Kliininen tutkimus CHF 6333:n turvallisuuden, siedettävyyden ja jakautumisen tutkimiseksi yhden tai toistuvan inhalaation jälkeen potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF) ja potilailla, joilla on ei-kystinen fibroosi (NCFB) bronkiektaasi

SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

CF-potilaat:

• Potilaan kirjallinen tietoinen suostumus, joka on saatu ennen mitä tahansa tutkimukseen liittyvää toimenpidettä;
• ≥ 18-vuotias mies- tai naispotilas, jolla on vahvistettu historiallinen kystinen fibroosi;
• Kyky tarjota spontaani yskösnäyte seulonnassa;
• Tupakoimattomat tai entiset, jotka tupakoivat < 10 pakkausvuotta ja lopettivat tupakoinnin > 1 vuosi ennen seulontakäyntiä;
• Potilas on vakaassa kliinisessä tilassa ja ilman pahenemista vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa ja/tai ennen satunnaistamista;
• Potilas, joka saa vakaata samanaikaista hoitoa 4 viikon sisällä ennen seulontaa ja/tai ennen satunnaistamista;
• Potilas, jonka keuhkoputkia laajentava FEV1 on ≥ 50 % ennustetusta normaalista seulonnassa ja/tai ennen satunnaistamista;
• Elintoiminnot normaaleissa rajoissa seulonnassa ja ennen satunnaistamista;

NCFB-potilaat:

• Potilaan kirjallinen tietoinen suostumus, joka on saatu ennen mitä tahansa tutkimukseen liittyvää toimenpidettä;
• Mies- tai naispotilas ≥ 18-vuotias, jolla on keuhkoputkentulehdus, joka on vahvistettu historiallisella rintakehän TT:llä;
• Kliinisesti merkittävien keuhkoputkentulehdukseen liittyvien oireiden esiintyminen, kuten kuukausien tai vuosien ajan jatkuva päivittäinen yskä, päivittäinen suuren määrän ysköstä, hengenahdistusta, hengityksen vinkumista rintakipua;
• Kyky tarjota spontaani yskösnäyte seulonnassa;
• Tupakoimattomat tai entiset, jotka tupakoivat < 10 pakkausvuotta ja lopettivat tupakoinnin > 1 vuosi ennen seulontakäyntiä;
• Potilaat, joiden kliininen tila on vakaa ja joilla ei ole pahenemista vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa ja/tai ennen satunnaistamista;
• Potilaat, jotka saavat stabiilia samanaikaista hoitoa 4 viikon sisällä ennen seulontaa ja/tai ennen satunnaistamista
• Potilas, jolla on keuhkoputkia laajentavaa lääkettä edeltävä FEV1 ≥ 50 % ennustetusta normaalista seulonnassa ja/tai edeltävässä satunnaiskäynnissä;
• Elintoiminnot normaaleissa rajoissa seulonnassa ja ennen satunnaistamista

POISKIELTÄMISKRITEERIT CF-potilaat

• Potilas, jonka BMI ≤ 17
• Tutkijan mielestä kliinisesti merkityksellinen epästabiili tai hallitsematon krooninen rinnakkaissairaus;
• Epästabiili keuhkotila tai oireinen hengitystieinfektio ja siihen liittyvät muutokset keuhkosairauden hoidossa tutkijan arvion mukaan 4 viikon sisällä ennen seulontaa tai ennen satunnaistamista;
• Epänormaali ja kliinisesti merkittävä 12-kytkentäinen EKG seulonnassa tai ennen satunnaistamista;
• Astman historia objektiivisten todisteiden perusteella;
• Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet, kiinteä elin/hematologinen siirto;
• Potilaalla, jolla on näyttöä aktiivisesta nontuberculous Mycobacteria (NTM)- ja Tuberculous Mycobacteria (TM) -infektiosta tai vastaavasta bronkiektaasiasta viimeisen 12 kuukauden aikana;
• Potilas, jolla on positiivinen testi aktiivisen allergisen bronkopulmonaarisen aspergilloosin (ABPA) suhteen, joka on vahvistettu seulonnassa, tai potilas, jolla on ABPA:han liittyvä bronkiektaasi.
• Raskaana oleville tai imettäville naisille.
• Potilas saa ei-steroidisia tulehduskipulääkkeitä (NSAID) 4 viikon sisällä ennen seulontaa tai ennen satunnaiskäyntiä.
• Potilas saa kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijä (CFTR) modulaattoreita ja korjaajia, jos hän ei ole saanut vakaata hoitoa vähintään 3 kuukauden ajan ennen seulontaa tai ennen satunnaistamista.
• Positiivinen HIV1- tai HIV2-serologia seulonnassa; Positiiviset tulokset hepatiittiserologiasta, joka osoittaa akuutin tai kroonisen hepatiitti B:n tai hepatiitti C:n seulonnassa (ts. positiivinen HB-pinta-antigeeni (HBsAg), HB-ydinvasta-aine (anti-HBc), HC-vasta-aine;

NCFB-potilaat

• Potilas, jonka BMI ≤ 17
• Tutkijan mielestä kliinisesti merkityksellinen epästabiili tai hallitsematon krooninen rinnakkaissairaus;
• Epästabiili keuhkotila tai oireinen hengitystieinfektio ja siihen liittyvät muutokset keuhkosairauden hoidossa tutkijan arvion mukaan 4 viikon sisällä ennen seulontaa tai ennen satunnaistamista.
• Epänormaali ja kliinisesti merkittävä 12-kytkentäinen EKG seulonnassa tai ennen satunnaistamista, joka johtaa aktiiviseen lääketieteelliseen ongelmaan, joka voi vaikuttaa potilaiden turvallisuuteen tutkijan arvion mukaan.
• Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet, kiinteä elin/hematologinen siirto;
• Tunnettu kystisen fibroosin diagnoosi. Seulonnassa vaaditaan negatiivinen hikitesti (hikikloridin tulee olla < 40 mmol/L);
• Astman historia objektiivisten todisteiden perusteella;
• Potilas, jolla on tutkijan mielestä keuhkoahtaumatauti;
• Potilas, jolla on positiivinen reumatekijä;
• Potilaalla, jolla on näyttöä aktiivisesta nontuberculous Mycobacteria (NTM)- ja Tuberculous Mycobacteria (TM) -infektiosta tai vastaavasta bronkiektaasiasta viimeisen 12 kuukauden aikana;
• Potilas, jolla on positiivinen testi aktiivisen allergisen bronkopulmonaarisen aspergilloosin (ABPA) suhteen, joka on vahvistettu seulonnassa, tai potilas, jolla on ABPA:han liittyvä bronkiektaasia;
• Potilas, jolla on sidekudostautiin (CTD) liittyvä bronkiektaasia;
• Yleisen muuttuvan immuunivajavuuden (CVID) diagnoosi;
• potilas saa mitä tahansa antibiootteja (paitsi stabiileja makrolidihoitoa), oraalista, inhaloitavaa ja suonensisäistä 4 viikkoa ennen seulontaa tai ennen satunnaistamista;
• Potilas saa oraalisia kortikosteroideja 4 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä tai ennen satunnaistamista.
• Potilas saa ei-steroidisia tulehduskipulääkkeitä (NSAID) 4 viikon sisällä ennen seulonta- tai satunnaiskäyntiä.
• Potilas, joka saa karbokysteiini- ja mannitolihoitoa 4 viikon sisällä ennen seulonta- tai satunnaiskäyntiä.
• Potilas, jolla on vetokeuhkoputkentulehdus;
• Potilas, jolla on jokin sairaus, joka estää häntä käyttämästä inhaloitavia antibiootteja (mukaan lukien potilaat, jotka ovat aiemmin kokeneet haittavaikutuksia inhaloitavista antibiooteista;
• Potilas, jota hoidetaan monoklonaalisilla vasta-aineilla (mAb);
• Raskaana oleville tai imettäville naisille.
• Positiivinen HIV1- tai HIV2-serologia seulonnassa; Positiiviset tulokset hepatiittiserologiasta, joka osoittaa akuutin tai kroonisen hepatiitti B:n tai hepatiitti C:n seulonnassa (ts. positiivinen HB-pinta-antigeeni (HBsAg), HBcore-vasta-aine (anti-HBc), HC-vasta-aine).