtötasosta mitattuna hengitysteiden pletysmografialla (RP) kuukaudessa 12
Aikaikkuna: Kuukausi 12
RP mittaa vatsan ja rintakehän häkkihengityksen välistä synkronointiastetta. Välilihasten heikkous johtaa rintakehän asynkronisuuteen pallean kanssa, mikä johtaa tehottomiin ja paradoksaalisiin hengitystapoihin. Synkronian aste rintakehän ja vatsan liikkeen välillä hengityssyklin aikana voidaan ilmaista vaihekulmana kahden osaston välillä ja mitata asettamalla kaksi RP-nauhaa rintakehän ja vatsan ympärille. Paradoksaalisessa hengityksessä vaihekulma on päinvastainen verrattuna normaaliin hengityskiertoon. Vaihekulma 0° osoittaa täydellistä samanvaiheista liikettä, kun taas arvo 180° osoittaa täysin vaiheen ulkopuolista liikettä kahden osaston välillä. Tässä mittauksessa käytettiin 8 tai useampaa kelvollista hengitystä vaihekulman määrittämiseen kullakin käynnillä; laskentaa ei suoritettu, jos alle 8 kelvollista hengitystä oli mitattu. Yhden näytteen binomiaalin 90 % CI laskettiin käyttämällä Clopper-Pearson (tarkka) menetelmää.
Kuukausi 12
Osa 2: Niiden imeväisten prosenttiosuus, jotka eivät tarvitse hengitystukea (invasiivinen tai ei-invasiivinen) 12. ja 24. kuukausina
Aikaikkuna: Kuukausi 12, kuukausi 24
Yhden näytteen binomiaalin 90 % CI laskettiin käyttämällä Clopper-Pearson (tarkka) menetelmää.
Kuukausi 12, kuukausi 24
Osa 2: Niiden imeväisten prosenttiosuus, jotka pystyvät ruokkimaan suun kautta 12- ja 24-kuukausina
Aikaikkuna: Kuukausi 12, kuukausi 24
Kyky ruokkia suun kautta sisältää osallistujat, joita ruokitaan suun kautta ja osanottajat, joita ruokitaan suun ja letkun yhdistelmällä. Yhden näytteen binomiaalin 90 % CI laskettiin käyttämällä Clopper-Pearson (tarkka) menetelmää.
Kuukausi 12, kuukausi 24
Osa 1 ja osa 2: Haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä risdiplamiannoksesta vähintään 24 kuukauteen (CCOD 12.11.2020)
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kohteella, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä hoitoon. Haittatapahtuma voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien esimerkiksi poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääketuotteen käyttöön, riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän lääketuotteeseen vai ei. Aiemmin olemassa olevia tiloja, jotka pahenevat tutkimuksen aikana, pidetään myös haittatapahtumina.
Ensimmäisestä risdiplamiannoksesta vähintään 24 kuukauteen (CCOD 12.11.2020)
Osa 2: Hoidon keskeyttämiseen johtaneiden AE- ja SAE-potilaiden lukumäärä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä risdiplamiannoksesta vähintään 24 kuukauteen (CCOD 12.11.2020)
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kohteella, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä hoitoon. Haittatapahtuma voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien esimerkiksi poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääketuotteen käyttöön, riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän lääketuotteeseen vai ei. Aiemmin olemassa olevia tiloja, jotka pahenevat tutkimuksen aikana, pidetään myös haittatapahtumina.
Ensimmäisestä risdiplamiannoksesta vähintään 24 kuukauteen (CCOD 12.11.2020)
Osa 2: Osallistujien määrä, joilla on hoidon muutoksiin/keskeytykseen johtavia AE ja SAE
Aikaikkuna: Ensimmäisestä risdiplamiannoksesta vähintään 24 kuukauteen (CCOD, 12.11.2020)
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kohteella, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä hoitoon. Haittatapahtuma voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien esimerkiksi poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääketuotteen käyttöön, riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän lääketuotteeseen vai ei. Aiemmin olemassa olevia tiloja, jotka pahenevat tutkimuksen aikana, pidetään myös haittatapahtumina.
Ensimmäisestä risdiplamiannoksesta vähintään 24 kuukauteen (CCOD, 12.11.2020)
Osa 2: Kilogrammoina mitatun painon antropometrinen tutkimus
Aikaikkuna: Kuukausi 12, kuukausi 24
Antropometrinen tutkimus sisälsi painon, pituuden, pään ja rinnan ympärysmitan.
Kuukausi 12, kuukausi 24
Osa 2: Pituuden, pään ympärysmitan ja rintakehän ympärysmitan antropometrinen tutkimus senttimetreinä
Aikaikkuna: Kuukausi 12, kuukausi 24
Antropometrinen tutkimus sisälsi painon, pituuden, pään ja rinnan ympärysmitan.
Kuukausi 12, kuukausi 24
Osa 2: Risdiplaamin enimmäispitoisuus plasmassa (Cmax).
Aikaikkuna: Päivä 1: ennakkoannos, 2, 4, 6, 24 tuntia; Päivät 14, 119, 245, 364, 427, 490, 609, 728: ennakkoannos, 4 tuntia; Päivät 28, 56, 182, 301, 546, 672: ennakkoannos, 2, 4, 6 tuntia
Päivä 1: ennakkoannos, 2, 4, 6, 24 tuntia; Päivät 14, 119, 245, 364, 427, 490, 609, 728: ennakkoannos, 4 tuntia; Päivät 28, 56, 182, 301, 546, 672: ennakkoannos, 2, 4, 6 tuntia
Osa 2: Risdiplamin käyrän alla oleva alue (AUC).
Aikaikkuna: Päivä 1: ennakkoannos, 2, 4, 6, 24 tuntia; Päivät 14, 119, 245, 364, 427, 490, 609, 728: ennakkoannos, 4 tuntia; Päivät 28, 56, 182, 301, 546, 672: ennakkoannos, 2, 4, 6 tuntia
Päivä 1: ennakkoannos, 2, 4, 6, 24 tuntia; Päivät 14, 119, 245, 364, 427, 490, 609, 728: ennakkoannos, 4 tuntia; Päivät 28, 56, 182, 301, 546, 672: ennakkoannos, 2, 4, 6 tuntia
Osa 2: Risdiplamin pitoisuus annosvälin lopussa (Ctrough)
Aikaikkuna: Ennakkoannos päivinä 2, 14, 28, 56, 119, 182, 301, 546, 672
Ennakkoannos päivinä 2, 14, 28, 56, 119, 182, 301, 546, 672
Survival Motor Neuron (SMN) -proteiinitasot veressä
Aikaikkuna: Päivät 1, 14 (vain osa 1), 28, 119, 245, 364, 609, 728
Päivät 1, 14 (vain osa 1), 28, 119, 245, 364, 609, 728
Survival Motor Neuron (SMN) lähetti ribonukleiinihapon (mRNA) tasot veressä
Aikaikkuna: Päivät 1, 14 (vain osa 1), 28, 245, 364, 609, 728
Päivät 1, 14 (vain osa 1), 28, 245, 364, 609, 728

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 23. joulukuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 14. marraskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 22. joulukuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 21. syyskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. syyskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 23. syyskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 5. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BP39056
  • 2016-000778-40 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä yksittäisen potilastason tietoihin kliinisen tutkimuksen tietojen pyyntöalustan (www.vivli.org) kautta. Lisätietoja Rochen tukikelpoisten opintojen kriteereistä on saatavilla täältä (https://vivli.org/ourmember/roche/). Lisätietoja Rochen kliinisten tietojen jakamista koskevasta maailmanlaajuisesta käytännöstä ja siihen liittyvien kliinisten tutkimusten asiakirjojen pyytämisestä on täällä (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Selkärangan lihasatrofia

Kliiniset tutkimukset Risdiplam

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mexico

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa