- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT05907746
Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto JSP191-pohjaisella hoidolla osallistujille, joilla on GATA2-puutos
Vaiheen II tutkimus allogeenisesta hematopoieettisesta kantasolusiirrosta JSP191-pohjaisella hoidolla osallistujille, joilla on GATA2-puutos
Tausta:
Ihmisillä, joilla on GATA2-puutos, on mutaatio GATA2-geenissä. Tämä geeni vaikuttaa immuunijärjestelmän toimintaan. Tätä tautia sairastavat ihmiset ovat alttiita vakaville infektioille; aikanaan he voivat kehittää verisyöpää. Hematopoieettisten kantasolujen (HSC) siirto voi parantaa GATA2-puutosta, mutta muiden ihmisten luovuttamien kantasolujen käyttö voi aiheuttaa vakavia sivuvaikutuksia.
Tavoite:
Uuden lääkkeen (JSP191) testaamiseksi, voiko se tehdä HSC-siirroista turvallisempia.
Kelpoisuus:
6–70-vuotiaat ihmiset, joilla on GATA2-puutos.
Design:
Osallistujat seulotaan. Heille tehdään fyysinen koe, jossa veri- ja virtsakokeet. Heille testataan sydämen ja keuhkojen toiminta. Heillä voi olla luuydinbiopsia: Heidän lonkkansa on puututtu; suuri neula työnnetään sisään kudoksen vetämiseksi ulos lantion sisältä.
Osallistujille asetetaan keskuslaskimokatetri kaulan tai rintakehän laskimoon. Sitä käytetään veren ottamiseen ja lääkkeiden antamiseen.
JSP191 annetaan katetrin kautta noin 11 päivää ennen elinsiirtoa. Tämä on osa ehdollistamista: kehon valmistaminen vastaanottamaan uusia kantasoluja. Hoito sisältää myös muut lääkkeet ja koko kehon säteilytyksen.
Luovuttajien kantasolut annetaan katetrin kautta. Osallistujat saavat muita hyväksyttyjä lääkkeitä sivuvaikutusten ehkäisemiseksi.
Osallistujat pysyvät sairaalassa ehdollisuuden alusta useisiin viikkoihin elinsiirron jälkeen. Ne pysyvät paikallisella alueella 100 päivää purkamisen jälkeen; he tulevat klinikalle vähintään kerran viikossa tänä aikana. Seurantakäynnit jatkuvat 3 vuotta....
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tausta:
- GATA2-puutokselle, immuunipuutos- ja luuytimen vajaatoiminnalle, joka johtuu GATA2-geenin yhden alleelin perinnöllisistä tai satunnaisista mutaatioista tai yhden alleelin katoamisesta, on tunnusomaista: 1) nontuberculous mycobacteria (NTM) ja muut opportunistiset infektiot, 2) monosyyttien puute, B. lymfosyytit ja Natural Killer (NK) -solut perifeerisessä veressä ja 3) eteneminen myelodysplastiseen oireyhtymään (MDS), krooniseen myelomonosyyttiseen leukemiaan (CMML) ja akuuttiin myelogeeniseen leukemiaan (AML).
- Allogeeninen hematopoieettinen solunsiirto (HCT) näyttää olevan parantava, ja protokollan nro 13-C-0132, NCT01861106 välitulokset osoittivat kahden vuoden tapahtumattoman eloonjäämisasteen 83 % 59 osallistujalla, joilla oli GATA2-puutos ja joille tehtiin HCT. busulfaanipohjainen hoito-ohjelma.
- Perinteiset HCT-lähestymistavat, joissa käytetään alkyloivia aineita, kuten busulfaania, asettavat kuitenkin edelleen vastaanottajat riskiin mahdollisesti hengenvaarallisiin, siirtoon liittyviin toksisuuksiin sekä myöhäisvaikutuksiin, kuten hedelmättömyyteen ja sekundaariseen pahanlaatuisuuteen.
- JSP191 on humanisoitu, glykosyloitu IgG1-monoklonaalinen vasta-aine, joka kohdistuu endogeenisissa hematopoieettisissa kantasoluissa (HSC) olevaan CD117:ään (ihmisen c-Kit). JSP191:n on osoitettu prekliinisissä ja varhaisissa kliinisissä tutkimuksissa poistavan turvallisesti ihmisen ja muun kädellisen HSC:n minimaalisella toksisella vaikutuksella.
Ensisijainen tavoite:
- Sen määrittämiseksi, johtaako allogeeninen hematopoieettinen solusiirto JSP191-pohjaisella ehdoinnilla jatkuvaan luovuttajan siirtoon 100 päivää siirron jälkeen osallistujilla, joilla on GATA2-puutos
Kelpoisuus:
- 6–70-vuotiaat vastaanottajat, joilla on patogeenisiä ituradan mutaatioita GATA2:ssa ja kliinisiä ilmenemismuotoja, jotka vastaavat GATA2-puutoksen diagnoosia
- Sinulla on 8/8 ihmisen leukosyyttiantigeeniä (HLA) vastaava sukulainen tai ei-sukulainen luovuttaja tai 7/8 HLA-vastaava ei-sukulainen luovuttaja tai haploidenttinen sukulainen luovuttaja
- Sinulla on varhaisen vaiheen GATA2-puutos, joka määritellään hyposellulaariseksi iän luuytimeen, jossa on alle 5 % blasteja ja normaali tai suotuisa sytogenetiikka (määritelty hyvän tai erittäin hyvän sytogenetiikan riskiryhmiksi plus trisomia 8)
Design:
- Kaikki osallistujat, joilla on GATA2-puutos, saavat siirtoa edeltävän hoito-ohjelman, joka koostuu JSP191:stä, joka annetaan yhtenä laskimonsisäisenä (IV) infuusiona päivänä -11 (vaihteluväli päivä-13 - -10) farmakokinetiikalla, minkä jälkeen annetaan fludarabiini- tai fludarabiini/syklofosfamidi IV -infuusio (3 tai 5 päivää luovuttajasta riippuen) ja 200 cGy koko kehon säteilytys (TBI) päivänä -1. HCT infusoidaan päivänä 0.
- Osallistujat, joilla on 8/8 HLA-yhteensopiva sukulainen tai ei-sukulainen luovuttaja, joka on määrätty haaraan A, saavat fludarabiinia kolmen päivän ajan päivinä -4, -3 ja -2.
- Osallistujat, joilla on 7/8 HLA-yhteensopiva ei-sukulainen luovuttaja tai haploidenttinen sukulainen luovuttaja, joka on osoitettu käsivarteen B, saavat fludarabiinia viiden päivän ajan päivinä -6, -5, -4, -3 ja -2 sekä syklofosfamidia 2 päivän ajan. päivät -6 ja -5
- Siirteen jälkeinen immunosuppressio GVHD:n (GVHD) estolääkitys aseiden A ja B vastaanottajille koostuu syklofosfamidista 2 päivän ajan päivinä +3 ja +4 sekä mykofenolaattimofetiilin kanssa päivästä +5 noin päivään +35 ja takrolimuusia päivästä +5 noin päivään +180. Jos GVHD:stä ei ole näyttöä, takrolimuusi lopetetaan tai annosta pienennetään noin päivän +180 kohdalla
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Lisa Duncan, R.N.
- Puhelinnumero: (240) 858-7019
- Sähköposti: duncanl@mail.nih.gov
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Danielle E Pregent-Arnold, M.D.
- Puhelinnumero: (240) 281-3922
- Sähköposti: danielle.arnold@nih.gov
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- Rekrytointi
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- National Cancer Institute Referral Office
- Puhelinnumero: 888-624-1937
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
- SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
- Ikä >= 6 ja <= 70 vuotta vanha
- GATA2-geenin sukusolumutaatio, jonka ennustetaan olevan haitallinen tai aiemmin raportoitu GATA2-puutoksen yhteydessä, määritettynä NIH:ssa suoritetulla kohdistetulla GATA2-sekvensoinnilla
Kliiniset ilmenemismuodot, jotka vastaavat GATA2-puutoksen diagnoosia, mukaan lukien jokin seuraavista (Huomautus: vaaditaan vain yksi kliininen ilmentymä):
- Aiemmin vaikeita, vääristäviä ja/tai toistuvia infektioita
- Alhaiset monosyyttien (< 190 solua/mikroL), B-solujen (< 61 solua/mikroL) ja/tai NK-solujen (< 126 solua/mikroL) määrät
- Myelodysplastinen oireyhtymä Maailman terveysjärjestön (WHO) kriteereillä
- Varhaisen vaiheen GATA2-puutos, joka määritellään iän luuytimen hyposellulaariseksi, jossa on alle 5 % blasteja ja normaali sytogenetiikka tai suotuisa sytogenetiikka (määritelty hyvän tai erittäin hyvän sytogenetiikan riskiryhmiksi plus trisomia 8)
- 8/8 HLA-yhteensopivan sukulaisen tai ei-sukulaisen luovuttajan, 7/8 HLA-yhteensopivan riippumattoman luovuttajan tai haploidenttisen sukulaisen luovuttajan saatavuus
- Lanskyn (alle 16-vuotiaille osallistujille) tai Karnofskyn (>=16-vuotiaille osallistujille) suorituskykytila >= 40 %
- Vasemman kammion ejektiofraktio > 40 %, mieluiten 2-D kaikukuvauksella (kaiku), joka on saatu 90 päivän sisällä ennen hoidon aloittamista
Osallistujilla on oltava riittävä elintoiminto alla määritellyllä tavalla:
- Kokonaisbilirubiini <=2,5 x normaalin yläraja (ULN)
- Alaniinitransaminaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) <= 5 x ULN
- Kreatiniini:
Aikuiset osallistujat: <=2,0 mg/dl ja kreatiniinipuhdistuma >= 30 ml/min.
Pediatriset osallistujat (alle 18-vuotiaat): kreatiniini <1,5 mg/dl ja kreatiniinipuhdistuma Schwartzin kaavalla > 30 ml/min/1,73 m^2
- Keuhkojen toimintatestit (PFT): FEV1 ja säädetty DLCO >30 %. Lapset, jotka eivät iän vuoksi pysty yhteistyöhön PFT:n kanssa, ovat edelleen tukikelpoisia, jos levossa ei ole merkkejä hengenahdisuudesta eikä lisähappea tarvita.
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten (WOCBP) ja miesten on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä (hormonaalinen, kohdunsisäinen laite (IUD), raittius, munanjohdinsidonta, kumppanille on tehty aiempi vasektomia) tutkimushoidon ajaksi, ja vähintään vuoden ajan postallogeenisen HCT:n ajan tai 4 kuukautta valmistelevan solunsalpaajahoidon päättymisen jälkeen, jos HCT:tä ei tehdä
- Imettävien osallistujien on oltava valmiita lopettamaan imetys
- Halukkuus jäädä NIH:n sairaalaan tai kotiutettuna pysyä NIH:n lähellä (60 minuutin ajomatka) vähintään 100 päivää elinsiirron jälkeen tai kauemmin, jos ilmenee komplikaatioita. Osallistujien tulee sitoutua siihen, että heillä on mukanaan aikuinen hoitaja ensimmäisten 100 päivän aikana siirrosta, jos heidät kotiutetaan sairaalasta ennen 100 päivää sosiaalityöntekijän vahvistamana
- Osallistujat, joilla on hepatiitti B -viruksen (HBV) tai hepatiitti C -viruksen (HCV) vasta-ainepositiiviset testit, ovat sallittuja, jos HBV DNA:ta <100 IU/m tai HCV RNA -tasoa ei voida havaita. Lisäksi näiden osallistujien hepatologian on hyväksyttävä elinsiirto
- Osallistujien tai vanhempien/huoltajien on voitava ymmärtää kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja ja olla halukkaita allekirjoittamaan
POISTAMISKRITEERIT:
- Osallistujat, joiden hematopoieettisten solujen siirron komorbiditeettiindeksin (HCT-CI) pistemäärä on > 8
- Osallistujat, jotka ovat saaneet mitä tahansa tutkittavaa ainetta 4 viikon sisällä ennen hoidon aloittamista, lukuun ottamatta virusspesifisiä T-soluja virusinfektion/reaktivaation hoitoon ennen allogeenistä HCT:tä
- Osallistujat, joilla on ollut hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia (esim. AML, CMML). Huomaa: osallistujat, joilla on MDS, ovat mukana
- Aiemmat allergiset reaktiot, jotka johtuvat tutkimuksessa käytettyjen aineiden (fludarabiini, syklofosfamidi, takrolimuusi, mykofenolaattimofetiili, granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä (G-CSF)) kemiallisesti tai biologisesti koostumukseltaan samankaltaisista yhdisteistä
- Aktiivisen pahanlaatuisen kasvaimen esiintyminen. Huomautus: osallistujat, joilla on virusten (esim. ihmisen papilloomavirus (HPV) tai HPV tai Epstein-Barr-virus (EBV) aiheuttamat pahanlaatuiset kasvaimet, ovat sallittuja, koska immuunijärjestelmän palautuminen siirron jälkeen voi hallita pahanlaatuisuutta ja osallistujat, joilla on MDS, ovat sallittuja
- Ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) tartunnan saaneet osallistujat
- Raskaus (varmistettu beta-HCG-seerumin tai virtsan raskaustestillä, joka on suoritettu WOCBP:ssä seulonnassa)
- Hallitsemattomat rinnakkaissairaudet tai sosiaaliset tilanteet (sosiaalialan konsultin määrittelemänä), jotka rajoittaisivat opiskeluvaatimusten noudattamista
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: Käsivarsi A
JSP191, fludarabiini, koko kehon säteilytys
|
15 mg/kg IV kolme kertaa päivässä alkaen päivästä +5 noin päivään +30 (+/- 2 päivää)
0,02 mg/kg IV päivittäin alkaen päivästä +5
50 mg/kg IV päivässä päivinä +3 ja +4
200cGy päivänä -1
kantasolusiirto päivänä 0
Yksi 0,6 mg/kg IV-infuusio annettuna päivien -13 ja -10 välillä
30 mg/m2 IV 30 minuutin ajan päivittäin.
8/8 vastaavan sukulaisen tai riippumattoman luovuttajan fludarabiiniannos on päivinä -4, -3 ja -2.
7/8 riippumattomalle tai haploidentiselle luovuttajalle fludarabiiniannos on päivinä -6, -5, -4, -3 ja -2.
|
Kokeellinen: Käsivarsi B
JSP191, fludarabiini, syklofosfamidi, kokonaiskehon säteilytys
|
15 mg/kg IV kolme kertaa päivässä alkaen päivästä +5 noin päivään +30 (+/- 2 päivää)
0,02 mg/kg IV päivittäin alkaen päivästä +5
50 mg/kg IV päivässä päivinä +3 ja +4
200cGy päivänä -1
kantasolusiirto päivänä 0
Yksi 0,6 mg/kg IV-infuusio annettuna päivien -13 ja -10 välillä
30 mg/m2 IV 30 minuutin ajan päivittäin.
8/8 vastaavan sukulaisen tai riippumattoman luovuttajan fludarabiiniannos on päivinä -4, -3 ja -2.
7/8 riippumattomalle tai haploidentiselle luovuttajalle fludarabiiniannos on päivinä -6, -5, -4, -3 ja -2.
14,5 mg/kg IV päivittäin päivinä -6 ja -5; 7/8 riippumattomalle tai haploidenttiselle luovuttajalle ennen elinsiirtoa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Sen määrittämiseksi, johtaako allogeeninen hematopoieettinen solusiirto JSP191-pohjaisella ehdoinnilla jatkuvaan luovuttajan istutukseen 100 päivää siirron jälkeen osallistujilla, joilla on GATA2-puutos
Aikaikkuna: 100 päivää siirron jälkeen
|
Osa arvioitavista osallistujista ilmoitti yhdessä yksipuolisen 90 %:n luottamusvälin ja kaksipuolisen 95 %:n luottamusvälin kanssa
|
100 päivää siirron jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Sen määrittämiseksi, johtaako allogeeninen hematopoieettinen solusiirto JSP191-pohjaisella ehdoinnilla normaalin hematopoieesin palautumiseen vuoden kuluessa siirron jälkeen osallistujilla, joilla on GATA2-puutos
Aikaikkuna: 1 vuosi siirrosta
|
Osa arvioiduista osallistujista ilmoitti yhdessä 95 %:n kaksipuolisen luottamusvälin kanssa.
|
1 vuosi siirrosta
|
Allogeenisen HCT:n turvallisuus osallistujilla, joilla on GATA2-puutos, joka on ehdolla JSP191:llä
Aikaikkuna: 3 vuotta siirrosta
|
Käsivarressa osallistujat, joilla on siirtoon liittyvää toksisuutta, raportoidaan tapahtuman tyypin ja asteen mukaan.
|
3 vuotta siirrosta
|
3 vuoden kokonaiseloonjääminen
Aikaikkuna: 3 vuotta siirrosta
|
Määritetään Kaplan-Meier-menetelmällä, mediaaniarvon ja 95 %:n luottamusvälin kanssa
|
3 vuotta siirrosta
|
3 vuoden tapahtumaton selviytyminen
Aikaikkuna: 3 vuotta siirrosta
|
Määritetään Kaplan-Meier-menetelmällä, mediaaniarvon ja 95 %:n luottamusvälin kanssa
|
3 vuotta siirrosta
|
3 vuoden sekundaarisen siirteen vajaatoiminnan ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 3 vuotta siirrosta
|
Osa osallistujista raportoidaan erikseen kohorttien mukaan sekä 95 %:n kaksipuolinen luottamusväli
|
3 vuotta siirrosta
|
Asteen III-IV akuutin ja keskivaikean tai vaikean kroonisen siirrännäis- isäntäsairauden ilmaantuvuus 3 vuoden ajan
Aikaikkuna: +1, +2 ja +3 vuotta siirron jälkeen
|
Osallistujien murto-osat raportoidaan erikseen kohorttien mukaan käyttämällä yksinkertaisia arvioita ja 95 %:n kaksipuolisia luottamusväliä.
Lisäksi kumulatiiviset esiintyvyyskäyrät sekä 95 %:n kaksipuolinen luottamusväli.
|
+1, +2 ja +3 vuotta siirron jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Danielle E Pregent-Arnold, M.D., National Cancer Institute (NCI)
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- GATA2:n puute
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Entsyymin estäjät
- Reumaattiset aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Myeloablatiiviset agonistit
- Bakteerien vastaiset aineet
- Antibiootit, antineoplastiset
- Tuberkulaariset aineet
- Antibiootit, antituberkulaariset
- Kalsineuriinin estäjät
- Syklofosfamidi
- Fludarabiini
- Takrolimuusi
- Mykofenolihappo
Muut tutkimustunnusnumerot
- 10001531
- 001531-C
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Immuunipuutos
-
Oslo University HospitalValmis
-
IMMUNOe Research CentersValmisCVI - Common Variable ImmunodeficiencyYhdysvallat
-
Novartis PharmaceuticalsValmisCommon Variable Immunodeficiency (CVID), APDS / PASLISaksa, Venäjän federaatio, Irlanti, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta, Valko-Venäjä, Alankomaat, Tšekki, Yhdysvallat
-
University of California, Los AngelesJeffrey Modell FoundationTuntematonCVI - Common Variable ImmunodeficiencyYhdysvallat
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)ValmisHIV-infektiot | Taudin leviäminen, pystysuora | Vertical Human Immunodeficiency Virus TransmissionYhdysvallat, Etelä-Afrikka, Argentiina, Brasilia, Puerto Rico
-
Janssen-Cilag International NVValmisIhmisen immuunikatovirus (HIV) -infektiot | Acquired Immunodeficiency Syndrome (AIDS) -virusRanska, Yhdistynyt kuningaskunta, Belgia, Saksa, Espanja, Sveitsi, Tanska, Israel, Itävalta, Puola, Unkari, Ruotsi, Irlanti
-
University of MiamiJackson Health SystemEi ole enää käytettävissä
-
Michael HoelscherUniversity of Liverpool; National Institute for Medical Research (NIMR)... ja muut yhteistyökumppanitEi vielä rekrytointiaVauva, vastasyntynyt, sairaudet | Lapsen kuolema | Vauvan sairastuvuus | Vertical Human Immunodeficiency Virus Transmission | Lasten HIV-infektioMosambik, Tansania
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrytointiMetabolinen sairaus | Puriini-pyrimidiiniaineenvaihdunta | AICDA, OMIM *605257, Immunodeficiency With Hyper-IgM, tyyppi 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Hyper-IgM-oireyhtymä 5 | NT5C3A, OMIM *606224, anemia, hemolyyttinen, UMPH1-puutoksen vuoksi | UMPS, OMIM *613891, suun happamuus | DHODH, OMIM *126064... ja muut ehdotYhdysvallat
Kliiniset tutkimukset Mykofenolaattimofetiili
-
Panacea Biotec LtdValmisTerveet vapaaehtoisetIntia
-
Panacea Biotec LtdValmisTerveet vapaaehtoisetIntia
-
Children's Hospital of Fudan UniversityShanghai Children's Hospital; Shanghai Children's Medical Center; Xinhua Hospital...PeruutettuSteroidiriippuvainen nefroottinen oireyhtymä | Usein uusiutuva nefroottinen oireyhtymäKiina
-
Fred Hutchinson Cancer CenterUniversity of WashingtonValmis
-
Chong Kun Dang PharmaceuticalValmis
-
Tongji HospitalWuhan Central Hospital; Wuhan Hospital of Traditional Chinese MedicineRekrytointiTutkimus abataseptin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi Pemphigus Vulgariksen (PV) osallistujillaPemphigus VulgarisKiina
-
The Children's Hospital of Zhejiang University...Peking University First Hospital; Tongji Hospital; Shandong Provincial Hospital ja muut yhteistyökumppanitValmisNefroottinen oireyhtymä lapsillaKiina
-
European Society for Blood and Marrow TransplantationEULARPeruutettuTulenkestävä SYSTEMIC LUPUS ERYTHEMATOSUSRanska
-
Chong Kun Dang PharmaceuticalEi vielä rekrytointiaSirolimus Plus CNI:n teho ja turvallisuus verrattuna MMF Plus CNI:hen ABO-i-munuaissiirtopotilailla.MunuaisensiirtoKorean tasavalta
-
Hoffmann-La RocheGenentech, Inc.ValmisPemphigus VulgarisYhdysvallat, Espanja, Israel, Australia, Ranska, Argentiina, Kanada, Turkki, Saksa, Brasilia, Italia, Ukraina