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Étude du PTG-300 chez des sujets bêta-thalassémiques non dépendants des transfusions et dépendants des transfusions atteints d'anémie chronique (TRANSCEND)

13 juillet 2021 mis à jour par: Protagonist Therapeutics, Inc.

Une étude de phase 2 sur le PTG-300 chez des sujets β-thalassémiques non dépendants des transfusions (ATN) et dépendants des transfusions (TD) atteints d'anémie chronique

Il s'agit d'une étude ouverte de phase 2 à un seul bras avec escalade de dose par cohorte de sujets. L'étude est conçue pour surveiller le profil d'innocuité du PTG-300, afin d'obtenir des preuves préliminaires de l'efficacité du PTG-300 pour le traitement de la β-thalassémie.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Il s'agit d'une étude ouverte de phase 2, à un seul bras, avec augmentation de la dose par cohorte de sujets et avec possibilité de titration individuelle (augmentation ou diminution de la dose) au sein de chaque cohorte. L'étude est conçue pour surveiller le profil d'innocuité du PTG-300, pour obtenir des preuves préliminaires de l'efficacité du PTG-300 pour le traitement de l'anémie chronique dans la β-thalassémie et pour évaluer le schéma posologique approprié pour le PTG-300 dans la population cible.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
63

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Grèce
      • Thessaloníki, Grèce
        • Hippokration Hospital
    • Achaia
      • Patras, Achaia, Grèce
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grèce, 11562
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attiki, Grèce
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
  • Italie
      • Brindisi, Italie, 72100
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Milano, Italie, 20122
        • Fondazione IRCCS CA Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italie, 80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Liban
      • Beirut, Liban
        • Chronic Care Center
  • Malaisie
      • Ampang, Malaisie, 68000
        • Hospital Ampang
      • George Town, Malaisie, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Johor Bahru, Malaisie, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malaisie, 88586
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kuching, Malaisie, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Royaume-Uni, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande, 10700
        • Siriraj Hospital Mahidol University
      • Bangkok, Thaïlande, 10330
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai, Thaïlande, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Thaïlande, 40002
        • Khon Kaen University
      • Phitsanulok, Thaïlande, 65000
        • Naresuan University
  • Tunisie
      • Sousse, Tunisie, 4000
        • University Hospital Farhat Hached
      • Tunis, Tunisie, 1006
        • Bone Marrow Transplant Center
      • Tunis, Tunisie, 1008
        • Aziza Othmana Hospital
      • Tunis, Tunisie, 1089
        • Principal Military Hospital
  • Turquie
      • Adana, Turquie, 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Turquie, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya, Turquie, 07059
        • Akdeniz Universitesi Hastanesi
      • Istanbul, Turquie, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Turquie, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Turquie, 33343
        • Mersin University Medical Facult
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Principaux critères d'inclusion :

  1. Sujets masculins et féminins âgés de 18 à 65 ans inclus (cohortes 1-4b).
  2. Sujets masculins et féminins âgés de 12 à <18 ans, avec un poids minimum de 30 kg (Cohortes 5 et 6).
  3. Diagnostic documenté de β-thalassémie sans autre anomalie de l'Hb.

Critères d'inclusion applicables uniquement aux sujets NTD β-thalassémie :

  1. Hb moyenne < 10,0 g/dL de deux mesures (une effectuée 7 à 28 jours avant l'administration et l'autre effectuée dans les 7 jours précédant l'administration).
  2. Exigence de < 6 unités de transfusion de GR sur une période de 24 semaines avec la dernière transfusion au moins 8 semaines avant le dépistage.

Critères d'inclusion applicables uniquement aux sujets TD β-thalassémiques :

  1. Besoin transfusionnel d'au moins 6 unités de globules rouges dans les 24 semaines précédant le dépistage sans période sans transfusion > 45 jours.
  2. Dernière transfusion de GR 5 à 10 jours avant l'administration.

Principaux critères d'exclusion :

  1. Sujets atteints de drépanocytose, Hgb H, Hb Bart's hydrops foetalis ou hémoglobine S
  2. Infection nécessitant une hospitalisation ou un traitement antimicrobien IV, ou infection opportuniste dans les 6 mois suivant l'administration, toute infection nécessitant un traitement antimicrobien dans les 2 semaines suivant l'administration ; antécédent d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
  3. Le sujet a un trouble cardiovasculaire, pulmonaire, hépatique, rénal, gastro-intestinal, génito-urinaire, hématologique, de la coagulation, immunologique, endocrinien/métabolique ou autre trouble médical cliniquement significatif, instable ou incontrôlé qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait fausser les résultats du étude ou présenter un risque supplémentaire pour le sujet par sa participation à l'étude.
  4. Immunodéficience primaire ou secondaire connue.

  5. Antécédents dans les 6 mois suivant le dépistage de l'un des éléments suivants :

    infarctus du myocarde, angor instable, accident ischémique transitoire, insuffisance cardiaque décompensée nécessitant une hospitalisation, insuffisance cardiaque congestive (New York Heart Association Classe 3 ou 4), arythmies non contrôlées, revascularisation cardiaque, accident vasculaire cérébral, hypertension non contrôlée (pression artérielle systolique au repos [TA] > 160 mmHg ou TA diastolique au repos > 100 mmHg à plusieurs reprises) ou diabète non contrôlé (Hb A1c > 9 % ou > un épisode d'hypoglycémie sévère).

  6. Femelles gestantes ou allaitantes.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: PTG-300 Actif
Médicament : PTG-300 sous-cutané
Médicament: PTG-300
Sous-cutané (SC)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
MTN : Proportion de répondeurs à chaque dose
Délai: Période de 4 semaines
Sujets MTN qui obtiennent une augmentation de l'Hb sans transfusion
Période de 4 semaines
TD : Proportion de répondeurs cliniques à chaque dose
Délai: Période de 8 semaines
Sujets TD qui obtiennent une réduction des unités de globules rouges (RBC) nécessaires sur une période de 8 semaines
Période de 8 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Protagonist Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
19 décembre 2018

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
31 juillet 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
31 juillet 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
9 janvier 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
10 janvier 2019

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
14 janvier 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
16 juillet 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
13 juillet 2021

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juillet 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • PTG-300-02

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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