Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af PTG-300 i ikke-transfusionsafhængige og transfusionsafhængige beta-thalassæmi-personer med kronisk anæmi (TRANSCEND)

13. juli 2021 opdateret af: Protagonist Therapeutics, Inc.

Et fase 2-studie af PTG-300 i ikke-transfusionsafhængige (NTD) og transfusionsafhængige (TD) β-thalassæmi-patienter med kronisk anæmi

Dette er et fase 2 åbent, enkeltarms designstudie med dosiseskalering efter emnekohorte. Studiet er designet til at overvåge PTG-300-sikkerhedsprofilen for at opnå foreløbige beviser for effektiviteten af ​​PTG-300 til behandling af β-thalassæmi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 2 åbent, enkeltarmsdesignstudie med dosiseskalering efter forsøgspersons kohorte og med potentiale for individuel titrering (dosisforøgelse eller -reduktion) inden for hver kohorte. Studiet er designet til at overvåge PTG-300-sikkerhedsprofilen, for at opnå foreløbige beviser for effektiviteten af ​​PTG-300 til behandling af kronisk anæmi ved β-thalassæmi og for at evaluere det passende doseringsregime for PTG-300 i målpopulationen

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
63

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
  • Grækenland
      • Thessaloníki, Grækenland
        • Hippokration Hospital
    • Achaia
      • Patras, Achaia, Grækenland
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grækenland, 11562
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attiki, Grækenland
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
  • Italien
      • Brindisi, Italien, 72100
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS CA Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italien, 80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya, Kalkun, 07059
        • Akdeniz Universitesi Hastanesi
      • Istanbul, Kalkun, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Kalkun, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Kalkun, 33343
        • Mersin University Medical Facult
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
      • George Town, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kuching, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital Mahidol University
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Khon Kaen University
      • Phitsanulok, Thailand, 65000
        • Naresuan University
  • Tunesien
      • Sousse, Tunesien, 4000
        • University Hospital Farhat Hached
      • Tunis, Tunesien, 1006
        • Bone Marrow Transplant Center
      • Tunis, Tunesien, 1008
        • Aziza Othmana Hospital
      • Tunis, Tunesien, 1089
        • Principal Military Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige forsøgspersoner i alderen 18 til 65 år inklusive (kohorte 1-4b).
  2. Mandlige og kvindelige forsøgspersoner i alderen 12-<18 år, med en minimumsvægt på 30 kg (kohorte 5 og 6).
  3. Dokumenteret diagnose af β-thalassæmi uden anden Hgb-abnormitet.

Inklusionskriterier, der kun gælder for NTD β-thalassæmi-personer:

  1. Gennemsnitlig Hgb < 10,0 g/dL af to målinger (den ene udført 7-28 dage før dosering og den anden udført inden for 7 dage før dosering).
  2. Behov for < 6 enheder RBC-transfusion i en 24-ugers periode med den sidste transfusion mindst 8 uger før screening.

Inklusionskriterier, der kun gælder for TD β-thalassæmi-personer:

  1. Transfusionskrav på mindst 6 enheder RBC i de 24 uger før screening uden transfusionsfri periode > 45 dage.
  2. Sidste RBC-transfusion 5-10 dage før dosering.

Vigtigste ekskluderingskriterier:

  1. Personer med seglcellesygdom, Hgb H, Hb Bart's hydrops foetalis eller hæmoglobin S
  2. Infektion, der kræver hospitalsindlæggelse eller IV antimikrobiel behandling, eller opportunistisk infektion inden for 6 måneder efter dosering, enhver infektion, der kræver antimikrobiel behandling inden for 2 uger efter dosering; historie med infektion med humant immundefektvirus (HIV).
  3. Forsøgspersonen har en samtidig klinisk signifikant, ustabil eller ukontrolleret kardiovaskulær, pulmonal, lever-, nyre-, gastrointestinal, genitourinær, hæmatologisk, koagulations-, immunologisk, endokrin/metabolisk eller anden medicinsk lidelse, som efter investigatorens opfattelse kan forvirre resultaterne af undersøgelse eller udgør yderligere risiko for forsøgspersonen ved deres deltagelse i undersøgelsen.
  4. Kendt primær eller sekundær immundefekt.

  5. Anamnese inden for 6 måneder efter screening af et af følgende:

    myokardieinfarkt, ustabil angina, forbigående iskæmisk anfald, dekompenseret hjertesvigt, der kræver hospitalsindlæggelse, kongestiv hjertesvigt (New York Heart Association klasse 3 eller 4), ukontrollerede arytmier, hjerterevaskularisering, slagtilfælde, ukontrolleret hypertension (systolisk blodtryk i hvile [BP] > 160 mmHg eller hvilende diastolisk blodtryk > 100 mmHg ved mere end én lejlighed) eller ukontrolleret diabetes (Hgb A1c > 9 % eller > én episode med alvorlig hypoglykæmi).

  6. Drægtige eller ammende hunner.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: PTG-300 aktiv
Lægemiddel: PTG-300 Subkutan
Medicin: PTG-300
Subkutan (SC)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
NTD: Andel af respondere ved hver dosis
Tidsramme: 4 ugers periode
NTD-personer, der opnår en stigning i Hgb uden transfusion
4 ugers periode
TD: Andel af klinisk respondere ved hver dosis
Tidsramme: 8 ugers periode
TD-personer, der opnår en reduktion i antallet af røde blodlegemer (RBC) påkrævet over en 8 ugers periode
8 ugers periode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Protagonist Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
19. december 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. juli 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. januar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. januar 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. januar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. juli 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. juli 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PTG-300-02

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kronisk anæmi

Kliniske forsøg med PTG-300

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger