Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Baricitinibi Kohlmeier-Degos-taudin hoidossa potilailla, joilla on neurologinen osallistuminen

torstai 2. huhtikuuta 2026 päivittänyt: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Vaiheen IIA baricitinib-tutkimus Kohlmeier-Degos-tautipotilaiden hoidossa, joilla on neurologinen osallistuminen

Tausta:

Kohlmeier-degos (KD) on harvinainen sairaus, joka aiheuttaa tulehduksia ja verihyytymiä, mikä johtaa tukkeutumiseen pienissä verisuonissa. Nämä tukkeet voivat johtaa K-D-vaurioihin koko kehossa, mikä vaikuttaa ihoon, keuhkoihin, sydämeen, selkäytimeen ja aivoihin. KD voi olla kohtalokasta. Tätä tautia varten ei ole hoitoa.

Tavoite:

Tutkimuslääkkeen (baricicitinib) testaaminen ihmisillä, joilla on KD -taudin aiheuttamat aivo- ja selkärangan vauriot. Baricitinib on FDA: n hyväksytty kohtelemaan muita häiriöitä, mutta sitä ei vielä ole kokeiltu KD: n ihmisillä.

Kelpoisuus:

18-vuotiaat tai sitä vanhemmat ihmiset, joilla on KD: hen liittyviä vaurioita aivoissa ja selkärangassa.

Design:

Osallistujat seulotaan; Heillä on fyysinen koe verikokeilla. Heillä on myös lähtövierailu, joka voi sisältää useita testejä, kuten aivojen ja selkärangan kuvantamisskannaukset; Lannerangan puhkaisu nesteen keräämiseksi selkärangan kanavasta; ja tapaaminen neurologin kanssa. He täyttävät kyselylomakkeen terveydestään. He jatkavat normaalien lääkkeiden ottamista koko tutkimuksen ajan.

Bariciceinib on suun ottama tabletti. Osallistujat pysyvät normaalissa lääkkeissään 12 viikon ajan lähtövierailunsa jälkeen. Sitten he myös vievät tutkimuslääkkeen kerran päivässä kotona 24 viikon ajan.

Osallistujilla on klinikkavierailuja muutaman viikon välein jopa 40 viikon ajan. Jotkut vierailut voivat kestää 1-4 päivää. Perustestit toistetaan vielä 3 kertaa opiskeluvierailujen aikana. Muut vierailut vaativat vain verikokeita; Nämä voivat tehdä paikalliset laboratoriot, jotka lähettävät näytteet NIH: lle; 2 vierailua voidaan tehdä etäterveyden kautta ....

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Opiskelukuvaus:

Tämä vaiheen II tutkimus tarjoaa baritinibihoidon potilailla, joilla on Kohlmeier Degos -tauti (K-D), joilla on neurologinen osallistuminen. Suoritamme perustutkimuksen arvioinnin ilmoittautumishetkellä ja seuraamme kutakin potilasta 12 viikon taustahoitoa (määritelty lääkkeiksi, joita aihe on Degos -oireiden hallinnassa), mitä seuraa 24 viikkoa baricicinib -hoitoa (4 mg päivittäin) taustahoidon lisäksi, jota seuraa 4 ylimääräistä taustahoitoa lopullisella turvallisuusarvioinnilla 40 viikossa. Toistamme tutkimusarvioinnit viikkojen 12, 24 ja 36 lopussa. Vertaamme taudin etenemistä viikkojen 1 - 12 - viikkoon 13–24 sekä viikkoja 13 - 36. Hypoteesimme, että tyypin I interferonia (IFN) ja IFN-G-signalointia kohdentavaa baricitinibia heikentävät KD-potilaidemme kliinisesti, radiologisesti tai epänormaaleissa laboratorioiden havainnoissa havaittujen KD-potilaiden erilaisia ​​K-D: n neurologisia ilmenemismuotoja. Tämä auttaa vähentämään IFN -signalointia tavalla, joka voi hidastaa tai pysäyttää taudin etenemisen alla olevilla päätepisteillä mitattuna.

Tavoitteet:

Ensisijainen tavoite:

Testata, viivästyykö baricitinibi neuroradiologisten oireiden etenemistä potilailla, joilla on K-D-taudin neurologinen osallistuminen.

Toissijaiset tavoitteet:

Testaa, parantaako baricitinib-hoito potilaan ilmoittamia tuloksia.

