- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03487367
Bereitschaft für klinische Studien für SCA1 und SCA3 (READISCA)
Studienübersicht
Status
Detaillierte Beschreibung
Spinozerebelläre Ataxie Typ 1 (SCA1) und 3 (SCA3) sind seltene, erbliche neurodegenerative Erkrankungen, die unaufhaltsam zu vollständiger Behinderung und Tod fortschreiten. SCA1 ist der am schnellsten fortschreitende SCA, während SCA3 der häufigste SCA in den USA und Europa ist. Expandierte (CAG)n-Wiederholungen, die für Polyglutamine (polyQ) in den entsprechenden Genen Ataxin 1 (ATXN1) und Ataxin 3 (ATXN3) kodieren, verursachen SCA1 und SCA3. Krankheitsmodifizierende Therapien, die auf den Weg stromaufwärts der komplexen pathogenen Kaskade abzielen, werden die ultimative Behandlung bieten. Wissenschaftliche Prämissen und präklinische Tierdaten unterstützen nachdrücklich MSK1-Inhibitoren für SCA1, Citalopram für SCA3 und nukleotidbasiertes Gen-Silencing für beide SCAs als Medikamente, die in fünf Jahren in klinischen Studien untersucht werden sollen. Die Herausforderung, der sich Forscher bei der derzeitigen Bereitschaft für klinische Studien für solche krankheitsmodifizierenden Therapien gegenübersehen, besteht jedoch darin, dass die bescheidene Wirkungsstärke von Kandidatenmedikamenten, gemessen an der Skala zur Bewertung und Einstufung von Ataxie (SARA; die robusteste und am besten validierte klinische Ergebnisbewertungsmaß) erfordert große Kohorten von Studienteilnehmern, um eine ausreichende statistische Aussagekraft zu erreichen. Um das Ziel, die Bereitschaft für klinische Studien herzustellen, zu erreichen, schlagen die Forscher vor, eine internationale, standortübergreifende Initiative zu starten, die sich auf Träger prämanifester Mutationen und Patienten in einem frühen Krankheitsstadium konzentriert, die wahrscheinlich auf die krankheitsmodifizierenden Interventionen vor irreversiblen Hirnschäden ansprechen . Basierend auf den vom NIH und der National Ataxia Foundation (NAF) finanzierten Studien der Prüfärzte hat das US-Ataxie-Konsortium eine beispiellose Gelegenheit für eine enge Zusammenarbeit mit der European Ataxia Study Group entwickelt, um diese Herausforderung gemeinsam anzugehen und die Bereitschaft für klinische Studien für SCA1 und SCA3 zu etablieren . Um dieses Ziel zu erreichen, schlagen die Ermittler die folgenden spezifischen Ziele vor:
Ziel 1. Etablierung der weltweit größten Kohorten von prämanifesten/frühen SCA1 und SCA3 durch die Kombination von Kohorten, klinischen Ergebnisbewertungsdaten und Bioflüssigkeitsproben (Blut, Zerebrospinalflüssigkeit) aus den USA und Europa frühes SCA1 und SCA3 Ziel 3. Anpassung der jüngsten Entwicklungen bei statistischem Design und Analyse von Studien mit kleinen Populationen an SCAs.
Studientyp
Einschreibung (Voraussichtlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Houston Methodist Hospital
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
- Patienten im Frühstadium beziehen sich auf Personen, die positiv auf die SCA1- oder SCA3-Genmutation getestet wurden, aber Anzeichen von Ataxie zeigen
- Prämanifeste Mutationsträger beziehen sich auf Personen, die positiv auf die SCA1- oder SCA3-Genmutation getestet wurden, aber keine Anzeichen von Ataxie zeigen
- 50%-at-Risk-Patienten beziehen sich auf Personen, bei denen ein Risiko für die Entwicklung von SCA1 oder SCA3 besteht, weil sie ein betroffenes Familienmitglied haben, das positiv auf die Genmutation getestet wurde.
- Zuvor diagnostizierte Patienten im Frühstadium beziehen sich auf Personen, die zuvor zwischen 2009 und 2012 an den Studien CRC-SCA, ESMI, EUROSCA oder SPATAX teilgenommen haben. Zum Zeitpunkt der vorherigen Teilnahme muss der SARA-Gesamtwert kleiner oder gleich 10 sein.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Unterschriebene Einverständniserklärung (keine studienbezogenen Verfahren dürfen durchgeführt werden, bevor der Proband die Einverständniserklärung unterzeichnet hat).
- Personen beiderlei Geschlechts im Alter von 18 bis 65 Jahren mit Vorliegen einer symptomatischen ataktischen Erkrankung oder eines asymptomatischen Mutationsträgers oder
- Patienten mit eindeutiger molekularer Diagnose von SCA1 oder SCA3 oder einem anderen betroffenen Familienmitglied
- Probanden jeden Alters mit früherer Diagnose von SCA1 und SCA3 im Frühstadium
- Probanden, die in der Lage sind, die Protokollanforderungen zu verstehen und einzuhalten
- Keine Änderungen des Physio-/Ergotherapiestatus innerhalb von zwei Monaten vor der Einschreibung
Ausschlusskriterien:
- Probanden, die derzeit ein Prüfpräparat erhalten oder innerhalb von 2 Monaten vor der Aufnahme in diese Studie erhalten haben.
- Probanden, die Studienverfahren nicht einhalten wollen oder können.
- Genotyp im Einklang mit anderen erblichen Ataxien
- Änderungen in der koordinativen Physio- und Ergotherapie bei Ataxie 2 Monate vor Studienteilnahme
- Begleiterkrankung(en) oder -zustand(en), die die Beurteilung der Ataxie oder den Schweregrad der Ataxie während dieser Studie beeinflussen
- Die Ausschlusskriterien von AIM 2 umfassen auch die Unfähigkeit, sich einer MRT-Untersuchung zu unterziehen, und ein Gewicht von über 300 Pfund, das Vorhandensein struktureller Anomalien wie subdurales Hämatom oder primäre oder metastatische Neoplasmen und gleichzeitige Erkrankungen oder Behandlungen, die die kognitive Funktion beeinträchtigen, wie Schlaganfall oder Normaldruckhydrozephalus.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Themen in der Frühphase
Diese Kohorte wird durch Personen mit einem SARA-Gesamtwert von kleiner oder gleich 9,5 definiert
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Prämanifeste Mutationsträger
Diese Kohorte ist definiert durch das Vorhandensein einer positiven genetischen Diagnose, aber keine Anzeichen von Ataxie und einen Gesamt-SARA-Score von weniger als oder gleich 2,5
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50 % Risikopersonen
Diese Kohorte wird von Personen definiert, die ein Risiko für SCA1 oder SCA3 haben, weil sie ein Familienmitglied haben, das positiv auf SCA1 oder SCA3 getestet wurde.
Der SARA-Gesamtwert ist kleiner oder gleich 2,5
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Zuvor diagnostiziertes Frühstadium
Diese Kohorte wird durch Personen definiert, die in früheren CRC-SCA-, EUROSCA-, ESMI- oder SPATAX-Studien eingeschlossen waren und in den Jahren 2009-2012 einen SARA-Gesamtwert von weniger als oder gleich 10 hatten
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Änderung des Krankheitsverlaufs bei SCA1 und SCA3, bestimmt durch Änderung der Skala für die Bewertung und Einstufung des Ataxie-Scores (SARA) im Laufe der Zeit.
Zeitfenster: Alle 12 Monate für etwa 60 Monate
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Die Skala zur Beurteilung und Einstufung von Ataxie (SARA) wurde in zwei großen Validierungsstudien der klinischen EUROSCA-Gruppe evaluiert und für einfach zu verwenden, zuverlässig und valide befunden.
SARA hat acht Kategorien mit einem Gesamtwert von 0 (keine Ataxie) bis 40 (stärkste Ataxie).
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Alle 12 Monate für etwa 60 Monate
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Veränderung des Krankheitsverlaufs bei SCA1 und SCA3, bestimmt durch die Veränderung des Composite Cerebellar Functional Severity Score (CCFS)-Gesamtscores im Laufe der Zeit.
Zeitfenster: Alle 12 Monate für etwa 60 Monate
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Der Composite Cerebellar Functional Severity Score (CCFS) ist eine validierte quantitative Skala zur Bewertung der zerebellären Ataxie bei Erwachsenen und Kindern.
Die Berechnung der Gesamtpunktzahl umfasst sowohl den 9-Loch-Pegboard-Test als auch den Klick-Test.
Eine höhere Punktzahl weist auf eine stärkere Beeinträchtigung des Kleinhirns hin.
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Alle 12 Monate für etwa 60 Monate
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Änderung des Krankheitsverlaufs bei SCA1 und SCA3, bestimmt durch Änderung des zeitgesteuerten 25-Fuß-Gehtests (T25FW) im Laufe der Zeit.
Zeitfenster: Alle 12 Monate für etwa 60 Monate
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Zeitgesteuerter 25-Fuß-Gehtest (T25FW) ist ein quantitativer Mobilitäts- und Beinfunktionsleistungstest, der auf einem zeitgesteuerten 25-Geh-Test basiert.
Der T25FW hat eine hohe Interrater- und Test-Retest-Zuverlässigkeit und zeigt Hinweise auf eine gute gleichzeitige Validität.
Die Ganggeschwindigkeit im Allgemeinen hat sich als nützliches und zuverlässiges funktionelles Maß für die Gehfähigkeit erwiesen.
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Alle 12 Monate für etwa 60 Monate
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Veränderung des Krankheitsverlaufs bei SCA1 und SCA3, bestimmt durch Veränderung des Cerebellar Cognitive Affective Syndrome (CCAS)-Scores im Laufe der Zeit.
Zeitfenster: Alle 12 Monate für etwa 60 Monate
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Die Skala des kognitiven affektiven Syndroms des Kleinhirns (CCAS-Skala) ist eine Reihe kognitiver Aufgaben, die zur Bestimmung der Rolle des Kleinhirns bei der Regulierung kognitiver Funktionen verwendet werden, und stellt das Verfahren der neuropsychologischen Diagnose dar, das nützlich ist, um die spezifischen kognitiven und emotionalen Probleme bei Patienten mit Kleinhirnschäden anzuzeigen .
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Alle 12 Monate für etwa 60 Monate
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Veränderung der Krankheitsprogression in SCA1 und SCA3, bestimmt durch Veränderung der Gesamtzahl der Inventory of Non-Ataxia-Symptome (INAS) im Laufe der Zeit.
Zeitfenster: Alle 12 Monate für etwa 60 Monate
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Inventory of Non-Ataxia Symptoms (INAS) ist eine Skala, die zur Aufzeichnung des Auftretens begleitender Nicht-Ataxie-Symptome verwendet wird.
In den SARA-Validierungsstudien wurde INAS bei einer großen Anzahl von SCA-Patienten angewendet.
Die statistische Auswertung zeigte eine gute Reliabilität.
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Alle 12 Monate für etwa 60 Monate
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Veränderung des Krankheitsverlaufs bei SCA1 und SCA3, bestimmt durch Veränderung des Functional-Staging-Scores im Laufe der Zeit.
Zeitfenster: Alle 12 Monate für etwa 60 Monate
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Das funktionelle Staging ist ein Instrument zur Beurteilung der Gehfähigkeit von Patienten mit zerebellären Symptomen.
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Alle 12 Monate für etwa 60 Monate
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Änderung des Ausmaßes der Krankheitsaktivität basierend auf der Änderung des Kleinhirn- und Hirnstammvolumens seit der Ausgangsbildgebung. (Ziel 2)
Zeitfenster: Alle 12 Monate für ungefähr 36 Monate
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Änderung des Ausmaßes der Krankheitsaktivität basierend auf der Änderung des Kleinhirn- und Hirnstammvolumens seit der Ausgangsbildgebung.
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Alle 12 Monate für ungefähr 36 Monate
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Veränderung des Ausmaßes der Krankheitsaktivität basierend auf den Verlustmetriken der grauen Substanz (GM) und der weißen Substanz (WM) aus der voxelbasierten Morphometrie (VBM) seit der Ausgangsbildgebung. (Ziel 2)
Zeitfenster: Alle 12 Monate für ungefähr 36 Monate
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Änderung des Ausmaßes der Krankheitsaktivität, definiert durch die Änderung des Volumens der grauen Substanz und der weißen Substanz aus voxelbasierten morphometrischen Daten seit der Ausgangsbildgebung.
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Alle 12 Monate für ungefähr 36 Monate
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Änderung des Ausmaßes der Krankheitsaktivität basierend auf der Änderung der Metabolitenkonzentrationen seit der Ausgangsbildgebung. (Ziel 2)
Zeitfenster: Alle 12 Monate für ungefähr 36 Monate
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Veränderung des Ausmaßes der Krankheitsaktivität im MR morphologisch, biochemisch (MRS) und funktionell (fMRT im Ruhezustand), definiert durch die Veränderung der Metabolitenkonzentrationen seit der Ausgangsbildgebung.
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Alle 12 Monate für ungefähr 36 Monate
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Änderung des Ausmaßes der Krankheitsaktivität basierend auf der Änderung der fraktionierten Isotropie seit der Ausgangsbildgebung. (Ziel 2)
Zeitfenster: Alle 12 Monate für ungefähr 36 Monate
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Veränderung des Ausmaßes der Krankheitsaktivität im MR morphologisch, biochemisch (MRS) und funktionell (fMRT im Ruhezustand), definiert als Veränderung der mittleren Diffusivität seit der Ausgangsbildgebung.
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Alle 12 Monate für ungefähr 36 Monate
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Änderung des Ausmaßes der Krankheitsaktivität basierend auf der Änderung der mittleren Diffusivität seit der Ausgangsbildgebung. (Ziel 2)
Zeitfenster: Alle 12 Monate für ungefähr 36 Monate
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Veränderung des Ausmaßes der Krankheitsaktivität im MR morphologisch, biochemisch (MRS) und funktionell (fMRT im Ruhezustand), definiert als Veränderung der mittleren Diffusivität seit der Ausgangsbildgebung.
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Alle 12 Monate für ungefähr 36 Monate
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Änderung der Krankheitsaktivität basierend auf der Änderung der radialen und axialen Diffusivität seit der Ausgangsbildgebung. (Ziel 2)
Zeitfenster: Alle 12 Monate für ungefähr 36 Monate
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Veränderung der Krankheitsaktivität im MR morphologisch, biochemisch (MRS) und funktionell (fMRT im Ruhezustand), definiert als Veränderung der radialen und axialen Diffusivität seit der Ausgangsbildgebung.
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Alle 12 Monate für ungefähr 36 Monate
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Änderung des Ausmaßes der Krankheitsaktivität basierend auf der Änderung des Grades der Koaktivierung innerhalb von Netzwerken im Ruhezustand seit der Ausgangsbildgebung. (Ziel 2)
Zeitfenster: Alle 12 Monate für ungefähr 36 Monate
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Veränderung des Ausmaßes der Krankheitsaktivität auf MR morphologisch, biochemisch (MRS) und funktionell (Ruhezustands-fMRI), definiert als Veränderung des Koaktivierungsgrads innerhalb des Ruhezustandsnetzwerks seit der Ausgangsbildgebung.
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Alle 12 Monate für ungefähr 36 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Veränderung des Krankheitsverlaufs in SCA1 und SCA3, bestimmt durch Veränderung der Friedreich-Ataxie-Aktivitäten des täglichen Lebens (FAA-ADL) im Laufe der Zeit.
Zeitfenster: Alle 12 Monate für etwa 60 Monate
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Friedreich's Ataxia Activities of Daily Living (FAA-ADL) ist ein Instrument, das von Patienten berichtete Aktivitäten des täglichen Lebens wie Sprechen, Anziehen, Gehen usw. misst. Aktivitäten des täglichen Lebens können von 0-4 bewertet werden, wobei null normal und 4 ist schwerwiegendsten.
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Alle 12 Monate für etwa 60 Monate
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Veränderung des Krankheitsverlaufs in SCA1 und SCA3, bestimmt durch Veränderung der Fatigue Severity Scale (FSS) im Laufe der Zeit.
Zeitfenster: Alle 12 Monate für etwa 60 Monate
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Fatigue Severity Scale (FSS) ist eine 9-Punkte-Skala, die den Schweregrad der Müdigkeit und ihre Auswirkungen auf die Aktivitäten und den Lebensstil einer Person bei Patienten mit einer Vielzahl von Erkrankungen misst.
Die Skala reicht von 1 bis 7, wobei 1 „stimme überhaupt nicht zu“ und 7 „stimme voll und ganz zu“ bedeutet.
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Alle 12 Monate für etwa 60 Monate
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Veränderung des Krankheitsverlaufs bei SCA1 und SCA3, bestimmt durch die Veränderung von Euro Qol-5D (EQ-5D) im Laufe der Zeit.
Zeitfenster: Alle 12 Monate für etwa 60 Monate
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Euro Qol-5D (EQ-5D), ein von der EuroQol Group entwickeltes Maß, das einen einzigen Indexwert für den Gesundheitszustand mit erheblichem Potenzial zur Verwendung bei der Bewertung der Gesundheitsversorgung generiert.
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Alle 12 Monate für etwa 60 Monate
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Veränderung der Krankheitsprogression bei SCA1 und SCA3, bestimmt durch Veränderung im Patient Health Questionnaire (PHQ-9) im Laufe der Zeit.
Zeitfenster: Alle 12 Monate für etwa 60 Monate
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Der Patient Health Questionnaire (PHQ-9) ist ein 9-Fragen-Instrument, das zum Screening auf Depressionen verwendet wird.
Die Summe aller 9 Antworten des PHQ-9 zielt darauf ab, das Vorhandensein und die Schwere einer Depression vorherzusagen.
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Alle 12 Monate für etwa 60 Monate
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Veränderung des Krankheitsverlaufs bei SCA1 und SCA3, bestimmt durch Veränderung des Patienten-Gesamteindrucks (PGI) im Laufe der Zeit.
Zeitfenster: Alle 12 Monate für etwa 60 Monate
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Der Patient Global Impression (PGI) ist ein vom Patienten gemeldetes Maß für die Veränderung des Krankheitsstatus, des Gehens, der Handfunktion und der Sprache seit dem letzten Besuch oder in den letzten 6 Monaten.
Änderungen können als schlechter, stabil/gleich oder verbessert/besser gemeldet werden.
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Alle 12 Monate für etwa 60 Monate
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Veränderung des Überlebens nach 60 Monaten zwischen und innerhalb der Kohorten
Zeitfenster: Baseline bis 60 Monate
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Vergleich des Überlebens von Patienten zwischen und innerhalb von Kohorten nach 60 Monaten
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Baseline bis 60 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienstuhl: Tetsuo Ashizawa, MD, The Methodist Hospital Research Institute
- Studienleiter: Hank Paulson, MD, PhD, University of Michigan
- Studienleiter: Gulin Oz, MD, University of Minnesota
- Studienleiter: Thomas Klockgether, MD, University Hospital Bonn - DZNE
- Studienleiter: Alexandra Durr, MD, PhD, Hôpital Universitaire Pitié-Salpêtrière - ICM/SPATAX
- Hauptermittler: Sheng Han Kuo, MD, Columbia University
- Hauptermittler: George Wilmot, MD, PhD, Emory University
- Hauptermittler: Liana Rosenthal, MD, Johns Hopkins University
- Hauptermittler: Chiadikaobi Onyike, MD, Johns Hopkins University
- Hauptermittler: Puneet Opal, MD, PhD, Northwestern University
- Hauptermittler: Sharon Sha, Stanford University
- Hauptermittler: Talene Yacoubian, MD, PhD, University of Alabama at Birmingham
- Hauptermittler: Michael Geschwind, MD,PhD, University of California, San Francisco
- Hauptermittler: Trevor Hawkins, MD, University of Colorado, Denver
- Hauptermittler: Christopher Gomez, MD, PhD, University of Chicago
- Hauptermittler: SH Subramony, MD, University of Florida
- Hauptermittler: Vikram Shakkottai, MD, PhD, University of Texas
- Hauptermittler: Khalaf Bushara, MD, University of Minnesota
- Hauptermittler: Stefan Pulst, MD, PhD, University of Utah
- Hauptermittler: Jeremy Schmahmann, MD, PhD, Harvard University
- Hauptermittler: Peter Barker, MD, Johns Hopkins University
- Hauptermittler: Haris I Sair, MD, Johns Hopkins University
- Hauptermittler: Veronica Santini, MD, Stanford University
- Hauptermittler: Eva-Maria Ratai, MD, Harvard University
- Hauptermittler: Thomas Mareci, MD, Universtiy of Florida, Gainesville
- Hauptermittler: Laura Scorr, MD, Emory University
- Hauptermittler: Ali G Hamedani, MD, PhD, University of Pennsylvania
- Hauptermittler: Yaz Y Kisanuki, MD, FAAN, Ohio State University
- Hauptermittler: Peter Morrison, DO, University of Rochester
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Paulson HL, Shakkottai VG, Clark HB, Orr HT. Polyglutamine spinocerebellar ataxias - from genes to potential treatments. Nat Rev Neurosci. 2017 Oct;18(10):613-626. doi: 10.1038/nrn.2017.92. Epub 2017 Aug 17.
- Ashizawa T, Figueroa KP, Perlman SL, Gomez CM, Wilmot GR, Schmahmann JD, Ying SH, Zesiewicz TA, Paulson HL, Shakkottai VG, Bushara KO, Kuo SH, Geschwind MD, Xia G, Mazzoni P, Krischer JP, Cuthbertson D, Holbert AR, Ferguson JH, Pulst SM, Subramony SH. Clinical characteristics of patients with spinocerebellar ataxias 1, 2, 3 and 6 in the US; a prospective observational study. Orphanet J Rare Dis. 2013 Nov 13;8:177. doi: 10.1186/1750-1172-8-177.
- Oz G, Hutter D, Tkac I, Clark HB, Gross MD, Jiang H, Eberly LE, Bushara KO, Gomez CM. Neurochemical alterations in spinocerebellar ataxia type 1 and their correlations with clinical status. Mov Disord. 2010 Jul 15;25(9):1253-61. doi: 10.1002/mds.23067.
- Tezenas du Montcel S, Durr A, Rakowicz M, Nanetti L, Charles P, Sulek A, Mariotti C, Rola R, Schols L, Bauer P, Dufaure-Gare I, Jacobi H, Forlani S, Schmitz-Hubsch T, Filla A, Timmann D, van de Warrenburg BP, Marelli C, Kang JS, Giunti P, Cook A, Baliko L, Melegh B, Boesch S, Szymanski S, Berciano J, Infante J, Buerk K, Masciullo M, Di Fabio R, Depondt C, Ratka S, Stevanin G, Klockgether T, Brice A, Golmard JL. Prediction of the age at onset in spinocerebellar ataxia type 1, 2, 3 and 6. J Med Genet. 2014 Jul;51(7):479-86. doi: 10.1136/jmedgenet-2013-102200. Epub 2014 Apr 29. Erratum In: J Med Genet. 2014 Sep;51(9):613. Bela, Melegh [corrected to Melegh, Bela].
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
Studienabschluss (Voraussichtlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neurologische Manifestationen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Neurodegenerative Krankheiten
- Dyskinesien
- Erkrankungen des Rückenmarks
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Kleinhirnerkrankungen
- Ataxia
- Zerebelläre Ataxie
- Spinozerebelläre Ataxien
- Spinozerebelläre Degenerationen
- Machado-Joseph-Krankheit
Andere Studien-ID-Nummern
- Pro00017836
- U01 - Ashizawa 2016 (Andere Kennung: HMRI)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Spinozerebelläre Ataxie 3
-
National University of MalaysiaRadboud University Medical CenterRekrutierungSpinozerebelläre Ataxie Typ 3Malaysia
-
University of MichiganNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institutes...AbgeschlossenSpinozerebelläre Ataxie Typ 3Vereinigte Staaten
-
BiogenBeendetSpinozerebelläre Ataxie Typ 3Vereinigte Staaten, Niederlande, Israel, Portugal, Vereinigtes Königreich, Deutschland
-
Gynuity Health ProjectsHopital La RabtaAbgeschlossen
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Moscow Regional Research and Clinical Institute...BeendetGlykogen-Synthase-Kinase 3Russische Föderation
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University of BernITI International Team for Implantology, SwitzerlandRekrutierung
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USDA Grand Forks Human Nutrition Research CenterUnited States Department of Agriculture (USDA); University of North DakotaAbgeschlossenOmega-3-Fettsäuren | LipidperoxidationVereinigte Staaten
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University of JenaAbgeschlossenInterkonvertierung n-3 PUFA, Vegetarier
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Asklepios Neurological Clinic Bad SalzhausenAsklepios Schlossberg Clinic Bad KoenigRekrutierungGalectin-3 während der AtemwegsentwöhnungDeutschland
-
Qualitas HealthArizona State UniversityAbgeschlossenTriglyceride | Cholesterin | Eicosapentaensäure | Omega-3Vereinigte Staaten