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慢性貧血の非輸血依存性および輸血依存性ベータサラセミア被験者におけるPTG-300の研究 (TRANSCEND)

2021年7月13日 更新者：Protagonist Therapeutics, Inc.

慢性貧血の非輸血依存性（NTD）および輸血依存性（TD）βサラセミア患者におけるPTG-300の第2相試験

これは、被験者コホートによる用量漸増を伴う第 2 相非盲検単群デザイン試験です。 この研究は、PTG-300 の安全性プロファイルを監視し、β-サラセミアの治療に対する PTG-300 の有効性の予備的証拠を得るために設計されています。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、被験者コホートごとの用量漸増と、各コホート内での個別の滴定 (用量の増減) の可能性を伴う第 2 相非盲検単群デザイン試験です。 この研究は、PTG-300の安全性プロファイルを監視し、βサラセミアにおける慢性貧血の治療に対するPTG-300の有効性の予備的証拠を取得し、標的集団におけるPTG-300の適切な投与レジメンを評価するように設計されています

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
63

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
  • イギリス
      • London、イギリス
        • Barts Health NHS Trust
      • London、イギリス、E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • イタリア
      • Brindisi、イタリア、72100
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Milano、イタリア、20122
        • Fondazione IRCCS CA Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli、イタリア、80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • ギリシャ
      • Thessaloníki、ギリシャ
        • Hippokration Hospital
    • Achaia
      • Patras、Achaia、ギリシャ
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens、Attiki、ギリシャ、11562
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens、Attiki、ギリシャ
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
  • タイ
      • Bangkok、タイ、10700
        • Siriraj Hospital Mahidol University
      • Bangkok、タイ、10330
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai、タイ、50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
      • Khon Kaen、タイ、40002
        • Khon Kaen University
      • Phitsanulok、タイ、65000
        • Naresuan University
  • チュニジア
      • Sousse、チュニジア、4000
        • University Hospital Farhat Hached
      • Tunis、チュニジア、1006
        • Bone Marrow Transplant Center
      • Tunis、チュニジア、1008
        • Aziza Othmana Hospital
      • Tunis、チュニジア、1089
        • Principal Military Hospital
  • マレーシア
      • Ampang、マレーシア、68000
        • Hospital Ampang
      • George Town、マレーシア、10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Johor Bahru、マレーシア、80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu、マレーシア、88586
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kuching、マレーシア、93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • レバノン
      • Beirut、レバノン
        • Chronic Care Center
  • 七面鳥
      • Adana、七面鳥、01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara、七面鳥、06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya、七面鳥、07059
        • Akdeniz Universitesi Hastanesi
      • Istanbul、七面鳥、34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir、七面鳥、35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin、七面鳥、33343
        • Mersin University Medical Facult

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

12年～65年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な包含基準:

  1. 18 歳から 65 歳までの男女被験者 (コホート 1 ～ 4b)。
  2. 12 歳から 18 歳未満で、体重が 30 kg 以上の男性および女性の被験者 (コホート 5 および 6)。
  3. -他のHgb異常のないβサラセミアの文書化された診断。

NTD β-サラセミア被験者にのみ適用される包含基準:

  1. 2回の測定の平均Hgb < 10.0 g/dL (1回は投与の7～28日前に実施し、もう1回は投与前の7日以内に実施)。
  2. -スクリーニングの少なくとも8週間前の最後の輸血で、24週間で6単位未満のRBC輸血の要件。

TD β-サラセミア被験者にのみ適用される包含基準:

  1. -スクリーニング前の24週間に少なくとも6単位のRBCの輸血が必要で、無輸血期間が45日を超えていない。
  2. 投与の5～10日前に最後のRBC輸血。

主な除外基準:

  1. -鎌状赤血球症、Hgb H、Hbバートの胎児水腫またはヘモグロビンSの被験者
  2. -入院またはIV抗菌療法を必要とする感染症、または投与から6か月以内の日和見感染、投与から2週間以内の抗菌療法を必要とする感染症;ヒト免疫不全ウイルス（HIV）の感染歴。
  3. -被験者は、臨床的に重要な、不安定な、または制御されていない心血管、肺、肝臓、腎臓、胃腸、泌尿生殖器、血液、凝固、免疫、内分泌/代謝、または治験責任医師の意見では、結果を混乱させる可能性のあるその他の医学的障害を同時に持っています研究に参加することにより、被験者に研究または追加のリスクをもたらします。
  4. -既知の一次または二次免疫不全。

  5. -次のいずれかのスクリーニングから6か月以内の履歴：

    心筋梗塞、不安定狭心症、一過性虚血発作、入院が必要な非代償性心不全、うっ血性心不全 (ニューヨーク心臓協会クラス 3 または 4)、制御不能な不整脈、心臓の血行再建術、脳卒中、制御不能な高血圧 (安静時収縮期血圧 [BP] > 160mmHg)または安静時拡張期血圧 > 100mmHg を複数回) または制御されていない糖尿病 (Hgb A1c > 9% または > 1 回の重度の低血糖)。

  6. 妊娠中または授乳中の女性。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：PTG-300 アクティブ
薬剤：PTG-300皮下
薬：PTG-300
皮下（SC）

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
NTD: 各用量でのレスポンダーの割合
時間枠：4週間
輸血なしでHgbの増加を達成したNTD患者
4週間
TD: 各用量での臨床レスポンダーの割合
時間枠：8週間
-8週間にわたって必要な赤血球（RBC）単位の減少を達成するTD被験者
8週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Protagonist Therapeutics, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2018年12月19日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2020年7月31日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2020年7月31日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2019年1月9日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2019年1月10日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2019年1月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2021年7月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年7月13日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2021年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • PTG-300-02

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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