Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 1b tutkimus PTC596:sta lapsilla, joilla on äskettäin diagnosoitu diffuusi sisäinen Pontine-gliooma ja korkea-asteinen gliooma

tiistai 24. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Nationwide Children's Hospital

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida tutkimuslääkkeen PTC596 (unesbuliini) turvallisuutta yhdessä sädehoidon (RT) kanssa, kun sitä annetaan lapsipotilaille, joilla on äskettäin diagnosoitu korkea-asteinen gliooma (HGG), mukaan lukien diffuusi sisäinen pontinegliooma (DIPG).

Tutkimuksen päätavoitteet ovat:

  • Etsi tutkimuslääkkeen PTC596 turvallinen annos, joka voidaan antaa aiheuttamatta vakavia sivuvaikutuksia.
  • Selvitä vereen (kaikilla potilailla) ja kasvaimiin pääsevän lääkkeen määrä (potilailla, jotka saavat lääkettä ennen suunniteltua leikkausta aivokasvaimen poistamiseksi)

Ensimmäisen jakson (6-7 viikkoa) aikana potilaat saavat lääkettä suun kautta kahdesti viikossa yhdessä päivittäisen RT:n kanssa. Seuraavien syklien aikana (kukin 4 viikkoa) he saavat vain tutkimuslääkettä suun kautta kahdesti viikossa.

Rahoituslähde - FDA OOPD

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus koostuu 3 osasta:

  1. Vaihe I (osat A ja C), kokeen annoksenmäärityskomponentti PTC596:n suurimman siedetyn annoksen (MTD) tai suositellun faasin II annoksen (RP2D) arvioimiseksi yhdessä RT:n kanssa ja sen jälkeen PTC596:n ylläpitohoidon kanssa lapsille äskettäin diagnosoidun DIPG:n ja HGG:n kanssa.

    Kun RP2D on määritetty,

  2. Varhainen tehon laajennuskohortti, johon kuuluu jopa 17 potilasta RP2D:ssä (osan C laajennus ja osa D)
  3. Kirurginen kohortti (osa B) 12 potilaasta, joilla on äskettäin diagnosoitu DIPG ja joille voidaan tehdä biopsia tai HGG ja joille toinen kirurginen resektio on perusteltu

Potilaille kohortteissa A, C ja D, PTC596 annetaan suun kautta kahdesti viikossa 6-7 viikon ajan yhdessä päivittäisen RT:n kanssa ensimmäisen syklin aikana. Seuraavissa jaksoissa (kukin 4 viikkoa) kaikki potilaat jatkavat ylläpitohoitoa, joka alkaa välittömästi RT-hoidon päätyttyä ja kestää enintään 26 sykliä (2 vuotta).

Kirurgisessa kohortissa potilaita hoidetaan kahdella annoksella PTC596:ta päivinä 1 ja 4 ennen biopsiaa tai uudelleenresektiota; toinen PTC596-annos tulisi mieluiten antaa 3-6 tuntia ennen leikkausta. Leikkaussykli päättyy, kun potilaat aloittavat RT:n, jonka tulisi tapahtua vähintään kaksi viikkoa leikkauksen jälkeen, ja PTC596 voidaan aloittaa uudelleen (kahdesti viikossa) RT:n aloittamisen jälkeen. RT-hoidon päätyttyä potilaat aloittavat välittömästi ylläpitohoidon kahdesti viikossa PTC596:lla enintään 26 syklin ajan.

Ensisijaiset tavoitteet Osat A, C

  • PTC596:n suurimman siedetyn annoksen (MTD) ja suositellun faasin II annoksen (RP2D) määrittäminen samanaikaisesti säteilyn kanssa äskettäin diagnosoiduilla potilailla, joilla on DIPG tai HGG (osat A ja C)
  • Määrittää PTC596:n toksisuuden, joka annetaan samanaikaisesti RT:n kanssa ja ylläpitohoidon aikana (osat A, C).
  • PTC596:n farmakokinetiikan karakterisointi kapselina ja tablettina lapsille, joilla on äskettäin diagnosoitu DIPG tai HGG, kun sitä annetaan samanaikaisesti RT:n kanssa ja ylläpidon aikana (osat A, C).

Ensisijaiset tavoitteet Kirurginen kohortti - Osa B

  • Testaa PTC596:n kyky estää BMI-1-aktiivisuutta kasvaimissa ja PBMC:issä
  • karakterisoida PTC596:n farmakokinetiikka plasmassa, aivo-selkäydinnesteessä (CSF) ja kasvainkudoksessa

Toissijaiset tavoitteet

  • Arvioida kokonaiseloonjäämistä (OS) äskettäin DIPG:tä saaneilla potilailla, joita on hoidettu PTC596:lla, ja verrata historiallisiin kontrolleihin.
  • Arvioida etenemisvapaan eloonjäämisen (PFS) jakauma äskettäin diagnosoiduilla potilailla, joilla on HGG ja joita on hoidettu PTC596:lla ja verrata historiallisiin kontrolleihin
  • Määrittää BMI-1-modulaation vaikutukset DIPG:ssä ja HGG:ssä BMI-1-tasoihin, H2A-monoubikvitinaatioon, solujen lisääntymiseen, solukuolemaan, geenisäätelyyn geeniekspression profiloinnin ja epigeneettisten tutkimusten, kuten RNA-sekvensoinnin ja ChIP-Seq-tutkimuksen, avulla. vaiheen I tutkimus.
  • Korreloi potentiaalisten biomarkkerien pitoisuudet biologisissa näytteissä (esim. veressä ja kudoksessa) ennen käsittelyä ja hoidon jälkeen vasteen/toksisuuden, PFS:n ja OS:n kanssa I vaiheen tutkimuksen rajoissa.
  • H3F3A-, HIST1H3B- (H3.3- ja H3.1-geenit), ATRX- ja DAXX-mutaatioiden tutkiminen ja näiden muutosten vaikutusten tutkiminen käyttämällä kohdennettuja geeni-, eksomi-, RNA-sekvensointi- ja metylaatiosarjoja kohdistetuista genomialueista DIPG:ssä ja HGG:ssä.
  • Potilaiden terveyteen liittyvän elämänlaadun arvioiminen vanhempainraportin perusteella ja mahdollisuuksien mukaan potilasraportointi hoidon avainpisteissä käyttämällä PROMIS-tutkimusta.
  • Tutkia kasvaimen tilavuusmittauksia MRI:llä ja korreloida 2-ulotteisten mittausten kanssa ja vertailla vastekriteerejä.
  • Korreloida kasvainvasteen varhaiset mittaukset (volumetriset ja 2-ulotteiset mittaukset kokonaiseloonjäämiseen).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

64

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Ikä: Potilaiden tulee olla ≥12 kuukautta ja ≤ 21-vuotiaita tutkimukseen ilmoittautumisajankohtana.

Diagnoosi: Potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu diffuusi sisäinen pontinegliooma (DIPG), jotka määritellään kasvaimina, joilla on pontineepisentrumi ja joissa on vähintään 2/3 ponista, ovat kelvollisia ilman histologista vahvistusta.

Potilaat, joilla on aivorungon kasvaimia, jotka eivät täytä radiografisia kriteerejä tai joita ei pidetä tyypillisinä diffuuseina sisäisinä pontiiniglioomina, ovat kelvollisia, jos kasvaimista otetaan biopsia ja ne todistetaan korkea-asteisiksi glioomiksi (kuten anaplastinen astrosytooma, glioblastooma, H3K27-mutantti diffuusi keskiviiva gliooma) tai diffuusi astrosytooma.

Potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu korkealaatuinen aivorunkoton gliooma (HGG), ovat kelvollisia.

Potilailla on oltava histologisesti varmennettu korkea-asteinen gliooma, kuten anaplastinen astrosytooma, glioblastooma, H3 K27 -mutantti diffuusi keskiviivan gliooma jne.

Leikkaukseen kelpaavia potilaita ovat potilaat, joilla on:

  1. Äskettäin diagnosoidut DIPG:t, joille voidaan tehdä biopsia hoitavan lääkärin suosituksesta

  2. Äskettäin diagnosoitu HGG, jolle toinen kirurginen resektio on perusteltu lisäleikkauksen poistamiseksi tai lähes täydellisen tai kokonaisresektion saavuttamiseksi alkuperäisen diagnoosin tekemisen jälkeen, mutta ennen hoidon aloittamista.

    Sairauden tila: Potilaat, joilla on disseminoitunut DIPG tai HGG, eivät ole kelvollisia, ja selkärangan MRI on suoritettava, jos hoitava lääkäri epäilee levinnyt sairautta kliinisesti.

    Suorituskykytaso: Karnofsky ≥ 50 yli 16-vuotiaille potilaille ja Lansky ≥ 50 ≤ 16-vuotiaille potilaille. Potilaat, jotka eivät pysty kävelemään halvaantumisen vuoksi, mutta jotka ovat pyörätuolissa, katsotaan avohoitoon suorituksen arvioinnissa.

    Neurologinen tila: Potilaiden on kyettävä nielemään suun kautta otettavat lääkkeet voidakseen osallistua tutkimukseen.

    Osaan A (vaihe I, kapseliformulaatio) ilmoittautuvien potilaiden on kyettävä nielemään kokonaisia ​​kapseleita.

    Aikaisempi hoito: Potilaat eivät saa olla saaneet aiempaa syöpähoitoa. Aiempi deksametasoni ja/tai leikkaus ovat sallittuja.

    Elintoimintojen vaatimukset:

    Riittävä luuytimen toiminta määritellään seuraavasti:

    • Perifeerinen absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ≥ 1000/mm3

    • Verihiutaleiden määrä ≥ 100 000/mm3 (transfuusiosta riippumaton, määritellään verihiutaleiden siirtoon vähintään 7 päivään ennen ilmoittautumista)

    • Hemoglobiini >8 g/dl (voidaan siirtää).

    Riittävä munuaisten toiminta määritellään seuraavasti:

    • Kreatiniinipuhdistuma tai radioisotooppi GFR ≥ 70 ml/min/1,73 m2 tai

    • Seerumin kreatiniiniarvo iän/sukupuolen mukaan seuraavasti:

    • 1 - < 2 vuotta: 0,6 (mies) 0,6 (nainen)
    • 2 - < 6 vuotta: 0,8 (mies) 0,8 (nainen)
    • 6 - < 10 vuotta: 1 (mies) 1 (nainen)
    • 10 - < 13 vuotta: 1,2 (mies) 1,2 (nainen)

    • 13 - < 16 vuotta: 1,5 (mies) 1,4 (nainen)

      • 16 vuotta: 1,7 (mies) 1,4 (nainen)

    Riittävä maksan toiminta määritellään seuraavasti:

    • Kokonaisbilirubiinin on oltava ≤ 1,5 kertaa laitoksen iän normaalin yläraja

    • AST(SGOT)/ALT(SGPT) < 3 kertaa normaalin laitoksen yläraja

    • Seerumin albumiini ≥ 2g/dl

    Riittävä sydämen toiminta määritellään seuraavasti:

    - Ejektiofraktio ≥ 55 % kaikukardiogrammissa.

    - QTc ≤ 480 ms.

    Riittävä keuhkotoiminta Määritelty

    - Ei merkkejä hengenahdistuksesta levossa ja pulssioksimetria > 94 % huoneilmassa, jos määrittämiseen on kliinisiä aiheita

    Riittävä neurologinen toiminta määritellään seuraavasti:

    - Potilaat, joilla on kohtaushäiriö, voidaan ottaa mukaan, jos he käyttävät kouristuslääkkeitä ja ovat hyvin hallinnassa.

    Tietoinen suostumus: Kaikkien potilaiden ja/tai heidän vanhempiensa tai laillisesti valtuutettujen edustajien on allekirjoitettava kirjallinen tietoinen suostumus. Hyväksyntä hankitaan tarvittaessa toimielinten ohjeiden mukaisesti.

    Poissulkemiskriteerit:

    Diagnoosi: potilaat, joilla on diagnosoitu oligodendrogliooma tai oligoastrosytooma, eivät ole kelvollisia. Potilaat, joilla on juveniili pilosyyttinen astrosytooma, eivät ole tukikelpoisia.

    Potilaat, joilla on ei-aivorungon diffuusi astrosytooma (aste 2), eivät ole kelvollisia tutkimuksen HGG-kerrokseen.

    Raskaus tai imetys: Raskaana olevia tai imettäviä naisia ​​ei oteta mukaan tähän tutkimukseen, koska eläin-/ihmistutkimuksissa on havaittu sikiölle ja teratogeenisille haittatapahtumille tunnettuja tai tuntemattomia riskejä. Raskaustestit on tehtävä tytöille, jotka ovat kuukautisten jälkeen. Lisääntymiskykyiset miehet tai naiset eivät saa osallistua, elleivät he ole suostuneet käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää.

    Potilaiden, jotka voivat tulla raskaaksi tai synnyttää lapsia, on suostuttava käyttämään asianmukaisia ​​ehkäisymenetelmiä (hormonaalista tai estemenetelmää ehkäisyssä, raittiutta) hoidon aikana tässä tutkimuksessa ja 3 kuukauden ajan hoidon päättymisen jälkeen. Huomautus: Tehokkaan ehkäisyn määritelmä perustuu päätutkijan tai nimetyn työtoverin arvioon.

    Samanaikaiset lääkkeet

    • Kortikosteroidit: Potilaat, jotka saavat kortikosteroideja, ovat kelvollisia. Kortikosteroidien käytöstä on ilmoitettava.
    • Tutkimuslääkkeet: Potilaat, jotka saavat parhaillaan toista tutkimuslääkettä, eivät ole kelvollisia.
    • Syövän vastaiset aineet: Potilaat, jotka saavat parhaillaan muita syöpälääkkeitä, eivät ole kelvollisia.
    • Antikonvulsantit: Potilaat, jotka saavat entsyymejä indusoivia antikonvulsantteja, jotka on lueteltu liitteessä II, eivät ole kelvollisia
    • Rifampiinia saavat potilaat eivät ole tukikelpoisia.
    • Potilaat, jotka saavat lääkkeitä, joiden tiedetään pidentävän QTc-aikaa, kuten liitteessä III on lueteltu, eivät ole kelvollisia.
    • Duloksetiinia, alosetronia tai teofylliiniä (CYP1A2-estäjät) saavat potilaat eivät ole kelvollisia
    • Beetasalpaajia käyttävät potilaat eivät ole kelvollisia
    • Selektiivisiä serotoniinin takaisinoton estäjiä (SSRI), kuten sitalopraami (Celexa), escitalopraami (Lexapro), fluoksetiini (Prozac), fluvoksamiini (Luvox), paroksetiini (Paxil), sertraliini (Zoloft), tulee käyttää varoen, mutta ne eivät ole vasta-aiheisia.
    • Antikoagulantit: potilaat, jotka saavat terapeuttisia antikoagulantteja, mukaan lukien varfariinia, pienimolekyylipainoista hepariinia, eivät ole kelvollisia

    PTC596:n antaminen nenämahaletkeen tai G-letkuun ei ole sallittua.

    Infektio: Potilaat, joilla on hallitsematon infektio, eivät ole kelvollisia.

    Potilaat, jotka tutkijan näkemyksen mukaan eivät välttämättä pysty noudattamaan tutkimuksen turvallisuusseurantavaatimuksia, eivät ole tukikelpoisia.