Tutkivat tavoitteet:

  • Arvioi muutokset immuunisolujen osuudessa käyttämällä yksisoluisia ribonukleiinihappoa (RNA) sekvensointia (SCRNA-seq) biospekyylissä, kuten iho, aivo-selkäydinneste (CSF) ja veri 12 ja 24 viikkoa bariciceinib-hoidon jälkeen verrattuna 12 viikkoon oikeudenmukaisesta taustaterapiasta
  • Arvioi plasma/seerumin sytokiinitasojen ja IFN -pistemäärien sekä biomarkkerimäärityksen CSF/verinäytteiden 12 ja 24 viikon barikkiinibihoidon jälkeen verrattuna 12 viikkoon vain taustahoitoa.
  • Arvioida, onko 12 tai 24 viikkoa baricitinib -hoito stabiloi tai parantaa kliinisiä neurologisia tutkimuksia.
  • Arvioida, vähentääkö 12 tai 24 viikkoa baritinibihoitoa verrattuna 12 viikkoon oikeudenmukaista taustahoitoa, vähentää uusien akuuttien K-D-ihovaurioiden lukumäärää vai hitaasti/pysäyttää olemassa olevien K-D-ihovaurioiden etenemisen. Arvioidakseen, vähentääkö 12 tai 24 viikon baritinibikäsittely uusien akuuttien K-D-ihovaurioiden lukumäärää vai pysäyttää nykyisten K-D-ihovaurioiden etenemisen.

Päätepisteet:

  • Ensisijaisessa päätetapahtumassa arvioidaan olemassa olevien tehostavien vaurioiden stabiilisuutta tai aivojen ja selkärangan uusien tehostavien vaurioiden (MRI) havaitsemien uusien tehostavien vaurioiden (MRI) havaitsemista 12 tai 24 viikon baricicitinib -hoidon (4 milligrammaa [MG] päivittäin) jälkeen verrattuna olemassa oleviin tehostaviin vaurioihin, joita havaittiin 12 taustahoitoa.
  • Toissijaisissa päätepisteissä arvioidaan muutosta 12 ja 24 viikkoa baritinibihoidosta verrattuna 12 viikkoon taustahoitoa vain seuraavien tulosten suhteen: neurologiset oireet, itse ilmoittavat fyysisen toiminnan, - kivun, väsymyksen, terveydentilaan liittyvän kyselylomakkeen (SF -36).

  • Tämän tutkimuksen tutkivat päätepisteet ovat kliinisiä ja potentiaalisia korvikebiomarkkeritehokkuustiedot, mukaan lukien:

    • SCRNA-seq: n määritettyjä transkripti-/ribonukleiinihapon (RNA) ekspressioiden muutoksia iho-, CSF- ja perifeerisen veren mononukleaarisoluissa (PBMC) 12 tai 24 viikon barickiinibihoidon jälkeen verrattuna vain 12 viikkoon taustahoitoa.
    • Plasma-/seerumin sytokiinitasojen ja IFN -pisteiden sekä biomarkkereiden vaimennus määrityksissä käyttämällä CSF- ja verinäytteitä 12 ja 24 viikon baritinibihoidon jälkeen verrattuna 12 viikkoon taustahoitoa.
    • Moottori- ja/tai aistitoiminnan stabiilisuus tai parantaminen kliinisissä neurologisissa tutkimuksissa 12 tai 24 viikon baritinibihoidon jälkeen verrattuna vain 12 viikkoon taustahoitoa.
    • Muutokset uusien akuuttien K-D-ihovaurioiden lukumäärässä tai olemassa olevien K-D-ihovaurioiden hidastumisen/pysäyttämisen etenemisessä 12 tai 24 viikon baritinibihoidon jälkeen verrattuna vain 12 viikon taustahoitoon.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

12

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • Rekrytointi
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • NIH Clinical Center Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Puhelinnumero: TTY dial 711 800-411-1222
          • Sähköposti: ccopr@nih.gov

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

  • Sisällyttämiskriteerit:

Jotta voitaisiin osallistua tähän tutkimukseen, henkilön on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:

  • Allekirjoitetun ja päivätyn tietoisen suostumuksen tarjoaminen kohteen tai laillisesti valtuutetun edustajan (LAR) mukaan.
  • Ilmoitettu halukkuus noudattaa kaikkia tutkimusmenetelmiä ja saatavuutta tutkimuksen ajan.
  • Mies tai nainen, 18 -vuotias tai vanhempi.
  • Koehenkilöt, joilla on diagnosoitu systeeminen DeGos -tauti, jotka ilmenevät kliinisesti, radiologisesti tai epänormaalissa laboratoriohavainnoissa havaittuja neurologisia poikkeavuuksia.
  • Kyky ottaa suun kautta tapahtuvaa lääkitystä ja olla valmis noudattamaan baricicitinib -ohjelmaa.
  • Lisääntymispotentiaalin potilaiden, ei-raskaana olevien, ei-rinnansyöttöpotilaille: Hyväksy erittäin tehokkaan ehkäisyn käyttö tutkimuksen ajan ja 30 päivän kuluttua viimeisestä annoksesta.
  • Aiheen tai LAR: n kyky ymmärtää ja halu allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aktiivinen infektio ei reagoi asianmukaiseen hoitoon
  • Hemoglobiini <7 g/dl
  • Verihiutale laskee <50 K /MCL
  • Neutropenia (ANC <0,5 x K/MCL)
  • Lymfopenia (absoluuttinen lymfosyyttimäärä [ALC] <0,2x K/mcl)
  • Maksan toimintakokeet (LFTS> 2x Normaalin yläraja)
  • Arvioitu glomerulaarisen suodatusnopeus (EGFR)/kreatiniini (CR <30 ml/min)
  • Ovat kokeneet minkä tahansa seuraavista 12 viikon kuluessa seulonnasta: VTE (DVT/keuhkoembolia [PE]), sydäninfarkti (MI), epävakaa iskeeminen sydänsairaus, aivohalvaus tai New York Heart Association III/IV sydämen vajaatoiminta.
  • On ollut oireenmukaista herpes -zoster -infektiota 12 viikon kuluessa ennen tutkimuksen ilmoittautumista.
  • Hänellä on ollut kotitalousyhteys henkilöllä, jolla on aktiivinen tuberkuloosi, eikä hän saanut TB: lle tarkoituksenmukaista ja dokumentoitua ennaltaehkäisyä.
  • On todisteita aktiivisesta TB: stä tai piilevästä tuberkuloosista
  • Ovat alttiina elävälle rokotteelle 12 viikon kuluessa baricicinib -hoidosta tai heidän odotetaan tarvitsevan/saavan elävää rokotetta tutkimuksen aikana
  • Gadoliniumpohjaista kontrastiaineen altistumista ei ole sallittua, jos EGFR <30 ml/min/1,73M^2 käyttämällä 5 päivän kuluessa mitattua CKD-EPI-yhtälöä.
  • Imetys
  • Raskaus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osallistujat, joilla on k (sqrroot) (delta) hlmeier-degos-tauti, joka saa baricitinib
Kaikki osallistujat vievät bariciceinibia 4 mg suun kautta 24 viikon ajan.
Lääke: Baricitinibi
Osallistujia kehotetaan ottamaan baricicinib 4 mg suun kautta päivittäin 24 viikon ajan (ruoan kanssa tai ilman)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, joilla on olemassa olemassa olevia tehostavia vaurioita aivoissa ja/tai selkäranka, jota havaitaan MRI: ssä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 12, viikko 24, viikko 36
Nykyisten tehostavien vaurioiden stabiilisuus aivoissa ja/tai selkäranka, jota havaittiin MRI: ssä 12 tai 24 viikon baritinibihoidon jälkeen (4 mg päivittäin) verrattuna MRI -kuviin vain 12 viikon taustahoidon jälkeen.
Baseline, viikko 12, viikko 24, viikko 36
Osallistujien lukumäärä, joilla ei ole uusia parantuvia vaurioita aivoissa ja/tai selkäranka, jota havaitaan MRI: ssä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 12, viikko 24, viikko 36
Uusien tehostavien vaurioiden kehityksen puute aivoissa ja/tai selkäranka, jota havaittiin MRI: ssä 12 tai 24 viikon baritinibihoidon jälkeen (4 mg päivittäin) verrattuna MRI -kuviin vain 12 viikon taustahoidon jälkeen.
Baseline, viikko 12, viikko 24, viikko 36

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Terveydenhuollon tuloskyselyn muutos, lyhyt muoto-36 (SF-36)
Aikaikkuna: Baseline, viikko 12, viikko 16, viikko 24, viikko 36 ja jopa viikko 40
Vertaa terveystuloskyselyn muutosta, lyhyt muoto-36 (SF-36), yli 12 ja 24 viikkoa baritinibihoidosta verrattuna 12 viikkoon taustahoitoa. Tämä 36-osainen, potilaan ilmoittama tutkimus arvioi elämänlaatua. Se koostuu kahdeksasta skaalatusta pisteestä, jotka ovat niiden osiossa olevien kysymysten painotettuja summia. Jokainen asteikko muuttuu suoraan 0-100 asteikkoksi olettamalla, että jokaisella kysymyksellä on sama paino. Mitä alhaisempi pistemäärä, sitä enemmän vammaisuutta. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä vähemmän vammaisuus, ts. Pisteet nolla vastaa maksimaalista vammaisuutta ja pistemäärä 100 vastaa vammaisuutta.
Baseline, viikko 12, viikko 16, viikko 24, viikko 36 ja jopa viikko 40
Neurologiset oireet käyttämällä CTCAE: ta
Aikaikkuna: Jopa 40 viikkoa
Vertaa neurologisten oireiden muutosta käyttämällä CTCAE: ta 12 ja 24 viikon baritinibihoidosta verrattuna 12 viikkoon taustahoitoa.
Jopa 40 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Cornelia D Cudrici, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 18. helmikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 14. joulukuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 15. joulukuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 10. huhtikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. huhtikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 11. huhtikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 3. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 10002416
  • 002416-H

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Kaikki IPD, joka perustuu, johtaa julkaisuun

IPD-jaon aikakehys

Alkaen noin 6 kuukautta julkaisun jälkeen ja saatavana toistaiseksi

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tiedot jaetaan NHLBI Biodata -katalyytin kautta, joka on ohjattu pääsyvarasto.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Baricitinibi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bahamas

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa