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Studio del PTG-300 in soggetti affetti da beta-talassemia non dipendenti da trasfusioni e dipendenti da trasfusioni con anemia cronica (TRANSCEND)

13 luglio 2021 aggiornato da: Protagonist Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 2 sul PTG-300 in soggetti con β-talassemia non dipendenti da trasfusioni (NTD) e dipendenti da trasfusioni (TD) con anemia cronica

Questo è uno studio di fase 2 in aperto, a braccio singolo, con aumento della dose per coorte di soggetti. Lo studio è progettato per monitorare il profilo di sicurezza del PTG-300, per ottenere prove preliminari dell'efficacia del PTG-300 per il trattamento della β-talassemia.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di fase 2 in aperto, a braccio singolo, con aumento della dose per coorte di soggetti e con possibilità di titolazione individuale (aumento o diminuzione della dose) all'interno di ciascuna coorte. Lo studio è progettato per monitorare il profilo di sicurezza del PTG-300, per ottenere prove preliminari dell'efficacia del PTG-300 per il trattamento dell'anemia cronica nella β-talassemia e per valutare il regime di dosaggio appropriato per il PTG-300 nella popolazione target

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
63

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Grecia
      • Thessaloníki, Grecia
        • Hippokration Hospital
    • Achaia
      • Patras, Achaia, Grecia
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grecia, 11562
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attiki, Grecia
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
  • Italia
      • Brindisi, Italia, 72100
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS CA Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italia, 80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Libano
      • Beirut, Libano
        • Chronic Care Center
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
      • George Town, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kuching, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Regno Unito, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya, Tacchino, 07059
        • Akdeniz Universitesi Hastanesi
      • Istanbul, Tacchino, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Tacchino, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Tacchino, 33343
        • Mersin University Medical Facult
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Siriraj Hospital Mahidol University
      • Bangkok, Tailandia, 10330
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Tailandia, 40002
        • Khon Kaen University
      • Phitsanulok, Tailandia, 65000
        • Naresuan University
  • Tunisia
      • Sousse, Tunisia, 4000
        • University Hospital Farhat Hached
      • Tunis, Tunisia, 1006
        • Bone Marrow Transplant Center
      • Tunis, Tunisia, 1008
        • Aziza Othmana Hospital
      • Tunis, Tunisia, 1089
        • Principal Military Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  1. Soggetti maschi e femmine di età compresa tra 18 e 65 anni inclusi (Coorti 1-4b).
  2. Soggetti maschi e femmine di età compresa tra 12 e <18 anni, con un peso minimo di 30 kg (Coorti 5 e 6).
  3. Diagnosi documentata di β-talassemia senza altre anomalie dell'Hgb.

Criteri di inclusione applicabili solo per soggetti NTD β-talassemici:

  1. Hgb media < 10,0 g/dL di due misurazioni (una eseguita 7-28 giorni prima della somministrazione e l'altra eseguita entro 7 giorni prima della somministrazione).
  2. Necessità di <6 unità di trasfusione di globuli rossi in un periodo di 24 settimane con l'ultima trasfusione almeno 8 settimane prima dello screening.

Criteri di inclusione applicabili solo ai soggetti TD β-talassemici:

  1. Necessità di trasfusioni di almeno 6 unità di RBC nelle 24 settimane precedenti lo screening senza periodo libero da trasfusioni > 45 giorni.
  2. Ultima trasfusione di globuli rossi 5-10 giorni prima della somministrazione.

Principali criteri di esclusione:

  1. Soggetti con anemia falciforme, Hgb H, idrope fetale di Hb Bart o emoglobina S
  2. Infezione che richiede ospedalizzazione o terapia antimicrobica EV, o infezione opportunistica entro 6 mesi dalla somministrazione, qualsiasi infezione che richieda terapia antimicrobica entro 2 settimane dalla somministrazione; storia di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  3. Il soggetto ha un concomitante disturbo cardiovascolare, polmonare, epatico, renale, gastrointestinale, genitourinario, ematologico, della coagulazione, immunologico, endocrino/metabolico o di altro tipo clinicamente significativo, instabile o incontrollato che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati del studiare o comportare un rischio aggiuntivo per il soggetto con la loro partecipazione allo studio.
  4. Immunodeficienza primaria o secondaria nota.

  5. Storia entro 6 mesi dallo screening di uno dei seguenti:

    infarto del miocardio, angina instabile, attacco ischemico transitorio, insufficienza cardiaca scompensata che richiede ospedalizzazione, insufficienza cardiaca congestizia (classe 3 o 4 della New York Heart Association), aritmie non controllate, rivascolarizzazione cardiaca, ictus, ipertensione non controllata (pressione arteriosa sistolica a riposo [PA] > 160 mmHg o PA diastolica a riposo > 100 mmHg in più di un'occasione) o diabete non controllato (Hgb A1c > 9% o > un episodio di grave ipoglicemia).

  6. Donne in gravidanza o in allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: PTG-300 attivo
Droga: PTG-300 Sottocutaneo
Droga: PTG-300
Sottocutaneo (SC)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
NTD: percentuale di responder a ciascuna dose
Lasso di tempo: Periodo di 4 settimane
Soggetti NTD che ottengono un aumento di Hgb senza trasfusioni
Periodo di 4 settimane
TD: Proporzione di responder clinici a ciascuna dose
Lasso di tempo: Periodo di 8 settimane
Soggetti TD che ottengono una riduzione delle unità di globuli rossi (RBC) necessarie per un periodo di 8 settimane
Periodo di 8 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Protagonist Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
19 dicembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 luglio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 luglio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 gennaio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 gennaio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 gennaio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
16 luglio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 luglio 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PTG-300-02

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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