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Estudo de PTG-300 em indivíduos não dependentes de transfusão e dependentes de beta-talassemia com anemia crônica (TRANSCEND)

13 de julho de 2021 atualizado por: Protagonist Therapeutics, Inc.

Um estudo de fase 2 de PTG-300 em indivíduos não dependentes de transfusão (NTD) e dependentes de transfusão (TD) β-talassemia com anemia crônica

Este é um estudo aberto de Fase 2, de braço único, com escalonamento de dose por coorte de indivíduos. O estudo foi concebido para monitorar o perfil de segurança do PTG-300, para obter evidências preliminares da eficácia do PTG-300 para o tratamento da β-talassemia.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo de fase 2 aberto, de braço único, com escalonamento de dose por coorte de sujeitos e com potencial para titulação individual (aumento ou diminuição da dose) dentro de cada coorte. O estudo é projetado para monitorar o perfil de segurança do PTG-300, para obter evidências preliminares da eficácia do PTG-300 para o tratamento da anemia crônica na β-talassemia e para avaliar o regime de dosagem apropriado para o PTG-300 na população-alvo

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
63

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
  • Grécia
      • Thessaloníki, Grécia
        • Hippokration Hospital
    • Achaia
      • Patras, Achaia, Grécia
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grécia, 11562
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attiki, Grécia
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
  • Itália
      • Brindisi, Itália, 72100
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Milano, Itália, 20122
        • Fondazione IRCCS CA Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Itália, 80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Líbano
      • Beirut, Líbano
        • Chronic Care Center
  • Malásia
      • Ampang, Malásia, 68000
        • Hospital Ampang
      • George Town, Malásia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Johor Bahru, Malásia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malásia, 88586
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kuching, Malásia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Peru
      • Adana, Peru, 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Peru, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya, Peru, 07059
        • Akdeniz Universitesi Hastanesi
      • Istanbul, Peru, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Peru, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Peru, 33343
        • Mersin University Medical Facult
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Reino Unido, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Tailândia
      • Bangkok, Tailândia, 10700
        • Siriraj Hospital Mahidol University
      • Bangkok, Tailândia, 10330
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai, Tailândia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Tailândia, 40002
        • Khon Kaen University
      • Phitsanulok, Tailândia, 65000
        • Naresuan University
  • Tunísia
      • Sousse, Tunísia, 4000
        • University Hospital Farhat Hached
      • Tunis, Tunísia, 1006
        • Bone Marrow Transplant Center
      • Tunis, Tunísia, 1008
        • Aziza Othmana Hospital
      • Tunis, Tunísia, 1089
        • Principal Military Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Indivíduos do sexo masculino e feminino com idade entre 18 e 65 anos, inclusive (Coortes 1-4b).
  2. Indivíduos do sexo masculino e feminino com idade entre 12 e <18 anos, com peso mínimo de 30 kg (Coortes 5 e 6).
  3. Diagnóstico documentado de β-talassemia sem outra anormalidade de Hgb.

Critérios de inclusão aplicáveis ​​apenas para indivíduos com NTD β-talassemia:

  1. Média de Hgb < 10,0 g/dL de duas medições (uma realizada 7-28 dias antes da dosagem e a outra realizada dentro de 7 dias antes da dosagem).
  2. Requisito de < 6 unidades de transfusão de hemácias em um período de 24 semanas com a última transfusão pelo menos 8 semanas antes da triagem.

Critérios de inclusão aplicáveis ​​apenas para indivíduos com TD β-talassemia:

  1. Necessidade de transfusão de pelo menos 6 unidades de hemácias nas 24 semanas anteriores à triagem sem período livre de transfusão > 45 dias.
  2. Última transfusão de hemácias 5-10 dias antes da administração.

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Indivíduos com doença falciforme, Hgb H, hidropisia fetal de Hb de Bart ou hemoglobina S
  2. Infecção que requeira hospitalização ou terapia antimicrobiana IV, ou infecção oportunista dentro de 6 meses após a administração, qualquer infecção que requeira terapia antimicrobiana dentro de 2 semanas após a administração; história de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV).
  3. O sujeito tem um distúrbio cardiovascular, pulmonar, hepático, renal, gastrointestinal, geniturinário, hematológico, de coagulação, imunológico, endócrino/metabólico ou outro distúrbio médico concomitante clinicamente significativo, instável ou descontrolado que, na opinião do investigador, pode confundir os resultados do estudo ou representam risco adicional para o sujeito por sua participação no estudo.
  4. Imunodeficiência primária ou secundária conhecida.

  5. Histórico dentro de 6 meses após a triagem de qualquer um dos seguintes:

    infarto do miocárdio, angina instável, ataque isquêmico transitório, insuficiência cardíaca descompensada requerendo hospitalização, insuficiência cardíaca congestiva (classe 3 ou 4 da New York Heart Association), arritmias não controladas, revascularização cardíaca, acidente vascular cerebral, hipertensão não controlada (pressão arterial sistólica [PA] em repouso > 160 mmHg ou PA diastólica de repouso > 100mmHg em mais de uma ocasião) ou diabetes não controlado (Hgb A1c > 9% ou > um episódio de hipoglicemia grave).

  6. Fêmeas grávidas ou lactantes.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: PTG-300 ativo
Medicamento: PTG-300 Subcutâneo
Medicamento: PTG-300
Subcutâneo (SC)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
NTD: Proporção de respondedores em cada dose
Prazo: Período de 4 semanas
Indivíduos com DTN que atingem um aumento na Hgb sem transfusão
Período de 4 semanas
TD: Proporção de respondedores clínicos em cada dose
Prazo: Período de 8 semanas
Indivíduos com DT que atingem uma redução nas unidades de glóbulos vermelhos (RBC) necessárias durante um período de 8 semanas
Período de 8 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Protagonist Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
19 de dezembro de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
31 de julho de 2020

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de julho de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
9 de janeiro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
10 de janeiro de 2019

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
14 de janeiro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
16 de julho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
13 de julho de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • PTG-300-02

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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