Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie PTG-300 u pacjentów niezależnych od transfuzji i zależnych od transfuzji beta-talasemii z przewlekłą niedokrwistością (TRANSCEND)

13 lipca 2021 zaktualizowane przez: Protagonist Therapeutics, Inc.

Badanie fazy 2 PTG-300 u osób niewymagających transfuzji (NTD) i zależnych od transfuzji (TD) β-talasemii z przewlekłą niedokrwistością

Jest to jednoramienne, otwarte badanie fazy 2 ze zwiększaniem dawki w zależności od kohorty pacjentów. Badanie ma na celu monitorowanie profilu bezpieczeństwa PTG-300 w celu uzyskania wstępnych dowodów skuteczności PTG-300 w leczeniu β-talasemii.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to jednoramienne, otwarte badanie fazy 2 ze zwiększaniem dawki w zależności od kohorty pacjentów i możliwością indywidualnego dostosowywania (zwiększania lub zmniejszania dawki) w każdej kohorcie. Badanie ma na celu monitorowanie profilu bezpieczeństwa PTG-300, uzyskanie wstępnych dowodów skuteczności PTG-300 w leczeniu przewlekłej niedokrwistości w β-talasemii oraz ocenę odpowiedniego schematu dawkowania PTG-300 w populacji docelowej

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
63

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Grecja
      • Thessaloníki, Grecja
        • Hippokration Hospital
    • Achaia
      • Patras, Achaia, Grecja
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grecja, 11562
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attiki, Grecja
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
  • Indyk
      • Adana, Indyk, 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Indyk, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya, Indyk, 07059
        • Akdeniz Universitesi Hastanesi
      • Istanbul, Indyk, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Indyk, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Indyk, 33343
        • Mersin University Medical Facult
  • Liban
      • Beirut, Liban
        • Chronic Care Center
  • Malezja
      • Ampang, Malezja, 68000
        • Hospital Ampang
      • George Town, Malezja, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Johor Bahru, Malezja, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malezja, 88586
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kuching, Malezja, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10700
        • Siriraj Hospital Mahidol University
      • Bangkok, Tajlandia, 10330
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai, Tajlandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Tajlandia, 40002
        • Khon Kaen University
      • Phitsanulok, Tajlandia, 65000
        • Naresuan University
  • Tunezja
      • Sousse, Tunezja, 4000
        • University Hospital Farhat Hached
      • Tunis, Tunezja, 1006
        • Bone Marrow Transplant Center
      • Tunis, Tunezja, 1008
        • Aziza Othmana Hospital
      • Tunis, Tunezja, 1089
        • Principal Military Hospital
  • Włochy
      • Brindisi, Włochy, 72100
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Milano, Włochy, 20122
        • Fondazione IRCCS CA Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Włochy, 80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Główne kryteria włączenia:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 65 lat włącznie (kohorty 1-4b).
  2. Mężczyźni i kobiety w wieku od 12 do <18 lat, o minimalnej masie ciała 30 kg (kohorty 5 i 6).
  3. Udokumentowane rozpoznanie β-talasemii bez innych nieprawidłowości Hgb.

Kryteria włączenia mające zastosowanie tylko do pacjentów z NTD β-talasemią:

  1. Średnia Hgb < 10,0 g/dl z dwóch pomiarów (jeden wykonany 7-28 dni przed dawkowaniem, a drugi w ciągu 7 dni przed dawkowaniem).
  2. Konieczność transfuzji < 6 jednostek krwinek czerwonych w okresie 24 tygodni, z ostatnią transfuzją co najmniej 8 tygodni przed skriningiem.

Kryteria włączenia mające zastosowanie tylko do pacjentów z TD β-talasemią:

  1. Konieczność transfuzji co najmniej 6 jednostek krwinek czerwonych w ciągu 24 tygodni przed badaniem przesiewowym bez okresu bez transfuzji > 45 dni.
  2. Ostatnia transfuzja krwinek czerwonych 5-10 dni przed dawkowaniem.

Główne kryteria wykluczenia:

  1. Osoby z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, Hgb H, Hb, obrzękiem Barta lub hemoglobiną S
  2. Zakażenie wymagające hospitalizacji lub dożylnej terapii przeciwbakteryjnej lub zakażenie oportunistyczne w ciągu 6 miesięcy od podania dawki, każda infekcja wymagająca leczenia przeciwbakteryjnego w ciągu 2 tygodni od podania dawki; historia zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV).
  3. Podmiot ma jednocześnie istotne klinicznie, niestabilne lub niekontrolowane zaburzenie sercowo-naczyniowe, płucne, wątrobowe, nerkowe, żołądkowo-jelitowe, moczowo-płciowe, hematologiczne, krzepnięcia, immunologiczne, endokrynologiczne/metaboliczne lub inne zaburzenie medyczne, które w opinii badacza może zafałszować wyniki badania badania lub stwarzać dodatkowe ryzyko dla uczestnika poprzez swój udział w badaniu.
  4. Znany pierwotny lub wtórny niedobór odporności.

  5. Historia w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego któregokolwiek z poniższych:

    zawał mięśnia sercowego, niestabilna dusznica bolesna, przemijający napad niedokrwienny, zdekompensowana niewydolność serca wymagająca hospitalizacji, zastoinowa niewydolność serca (klasa 3 lub 4 według New York Heart Association), niekontrolowane zaburzenia rytmu serca, rewaskularyzacja serca, udar, niekontrolowane nadciśnienie tętnicze (spoczynkowe skurczowe ciśnienie krwi [BP] > 160 mmHg lub spoczynkowe ciśnienie rozkurczowe > 100 mmHg więcej niż jeden raz) lub niekontrolowana cukrzyca (Hgb A1c > 9% lub > jeden epizod ciężkiej hipoglikemii).

  6. Samice w ciąży lub karmiące.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: PTG-300 Aktywny
Lek: PTG-300 Podskórnie
Lek: PTG-300
Podskórne (SC)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
NTD: Odsetek osób reagujących na każdą dawkę
Ramy czasowe: Okres 4 tygodni
Osoby z NTD, które osiągają wzrost Hgb bez transfuzji
Okres 4 tygodni
TD: Odsetek pacjentów z odpowiedzią kliniczną na każdą dawkę
Ramy czasowe: Okres 8 tygodni
Osoby z TD, które osiągnęły zmniejszenie wymaganych jednostek krwinek czerwonych (RBC) w okresie 8 tygodni
Okres 8 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Protagonist Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
19 grudnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 lipca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 lipca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
9 stycznia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 stycznia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
14 stycznia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
16 lipca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 lipca 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • PTG-300-02

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Przewlekła anemia

Badania kliniczne na PTG-300

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami