Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Autologinen ex-vivo -geenimuunneltu HSCT MPSII:ssa

maanantai 23. maaliskuuta 2026 päivittänyt: University of Manchester

Vaihe I/II, Tutkimus autologisista CD34+-hematopoieettisista kantasoluista, jotka on transdusoitu ex vivo CD11B-lentivirusvektorilla, joka koodaa ApoEII:llä merkittyä ihmisen IDS:tä potilailla, joilla on neuronopaattinen mukopolysakkaridoosi tyyppi II (nMPS II, Huntersin oireyhtymä)

MPS II -potilailla on kliininen sairaus, jolle on ominaista etenevä aivosairaus, neurologiset ja somaattiset oireet, jotka johtuvat sulamattomien glykosaminoglykaanien kerääntymisestä kaikkiin kehon soluihin.

Tämä tutkimus on ensimmäinen kliinisessä ihmistutkimuksessa, jossa tutkitaan ex vivo -geeniterapian (autologiset CD34+-solut, jotka on transdusoitu lentivirusvektorilla, joka sisältää ihmisen IDS-geenin) turvallisuutta, siedettävyyttä ja kliinistä tehoa MPSII-potilailla. Geeniterapiahoidon jälkeen potilaita seurataan vähintään 2 vuotta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Mukopolysakkaridoosi tyyppi II (MPSII, Hunterin oireyhtymä) on harvinainen lasten X-kytketty lysosomaalinen varastointisairaus, jonka aiheuttaa IDS-geenin mutaatiosta johtuva iduronaatti-2-sulfataasin (IDS) puutos. IDS on välttämätön glykosaminoglykaanien (GAG), erityisesti heparaanisulfaatin (HS) ja dermataanisulfaatin (DS) hajottamiseksi. Tällä hetkellä entsyymikorvaushoito (ERT) on ainoa kliinisesti hyväksytty MPSII:n hoito. ERT on kuitenkin tukihoito, ja sen tarkoituksena on lievittää oireita ja parantaa potilaan elämänlaatua sen sijaan, että se puuttuisi taudin patogeenisiin mekanismeihin. Toistaiseksi ei ole olemassa tehokasta sairautta modifioivaa hoitoa.

Tämän tutkimuksen tavoitteena on värvätä 5 potilasta, joilla on MPS II, jotka täyttävät sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit ja antavat täyden suostumuksen, 3 kuukauden ja 12 kuukauden iässä seulonnassa. Tutkimuslääke (IMP) on solupohjainen geeniterapia, jossa käytetään geneettisesti muunnettuja autologisia CD34+ hematopoieettisia kantasoluja, jotka on transdusoitu lentivirusvektorilla, joka sisältää ApoEII:lla leimatun ihmisen IDS-geenin. Potilaita seurataan vähintään 2 vuotta geeniterapian jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

5

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 kuukautta - 1 vuosi (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kirjallinen tietoinen suostumus laillisesti valtuutetulta huoltajalta.
  2. Mies, suostumusikä ≥3 kuukautta ja ≤12 kuukautta.
  3. Normaali kognitiivinen toiminta tai lievä kognitiivinen toimintahäiriö (potilaalla on kehitysosuuden (DQ) pistemäärä ≥ 70 seulonnassa Bayley Scale of Infant Development -kolmannen painoksen (BSID-III) mukaan) tai arvioituna normaaliksi tai vain lievästi kokeneen neuropsykologin heikentämä.
  4. Lähisukulainen, jolla on tunnettu vakava (progressiivinen neuronopaattinen) MPSII-fenotyyppi tai etenevään neuronopaattiseen fenotyyppiin liittyvä genotyyppi. Riippumattomien asiantuntija-arvioijien on vahvistettava tämä.
  5. IDS-aktiivisuus ≤10 % normaalin alarajasta mitattuna leukosyyteistä tai plasmasta, plus joko (1) vähintään yhden muun sulfataasin normaali entsyymiaktiivisuus (moninkertaisen sulfataasin puutteen poissulkemiseksi) leukosyyteistä mitattuna tai (2) ) dokumentoitu mutaatio IDS-geenissä.
  6. Lääketieteellisesti vakaa ja pystyy vastaamaan protokollan vaatimuksiin, mukaan lukien matkustaminen aiheuttamatta kohtuutonta taakkaa potilaan/potilaan perheelle, kuten CI:n määrittelee.
  7. Potilaiden ja heidän vanhempiensa/laillisten huoltajiensa tulee olla halukkaita ja kyettävä noudattamaan tutkimusrajoituksia ja sitoutumaan käymään klinikalla vaaditun ajan tutkimus- ja seurantajakson aikana protokollan mukaisesti.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilas on aiemmin saanut kantasolu- tai geeniterapiaa
  2. Potilas on saanut muunneltua suonensisäistä ERT:tä tai intratekaalista ERT:tä kokeessa.
  3. Potilas on tällä hetkellä mukana toisessa kliinisessä interventiotutkimuksessa
  4. Potilaalla on ollut huonosti hallittuja kohtauksia
  5. Hemitsygoottinen mutaatiolle, jonka tiedetään liittyvän ei-neuropaattiseen fenotyyppiin
  6. Potilas saa parhaillaan psykotrooppisia tai muita lääkkeitä, jotka CI:n mielestä todennäköisesti hämmentävät testituloksia
  7. Potilas on saanut mitä tahansa tutkimuslääkettä (mukaan lukien Genisteiini) 30 päivän sisällä ennen peruskäyntiä tai hänen on määrä saada mitä tahansa tutkimuslääkettä tutkimuksen aikana
  8. Dokumentoitu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio (positiivinen HIV-RNA ja/tai anti-p24-vasta-aineet)
  9. Pahanlaatuinen neoplasia (paitsi paikallinen ihosyöpä) tai dokumentoitu perinnöllinen syöpäsyndrooma. Potilaat, joilla on aiemmin onnistuneesti hoidettu pahanlaatuinen syöpä ja riittävä seuranta uusiutumisen poissulkemiseksi (onkologin lausunnon perusteella), voidaan ottaa mukaan keskustelun ja Medical Monitorin hyväksynnän jälkeen.
  10. Myelodysplasia, myelodysplastiselle oireyhtymälle ja akuutille myelooiselle leukemialle tyypilliset sytogeneettiset muutokset tai muut vakavat hematologiset sairaudet
  11. Potilaalla on sairaus tai lieventävä seikka, joka CI:n näkemyksen mukaan voisi vaarantaa potilaan kyvyn noudattaa protokollavaatimuksia, potilaan hyvinvointia tai turvallisuutta tai potilaan kliinisen tiedon tulkittavuutta
  12. Näkö- tai kuulon heikkeneminen riittää estämään riittävän hermoston kehitystutkimuksen
  13. Vakavia käyttäytymishäiriöitä, jotka johtuvat muista syistä kuin MPS II:sta ja jotka todennäköisesti häiritsevät protokollan noudattamista CI:n määrittämänä
  14. Tunnettu herkkyys busulfaanille
  15. Elävien rokotusten vastaanottaminen 30 päivän sisällä ennen hoidon aloittamista
  16. Tunnettu herkkyys DMSO:lle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Autologiset CD34+ HSC:t transdusoitiin ex vivo CD11B LV:llä, joka koodaa ihmisen IDS:ää, joka on merkitty ApoEII:lla
Geneettinen: Autologiset CD34+ HSC:t transdusoitiin ex vivo CD11B LV:llä, joka koodaa ihmisen IDS:ää, joka on merkitty ApoEII:lla
MPS II -potilaiden autologiset CD34+ -verenmuodostuskantasolut muunnetaan geneettisesti ex vivo käyttämällä CD11b.IDS-ApoEII lentivirusvektoria (LV), itsestään inaktivoivaa (SIN) LV:tä, joka ekspressoi ihmisen kodonioptimoitua IDS-geeniä, joka on merkitty ApoEII:llä ja jota säätelee ihmisen CD11b myeloidispesifinen promoottori. Nämä transdusoidut CD34+ HSC:t säilytetään sitten kylmässä, kunnes infuusio palautetaan potilaille

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida IMP:n siedettävyyttä MPS II -potilailla
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Haittatapahtumat kirjataan ja luokitellaan mukautetun lasten kliinisen toksisuusasteikon mukaisesti National Instituten Allergy and Infectious Diseases (NIAID) autoimmuno-deficiency Syndrome (AIDS) -osastolta.
Jopa 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Arvioida IMP:n turvallisuutta MPS II -potilailla
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Replikaatiokykyisen viruksen läsnäolo ja integraatiotapahtumat leukosyyteissä
Jopa 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
IDS-entsyymiaktiivisuus kokonaisleukosyyteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Entsyymi normaalialueella tai sen yläpuolella mitattuna käyttämällä IDS-entsyymiaktiivisuusmääritystä
Lähtötilanne, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Heparaanisulfaatti plasmassa
Aikaikkuna: lähtötaso, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Heparaanisulfaatti, IDS:n substraatti mitattuna normaalialueella tai sen yläpuolella
lähtötaso, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Heparaanisulfaattia virtsassa
Aikaikkuna: lähtötaso, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Heparaanisulfaatti, IDS:n substraatti mitattuna normaalialueella tai sen yläpuolella
lähtötaso, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Glykosaminoglykaanin (GAG) suhde virtsassa
Aikaikkuna: lähtötaso, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
GAG-annos mitattuna dimetyylimetyleenisinisellä [DMB]
lähtötaso, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
IDS-entsyymiaktiivisuus plasmassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Entsyymi normaalialueella tai sen yläpuolella mitattuna käyttämällä IDS-entsyymiaktiivisuusmääritystä
Lähtötilanne, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Heparaanisulfaatti aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: lähtötaso, 3, 6, 12 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Heparaanisulfaatti, IDS:n substraatti mitattuna normaalialueella tai sen yläpuolella
lähtötaso, 3, 6, 12 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
IDS-entsyymiaktiivisuus CSF:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6, 12 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Entsyymi normaalialueella tai sen yläpuolella mitattuna käyttämällä IDS-entsyymiaktiivisuusmääritystä
Lähtötilanne, 3, 6, 12 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
VCN kokonaisleukosyyteissä ja luuytimessä
Aikaikkuna: lähtötaso ja 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Mitattu PCR:llä
lähtötaso ja 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Insertoidun IDS.ApoEII-geenin sisältävien solujen osuus kokonaisluuytimen pesäkkeitä muodostavissa yksiköissä (CFU)
Aikaikkuna: lähtötaso, 1, 6, 12 ja 24 kuukauden kuluttua IMP-toimituksesta
CFU-määritys suoritettiin käyttämällä eristettyjä CD34+-soluja ja VCN:ää mitatuissa pesäkkeissä
lähtötaso, 1, 6, 12 ja 24 kuukauden kuluttua IMP-toimituksesta
IDS-entsyymiaktiivisuus luuytimessä
Aikaikkuna: 12 kuukautta ja useilla muilla käynneillä ajan mittaan
Entsyymi normaalialueella tai sen yläpuolella mitattuna käyttämällä IDS-entsyymiaktiivisuusmääritystä
12 kuukautta ja useilla muilla käynneillä ajan mittaan
Kognitiiviset pisteet (vakiopisteet, ikää vastaavat pisteet ja kehitysosamäärä)
Aikaikkuna: lähtötilanne, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-synnytyksen jälkeen
Mitattu käyttäen Bayley Scales of Infant Development, 3rd Edition (BSID-III) tai Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition (KABC-II)
lähtötilanne, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-synnytyksen jälkeen
Mukautuva käyttäytyminen (ikää vastaavat pisteet)
Aikaikkuna: lähtötilanne, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Mitattu Vineland Adaptive Behavior Scales -asteikolla, 3rd Edition (VABS-III)
lähtötilanne, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Potilaan ja vanhempien/hoitajien elämänlaatu
Aikaikkuna: lähtötilanne, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Mitattu kyselylomakkeilla
lähtötilanne, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Dermataanisulfaatti aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3, 6, 12 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Dermataanisulfaatti, IDS:n substraatti mitattuna normaalialueella tai sen yläpuolella
Lähtötilanne, 3, 6, 12 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Dermataanisulfaatti plasmassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Dermataanisulfaatti, IDS:n substraatti mitattuna normaalialueella tai sen yläpuolella
Lähtötilanne, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Dermataanisulfaattia virtsassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Dermataanisulfaatti, IDS:n substraatti mitattuna normaalialueella tai sen yläpuolella
Lähtötilanne, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
IDS-entsyymiaktiivisuus alapopulaatioissa (eli CD3+-, CD15+-, CD19+-soluissa)
Aikaikkuna: lähtötaso, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Mitattu käyttämällä IDS-entsyymiaktiivisuusmääritystä
lähtötaso, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
VCN verialapopulaatioissa (CD3+, CD15+, CD19+ solut)
Aikaikkuna: lähtötaso, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Mitattu käyttämällä RT-qPCR:ää
lähtötaso, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Obstruktiivinen uniapnea
Aikaikkuna: lähtötilanne, 6, 12 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Arvioitu polysomnografialla (käyttäen apnea-hypopnea-indeksiä [AHI])
lähtötilanne, 6, 12 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Anti-IDS-vasta-aineet seerumissa ja CSF:ssä
Aikaikkuna: lähtötaso, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
mitattuna lähtötasosta
lähtötaso, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Audiologia (kuulo)
Aikaikkuna: lähtötaso, 12 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Mitattu käyttämällä tympanometriaa ja vääristymätuotteen optoakustista emissiotestausta
lähtötaso, 12 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Pituus ja paino
Aikaikkuna: lähtötaso, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Mitattu vakiokalibroidulla stadiometrillä siitä iästä lähtien, kun he pystyvät seisomaan itsenäisesti, ennen tätä mittauspituutta
lähtötaso, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Tutkivien biomarkkerien läsnäolo
Aikaikkuna: lähtötaso, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
lähtötaso, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Kognitiivinen pistemäärä (GSV) (BSID-III) tai Kaufman Assessment Battery for Children, 2nd Edition (KABC-II)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa ja 6, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Mitattu käyttäen Bayley Scales of Infant Development, 3rd Edition
lähtötilanteessa ja 6, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Mukautuva toiminta (GSV)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa ja 6, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Mitattu Vineland Adaptive Behavior Scales -asteikolla, 3rd Edition (VABS-III)
lähtötilanteessa ja 6, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Neurokognitiivisten arviointien tarkkuuden analyysi
Aikaikkuna: lähtötilanne, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
vuorovaikutuksen laatu tiimin kanssa
lähtötilanne, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Vanhemmat raportoivat havaintoja lapsen kehityksestä
Aikaikkuna: lähtötilanne, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Lajiteltujen kommenttien käyttäminen
lähtötilanne, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta IMP-toimituksen jälkeen
Neurokognitiivisten tietojen vertailu asiaankuuluvien sisarusten kanssa
Aikaikkuna: lähtötasosta 24 kuukauteen IMP-toimituksen jälkeen
DQ-, AE- ja GSV/GSE-pisteiden kokoelma vastaavilta sisaruksilta
lähtötasosta 24 kuukauteen IMP-toimituksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Manchester

Yhteistyökumppanit

Manchester University NHS Foundation Trust
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
CTI Clinical Trial and Consulting Services
LifeArc

Tutkijat

  • Päätutkija: Robert Wynn, Manchester Foundation Trust

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. heinäkuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. heinäkuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 7. joulukuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. joulukuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 27. joulukuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 27. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • R125432
  • 2021-000400-38 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi II

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Belgium

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa