Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование PTG-300 у нетрансфузионно-зависимых и трансфузионно-зависимых бета-талассемий с хронической анемией (TRANSCEND)

13 июля 2021 г. обновлено: Protagonist Therapeutics, Inc.

Исследование фазы 2 PTG-300 у пациентов с нетрансфузионно-зависимой (NTD) и трансфузионно-зависимой (TD) β-талассемией с хронической анемией

Это открытое одногрупповое исследование фазы 2 с повышением дозы в зависимости от когорты субъектов. Исследование предназначено для мониторинга профиля безопасности PTG-300, чтобы получить предварительные доказательства эффективности PTG-300 для лечения β-талассемии.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это открытое одногрупповое исследование фазы 2 с повышением дозы в зависимости от когорты субъектов и возможностью индивидуального титрования (увеличение или уменьшение дозы) в каждой группе. Исследование предназначено для мониторинга профиля безопасности PTG-300, получения предварительных доказательств эффективности PTG-300 для лечения хронической анемии при β-талассемии и оценки соответствующего режима дозирования PTG-300 в целевой популяции.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
63

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Греция
      • Thessaloníki, Греция
        • Hippokration Hospital
    • Achaia
      • Patras, Achaia, Греция
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Греция, 11562
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attiki, Греция
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
  • Италия
      • Brindisi, Италия, 72100
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Milano, Италия, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Италия, 80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Ливан
      • Beirut, Ливан
        • Chronic Care Center
  • Малайзия
      • Ampang, Малайзия, 68000
        • Hospital Ampang
      • George Town, Малайзия, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Johor Bahru, Малайзия, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Малайзия, 88586
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kuching, Малайзия, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Соединенное Королевство, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
  • Таиланд
      • Bangkok, Таиланд, 10700
        • Siriraj Hospital Mahidol University
      • Bangkok, Таиланд, 10330
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai, Таиланд, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Таиланд, 40002
        • Khon Kaen University
      • Phitsanulok, Таиланд, 65000
        • Naresuan University
  • Тунис
      • Sousse, Тунис, 4000
        • University Hospital Farhat Hached
      • Tunis, Тунис, 1006
        • Bone Marrow Transplant Center
      • Tunis, Тунис, 1008
        • Aziza Othmana Hospital
      • Tunis, Тунис, 1089
        • Principal Military Hospital
  • Турция
      • Adana, Турция, 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Турция, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya, Турция, 07059
        • Akdeniz Universitesi Hastanesi
      • Istanbul, Турция, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Турция, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Турция, 33343
        • Mersin University Medical Facult

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Основные критерии включения:

  1. Субъекты мужского и женского пола в возрасте от 18 до 65 лет включительно (группы 1–4b).
  2. Субъекты мужского и женского пола в возрасте от 12 до 18 лет с минимальным весом 30 кг (группы 5 и 6).
  3. Документально подтвержденный диагноз β-талассемии при отсутствии других нарушений Hgb.

Критерии включения, применимые только к субъектам β-талассемии с ДНТ:

  1. Среднее значение Hgb < 10,0 г/дл по результатам двух измерений (одно выполнено за 7–28 дней до введения дозы, а другое — в течение 7 дней до введения дозы).
  2. Необходимость переливания < 6 единиц эритроцитов в течение 24-недельного периода с последним переливанием не менее чем за 8 недель до скрининга.

Критерии включения, применимые только к субъектам β-талассемии TD:

  1. Необходимость в переливании не менее 6 единиц эритроцитов за 24 недели до скрининга без периода без переливания > 45 дней.
  2. Последнее переливание эритроцитов за 5-10 дней до введения дозы.

Основные критерии исключения:

  1. Субъекты с серповидноклеточной анемией, Hgb H, гемоглобином Барта, водянкой плода плода или гемоглобином S
  2. Инфекция, требующая госпитализации или внутривенной противомикробной терапии, или оппортунистическая инфекция в течение 6 месяцев после введения дозы, любая инфекция, требующая противомикробной терапии в течение 2 недель после введения дозы; наличие в анамнезе инфекции вируса иммунодефицита человека (ВИЧ).
  3. Субъект имеет сопутствующие клинически значимые, нестабильные или неконтролируемые сердечно-сосудистые, легочные, печеночные, почечные, желудочно-кишечные, мочеполовые, гематологические, коагуляционные, иммунологические, эндокринные/метаболические или другие медицинские нарушения, которые, по мнению Исследователя, могут исказить результаты исследования. исследования или представлять дополнительный риск для субъекта своим участием в исследовании.
  4. Известный первичный или вторичный иммунодефицит.

  5. История в течение 6 месяцев после скрининга любого из следующего:

    инфаркт миокарда, нестабильная стенокардия, транзиторная ишемическая атака, декомпенсированная сердечная недостаточность, требующая госпитализации, застойная сердечная недостаточность (класс 3 или 4 по Нью-Йоркской кардиологической ассоциации), неконтролируемые аритмии, реваскуляризация сердца, инсульт, неконтролируемая артериальная гипертензия (систолическое артериальное давление в покое [АД] > 160 мм рт. или диастолическое АД в покое > 100 мм рт. ст. более чем один раз) или неконтролируемый диабет (Hgb A1c > 9% или > один эпизод тяжелой гипогликемии).

  6. Беременные или кормящие самки.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: ПТГ-300 Актив
Препарат: ПТГ-300 подкожный
Лекарство: ПТГ-300
Подкожный (SC)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
NTD: Доля ответивших на каждую дозу
Временное ограничение: 4 недели
Субъекты с ДНТ, достигшие повышения уровня Hgb без переливания крови
4 недели
TD: Доля клинических ответов на каждую дозу
Временное ограничение: 8-недельный период
Субъекты TD, которые достигли снижения единиц эритроцитов (RBC), необходимых в течение 8-недельного периода.
8-недельный период

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Protagonist Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
19 декабря 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
31 июля 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
31 июля 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
9 января 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
10 января 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
14 января 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
16 июля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
13 июля 2021 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • PTG-300-02

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ПТГ-300

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками