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Estudo REDUÇÃo da Imunogenicidade para PegloticasE (RECIPE) (RECIPE)

14 de março de 2022 atualizado por: Kenneth Saag, MD, MSc, University of Alabama at Birmingham
O tratamento com pegloticase para gota refratária crônica é limitado pela imunogenicidade. Os pesquisadores propõem o estudo REduCing Immunogenicity to PegloticasE (RECIPE) para começar a investigar a questão de saber se um curto período de terapia imunomoduladora com micofenolato de mofetil pode atenuar de forma significativa e segura a imunogenicidade à pegloticase e garantir que os pacientes com gota crônica refratária tenham melhores resultados de tratamento e melhoria da qualidade de vida.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

A pegloticase é uma terapia altamente eficaz para pacientes com gota crônica refratária (n = > 400K apenas nos EUA). Diminui os níveis de urato sérico (sUA) para níveis muitas vezes indetectáveis ​​e reduz a carga de tofos. No entanto, sua eficácia no mundo real a longo prazo é severamente limitada devido à sua imunogenicidade causada pela formação de anticorpos anti-pegloticase. REducing Immunogenicity to PEgloticase (RECIPE) é um estudo de Fase II, duplo-cego, controlado por placebo, de prova de conceito em 32 indivíduos iniciando a pegloticase para o tratamento de gota refratária crônica. O RECIPE investigará a eficácia preliminar e a segurança do uso da terapia imunomoduladora com micofenolato de mofetil (MMF) para prevenir a imunogenicidade conferida pela pegloticase. Os indivíduos serão randomizados 3:1 para receber MMF versus placebo, além de todos receberem pegloticase. Os objetivos coprimários do estudo RECIPE são 1) determinar se um curso de 12 semanas de terapia imunomoduladora com MMF diário pode atenuar de forma segura e significativa a imunogenicidade à pegloticase, conforme determinado pela proporção de participantes que atingem e mantêm uma sUA menor ou igual a 6 mg/dL ao longo de 12 semanas, em comparação com controles concorrentes, e 2) avaliar a incidência e os tipos de eventos adversos e reação à infusão. Após 12 semanas de coadministração, todos os participantes continuarão com pegloticase por mais 12 semanas sem terapia imunomoduladora combinada de MMF para avaliar os benefícios a longo prazo (durabilidade) e a segurança dessa abordagem. Os objetivos secundários são: 1) Determinar a durabilidade de 6 meses da modulação imune após a descontinuação do curso curto de MMF por: a) avaliar a alteração absoluta na sUA desde o início até a semana 24 e da semana 12 até a semana 24 e b) determinar a proporção de participantes com sUA ≤ 6 mg/dL até 24 semanas e Semana 12 a Semana 24; 2) Identificar e caracterizar a resposta imune pegloticase por isotipos de imunoglobulinas (IgG e IgM), especificidades e título de anticorpos; e 3) Examinar os resultados relatados pelo paciente (PROs) usando os instrumentos do Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS) e Escala de Impacto da Gota (GIS) apoiados pelo NIH. A University of Alabama em Birmingham (UAB) e a University of Michigan (UM), dois grandes centros acadêmicos de pesquisa em imunologia e gota, que no total atendem quase 10.000 pacientes com gota anualmente, servirão como os dois principais locais de estudo e são muito bem-sucedidos. posicionado para abordar as questões clínicas e imunológicas colocadas.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
35

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama at Birmingham

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens e mulheres > 18 anos de idade

  • Diagnosticado com gota refratária crônica*

    • Definido como: Pessoas cujos sinais e sintomas são controlados inadequadamente com terapia de redução de urato (p. inibidores da xantina oxidase ou agentes uricosúricos) em uma dose medicamente apropriada ou para quem esses medicamentos são contraindicados.

Critério de exclusão:

  • Qualquer infecção bacteriana aguda grave (2 semanas antes da Visita 1), a menos que seja tratada e completamente resolvida com antibióticos
  • Infecções bacterianas graves crônicas ou recorrentes (como pneumonia recorrente, bronquiectasia crônica)
  • Condição imunocomprometida atual, incluindo tratamento atual ou crônico com agentes imunossupressores
  • Indivíduos em risco para tuberculose. Especificamente, indivíduos com: i) evidência clínica, radiográfica ou laboratorial atual de TB ativa ou latente; ii) história de TB ativa nos últimos 3 anos, mesmo que tenha sido tratada; iii) história de TB ativa há mais de 3 anos, a menos que haja documentação de que o tratamento anti-TB anterior foi apropriado em duração e tipo
  • Indivíduos positivos para o antígeno de superfície da hepatite B ou positivos para o DNA da hepatite B
  • Indivíduos positivos para RNA de hepatite C conhecidos
  • Infecção pelo Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV)
  • Deficiência de G6PD (testada na visita de triagem 1)
  • Insuficiência renal crônica grave (taxa de filtração glomerular [TFG]
  • Indivíduos submetidos a qualquer cirurgia de transplante que requeira terapia imunossupressora de manutenção
  • Insuficiência cardíaca congestiva não compensada, arritmia descontrolada, tratamento para síndrome coronariana aguda (infarto do miocárdio ou angina instável) ou hospitalização por insuficiência cardíaca congestiva dentro de 3 meses após a triagem ou pressão arterial descontrolada (>160/100 mm Hg) na linha de base (Triagem Visita 1 e Semana 0/visitas de linha de base)
  • Participantes que estão grávidas, planejando engravidar, amamentando ou não tomando uma forma eficaz de controle de natalidade (definido na seção 7.1 do Protocolo do Estudo)
  • Tratamento prévio com pegloticase, outra uricase recombinante ou terapia concomitante com um medicamento conjugado com polietilenoglicol (PEG)
  • Alergia conhecida a produtos peguilados ou história de reação anafilática a uma proteína recombinante ou produto suíno
  • Indivíduos nos quais o tratamento com MMF é contra-indicado ou considerado inapropriado
  • Destinatário de um medicamento experimental dentro de 4 semanas antes da administração do medicamento do estudo ou planeja tomar um agente experimental durante o estudo
  • Doença hepática atual, conforme determinado pelos níveis de alanina transaminase ALT ou aspartato transaminase (AST) > 3 vezes o limite superior do normal
  • Atualmente recebendo tratamento para câncer em curso, excluindo câncer de pele não melanoma
  • História de malignidade dentro de 5 anos, exceto câncer de pele ou carcinoma in situ do colo do útero
  • Hiperglicemia não controlada com valor de glicose plasmática >240 mg/dL na triagem
  • osteomielite diagnosticada
  • Indivíduos com deficiência de hipoxantina-guanina fosforibosil-transferase (HGPRT), como Lesch-Nyhan e síndrome de Kelley-Seegmiller
  • Não é um bom candidato para o estudo com base na opinião do Investigador (por exemplo, comprometimento cognitivo) que pode criar risco indevido para o participante ou interferir na capacidade do participante de cumprir os requisitos do protocolo ou de concluir o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: pegloticase + MMF
Os participantes randomizados para este braço receberão pegloticase + micofenolato de mofetil.
Medicamento: Pegloticase 8 MG/ML [Krystexxa]
Os participantes randomizados para o braço pegloticase + MMF iniciarão duas semanas de avaliação em 1) micofenolato de mofetil a 500 mg/BID ou na primeira semana, titulação da dose até 1000 mg/BID para a segunda semana de avaliação antes da primeira infusão ; e 2) Pegloticase 8 mg IV a cada duas semanas após o período inicial de 2 semanas, a terapia com micofenolato de mofetil continuará por 12 semanas na dose mais alta tolerada. Após o período de estudo de combinação de micofenolato mofetil e pegloticase de 12 semanas, os participantes continuarão a terapia aberta com pegloticase por mais três meses.
Outros nomes:
  • Krystexxa
Medicamento: FMM
Os participantes randomizados para o braço pegloticase + MMF iniciarão duas semanas de avaliação em 1) micofenolato de mofetil a 500 mg/BID ou na primeira semana, titulação da dose até 1000 mg/BID para a segunda semana de avaliação antes da primeira infusão ; e 2) Pegloticase 8 mg IV a cada duas semanas após o período inicial de 2 semanas, a terapia com micofenolato de mofetil continuará por 12 semanas na dose mais alta tolerada. Após o período de estudo de combinação de micofenolato mofetil e pegloticase de 12 semanas, os participantes continuarão a terapia aberta com pegloticase por mais três meses.
Outros nomes:
  • Célula Cept
Medicamento: Pegloticase 8 MG/ML [Krystexxa]
Os participantes randomizados para o braço pegloticase + placebo iniciarão duas semanas de execução em 1) placebo a 500 mg/BID ou na primeira semana, titulação da dose até 1000 mg/BID para a segunda semana de execução antes da primeira infusão; e 2) Pegloticase 8 mg IV a cada duas semanas após um período inicial de 2 semanas. Após o período de estudo combinado de 12 semanas com placebo e pegloticase, os participantes continuarão a terapia aberta com pegloticase por mais três meses.
Outros nomes:
  • Krystexxa
Comparador de Placebo: pegloticase + placebo
Os participantes randomizados para este braço receberão pegloticase + placebo
Medicamento: Pegloticase 8 MG/ML [Krystexxa]
Os participantes randomizados para o braço pegloticase + MMF iniciarão duas semanas de avaliação em 1) micofenolato de mofetil a 500 mg/BID ou na primeira semana, titulação da dose até 1000 mg/BID para a segunda semana de avaliação antes da primeira infusão ; e 2) Pegloticase 8 mg IV a cada duas semanas após o período inicial de 2 semanas, a terapia com micofenolato de mofetil continuará por 12 semanas na dose mais alta tolerada. Após o período de estudo de combinação de micofenolato mofetil e pegloticase de 12 semanas, os participantes continuarão a terapia aberta com pegloticase por mais três meses.
Outros nomes:
  • Krystexxa
Medicamento: Pegloticase 8 MG/ML [Krystexxa]
Os participantes randomizados para o braço pegloticase + placebo iniciarão duas semanas de execução em 1) placebo a 500 mg/BID ou na primeira semana, titulação da dose até 1000 mg/BID para a segunda semana de execução antes da primeira infusão; e 2) Pegloticase 8 mg IV a cada duas semanas após um período inicial de 2 semanas. Após o período de estudo combinado de 12 semanas com placebo e pegloticase, os participantes continuarão a terapia aberta com pegloticase por mais três meses.
Outros nomes:
  • Krystexxa
Medicamento: Placebo
Os participantes randomizados para o braço pegloticase + placebo iniciarão duas semanas de execução em 1) placebo a 500 mg/BID ou na primeira semana, titulação da dose até 1000 mg/BID para a segunda semana de execução antes da primeira infusão; e 2) Pegloticase 8 mg IV a cada duas semanas após um período inicial de 2 semanas. Após o período de estudo combinado de 12 semanas com placebo e pegloticase, os participantes continuarão a terapia aberta com pegloticase por mais três meses.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de participantes que atingiram e mantiveram um sUA ≤ a 6 miligramas por decilitro (mg/dL) ao longo de 12 semanas
Prazo: 12 semanas
Proporção de participantes que atingiram e mantiveram um sUA ≤ a 6 mg/dL por 12 semanas, em comparação com controles concorrentes.
12 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
University of Alabama at Birmingham

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
University of Michigan

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Kenneth G Saag, MD, PROFESSOR

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
14 de junho de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
27 de abril de 2020

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de março de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
29 de setembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
5 de outubro de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
6 de outubro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
16 de março de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
14 de março de 2022

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 300000591

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Pegloticase 8 MG/ML [Krystexxa]

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