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Étude REducing Immunogenicity to PegloticasE (RECIPE) (RECIPE)

14 mars 2022 mis à jour par: Kenneth Saag, MD, MSc, University of Alabama at Birmingham
Le traitement par la pégloticase de la goutte chronique réfractaire est limité par son immunogénicité. Les chercheurs proposent l'essai REduCing Immunogenicity to PegloticasE (RECIPE) pour commencer à étudier la question de savoir si un traitement immunomodulateur de courte durée avec du mycophénolate mofétil peut atténuer de manière significative et sûre l'immunogénicité à la pégloticase et garantir aux patients atteints de goutte chronique réfractaire de meilleurs résultats thérapeutiques et une meilleure qualité de vie.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

La pégloticase est un traitement très efficace pour les patients atteints de goutte chronique réfractaire (n => 400K aux États-Unis seulement). Il diminue les taux d'urate sérique (sUA) à des niveaux souvent indétectables et réduit la charge de tophi. Cependant, son efficacité à long terme dans le monde réel est sévèrement limitée en raison de son immunogénicité causée par la formation d'anticorps anti-pegloticase. REducing Immunogenicity to PEgloticase (RECIPE) est un essai de preuve de concept de phase II, en double aveugle, contrôlé par placebo, chez 32 sujets commençant par la pégloticase pour le traitement de la goutte chronique réfractaire. RECIPE étudiera l'efficacité et l'innocuité préliminaires de l'utilisation d'une thérapie immunomodulatrice avec le mycophénolate mofétil (MMF) pour prévenir l'immunogénicité conférée par la pégloticase. Les sujets seront randomisés 3:1 pour recevoir du MMF contre un placebo en plus de tous ceux qui recevront de la pégloticase. Les objectifs principaux de l'essai RECIPE sont de 1) déterminer si un traitement de 12 semaines de thérapie immunomodulatrice avec du MMF quotidien peut atténuer de manière sûre et significative l'immunogénicité à la pégloticase, comme déterminé par la proportion de participants atteignant et maintenant un sUA inférieur ou égal à 6 mg/dL pendant 12 semaines, par rapport aux témoins simultanés, et 2) pour évaluer l'incidence et les types d'événements indésirables et de réaction à la perfusion. Après 12 semaines de co-administration, tous les participants continueront de prendre de la pégloticase pendant 12 semaines supplémentaires sans traitement immunomodulateur combiné au MMF afin d'évaluer les avantages à plus long terme (durabilité) et l'innocuité de cette approche. Les objectifs secondaires sont les suivants : 1) Déterminer la durabilité sur 6 mois de la modulation immunitaire après l'arrêt de la cure courte de MMF en : a) évaluant le changement absolu de l'uricémie entre le départ et la semaine 24, et de la semaine 12 à la semaine 24 et b) en déterminant la proportion de participants avec sUA ≤ 6 mg/dL pendant 24 semaines et de la semaine 12 à la semaine 24 ; 2) Identifier et caractériser la réponse immunitaire de la pégloticase par les isotypes d'immunoglobuline (IgG et IgM), les spécificités et le titre d'anticorps ; et 3) Examiner les résultats rapportés par les patients (PRO) à l'aide des instruments du système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS) et de l'échelle d'impact de la goutte (GIS) pris en charge par les NIH. L'Université de l'Alabama à Birmingham (UAB) et l'Université du Michigan (UM), deux grands centres de recherche universitaires sur la goutte et l'immunologie, qui, au total, voient près de 10 000 patients atteints de goutte par an, serviront de sites d'étude principaux et sont très bien- positionné pour répondre aux questions cliniques et immunologiques posées.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
35

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • University of Alabama at Birmingham

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes et femmes > 18 ans

  • Diagnostiqué avec une goutte chronique réfractaire*

    • Défini comme suit : les personnes dont les signes et les symptômes ne sont pas suffisamment contrôlés par un traitement hypouricémiant (par ex. inhibiteurs de la xanthine oxydase ou agents uricosuriques) à une dose médicalement appropriée ou pour qui ces médicaments sont contre-indiqués.

Critère d'exclusion:

  • Toute infection bactérienne aiguë grave (2 semaines avant la visite 1), à moins qu'elle ne soit traitée et complètement résolue avec des antibiotiques
  • Infections bactériennes chroniques ou récurrentes graves (telles que pneumonie récurrente, bronchectasie chronique)
  • État immunodéprimé actuel, y compris traitement actuel ou chronique avec des agents immunosuppresseurs
  • Sujets à risque de tuberculose. Plus précisément, les sujets présentant : i) des preuves cliniques, radiographiques ou de laboratoire actuelles de tuberculose active ou latente ; ii) un antécédent de tuberculose active au cours des 3 dernières années même si elle a été traitée ; iii) des antécédents de tuberculose active datant de plus de 3 ans, sauf s'il existe des documents prouvant que le traitement antituberculeux antérieur était approprié en durée et en type
  • Sujets connus positifs à l'antigène de surface de l'hépatite B ou positifs à l'ADN de l'hépatite B
  • Sujets positifs connus pour l'ARN de l'hépatite C
  • Infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
  • Déficit en G6PD (testé lors de la visite de dépistage 1)
  • Insuffisance rénale chronique sévère (taux de filtration glomérulaire [TFG]
  • Sujets ayant une chirurgie de transplantation nécessitant un traitement immunosuppresseur d'entretien
  • Insuffisance cardiaque congestive non compensée, arythmie non contrôlée, traitement du syndrome coronarien aigu (infarctus du myocarde ou angor instable) ou hospitalisation pour insuffisance cardiaque congestive dans les 3 mois suivant le dépistage ou pression artérielle non contrôlée (> 160/100 mm Hg) au départ (dépistage Visite 1 et semaine 0/visites de référence)
  • Participants qui sont enceintes, envisagent de devenir enceintes, allaitent ou ne prennent pas une forme efficace de contraception (définie dans la section 7.1 du protocole d'étude)
  • Traitement antérieur par pégloticase, une autre uricase recombinante ou traitement concomitant par un médicament conjugué au polyéthylène glycol (PEG)
  • Allergie connue aux produits pégylés ou antécédent de réaction anaphylactique à une protéine recombinante ou à un produit porcin
  • Sujets chez qui le traitement MMF est contre-indiqué ou considéré comme inapproprié
  • Bénéficiaire d'un médicament expérimental dans les 4 semaines précédant l'administration du médicament à l'étude ou prévoit de prendre un agent expérimental pendant l'étude
  • Maladie hépatique actuelle déterminée par les taux d'alanine transaminase ALT ou d'aspartate transaminase (AST)> 3 fois la limite supérieure de la normale
  • Recevant actuellement un traitement pour un cancer en cours, à l'exclusion du cancer de la peau autre que le mélanome
  • Antécédents de malignité dans les 5 ans autres que le cancer de la peau ou le carcinome in situ du col de l'utérus
  • Hyperglycémie non contrôlée avec une valeur de glucose plasmatique> 240 mg / dL lors du dépistage
  • Ostéomyélite diagnostiquée
  • Personnes présentant un déficit en hypoxanthine-guanine phosphoribosyl-transférase (HGPRT) tel que le syndrome de Lesch-Nyhan et Kelley-Seegmiller
  • Pas un bon candidat pour l'étude sur la base de l'opinion de l'investigateur (par exemple, une déficience cognitive) qui pourrait créer un risque excessif pour le participant ou interférer avec la capacité du participant à se conformer aux exigences du protocole ou à terminer l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: pégloticase + MMF
Les participants randomisés dans ce bras recevront de la pégloticase + mycophénolate mofétil.
Médicament: Pégloticase 8 MG/ML [Krystexxa]
Les participants randomisés dans le bras pégloticase + MMF commenceront deux semaines de rodage sur 1) le mycophénolate mofétil à 500 mg/BID ou la première semaine, en titrant la dose jusqu'à 1 000 mg/BID pendant la deuxième semaine de rodage avant la première perfusion ; et 2) Pégloticase 8 mg IV toutes les deux semaines après une période de rodage de 2 semaines, le traitement par mycophénolate mofétil se poursuivra pendant 12 semaines à la dose maximale tolérée. Après la période d'étude de 12 semaines sur l'association du mycophénolate mofétil et de la pégloticase, les participants poursuivront le traitement en ouvert par la pégloticase pendant trois mois supplémentaires.
Autres noms:
  • Krystexxa
Médicament: MMF
Les participants randomisés dans le bras pégloticase + MMF commenceront deux semaines de rodage sur 1) le mycophénolate mofétil à 500 mg/BID ou la première semaine, en titrant la dose jusqu'à 1 000 mg/BID pendant la deuxième semaine de rodage avant la première perfusion ; et 2) Pégloticase 8 mg IV toutes les deux semaines après une période de rodage de 2 semaines, le traitement par mycophénolate mofétil se poursuivra pendant 12 semaines à la dose maximale tolérée. Après la période d'étude de 12 semaines sur l'association du mycophénolate mofétil et de la pégloticase, les participants poursuivront le traitement en ouvert par la pégloticase pendant trois mois supplémentaires.
Autres noms:
  • Cellule
Médicament: Pégloticase 8 MG/ML [Krystexxa]
Les participants randomisés dans le bras pégloticase + placebo commenceront deux semaines de rodage avec 1) un placebo à 500 mg/BID ou la première semaine, en titrant la dose jusqu'à 1 000 mg/BID pendant la deuxième semaine de rodage avant la première perfusion ; et 2) Pégloticase 8 mg IV toutes les deux semaines après une période de rodage de 2 semaines. Après la période d'étude de 12 semaines sur l'association placebo et pégloticase, les participants poursuivront le traitement ouvert à la pégloticase pendant trois mois supplémentaires.
Autres noms:
  • Krystexxa
Comparateur placebo: pégloticase + placebo
Les participants randomisés dans ce bras recevront de la pégloticase + un placebo
Médicament: Pégloticase 8 MG/ML [Krystexxa]
Les participants randomisés dans le bras pégloticase + MMF commenceront deux semaines de rodage sur 1) le mycophénolate mofétil à 500 mg/BID ou la première semaine, en titrant la dose jusqu'à 1 000 mg/BID pendant la deuxième semaine de rodage avant la première perfusion ; et 2) Pégloticase 8 mg IV toutes les deux semaines après une période de rodage de 2 semaines, le traitement par mycophénolate mofétil se poursuivra pendant 12 semaines à la dose maximale tolérée. Après la période d'étude de 12 semaines sur l'association du mycophénolate mofétil et de la pégloticase, les participants poursuivront le traitement en ouvert par la pégloticase pendant trois mois supplémentaires.
Autres noms:
  • Krystexxa
Médicament: Pégloticase 8 MG/ML [Krystexxa]
Les participants randomisés dans le bras pégloticase + placebo commenceront deux semaines de rodage avec 1) un placebo à 500 mg/BID ou la première semaine, en titrant la dose jusqu'à 1 000 mg/BID pendant la deuxième semaine de rodage avant la première perfusion ; et 2) Pégloticase 8 mg IV toutes les deux semaines après une période de rodage de 2 semaines. Après la période d'étude de 12 semaines sur l'association placebo et pégloticase, les participants poursuivront le traitement ouvert à la pégloticase pendant trois mois supplémentaires.
Autres noms:
  • Krystexxa
Médicament: Placebo
Les participants randomisés dans le bras pégloticase + placebo commenceront deux semaines de rodage avec 1) un placebo à 500 mg/BID ou la première semaine, en titrant la dose jusqu'à 1 000 mg/BID pendant la deuxième semaine de rodage avant la première perfusion ; et 2) Pégloticase 8 mg IV toutes les deux semaines après une période de rodage de 2 semaines. Après la période d'étude de 12 semaines sur l'association placebo et pégloticase, les participants poursuivront le traitement ouvert à la pégloticase pendant trois mois supplémentaires.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de participants atteignant et maintenant un sUA ≤ à 6 milligrammes par décilitre (mg/dL) pendant 12 semaines
Délai: 12 semaines
Proportion de participants atteignant et maintenant un sUA ≤ à 6 mg/dL pendant 12 semaines, par rapport aux témoins simultanés.
12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
University of Alabama at Birmingham

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
University of Michigan

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Kenneth G Saag, MD, Professor

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
14 juin 2018

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
27 avril 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
31 mars 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
29 septembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
5 octobre 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
6 octobre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
16 mars 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
14 mars 2022

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 mars 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 300000591

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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