Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SCA1- ja SCA3-valmius kliinisiin kokeisiin (READISCA)

maanantai 17. tammikuuta 2022 päivittänyt: Tetsuo Ashizawa, MD, The Methodist Hospital Research Institute
Tutkijat aikovat täyttää aukon kliinisen tutkimusvalmiuden nykytilan ja optimaalisen SCA1:n ja SCA3:n välillä, jotka ovat kuolemaan johtavia harvinaisia ​​sairauksia ilman hoitoa. Yhdysvaltalais-eurooppalaisen yhteistyön avulla tutkijat muodostavat maailman suurimmat kohortit taudin varhaisimmista vaiheista, jotka hyötyvät eniten hoidoista, validoivat kyvyn havaita taudin puhkeaminen ja varhainen eteneminen kuvantamismarkkereilla, jopa ennen ataksian puhkeamista, ja tunnistaa kliinisiä kokeita, jotka tuottavat kaikkein vakuuttavimmat tulokset hoidon tehokkuudesta pienillä potilaspopulaatioilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Spinocerebellaarinen ataksia tyypit 1 (SCA1) ja 3 (SCA3) ovat harvinaisia, perinnöllisiä hermoston rappeuttavia sairauksia, jotka etenevät hellittämättä täydelliseen toimintakyvyttömyyteen ja kuolemaan. SCA1 on nopeimmin etenevä SCA, kun taas SCA3 on yleisin SCA Yhdysvalloissa ja Euroopassa. Laajentuneet (CAG)n-toistot, jotka koodaavat polyglutamiinia (polyQ) vastaavissa geeneissä, Ataxin 1 (ATXN1) ja Ataxin 3 (ATXN3), aiheuttavat SCA1:n ja SCA3:n. Tautia modifioivat hoidot, jotka kohdistuvat monimutkaisen patogeenisen kaskadin ylävirtaan, tarjoavat lopullista hoitoa. Tieteelliset lähtökohdat ja prekliiniset eläintiedot tukevat vahvasti MSK1-estäjiä SCA1:lle, sitalopraamia SCA3:lle ja nukleotidipohjaista geenin vaimentamista molemmille SCA:ille lääkkeinä, jotka on tutkittava kliinisissä tutkimuksissa viiden vuoden kuluttua. Haaste, jonka tutkijat kohtaavat nykyisten kliinisten tutkimusten valmiudessa tällaisiin sairauksia modifioiviin hoitoihin, on kuitenkin se, että ehdokaslääkkeiden vaatimaton vaikutus mitataan Ataksia-arviointi- ja -luokitusasteikko (SARA; vahvin ja parhaiten validoitu kliininen). tulosarviointimitta) vaatii suuria kohortteja opiskelijoista riittävän tilastollisen tehon saavuttamiseksi. Saavuttaakseen kliinisen tutkimusvalmiuden tavoitteen tutkijat ehdottavat kansainvälisen, useaan paikkaan keskittyvän hankkeen käynnistämistä, jossa keskitytään ennalta ilmeneviin mutaation kantajiin ja sairauden varhaisessa vaiheessa oleviin potilaisiin, jotka todennäköisesti reagoivat tautia modifioiviin interventioihin ennen peruuttamatonta aivovauriota. . NIH:n ja National Ataxia Foundationin (NAF) rahoittamien tutkijoiden tutkimusten perusteella yhdysvaltalainen ataxia-konsortio on kehittänyt ennennäkemättömän mahdollisuuden tiiviiseen yhteistyöhön European Ataxia Study Groupin kanssa vastatakseen yhdessä tähän haasteeseen ja luodakseen valmiuden kliinisiin kokeisiin SCA1:lle ja SCA3:lle. . Tämän tavoitteen saavuttamiseksi tutkijat ehdottavat seuraavia erityistavoitteita:

Tavoite 1. Muodosta maailman suurimmat premanifestin/varhaisen SCA1:n ja SCA3:n kohortit yhdistämällä kohortit, kliinisten tulosten arviointitiedot ja bionestenäytteet (veri, aivo-selkäydinneste) Yhdysvalloista ja Euroopasta Tavoite 2. Vahvistaa MR-morfologiset, biokemialliset ja toiminnalliset biomarkkerit premanifestissa ja varhainen SCA1 ja SCA3 Tavoite 3. Mukauta tilastollisen suunnittelun ja pienten populaatiokokeiden analysoinnin viimeaikainen kehitys SCA:hin.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

200

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Houston Methodist Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

  1. Varhaisvaiheen koehenkilöillä tarkoitetaan henkilöitä, joiden SCA1- tai SCA3-geenimutaatio on positiivinen, mutta joilla on merkkejä ataksiasta
  2. Premanifest-mutaation kantajat viittaavat henkilöihin, joiden SCA1- tai SCA3-geenimutaatio on positiivinen, mutta joilla ei ole merkkejä ataksiasta
  3. 50 %:n riskipotilailla tarkoitetaan henkilöitä, joilla on riski saada SCA1 tai SCA3, koska heillä on sairastunut perheenjäsen, jonka geenimutaatio on positiivinen.
  4. Aiemmin diagnosoiduilla varhaisen vaiheen potilailla tarkoitetaan henkilöitä, jotka ovat aiemmin osallistuneet vuosina 2009-2012 CRC-SCA-, ESMI-, EUROSCA- tai SPATAX-tutkimuksiin. Aiemman osallistumisen aikaan SARA-pisteiden on oltava pienempi tai yhtä suuri kuin 10.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Allekirjoitettu tietoinen suostumus (tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä ei saa suorittaa ennen kuin tutkittava on allekirjoittanut suostumuslomakkeen).
  2. Jommankumman sukupuolen 18–65-vuotiaat henkilöt, joilla on oireinen ataksinen sairaus tai oireeton mutaation kantaja tai
  3. Koehenkilöt, joilla on selvä molekyylidiagnoosi SCA1 tai SCA3 tai muu sairastunut perheenjäsen
  4. Kaiken ikäiset henkilöt, joilla on aiemmin diagnosoitu varhaisen vaiheen SCA1 ja SCA3
  5. Aiheet, jotka pystyvät ymmärtämään ja noudattamaan protokollavaatimuksia
  6. Ei muutoksia fysio-/toimintaterapiassa kahden kuukauden aikana ennen ilmoittautumista

Poissulkemiskriteerit:

  1. Koehenkilöt, jotka saavat tällä hetkellä tai ovat saaneet 2 kuukauden sisällä ennen tähän tutkimukseen ilmoittautumista mitä tahansa tutkimuslääkettä.
  2. Koehenkilöt, jotka eivät halua tai pysty noudattamaan opintomenettelyjä.
  3. Genotyyppi vastaa muita perinnöllisiä ataksia
  4. Muutokset koordinatiivisessa fysio- ja toimintaterapiassa ataksiaan 2 kuukautta ennen tutkimukseen osallistumista
  5. Samanaikainen häiriö(t) tai tila(t), jotka vaikuttavat ataksian arviointiin tai ataksian vaikeusasteeseen tämän tutkimuksen aikana
  6. AIM 2:n poissulkemiskriteerit sisältävät myös kyvyttömyys tehdä MRI-skannausta ja paino yli 300 paunaa, rakenteelliset poikkeavuudet, kuten subduraalinen hematooma tai primaariset tai metastaattiset kasvaimet ja samanaikaiset sairaudet tai hoito, joka häiritsee kognitiivisia toimintoja, kuten aivohalvaus tai normaalipaineinen vesipää.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Varhaisen vaiheen aiheita
Tämän kohortin määrittelevät henkilöt, joiden SARA-kokonaispistemäärä on pienempi tai yhtä suuri kuin 9,5
Premanifest-mutaation kantajat
Tämän kohortin määrittelee positiivinen geneettinen diagnoosi, mutta ei merkkejä ataksiasta ja kokonaisSARA-pistemäärä, joka on pienempi tai yhtä suuri kuin 2,5
50 % riskiryhmistä
Tämän kohortin määrittelevät henkilöt, joilla on SCA1- tai SCA3-riski, koska heidän perheenjäsenensä on saanut positiivisen SCA1- tai SCA3-testin. SARA-pistemäärä on pienempi tai yhtä suuri kuin 2,5
Aikaisemmin diagnosoitu varhainen vaihe
Tämän kohortin määrittelevät henkilöt, jotka osallistuivat aikaisempiin CRC-SCA-, EUROSCA-, ESMI- tai SPATAX-tutkimuksiin ja joiden SARA-kokonaispistemäärä oli alle tai yhtä suuri kuin 10 vuosina 2009-2012

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos sairauden etenemisessä SCA1:ssä ja SCA3:ssa määritettynä ataksia (SARA) -pisteiden arvioinnin ja arvioinnin asteikon muutoksella ajan myötä.
Aikaikkuna: 12 kuukauden välein noin 60 kuukauden ajan
Ataksian (SARA) arvioinnin ja luokituksen asteikko arvioitiin kahdessa suuressa validointitutkimuksessa, jotka suoritti EUROSCA kliininen ryhmä, ja sen todettiin olevan helppokäyttöinen, luotettava ja pätevä. SARAssa on kahdeksan luokkaa, joiden kumulatiiviset pisteet vaihtelevat 0:sta (ei ataksiaa) 40:een (vakavin ataksia).
12 kuukauden välein noin 60 kuukauden ajan
Muutos taudin etenemisessä SCA1:ssä ja SCA3:ssa määritettynä yhdistelmäaivojen funktionaalisen vakavuuspisteen (CCFS) kokonaispistemäärän muutoksesta ajan kuluessa.
Aikaikkuna: 12 kuukauden välein noin 60 kuukauden ajan
Composite Cerebellar Functional Severity Score (CCFS) on validoitu kvantitatiivinen asteikko, jota käytetään arvioimaan pikkuaivojen ataksiaa aikuisilla ja lapsilla. Kokonaispisteiden laskeminen sisältää sekä 9-reikäisen pegboard-testin että napsautustestin. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa vakavampaa pikkuaivojen vajaatoimintaa.
12 kuukauden välein noin 60 kuukauden ajan
Muutos sairauden etenemisessä SCA1:ssä ja SCA3:ssa määritettynä 25 jalan kävelytestin (T25FW) muutoksella ajan myötä.
Aikaikkuna: 12 kuukauden välein noin 60 kuukauden ajan
Ajastettu 25 jalan kävelytesti (T25FW) on kvantitatiivinen liikkuvuuden ja jalkojen toiminnan testi, joka perustuu ajoitettuun 25 jalkaan kävelyyn. T25FW:llä on korkea arvioijien ja testien uudelleentestien luotettavuus ja se osoittaa hyvän samanaikaisen validiteetin. Kävelynopeuden on yleisesti osoitettu olevan hyödyllinen ja luotettava toiminnallinen kävelykyvyn mitta.
12 kuukauden välein noin 60 kuukauden ajan
Muutos sairauden etenemisessä SCA1:ssä ja SCA3:ssa määritettynä pikkuaivojen kognitiivisen affektiivisen oireyhtymän (CCAS) pistemäärän muutoksesta ajan myötä.
Aikaikkuna: 12 kuukauden välein noin 60 kuukauden ajan
Cerebellar Cognitive Affective Syndrome Scale (CCAS Scale) on joukko kognitiivisia tehtäviä, joita käytetään määrittämään pikkuaivojen roolia kognitiivisten toimintojen säätelyssä ja esittelemään neuropsykologisen diagnoosin menetelmän, joka on hyödyllinen osoittamaan erityisiä kognitiivisia ja emotionaalisia ongelmia potilailla, joilla on pikkuaivovaurioita. .
12 kuukauden välein noin 60 kuukauden ajan
Muutos sairauden etenemisessä SCA1:ssä ja SCA3:ssa määritettynä Inventory of Non-ataxia Symptoms (INAS) -kokonaismäärän muutoksella ajan myötä.
Aikaikkuna: 12 kuukauden välein noin 60 kuukauden ajan
Inventory of Non-ataxia Symptoms (INAS) on asteikko, jota käytetään kirjattaessa mukana olevien ei-ataksiaoireiden esiintymistä. SARA-validointikokeissa INASia käytettiin suureen määrään SCA-potilaita. Tilastollinen arviointi osoitti hyvää luotettavuutta.
12 kuukauden välein noin 60 kuukauden ajan
Muutos sairauden etenemisessä SCA1:ssä ja SCA3:ssa määritettynä funktionaalisen vaiheen pisteytyksen muutoksella ajan myötä.
Aikaikkuna: 12 kuukauden välein noin 60 kuukauden ajan
Funktionaalinen staging on väline, jolla arvioidaan pikkuaivooireista kärsivien potilaiden kulkukykyä.
12 kuukauden välein noin 60 kuukauden ajan
Muutos sairauden aktiivisuuden tasossa, joka perustuu pikkuaivojen ja aivorungon tilavuuksien muutokseen lähtötilanteen kuvantamisen jälkeen. (Tavoite 2)
Aikaikkuna: 12 kuukauden välein noin 36 kuukauden ajan
Muutos sairauden aktiivisuuden tasossa, joka perustuu pikkuaivojen ja aivorungon tilavuuksien muutokseen lähtötilanteen kuvantamisen jälkeen.
12 kuukauden välein noin 36 kuukauden ajan
Muutos sairauden aktiivisuuden tasossa, joka perustuu harmaan aineen (GM) ja valkoisen aineen (WM) menetysmittauksiin vokselipohjaisesta morfometriasta (VBM) lähtötilanteen kuvantamisen jälkeen. (Tavoite 2)
Aikaikkuna: 12 kuukauden välein noin 36 kuukauden ajan
Muutos sairauden aktiivisuuden tasossa määritettynä harmaan aineen tilavuuden ja valkoisen aineen tilavuuden muutoksena vokselipohjaisista morfometrisista tiedoista lähtötilanteen kuvantamisen jälkeen.
12 kuukauden välein noin 36 kuukauden ajan
Muutos sairauden aktiivisuuden tasossa, joka perustuu metaboliittipitoisuuksien muutoksiin lähtötilanteen kuvantamisen jälkeen. (Tavoite 2)
Aikaikkuna: 12 kuukauden välein noin 36 kuukauden ajan
Muutos sairauden aktiivisuuden tasossa MR:ssä morfologisessa, biokemiallisessa (MRS) ja toiminnallisessa (lepotilan fMRI) määrittelyssä metaboliittipitoisuuksien muutoksena lähtötilanteen kuvantamisen jälkeen.
12 kuukauden välein noin 36 kuukauden ajan
Muutos sairauden aktiivisuuden tasossa, joka perustuu murto-isotropian muutokseen lähtötilanteen kuvantamisen jälkeen. (Tavoite 2)
Aikaikkuna: 12 kuukauden välein noin 36 kuukauden ajan
Muutos sairauden aktiivisuuden tasossa MR-morfologisessa, biokemiallisessa (MRS) ja toiminnallisessa (lepotilan fMRI) määrittelyssä keskimääräisen diffuusion muutoksena lähtötilanteen kuvantamisen jälkeen.
12 kuukauden välein noin 36 kuukauden ajan
Muutos sairauden aktiivisuuden tasossa, joka perustuu keskimääräisen diffuusion muutokseen lähtötilanteen kuvantamisen jälkeen. (Tavoite 2)
Aikaikkuna: 12 kuukauden välein noin 36 kuukauden ajan
Muutos sairauden aktiivisuuden tasossa MR-morfologisessa, biokemiallisessa (MRS) ja toiminnallisessa (lepotilan fMRI) määrittelyssä keskimääräisen diffuusion muutoksena lähtötilanteen kuvantamisen jälkeen.
12 kuukauden välein noin 36 kuukauden ajan
Muutos sairauden aktiivisuuden tasossa, joka perustuu radiaalisen ja aksiaalisen diffuusion muutokseen lähtötilanteen kuvantamisen jälkeen. (Tavoite 2)
Aikaikkuna: 12 kuukauden välein noin 36 kuukauden ajan
Muutos sairauden aktiivisuuden tasossa MR:ssä morfologisessa, biokemiallisessa (MRS) ja toiminnallisessa (lepotilan fMRI) määrittelyssä säteittäisen ja aksiaalisen diffuusion muutoksena lähtötilanteen kuvantamisen jälkeen.
12 kuukauden välein noin 36 kuukauden ajan
Muutos sairauden aktiivisuuden tasossa, joka perustuu yhteisaktivaatioasteen muutokseen lepotilan verkoissa peruskuvauksen jälkeen. (Tavoite 2)
Aikaikkuna: 12 kuukauden välein noin 36 kuukauden ajan
Muutos sairauden aktiivisuuden tasossa MR:ssä morfologisessa, biokemiallisessa (MRS) ja toiminnallisessa (lepotilan fMRI) määrittelyssä lepotilaverkon yhteisaktivaatioasteen muutoksena lähtötilanteen kuvantamisen jälkeen.
12 kuukauden välein noin 36 kuukauden ajan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos sairauden etenemisessä SCA1:ssä ja SCA3:ssa määritettynä Friedreichin päivittäisen elämän ataksiaaktiivisuuksien (FAA-ADL) muutoksesta ajan myötä.
Aikaikkuna: 12 kuukauden välein noin 60 kuukauden ajan
Friedreich's Ataxia Activities of Daily Living (FAA-ADL) on laite, joka mittaa potilaan ilmoittamia päivittäisiä aktiviteetteja, kuten puhetta, pukeutumista, kävelyä jne. Päivittäisen elämän aktiviteetit voidaan pisteyttää välillä 0-4, jolloin nolla on normaali ja 4 on normaalia. vakavimpia.
12 kuukauden välein noin 60 kuukauden ajan
Muutos sairauden etenemisessä SCA1:ssä ja SCA3:ssa määritettynä väsymyksen vakavuusasteikon (FSS) muutoksella ajan myötä.
Aikaikkuna: 12 kuukauden välein noin 60 kuukauden ajan
Fatigue Severity Scale (FSS) on 9 pisteen asteikko, joka mittaa väsymyksen vakavuutta ja sen vaikutusta ihmisen toimintaan ja elämäntapaan potilailla, joilla on erilaisia ​​sairauksia. Asteikko vaihtelee välillä 1-7, jossa 1 tarkoittaa täysin eri mieltä ja 7 täysin samaa mieltä.
12 kuukauden välein noin 60 kuukauden ajan
Muutos sairauden etenemisessä SCA1:ssä ja SCA3:ssa määritettynä Euro Qol-5D:n (EQ-5D) muutoksella ajan myötä.
Aikaikkuna: 12 kuukauden välein noin 60 kuukauden ajan
Euro Qol-5D (EQ-5D), EuroQol Groupin kehittämä mitta, joka tuottaa yhden indeksiarvon terveydentilalle, jolla on huomattava potentiaali käyttää terveydenhuollon arvioinnissa.
12 kuukauden välein noin 60 kuukauden ajan
Muutos sairauden etenemisessä SCA1:ssä ja SCA3:ssa potilaan terveyskyselyn (PHQ-9) muutoksen perusteella ajan mittaan.
Aikaikkuna: 12 kuukauden välein noin 60 kuukauden ajan
Patient Health Questionnaire (PHQ-9) on 9 kysymyksestä koostuva väline, jota käytetään masennuksen seulomiseen. Kaikkien PHQ-9:n yhdeksän vastauksen yhteismäärä pyrkii ennustamaan masennuksen esiintymisen ja vaikeusasteen.
12 kuukauden välein noin 60 kuukauden ajan
Muutos sairauden etenemisessä SCA1:ssä ja SCA3:ssa määritettynä potilaan kokonaisvaikutelman (PGI) muutoksella ajan myötä.
Aikaikkuna: 12 kuukauden välein noin 60 kuukauden ajan
Potilaan globaali impressio (PGI) on potilaan raportoima muutos sairauden tilassa, kävelyssä, käsien toiminnassa ja puheessa edellisen käynnin tai viimeisen 6 kuukauden aikana. Muutokset voidaan raportoida huonommiksi, vakaiksi/samaiksi tai parannetuiksi/paremmiksi.
12 kuukauden välein noin 60 kuukauden ajan
Muutos eloonjäämisessä 60 kuukauden kohdalla kohorttien välillä ja sisällä
Aikaikkuna: Perustaso 60 kuukauteen
Vertaa potilaiden eloonjäämistä kohorttien välillä ja sisällä 60 kuukauden kohdalla
Perustaso 60 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The Methodist Hospital Research Institute

Yhteistyökumppanit

Johns Hopkins University
University of Colorado, Denver
University of Pennsylvania
University of South Florida
University of California, Los Angeles
Northwestern University
University of Alabama at Birmingham
University of Chicago
Columbia University
University of Michigan
University of Iowa
Emory University
University of Florida
University of California, San Francisco
Stanford University
Ohio State University
University of Minnesota
University of Utah
University of Rochester
Harvard University
German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
Institut de Recherche sur la Moelle épinière et l'Encéphale

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Tetsuo Ashizawa, MD, The Methodist Hospital Research Institute
  • Opintojohtaja: Hank Paulson, MD, PhD, University of Michigan
  • Opintojohtaja: Gulin Oz, MD, University of Minnesota
  • Opintojohtaja: Thomas Klockgether, MD, University Hospital Bonn - DZNE
  • Opintojohtaja: Alexandra Durr, MD, PhD, Hôpital Universitaire Pitié-Salpêtrière - ICM/SPATAX
  • Päätutkija: Sheng Han Kuo, MD, Columbia University
  • Päätutkija: George Wilmot, MD, PhD, Emory University
  • Päätutkija: Liana Rosenthal, MD, Johns Hopkins University
  • Päätutkija: Chiadikaobi Onyike, MD, Johns Hopkins University
  • Päätutkija: Puneet Opal, MD, PhD, Northwestern University
  • Päätutkija: Sharon Sha, Stanford University
  • Päätutkija: Talene Yacoubian, MD, PhD, University of Alabama at Birmingham
  • Päätutkija: Michael Geschwind, MD,PhD, University of California, San Francisco
  • Päätutkija: Trevor Hawkins, MD, University of Colorado, Denver
  • Päätutkija: Christopher Gomez, MD, PhD, University of Chicago
  • Päätutkija: SH Subramony, MD, University of Florida
  • Päätutkija: Vikram Shakkottai, MD, PhD, University of Texas
  • Päätutkija: Khalaf Bushara, MD, University of Minnesota
  • Päätutkija: Stefan Pulst, MD, PhD, University of Utah
  • Päätutkija: Jeremy Schmahmann, MD, PhD, Harvard University
  • Päätutkija: Peter Barker, MD, Johns Hopkins University
  • Päätutkija: Haris I Sair, MD, Johns Hopkins University
  • Päätutkija: Veronica Santini, MD, Stanford University
  • Päätutkija: Eva-Maria Ratai, MD, Harvard University
  • Päätutkija: Thomas Mareci, MD, Universtiy of Florida, Gainesville
  • Päätutkija: Laura Scorr, MD, Emory University
  • Päätutkija: Ali G Hamedani, MD, PhD, University of Pennsylvania
  • Päätutkija: Yaz Y Kisanuki, MD, FAAN, Ohio State University
  • Päätutkija: Peter Morrison, DO, University of Rochester

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 16. elokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 1. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 4. huhtikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 19. tammikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. tammikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. tammikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Pro00017836
  • U01 - Ashizawa 2016 (Muu tunniste: HMRI)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinocerebellaarinen ataksia 3

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa