Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Reducering af immunogenicitet til PegloticasE (RECIPE) undersøgelse (RECIPE)

14. marts 2022 opdateret af: Kenneth Saag, MD, MSc, University of Alabama at Birmingham
Pegloticase-behandling til kronisk refraktær gigt er begrænset af immunogenicitet. Forskerne foreslår forsøget med REduCing Immunogenicity to Pegloticase (RECIPE) for at begynde at undersøge spørgsmålet om, hvorvidt et kort forløb med immunmodulerende terapi med mycophenolatmofetil signifikant og sikkert kan svække immunogeniciteten over for pegloticase og sikre patienter, der er ramt af kronisk refraktær gigt, har bedre behandlingsresultater. og forbedret livskvalitet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Pegloticase er yderst effektiv terapi til patienter med kronisk refraktær gigt (n = > 400K alene i USA). Det reducerer serumurat (sUA) niveauer til ofte uopdagelige niveauer og reducerer tophi-byrden. Imidlertid er dets langsigtede virkelige verdens effektivitet stærkt begrænset på grund af dets immunogenicitet forårsaget af anti-pegloticase-antistofdannelse. Reducing Immunogenicity to PEgloticase (RECIPE) er et fase II, dobbeltblindt, placebokontrolleret, proof-of-concept forsøg med 32 forsøgspersoner, der starter pegloticase til behandling af kronisk refraktær gigt. RECIPE vil undersøge den foreløbige effektivitet og sikkerhed ved at bruge immunmodulerende terapi med mycophenolatmofetil (MMF) for at forhindre immunogenicitet, der tildeles af pegloticase. Forsøgspersoner vil blive randomiseret 3:1 til at modtage MMF vs. placebo ud over alle, der modtager pegloticase. De primære mål med RECIPE-forsøget er at 1) bestemme, om et 12-ugers forløb med immunmodulerende terapi med daglig MMF sikkert og signifikant kan svække immunogeniciteten til pegloticase som bestemt af andelen af ​​deltagere, der opnår og opretholder en sUA mindre end eller lig med til 6 mg/dL gennem 12 uger sammenlignet med samtidige kontroller og 2) for at vurdere forekomsten og typerne af bivirkninger og infusionsreaktioner. Efter 12 ugers samtidig administration vil alle deltagere fortsætte på pegloticase i yderligere 12 uger uden kombinationsbehandling med MMF-immunmodulerende terapi for at evaluere de langsigtede fordele (holdbarhed) og sikkerhed ved denne tilgang. De sekundære mål er at: 1) Bestemme 6 måneders holdbarheden af ​​immunmodulation efter seponering af det korte forløb af MMF ved: a) at vurdere den absolutte ændring i sUA fra baseline til uge 24, og uge 12 til uge 24 og b) bestemme andelen af ​​deltagere med sUA ≤ 6 mg/dL gennem 24 uger og uge 12 til uge 24; 2) Identificere og karakterisere pegloticase-immunresponset ved hjælp af immunoglobulinisotyper (IgG og IgM), specificiteter og antistoftiter; og 3) Undersøg patientrapporterede resultater (PRO'er) ved hjælp af de NIH-støttede Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) og GIS-instrumenter (Gout Impact Scale). University of Alabama i Birmingham (UAB) og University of Michigan (UM), to store akademiske gigt- og immunologiske forskningscentre, som tilsammen ser næsten 10.000 gigtpatienter årligt, vil fungere som de to ledende undersøgelsessteder og er meget velfungerende. positioneret til at løse de stillede kliniske og immunologiske spørgsmål.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
35

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd og kvinder > 18 år

  • Diagnosticeret med kronisk refraktær gigt*

    • Defineret som: Personer, hvis tegn og symptomer er utilstrækkeligt kontrolleret med uratsænkende behandling (f. xanthinoxidasehæmmere eller uricosuriske midler) i en medicinsk passende dosis, eller for hvem disse lægemidler er kontraindiceret.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver alvorlig akut bakteriel infektion (2 uger før besøg 1), medmindre den er behandlet og fuldstændig løst med antibiotika
  • Alvorlige kroniske eller tilbagevendende bakterielle infektioner (såsom tilbagevendende lungebetændelse, kronisk bronkiektasi)
  • Aktuel immunkompromitteret tilstand, herunder aktuel eller kronisk behandling med immunsuppressive midler
  • Personer med risiko for tuberkulose. Specifikt forsøgspersoner med: i) aktuelle kliniske, radiografiske eller laboratoriemæssige beviser for aktiv eller latent TB; ii) en historie med aktiv TB inden for de sidste 3 år, selvom den blev behandlet; iii) en historie med aktiv TB for mere end 3 år siden, medmindre der er dokumentation for, at den tidligere anti-TB-behandling var passende i varighed og type
  • Kendte Hepatitis B overflade antigen-positive eller Hepatitis B DNA positive individer
  • Kendte Hepatitis C RNA-positive forsøgspersoner
  • Human Immundefekt Virus (HIV) infektion
  • G6PD-mangel (testet ved screeningbesøg 1)
  • Alvorlig kronisk nyreinsufficiens (glomerulær filtrationshastighed [GFR]
  • Forsøgspersoner, der har en hvilken som helst transplantationsoperation, der kræver vedligeholdelse af immunsuppressiv terapi
  • Ikke-kompenseret kongestiv hjertesvigt, ukontrolleret arytmi, behandling for akut koronarsyndrom (myokardieinfarkt eller ustabil angina) eller hospitalsindlæggelse for kongestiv hjertesvigt inden for 3 måneder efter screening eller ukontrolleret blodtryk (>160/100 mm Hg) ved baseline (screening) Besøg 1 og uge 0/Basislinjebesøg)
  • Deltagere, der er gravide, planlægger at blive gravide, ammer eller ikke bruger en effektiv form for prævention (defineret i undersøgelsesprotokol afsnit 7.1)
  • Tidligere behandling med pegloticase, en anden rekombinant uricase eller samtidig behandling med et polyethylenglycol (PEG)-konjugeret lægemiddel
  • Kendt allergi over for pegylerede produkter eller historie med anafylaktisk reaktion på et rekombinant protein eller svineprodukt
  • Personer, hvor MMF-behandling er kontraindiceret eller anses for upassende
  • Modtager af et forsøgslægemiddel inden for 4 uger før studiets lægemiddeladministration eller planlægger at tage et forsøgsmiddel under undersøgelsen
  • Aktuel leversygdom bestemt af alanintransaminase ALAT eller aspartat transaminase (AST) niveauer >3 gange øvre normalgrænse
  • Modtager i øjeblikket behandling for igangværende kræft, undtagen ikke-melanom hudkræft
  • Anamnese med malignitet inden for 5 år bortset fra hudkræft eller in situ carcinom i livmoderhalsen
  • Ukontrolleret hyperglykæmi med en plasmaglukoseværdi >240 mg/dL ved screening
  • Diagnosticeret osteomyelitis
  • Personer med hypoxanthin-guanin phosphoribosyl-transferase (HGPRT) mangel, såsom Lesch-Nyhan og Kelley-Seegmiller syndrom
  • Ikke god kandidat til undersøgelsen baseret på efterforskerens udtalelse (f.eks. kognitiv svækkelse), der kan skabe unødig risiko for deltageren eller forstyrre deltagerens evne til at overholde protokolkravene eller fuldføre undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: pegloticase + MMF
Deltagere randomiseret til denne arm vil modtage pegloticase + mycophenolatmofetil.
Medicin: Pegloticase 8 MG/ML [Krystexxa]
Deltagere, der er randomiseret til pegloticase + MMF-armen, vil starte to ugers indkøring på 1) mycophenolatmofetil ved 500 mg/BID eller den første uge, titrerende dosis op til 1000mg/BID i den anden uge af indkøring før den første infusion ; og 2) Pegloticase 8 mg IV hver anden uge efter 2 ugers indkøringsperiode, vil behandling med mycophenolatmofetil fortsætte i 12 uger ved den højest tolererede dosis. Efter den 12-ugers kombinationsstudie af mycophenolatmofetil og pegloticase, vil deltagerne fortsætte med åben pegloticaseterapi i yderligere tre måneder.
Andre navne:
  • Krystexxa
Medicin: MMF
Deltagere, der er randomiseret til pegloticase + MMF-armen, vil starte to ugers indkøring på 1) mycophenolatmofetil ved 500 mg/BID eller den første uge, titrerende dosis op til 1000mg/BID i den anden uge af indkøring før den første infusion ; og 2) Pegloticase 8 mg IV hver anden uge efter 2 ugers indkøringsperiode, vil behandling med mycophenolatmofetil fortsætte i 12 uger ved den højest tolererede dosis. Efter den 12-ugers kombinationsstudie af mycophenolatmofetil og pegloticase, vil deltagerne fortsætte med åben pegloticaseterapi i yderligere tre måneder.
Andre navne:
  • Cell Cept
Medicin: Pegloticase 8 MG/ML [Krystexxa]
Deltagere randomiseret til pegloticase + placebo-armen vil starte to ugers indkøring på 1) placebo ved 500 mg/BID eller den første uge, titrering af dosis op til 1000 mg/BID i den anden uge af indkøring før den første infusion; og 2) Pegloticase 8 mg IV hver anden uge efter 2 ugers indkøringsperiode. Efter den 12-ugers kombination af placebo og pegloticase undersøgelsesperiode, vil deltagerne fortsætte åben pegloticase-terapi i yderligere tre måneder.
Andre navne:
  • Krystexxa
Placebo komparator: pegloticase + placebo
Deltagere randomiseret til denne arm vil modtage pegloticase + placebo
Medicin: Pegloticase 8 MG/ML [Krystexxa]
Deltagere, der er randomiseret til pegloticase + MMF-armen, vil starte to ugers indkøring på 1) mycophenolatmofetil ved 500 mg/BID eller den første uge, titrerende dosis op til 1000mg/BID i den anden uge af indkøring før den første infusion ; og 2) Pegloticase 8 mg IV hver anden uge efter 2 ugers indkøringsperiode, vil behandling med mycophenolatmofetil fortsætte i 12 uger ved den højest tolererede dosis. Efter den 12-ugers kombinationsstudie af mycophenolatmofetil og pegloticase, vil deltagerne fortsætte med åben pegloticaseterapi i yderligere tre måneder.
Andre navne:
  • Krystexxa
Medicin: Pegloticase 8 MG/ML [Krystexxa]
Deltagere randomiseret til pegloticase + placebo-armen vil starte to ugers indkøring på 1) placebo ved 500 mg/BID eller den første uge, titrering af dosis op til 1000 mg/BID i den anden uge af indkøring før den første infusion; og 2) Pegloticase 8 mg IV hver anden uge efter 2 ugers indkøringsperiode. Efter den 12-ugers kombination af placebo og pegloticase undersøgelsesperiode, vil deltagerne fortsætte åben pegloticase-terapi i yderligere tre måneder.
Andre navne:
  • Krystexxa
Medicin: Placebo
Deltagere randomiseret til pegloticase + placebo-armen vil starte to ugers indkøring på 1) placebo ved 500 mg/BID eller den første uge, titrering af dosis op til 1000 mg/BID i den anden uge af indkøring før den første infusion; og 2) Pegloticase 8 mg IV hver anden uge efter 2 ugers indkøringsperiode. Efter den 12-ugers kombination af placebo og pegloticase undersøgelsesperiode, vil deltagerne fortsætte åben pegloticase-terapi i yderligere tre måneder.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere, der opnår og vedligeholder en sUA ≤ til 6 milligram pr. deciliter (mg/dL) gennem 12 uger
Tidsramme: 12 uger
Andel af deltagere, der opnår og opretholder en sUA ≤ til 6 mg/dL gennem 12 uger, sammenlignet med samtidige kontroller.
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Alabama at Birmingham

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
University of Michigan

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Kenneth G Saag, MD, Professor

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
14. juni 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
27. april 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. marts 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. september 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. oktober 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. oktober 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. marts 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. marts 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 300000591

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Gigt kronisk

Kliniske forsøg med Pegloticase 8 MG/ML [Krystexxa]

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger