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Estudio de reducción de la inmunogenicidad frente a pegloticasE (RECIPE) (RECIPE)

14 de marzo de 2022 actualizado por: Kenneth Saag, MD, MSc, University of Alabama at Birmingham
El tratamiento con pegloticasa para la gota refractaria crónica está limitado por la inmunogenicidad. Los investigadores proponen el ensayo REduCing Immunogenicity to PegloticasE (RECIPE) para comenzar a investigar la cuestión de si un curso corto de terapia inmunomoduladora con micofenolato mofetil puede atenuar de manera significativa y segura la inmunogenicidad a pegloticasa y garantizar que los pacientes que padecen gota refractaria crónica tengan mejores resultados de tratamiento. y mejor calidad de vida.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

La pegloticasa es una terapia altamente eficaz para pacientes con gota refractaria crónica (n = > 400K solo en los EE. UU.). Disminuye los niveles de urato sérico (sUA) a niveles a menudo indetectables y reduce la carga de tofos. Sin embargo, su efectividad a largo plazo en el mundo real está severamente limitada debido a su inmunogenicidad causada por la formación de anticuerpos anti-pegloticasa. REducing Immunogenicity to PEgloticasa (RECIPE) es un ensayo de prueba de concepto de fase II, doble ciego, controlado con placebo en 32 sujetos que inician pegloticasa para el tratamiento de la gota refractaria crónica. RECIPE investigará la eficacia y seguridad preliminares del uso de la terapia inmunomoduladora con micofenolato mofetilo (MMF) para prevenir la inmunogenicidad conferida por la pegloticasa. Los sujetos serán aleatorizados 3:1 para recibir MMF frente a placebo además de que todos reciban pegloticasa. Los objetivos co-principales del ensayo RECIPE son 1) determinar si un curso de 12 semanas de terapia inmunomoduladora con MMF diario puede atenuar de manera segura y significativa la inmunogenicidad a pegloticasa según lo determinado por la proporción de participantes que logran y mantienen un sUA menor o igual a 6 mg/dL durante 12 semanas, en comparación con controles concurrentes, y 2) para evaluar la incidencia y los tipos de eventos adversos y reacción a la infusión. Después de 12 semanas de coadministración, todos los participantes continuarán con pegloticasa durante 12 semanas adicionales sin la terapia inmunomoduladora combinada con MMF para evaluar los beneficios a largo plazo (durabilidad) y la seguridad de este enfoque. Los objetivos secundarios son: 1) Determinar la duración de 6 meses de la inmunomodulación después de la interrupción del ciclo corto de MMF: a) evaluando el cambio absoluto en sUA desde el inicio hasta la semana 24, y de la semana 12 a la semana 24 y b) determinando la proporción de participantes con sUA ≤ 6 mg/dl durante 24 semanas y de la semana 12 a la semana 24; 2) Identificar y caracterizar la respuesta inmune pegloticasa por isotipos de inmunoglobulina (IgG e IgM), especificidades y título de anticuerpos; y 3) Examinar los resultados informados por los pacientes (PRO) utilizando los instrumentos del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) y la Escala de impacto de la gota (GIS) respaldados por los NIH. La Universidad de Alabama en Birmingham (UAB) y la Universidad de Michigan (UM), dos grandes centros académicos de investigación de la gota y la inmunología, que en conjunto atienden a casi 10 000 pacientes con gota al año, servirán como los dos centros de estudio principales y están muy bien informados. posicionado para abordar las preguntas clínicas e inmunológicas planteadas.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
35

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama at Birmingham

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres y mujeres > 18 años

  • Diagnosticado con gota refractaria crónica*

    • Definido como: Personas cuyos signos y síntomas no se controlan adecuadamente con la terapia de reducción de urato (p. inhibidores de la xantina oxidasa o agentes uricosúricos) a una dosis médicamente adecuada o para quienes estos medicamentos están contraindicados.

Criterio de exclusión:

  • Cualquier infección bacteriana aguda grave (2 semanas antes de la visita 1), a menos que se trate y se resuelva por completo con antibióticos
  • Infecciones bacterianas crónicas o recurrentes graves (como neumonía recurrente, bronquiectasias crónicas)
  • Condición inmunocomprometida actual, incluido el tratamiento actual o crónico con agentes inmunosupresores
  • Sujetos en riesgo de tuberculosis. Específicamente, sujetos con: i) evidencia actual clínica, radiográfica o de laboratorio de TB activa o latente; ii) antecedentes de TB activa en los últimos 3 años, incluso si recibió tratamiento; iii) antecedentes de TB activa hace más de 3 años, a menos que haya documentación de que el tratamiento antituberculoso previo fue adecuado en duración y tipo
  • Sujetos positivos para el antígeno de superficie de la hepatitis B o positivos para el ADN de la hepatitis B
  • Sujetos positivos para ARN de hepatitis C conocidos
  • Infección por el Virus de la Inmunodeficiencia Humana (VIH)
  • Deficiencia de G6PD (probada en la visita de selección 1)
  • Insuficiencia renal crónica grave (tasa de filtración glomerular [TFG]
  • Sujetos sometidos a cualquier cirugía de trasplante que requieran terapia inmunosupresora de mantenimiento
  • Insuficiencia cardíaca congestiva no compensada, arritmia no controlada, tratamiento del síndrome coronario agudo (infarto de miocardio o angina inestable) u hospitalización por insuficiencia cardíaca congestiva dentro de los 3 meses previos a la selección o presión arterial no controlada (>160/100 mm Hg) al inicio (detección Visita 1 y Semana 0/Visitas de referencia)
  • Participantes que están embarazadas, que planean quedar embarazadas, que amamantan o que no usan un método anticonceptivo eficaz (definido en la sección 7.1 del Protocolo del estudio)
  • Tratamiento previo con pegloticasa, otra uricasa recombinante o terapia concomitante con un fármaco conjugado con polietilenglicol (PEG)
  • Alergia conocida a productos pegilados o antecedentes de reacción anafiláctica a una proteína recombinante o producto porcino
  • Sujetos en los que el tratamiento con MMF está contraindicado o se considera inapropiado
  • Receptor de un fármaco en investigación dentro de las 4 semanas anteriores a la administración del fármaco del estudio o planea tomar un agente en investigación durante el estudio
  • Enfermedad hepática actual determinada por niveles de alanina transaminasa ALT o aspartato transaminasa (AST) > 3 veces el límite superior de lo normal
  • Actualmente recibe tratamiento para el cáncer en curso, excluyendo el cáncer de piel no melanoma
  • Antecedentes de malignidad dentro de los 5 años que no sean cáncer de piel o carcinoma in situ de cuello uterino
  • Hiperglucemia no controlada con un valor de glucosa en plasma >240 mg/dl en la selección
  • Osteomielitis diagnosticada
  • Individuos con deficiencia de hipoxantina-guanina fosforribosil-transferasa (HGPRT), como los síndromes de Lesch-Nyhan y Kelley-Seegmiller
  • No es un buen candidato para el estudio según la opinión del investigador (por ejemplo, deterioro cognitivo) que podría crear un riesgo indebido para el participante o interferir con la capacidad del participante para cumplir con los requisitos del protocolo o para completar el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: pegloticasa + MMF
Los participantes asignados al azar a este brazo recibirán pegloticasa + micofenolato mofetilo.
Droga: Pegloticasa 8 mg/ml [Krystexxa]
Los participantes aleatorizados al brazo de pegloticasa + MMF comenzarán dos semanas de preinclusión con 1) micofenolato mofetilo a 500 mg/BID o la primera semana, ajustando la dosis hasta 1000 mg/BID durante la segunda semana de preinfusión antes de la primera infusión ; y 2) Pegloticasa 8 mg IV cada dos semanas después del período de preinclusión de 2 semanas, la terapia con micofenolato mofetilo continuará durante 12 semanas a la dosis más alta tolerada. Después del período de estudio de combinación de micofenolato mofetilo y pegloticasa de 12 semanas, los participantes continuarán con la terapia abierta con pegloticasa durante tres meses más.
Otros nombres:
  • Krystexxa
Droga: Dos hombres y una mujer
Los participantes aleatorizados al brazo de pegloticasa + MMF comenzarán dos semanas de preinclusión con 1) micofenolato mofetilo a 500 mg/BID o la primera semana, ajustando la dosis hasta 1000 mg/BID durante la segunda semana de preinfusión antes de la primera infusión ; y 2) Pegloticasa 8 mg IV cada dos semanas después del período de preinclusión de 2 semanas, la terapia con micofenolato mofetilo continuará durante 12 semanas a la dosis más alta tolerada. Después del período de estudio de combinación de micofenolato mofetilo y pegloticasa de 12 semanas, los participantes continuarán con la terapia abierta con pegloticasa durante tres meses más.
Otros nombres:
  • Celda de recepción
Droga: Pegloticasa 8 mg/ml [Krystexxa]
Los participantes aleatorizados al brazo de pegloticasa + placebo comenzarán dos semanas de preinclusión con 1) placebo a 500 mg/BID o la primera semana, titulando la dosis hasta 1000 mg/BID durante la segunda semana de preinfusión antes de la primera infusión; y 2) Pegloticase 8 mg IV cada dos semanas después de un período de preinclusión de 2 semanas. Después del período de estudio de combinación de placebo y pegloticasa de 12 semanas, los participantes continuarán la terapia abierta con pegloticasa durante tres meses más.
Otros nombres:
  • Krystexxa
Comparador de placebos: pegloticasa + placebo
Los participantes asignados al azar a este brazo recibirán pegloticasa + placebo
Droga: Pegloticasa 8 mg/ml [Krystexxa]
Los participantes aleatorizados al brazo de pegloticasa + MMF comenzarán dos semanas de preinclusión con 1) micofenolato mofetilo a 500 mg/BID o la primera semana, ajustando la dosis hasta 1000 mg/BID durante la segunda semana de preinfusión antes de la primera infusión ; y 2) Pegloticasa 8 mg IV cada dos semanas después del período de preinclusión de 2 semanas, la terapia con micofenolato mofetilo continuará durante 12 semanas a la dosis más alta tolerada. Después del período de estudio de combinación de micofenolato mofetilo y pegloticasa de 12 semanas, los participantes continuarán con la terapia abierta con pegloticasa durante tres meses más.
Otros nombres:
  • Krystexxa
Droga: Pegloticasa 8 mg/ml [Krystexxa]
Los participantes aleatorizados al brazo de pegloticasa + placebo comenzarán dos semanas de preinclusión con 1) placebo a 500 mg/BID o la primera semana, titulando la dosis hasta 1000 mg/BID durante la segunda semana de preinfusión antes de la primera infusión; y 2) Pegloticase 8 mg IV cada dos semanas después de un período de preinclusión de 2 semanas. Después del período de estudio de combinación de placebo y pegloticasa de 12 semanas, los participantes continuarán la terapia abierta con pegloticasa durante tres meses más.
Otros nombres:
  • Krystexxa
Droga: Placebo
Los participantes aleatorizados al brazo de pegloticasa + placebo comenzarán dos semanas de preinclusión con 1) placebo a 500 mg/BID o la primera semana, titulando la dosis hasta 1000 mg/BID durante la segunda semana de preinfusión antes de la primera infusión; y 2) Pegloticase 8 mg IV cada dos semanas después de un período de preinclusión de 2 semanas. Después del período de estudio de combinación de placebo y pegloticasa de 12 semanas, los participantes continuarán la terapia abierta con pegloticasa durante tres meses más.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de participantes que lograron y mantuvieron un sUA ≤ a 6 miligramos por decilitro (mg/dL) durante 12 semanas
Periodo de tiempo: 12 semanas
Proporción de participantes que lograron y mantuvieron un sUA ≤ a 6 mg/dl durante 12 semanas, en comparación con los controles simultáneos.
12 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
University of Alabama at Birmingham

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
University of Michigan

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Kenneth G Saag, MD, PROFESSOR

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
14 de junio de 2018

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
27 de abril de 2020

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
31 de marzo de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
29 de septiembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
5 de octubre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
6 de octubre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
16 de marzo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
14 de marzo de 2022

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de marzo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 300000591

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Indeciso

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Pegloticasa 8 mg/ml [Krystexxa]

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