    Potilaat, joilla on näyttöä suolen tukkeutumisesta, imeytymishäiriöstä tai muusta oraalisen lääkityksen vasta-aiheesta, eivät ole kelvollisia.

    Potilaat, joilla on maha-suolikanavan sairaus tai muu sairaus, joka voi vaikuttaa imeytymiseen tai altistaa maha-suolikanavan haavaumalle, eivät ole kelvollisia.

    Potilaat, joilla on aktiivinen peptinen haavatauti tai tulehduksellinen suolistosairaus (mukaan lukien haavainen paksusuolitulehdus ja Crohnin tauti), divertikuliitti, kolekystiitti, oireinen kolangiitti tai umpilisäkkeen tulehdus, eivät ole kelvollisia.

    Potilaat, joilla on vakavia parantumattomia haavoja, haavaumia tai luunmurtumia, eivät ole tukikelpoisia.

    Potilaat, joilla on kohtalaisia ​​tai vaikeita keuhkosairauksia, jotka yleensä määritellään lääketieteellisen hoidon tarpeen (esim. happi, lääkkeet) ja/tai päivittäisen elämän rajoittamisen (yleensä CTCAE 2. asteen tai korkeampi) tai rajoitetun rasituksen aiheuttaman hengenahdistuksen vuoksi, eivät ole kelvollisia. Keuhkosairauksiin kuuluvat (mutta ei rajoittuen) COPD, astma ja hemi-pneumektomia.

    Potilaat, joilla on HIV:n tai kiinteän elimen siirtoon liittyvä pahanlaatuinen kasvain: tiedossa oleva HIV, HBV-pinta-antigeenipositiivisuus tai positiivinen HCV-vasta-aine eivät ole kelvollisia. Virustestiä ei vaadita, ellei se ole kliinisesti aiheellista potilailla, joilla ei ole tunnettua historiaa.

    Potilas, jolla on aiempi tai meneillään kliinisesti merkittävä sairaus, lääketieteellinen tai psykiatrinen tila, sairaushistoria, fyysiset löydökset, EKG-löydökset tai laboratoriopoikkeamat, jotka tutkijan näkemyksen mukaan voivat vaikuttaa tutkittavan turvallisuuteen tai muuttaa imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa, tutkimuslääkkeiden erittyminen tai se voi heikentää tutkimustulosten arviointia, eivät kelpaa.

    Potilaat, joilla on aiemmin tehty kiinteä elinsiirto, eivät ole tukikelpoisia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito (PTC596)
PTC596 annettuna suun kautta kahdesti viikossa (M/Th tai T/F aikataulu) samanaikaisesti RT:n kanssa 6-7 viikon ajan. Jokainen seuraava sykli määritellään 28 päiväksi. RT-hoidon jälkeiset potilaat saavat jatkossakin PTC596:ta kahdesti viikossa enintään 26 syklin ajan RP2D:llä 200 mg/m2 ja enimmäisannoksen ollessa 400 mg potilailla, joiden BSA on ≥2,0
Lääke: PTC596
Suun kautta otettavat tabletit
Säteily: Sädehoito
Kierto 1

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Luo PTC596:n MTD ja RP2D
Aikaikkuna: Jakson 1 lopussa (42-49 päivää)
PTC596:n suurimman siedetyn annoksen (MTD) ja suositellun faasin II annoksen (RP2D) määrittäminen samanaikaisesti säteilyn kanssa äskettäin diagnosoiduilla potilailla, joilla on DIPG tai HGG (osat A ja C)
Jakson 1 lopussa (42-49 päivää)
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE v5.0:n arvioituna
Aikaikkuna: Hoitopäivästä 1 30 päivään protokollahoidon päättymisen jälkeen
PTC596:n toksisuuden määrittäminen samanaikaisesti sädehoidon kanssa ja ylläpitohoidon aikana (osat A, C) äskettäin diagnosoiduilla HGG- ja DIPG-potilailla, joita hoidetaan PTC596:lla laskemalla PTC596:een liittyvien haittavaikutusten osallistujien lukumäärä sekä esiintymistiheys ja vakavuus. Tapahtumat CTCAE v5.0:n arvioimina.
Hoitopäivästä 1 30 päivään protokollahoidon päättymisen jälkeen
PTC596:n (A, B, C, D) suurin plasmapitoisuus [Cmax]
Aikaikkuna: Päivät 1-29
PTC596:n plasman farmakokinetiikan karakterisointi lapsilla, joilla on äskettäin diagnosoitu DIPG tai HGG, kun niitä annetaan samanaikaisesti sädehoidon kanssa ja ylläpidon aikana (osat A, C, D) mittaamalla PTC596:n maksimipitoisuus [Cmax] ja käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) plasmassa
Päivät 1-29
PTC596:n kasvainpitoisuus (B)
Aikaikkuna: Leikkaussyklin 4. päivä
Karakterioida PTC596:n farmakokinetiikka kasvainkudoksessa lapsilla, joilla on äskettäin diagnosoitu DIPG ja HGG ja joita hoidetaan PTC596:lla ennen toista resektiota
Leikkaussyklin 4. päivä
BMI1:n proteiinitasot kasvaimessa
Aikaikkuna: Leikkaussyklin 4. päivä
Testaa PTC596:n kyky estää BMI-1-aktiivisuutta ja alavirran efektoreita mittaamalla proteiinitasoja kasvaimissa ja perifeerisen veren mononukleaarisoluissa (PBMC) lapsilla, joilla on äskettäin diagnosoitu HGG ja DIPG ja joita hoidetaan PTC596:lla ennen toista resektiota
Leikkaussyklin 4. päivä

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi kokonaiseloonjääminen
Aikaikkuna: Hoitopäivästä mistä tahansa syystä tai viimeisimmän seurannan päivämäärästä johtuvaan kuolemaan, arvioituna enintään 60 kuukautta
Arvioida kokonaiseloonjäämisjakauma äskettäin diagnosoiduille korkea-asteista glioomaa sairastaville potilaille, joita hoidettiin PTC596:lla sädehoidon ja sen jälkeen PTC596:n aikana ja verrataan historiallisiin kontrolleihin
Hoitopäivästä mistä tahansa syystä tai viimeisimmän seurannan päivämäärästä johtuvaan kuolemaan, arvioituna enintään 60 kuukautta
Arvioi Progression Free selviytyminen
Aikaikkuna: Hoitopäivästä aina etenevän sairauden tai kuoleman päivämäärään, joka johtuu mistä tahansa syystä tai viimeisimmän seurannan päivämäärästä, arvioituna enintään 60 kuukautta
Arvioida etenemisvapaa eloonjäämisjakauma äskettäin diagnosoiduille korkea-asteista glioomaa sairastaville potilaille, joita hoidettiin PTC596:lla sädehoidon ja sen jälkeen PTC596:n aikana ja verrataan historiallisiin kontrolleihin
Hoitopäivästä aina etenevän sairauden tai kuoleman päivämäärään, joka johtuu mistä tahansa syystä tai viimeisimmän seurannan päivämäärästä, arvioituna enintään 60 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Nationwide Children's Hospital

Yhteistyökumppanit

PTC Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Maryam Fouladi, MD, Nationwide Children's Hospital
  • Opintojen puheenjohtaja: Patricia Baxter, MD, Baylor College of Medicine
  • Opintojen puheenjohtaja: Margot Lazow, MD, Nationwide Children's Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. elokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. maaliskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 20. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 30. heinäkuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 27. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CONNECT1702
  • 5R01FD006352-03 (Yhdysvaltain FDA:n apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

IPD-suunnitelman kuvaus

IPD jaetaan vasta tutkimuksen julkaisemisen jälkeen.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Korkealuokkainen glioma

Kliiniset tutkimukset PTC596

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Panama

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa