Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A PTG-300 vizsgálata nem transzfúziófüggő és transzfúziófüggő béta-thalassaemiás alanyokon, akik krónikus anémiában szenvednek (TRANSCEND)

2021. július 13. frissítette: Protagonist Therapeutics, Inc.

A PTG-300 2. fázisú vizsgálata nem transzfúziófüggő (NTD) és transzfúziófüggő (TD) β-thalassaemiás alanyokon krónikus anémiában

Ez egy 2. fázisú, nyílt elrendezésű, egykarú tervezési vizsgálat alanyok csoportonkénti dóziseszkalációjával. A vizsgálat célja a PTG-300 biztonsági profiljának nyomon követése, hogy előzetes bizonyítékokat szerezzenek a PTG-300 hatékonyságáról a β-talaszémia kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Állapot

Az aktuális toborzási állapotot vagy a kiterjesztett hozzáférési állapotot jelzi.
Befejezve

Körülmények

Körülmények

A vizsgált betegség, rendellenesség, szindróma, betegség vagy sérülés. A ClinicalTrials.gov oldalon a feltételek más, egészséggel kapcsolatos kérdéseket is tartalmazhatnak, például az élettartamot, az életminőséget és az egészségügyi kockázatokat.

Beavatkozás / kezelés

Beavatkozás / kezelés

Olyan folyamat vagy művelet, amely egy klinikai vizsgálat középpontjában áll. A beavatkozások magukban foglalják a gyógyszereket, orvosi eszközöket, eljárásokat, oltóanyagokat és egyéb olyan termékeket, amelyek vizsgálat alatt állnak vagy már rendelkezésre állnak. A beavatkozások magukban foglalhatnak nem invazív megközelítéseket is, mint például az oktatás vagy az étrend és a testmozgás módosítása.

Részletes leírás

Ez egy 2. fázisú, nyílt elrendezésű, egykarú tervezési vizsgálat, amelyben a dózist alanyonként emelik, és az egyes kohorszokon belül egyéni titrálási lehetőséggel (a dózis növelésével vagy csökkentésével) jár. A vizsgálat célja a PTG-300 biztonsági profiljának nyomon követése, előzetes bizonyítékok beszerzése a PTG-300 hatékonyságáról a β-thalassemia krónikus anémia kezelésében, valamint a PTG-300 megfelelő adagolási rendjének értékelése a célpopulációban.

Tanulmány típusa

Tanulmány típusa

A klinikai vizsgálat természetét írja le. A vizsgálati típusok közé tartoznak az intervenciós vizsgálatok (más néven klinikai vizsgálatok), a megfigyeléses vizsgálatok (beleértve a betegnyilvántartásokat) és a kiterjesztett hozzáférés.
Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

Beiratkozás

Egy klinikai vizsgálatban résztvevők száma. A „várható” beiratkozás a résztvevők azon célszáma, amelyre a kutatóknak szüksége van a vizsgálathoz.
63

Fázis

Fázis

Egy gyógyszert vagy biológiai terméket tanulmányozó klinikai vizsgálat szakasza az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) által kidolgozott definíciók alapján. A fázis a vizsgálat célkitűzésén, a résztvevők számán és egyéb jellemzőken alapul. Öt fázis van: 1. korai fázis (korábban 0. fázisként szerepelt), 1. fázis, 2. fázis, 3. fázis és 4. fázis. A Nem alkalmazható az FDA által meghatározott fázisok nélküli kísérletek leírására szolgál, beleértve az eszközök vagy viselkedési beavatkozások kipróbálását.
  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Egyesült Királyság, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
  • Görögország
      • Thessaloníki, Görögország
        • Hippokration Hospital
    • Achaia
      • Patras, Achaia, Görögország
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Görögország, 11562
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attiki, Görögország
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
      • George Town, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kuching, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Olaszország
      • Brindisi, Olaszország, 72100
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Milano, Olaszország, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Olaszország, 80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Pulyka
      • Adana, Pulyka, 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Pulyka, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya, Pulyka, 07059
        • Akdeniz Universitesi Hastanesi
      • Istanbul, Pulyka, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Pulyka, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Pulyka, 33343
        • Mersin University Medical Facult
  • Thaiföld
      • Bangkok, Thaiföld, 10700
        • Siriraj Hospital Mahidol University
      • Bangkok, Thaiföld, 10330
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai, Thaiföld, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Thaiföld, 40002
        • Khon Kaen University
      • Phitsanulok, Thaiföld, 65000
        • Naresuan University
  • Tunézia
      • Sousse, Tunézia, 4000
        • University Hospital Farhat Hached
      • Tunis, Tunézia, 1006
        • Bone Marrow Transplant Center
      • Tunis, Tunézia, 1008
        • Aziza Othmana Hospital
      • Tunis, Tunézia, 1089
        • Principal Military Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Jogosultsági kritériumok

Azok a kulcsfontosságú követelmények, amelyeknek a klinikai vizsgálatban részt venni kívánó személyeknek meg kell felelniük, vagy a jellemzőkkel kell rendelkezniük. A jogosultsági kritériumok egyaránt tartalmaznak felvételi kritériumokat (amelyek szükségesek ahhoz, hogy egy személy részt vegyen a vizsgálatban) és kizárási kritériumokból (amelyek megakadályozzák a személy részvételét). A jogosultsági kritériumok típusai közé tartozik, hogy a vizsgálatba egészséges önkénteseket fogadnak-e be, vannak-e életkori vagy korcsoportos követelmények, vagy nem korlátozza-e.

Tanulmányozható életkorok

12 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Fő felvételi kritériumok:

  1. 18 és 65 év közötti férfi és női alanyok (1-4b kohorsz).
  2. 12–18 év közötti, legalább 30 kg testtömegű férfi és női alanyok (5. és 6. kohorsz).
  3. A β-thalassaemia dokumentált diagnózisa egyéb Hgb-eltérés nélkül.

Csak az NTD β-thalassaemiás alanyokra érvényes felvételi kritériumok:

  1. Két mérés átlagos Hgb < 10,0 g/dl (az egyiket az adagolás előtt 7-28 nappal, a másikat az adagolás előtti 7 napon belül).
  2. < 6 egység vörösvértest-transzfúzió szükségessége 24 hetes időszakban, az utolsó transzfúziót legalább 8 héttel a szűrés előtt.

Csak a TD β-thalassaemiás alanyokra érvényes felvételi kritériumok:

  1. A szűrést megelőző 24 hétben legalább 6 egység vörösvértest szükséges transzfúziómentes periódus nélkül > 45 nap.
  2. Az utolsó vörösvértest-transzfúzió 5-10 nappal az adagolás előtt.

Fő kizárási kritériumok:

  1. Sarlósejtes betegségben, Hgb H-ban, Hb Bart hydrops foetalisban vagy hemoglobin S-ben szenvedő alanyok
  2. Kórházi kezelést vagy intravénás antimikrobiális kezelést igénylő fertőzés, vagy opportunista fertőzés az adagolást követő 6 hónapon belül, minden olyan fertőzés, amely antimikrobiális kezelést igényel az adagolást követő 2 héten belül; humán immunhiány vírussal (HIV) való fertőzés anamnézisében.
  3. Az alany egyidejű klinikailag jelentős, instabil vagy kontrollálatlan szív- és érrendszeri, tüdő-, máj-, vese-, gasztrointesztinális, urogenitális, hematológiai, véralvadási, immunológiai, endokrin/anyagcsere- vagy egyéb egészségügyi rendellenességben szenved, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálat eredményeit. tanulmányozni, vagy további kockázatot jelentenek az alany számára a vizsgálatban való részvételükkel.
  4. Ismert elsődleges vagy másodlagos immunhiány.

  5. Az alábbiak bármelyikének szűrését követő 6 hónapon belüli előzmények:

    szívinfarktus, instabil angina, átmeneti ischaemiás roham, kórházi kezelést igénylő dekompenzált szívelégtelenség, pangásos szívelégtelenség (New York Heart Association 3. vagy 4. osztály), kontrollálatlan aritmiák, szív revaszkularizáció, stroke, kontrollálatlan magas vérnyomás (nyugalmi szisztolés vérnyomás [BP] > 160 mmHg vagy nyugalmi diasztolés vérnyomás több mint 100 Hgmm) vagy kontrollálatlan cukorbetegség (Hgb A1c > 9% vagy > egy epizód súlyos hipoglikémia).

  6. Terhes vagy szoptató nőstények.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar

Résztvevő csoport / kar

A klinikai vizsgálatban résztvevők csoportja vagy alcsoportja, amely a vizsgálati protokoll szerint meghatározott beavatkozást/kezelést kap, vagy nem kap beavatkozást.
Beavatkozás / kezelés

Beavatkozás / kezelés

Olyan folyamat vagy művelet, amely egy klinikai vizsgálat középpontjában áll. A beavatkozások magukban foglalják a gyógyszereket, orvosi eszközöket, eljárásokat, oltóanyagokat és egyéb olyan termékeket, amelyek vizsgálat alatt állnak vagy már rendelkezésre állnak. A beavatkozások magukban foglalhatnak nem invazív megközelítéseket is, mint például az oktatás vagy az étrend és a testmozgás módosítása.
Kísérleti: PTG-300 aktív
Gyógyszer: PTG-300 Subcutan
Drog: PTG-300
Subcutan (SC)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Elsődleges eredményintézkedések

A klinikai vizsgálat protokolljában az a tervezett eredménymérték, amely a legfontosabb a beavatkozás/kezelés hatásának értékeléséhez. A legtöbb klinikai vizsgálatnak egy elsődleges kimeneti mérőszáma van, de vannak olyanok is, amelyek egynél többet is tartalmaznak.
Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
NTD: A válaszadók aránya az egyes dózisoknál
Időkeret: 4 hetes időszak
NTD alanyok, akiknél transzfúzió nélkül emelkedik a Hgb
4 hetes időszak
TD: A klinikai válaszadók aránya az egyes dózisoknál
Időkeret: 8 hetes időszak
TD alanyok, akiknél 8 hetes időszak alatt csökken a szükséges vörösvérsejt-egységek (RBC).
8 hetes időszak

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Szponzor

A vizsgálatot kezdeményező szervezet vagy személy, aki felhatalmazással és ellenőrzéssel rendelkezik a vizsgálat felett.
Protagonist Therapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

Tanulmány kezdete

Az a tényleges dátum, amikor az első résztvevőt bevonták egy klinikai vizsgálatba. A „várható” vizsgálat kezdő dátuma az a dátum, amelyről a kutatók úgy gondolják, hogy a vizsgálat kezdő dátuma lesz.
2018. december 19.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

Elsődleges befejezés

Az a dátum, amikor a klinikai vizsgálat utolsó résztvevőjét megvizsgálták, vagy beavatkozást kapott az elsődleges eredménymérő végső adatainak összegyűjtésére. Ezt a dátumot nem befolyásolja, hogy a klinikai vizsgálat a protokollnak megfelelően fejeződött be, vagy befejeződött. Azoknál a klinikai vizsgálatoknál, amelyekben egynél több elsődleges kimeneti mérőszám eltérő befejezési dátummal szerepel, ez a kifejezés azt a dátumot jelenti, amikor az összes elsődleges eredménymérő adatgyűjtés befejeződik. A „várható” elsődleges befejezési dátum az a dátum, amelyről a kutatók úgy gondolják, hogy a vizsgálat elsődleges befejezési dátuma lesz.
2020. július 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

A tanulmány befejezése

Az a dátum, amikor a klinikai vizsgálat utolsó résztvevőjét megvizsgálták vagy beavatkozást/kezelést kapott az elsődleges kimenetel mérésére, a másodlagos kimenetel mérésére és a nemkívánatos eseményekre vonatkozó végső adatok összegyűjtésére (azaz az utolsó résztvevő utolsó látogatása). A „várható” vizsgálat befejezési dátuma az a dátum, amely a kutatók szerint a vizsgálat befejezésének dátuma lesz.
2020. július 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

Először benyújtva

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtotta a vizsgálati rekordot a ClinicalTrials.gov webhelynek. Általában néhány napos késés telik el az első benyújtás dátuma és a rekord elérhetősége között a ClinicalTrials.gov oldalon (az első közzététel dátuma).
2019. január 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtja a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumainak megfelelő vizsgálati rekordot. Előfordulhat, hogy a megbízónak vagy a vizsgálónak egy vagy több alkalommal felül kell vizsgálnia és be kell nyújtania a vizsgálati jegyzőkönyvet, mielőtt az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumai teljesülnek. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2019. január 10.

Első közzététel (Tényleges)

Első közzététel

Az a dátum, amikor a vizsgálati rekord először elérhető volt a ClinicalTrials.gov oldalon, miután a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálata befejeződött. Általában néhány napos késés telik el a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló által a vizsgálati jegyzőkönyv benyújtása és az első közzététel dátuma között.
2019. január 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

Utolsó frissítés közzétéve

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálati rekord módosításait elérhetővé tették a ClinicalTrials.gov oldalon. Előfordulhat, hogy a módosításokat a vizsgálat szponzora vagy vizsgálója benyújtotta a ClinicalTrials.gov oldalra (az utolsó frissítés benyújtásának dátuma) és az utolsó frissítés közzétételének dátuma között.
2021. július 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló olyan változtatásokat nyújtott be a vizsgálati rekordon, amelyek összhangban vannak a National Library of Medicine (NLM) minőség-ellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumaival. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2021. július 13.

Utolsó ellenőrzés

Utolsó ellenőrzés

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló megerősítette, hogy a ClinicalTrials.gov oldalon egy klinikai vizsgálattal kapcsolatos információ pontos és aktuális. Ha egy tanulmány toborzási státuszú toborzás; még nem toboroz; vagy aktív, az elmúlt 2 évben nem erősítették meg a toborzást, a vizsgálat felvételi státusza ismeretlenként jelenik meg.
2021. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Az NCT-számtól eltérő azonosítók vagy azonosítószámok, amelyeket a vizsgálat szponzora, finanszírozói vagy mások rendeltek hozzá a klinikai vizsgálathoz. Ezek a számok tartalmazhatnak más vizsgálati nyilvántartásokból származó egyedi azonosítókat és a National Institute of Health támogatási számait.
  • PTG-300-02

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a PTG-300

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Cookie-beállítások

Sütiket használunk annak biztosítására, hogy a legjobb élményt nyújtsuk Önnek weboldalunkon. További részletekért olvassa el adatvédelmi és sütikre vonatkozó irányelveinket. ...>>>Bármikor megváltoztathatja preferenciáit vagy visszavonhatja beleegyezését, törölve a cookie-kat webhelyéről vagy számítógépéről az irányelvek szerint. Kérjük, fogadja el, és válassza ki a kívánt beállításokat az alábbi "Beállítások kezelése" szakasz megfelelő négyzeteinek bejelölésével. Kérjük, figyelmesen olvassa el Általános Szerződési Feltételeinket, mielőtt folytatja a webhely bármely részének használatát.
«Beállítások kezelése