Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av PTG-300 i ikke-transfusjonsavhengige og transfusjonsavhengige beta-thalassemi-personer med kronisk anemi (TRANSCEND)

13. juli 2021 oppdatert av: Protagonist Therapeutics, Inc.

En fase 2-studie av PTG-300 i ikke-transfusjonsavhengige (NTD) og transfusjonsavhengige (TD) β-thalassemi-individer med kronisk anemi

Dette er en fase 2 åpen, enarms designstudie med doseøkning etter emnekohort. Studien er designet for å overvåke PTG-300-sikkerhetsprofilen, for å oppnå foreløpige bevis på effekten av PTG-300 for behandling ved β-thalassemi.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 2 åpen, enkeltarms designstudie med doseeskalering etter forsøkspersonkohort og med potensial for individuell titrering (doseøkning eller -reduksjon) innenfor hver kohort. Studien er designet for å overvåke PTG-300-sikkerhetsprofilen, for å skaffe foreløpige bevis på effekten av PTG-300 for behandling av kronisk anemi ved β-thalassemi og for å evaluere passende doseringsregime for PTG-300 i målpopulasjonen

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
63

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
  • Hellas
      • Thessaloníki, Hellas
        • Hippokration Hospital
    • Achaia
      • Patras, Achaia, Hellas
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Hellas, 11562
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attiki, Hellas
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
  • Italia
      • Brindisi, Italia, 72100
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS CA Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italia, 80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
      • George Town, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kuching, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Storbritannia, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital Mahidol University
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Khon Kaen University
      • Phitsanulok, Thailand, 65000
        • Naresuan University
  • Tunisia
      • Sousse, Tunisia, 4000
        • University Hospital Farhat Hached
      • Tunis, Tunisia, 1006
        • Bone Marrow Transplant Center
      • Tunis, Tunisia, 1008
        • Aziza Othmana Hospital
      • Tunis, Tunisia, 1089
        • Principal Military Hospital
  • Tyrkia
      • Adana, Tyrkia, 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Tyrkia, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya, Tyrkia, 07059
        • Akdeniz Universitesi Hastanesi
      • Istanbul, Tyrkia, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Tyrkia, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Tyrkia, 33343
        • Mersin University Medical Facult

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  1. Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner i alderen 18 til 65 år, inklusive (Kohorter 1-4b).
  2. Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner i alderen 12-<18 år, med en minimumsvekt på 30 kg (kohorter 5 og 6).
  3. Dokumentert diagnose av β-thalassemi uten annen Hgb-avvik.

Inklusjonskriterier som kun gjelder for NTD β-thalassemi-personer:

  1. Gjennomsnittlig Hgb < 10,0 g/dL av to målinger (en utført 7-28 dager før dosering og den andre utført innen 7 dager før dosering).
  2. Behov for < 6 enheter RBC transfusjon i en 24 ukers periode med siste transfusjon minst 8 uker før screening.

Inklusjonskriterier som kun gjelder for TD β-thalassemi-fag:

  1. Transfusjonsbehov på minst 6 enheter RBC i de 24 ukene før screening uten transfusjonsfri periode > 45 dager.
  2. Siste RBC-transfusjon 5-10 dager før dosering.

Hovedekskluderingskriterier:

  1. Personer med sigdcellesykdom, Hgb H, Hb Bart's hydrops foetalis eller hemoglobin S
  2. Infeksjon som krever sykehusinnleggelse eller IV antimikrobiell behandling, eller opportunistisk infeksjon innen 6 måneder etter dosering, enhver infeksjon som krever antimikrobiell behandling innen 2 uker etter dosering; historie med infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).
  3. Personen har samtidig en klinisk signifikant, ustabil eller ukontrollert kardiovaskulær, lunge-, lever-, nyre-, gastrointestinal, genitourinær, hematologisk, koagulasjons-, immunologisk, endokrin/metabolsk eller annen medisinsk lidelse som, etter etterforskerens oppfatning, kan forvirre resultatene av studere eller utgjøre ytterligere risiko for forsøkspersonen ved deres deltakelse i studien.
  4. Kjent primær eller sekundær immunsvikt.

  5. Historie innen 6 måneder etter screening av noe av følgende:

    hjerteinfarkt, ustabil angina, forbigående iskemisk anfall, dekompensert hjertesvikt som krever sykehusinnleggelse, kongestiv hjertesvikt (New York Heart Association klasse 3 eller 4), ukontrollerte arytmier, hjerterevaskularisering, hjerneslag, ukontrollert hypertensjon (systolisk blodtrykk i hvile [BP] > 160 mmHg eller hvilende diastolisk blodtrykk > 100 mmHg ved mer enn én anledning) eller ukontrollert diabetes (Hgb A1c > 9 % eller > én episode med alvorlig hypoglykemi).

  6. Drektige eller ammende kvinner.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: PTG-300 Aktiv
Medikament: PTG-300 Subkutan
Legemiddel: PTG-300
Subkutan (SC)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
NTD: Andel respondere ved hver dose
Tidsramme: 4 ukers periode
NTD-personer som oppnår en økning i Hgb uten transfusjon
4 ukers periode
TD: Andel av klinisk respondere ved hver dose
Tidsramme: 8 ukers periode
TD-personer som oppnår en reduksjon i antall røde blodlegemer (RBC) som kreves over en 8 ukers periode
8 ukers periode

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Protagonist Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
19. desember 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
31. juli 2020

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
31. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
9. januar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
10. januar 2019

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
14. januar 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
16. juli 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. juli 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • PTG-300-02

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Kronisk anemi

Kliniske studier på PTG-300

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger