Kliininen tutkimus CD19/BCMA CAR-T -soluista refraktaarisen POEMS-oireyhtymän, amyloidoosin, autoimmuunisen hemolyyttisen anemian ja vaskuliitin hoidossa

Sisällyttämiskriteerit:

• 1. Diagnosoitu POEMS-oireyhtymä, amyloidoosi, autoimmuuni hemolyyttinen anemia, vaskuliitti ja parantava vaikutus tavanomaisten hormonien, sädehoidon ja kemoterapian, proteaasi-inhibiittorit eivät ole hyvä ja (tai) ei ole tehokkaita hoitokeinoja.

  2. Glukokortikoidi-, syklofosfamidi- tai metotreksaattihoitojen jälkeen on edelleen uusiutuneita ja refraktorisia sairauksia tai ne osoittavat selvästi näiden lääkkeiden intoleranssia/toksisuutta.

  3. Arvioitu eloonjäämisaika > 12 viikkoa; 4. Potilaiden virtsaraskaustesti oli negatiivinen ennen annon aloittamista, ja he suostuivat käyttämään tehokkaita ehkäisytoimenpiteitä testijakson aikana viimeiseen seurantaan asti; 5. Potilaat tai heidän lailliset huoltajansa osallistuvat vapaaehtoisesti tutkimukseen ja allekirjoittavat tietoisen suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

• Koehenkilöt, joilla oli jokin seuraavista poissulkemiskriteereistä, eivät olleet kelvollisia tähän kokeeseen:

  1. Aiempi aivo-aivovaurio, tajunnanhäiriö, epilepsia, aivoverisuoniiskemia ja aivoverisuonitaudit, verenvuototaudit;
  2. Elektrokardiogrammissa näkyy pidentynyt QT-aika, vaikeita sydänsairauksia, kuten vaikea rytmihäiriö mm.
  3. raskaana olevat (tai imettävät) naiset;
  4. Potilaat, joilla on vaikeita aktiivisia infektioita (lukuun ottamatta yksinkertaista virtsatieinfektiota ja bakteeriperäistä nielutulehdusta);
  5. Hepatiitti B- tai C-hepatiittiviruksen aktiivinen infektio;
  6. Systeemisiä steroideja on käytetty 4 viikon aikana ennen hoitoon osallistumista (paitsi äskettäin tai parhaillaan inhaloitavien steroidien käyttäminen);
  7. Ne, jotka ovat käyttäneet mitä tahansa geeniterapiatuotteita aiemmin.
  8. Proiferaationopeus on alle 5-kertainen vaste CD3/CD28-kostimulaatiosignaaliin;
  9. Seerumin kreatiniini > 2,5 mg/dl tai ALT/AST > 3 kertaa ULN tai bilirubiini > 2,0 mg/dl;
  10. Ne, jotka kärsivät muista hallitsemattomista sairauksista, eivät sovellu tutkimukseen;
  11. HIV-infektio;
  12. Mikä tahansa tilanne, jonka tutkijat uskovat, voivat lisätä potilaiden riskiä tai häiritä testituloksia.