Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

PTG-300:n tutkimus verensiirrosta riippumattomilla ja verensiirrosta riippuvaisilla beeta-talassemiapotilailla, joilla on krooninen anemia (TRANSCEND)

tiistai 13. heinäkuuta 2021 päivittänyt: Protagonist Therapeutics, Inc.

Vaiheen 2 tutkimus PTG-300:sta verensiirrosta riippumattomilla (NTD) ja verensiirrosta riippuvaisilla (TD) β-talassemiapotilailla, joilla on krooninen anemia

Tämä on vaiheen 2 avoin, yksihaarainen suunnittelututkimus, jossa annosta nostetaan kohortin mukaan. Tutkimus on suunniteltu seuraamaan PTG-300:n turvallisuusprofiilia, jotta saadaan alustavaa näyttöä PTG-300:n tehokkuudesta beeta-talassemian hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 2 avoin, yksihaarainen suunnittelututkimus, jossa annosta nostetaan kohortin mukaan ja jokaisessa kohortissa on mahdollisuus yksilölliseen titraukseen (annoksen nostaminen tai pienentäminen). Tutkimus on suunniteltu seuraamaan PTG-300:n turvallisuusprofiilia, hankkimaan alustavaa näyttöä PTG-300:n tehokkuudesta β-talassemian kroonisen anemian hoidossa ja arvioimaan PTG-300:n asianmukaista annostelua kohdepopulaatiossa.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
63

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Brindisi, Italia, 72100
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS CA Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italia, 80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Kreikka
      • Thessaloníki, Kreikka
        • Hippokration Hospital
    • Achaia
      • Patras, Achaia, Kreikka
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Kreikka, 11562
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attiki, Kreikka
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Malesia
      • Ampang, Malesia, 68000
        • Hospital Ampang
      • George Town, Malesia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Johor Bahru, Malesia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malesia, 88586
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kuching, Malesia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Thaimaa
      • Bangkok, Thaimaa, 10700
        • Siriraj Hospital Mahidol University
      • Bangkok, Thaimaa, 10330
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai, Thaimaa, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Thaimaa, 40002
        • Khon Kaen University
      • Phitsanulok, Thaimaa, 65000
        • Naresuan University
  • Tunisia
      • Sousse, Tunisia, 4000
        • University Hospital Farhat Hached
      • Tunis, Tunisia, 1006
        • Bone Marrow Transplant Center
      • Tunis, Tunisia, 1008
        • Aziza Othmana Hospital
      • Tunis, Tunisia, 1089
        • Principal Military Hospital
  • Turkki
      • Adana, Turkki, 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Turkki, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya, Turkki, 07059
        • Akdeniz Universitesi Hastanesi
      • Istanbul, Turkki, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Turkki, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Turkki, 33343
        • Mersin University Medical Facult
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Miehet ja naiset 18–65-vuotiaat mukaan lukien (kohortit 1–4b).
  2. 12–<18-vuotiaat miehet ja naiset, joiden vähimmäispaino on 30 kg (kohortit 5 ja 6).
  3. Dokumentoitu β-talassemian diagnoosi ilman muita Hgb-poikkeavuuksia.

Vain NTD β-talassemiapotilaille soveltuvat sisällyttämiskriteerit:

  1. Keskimääräinen Hgb < 10,0 g/dl kahdesta mittauksesta (toinen suoritettiin 7-28 päivää ennen annostelua ja toinen 7 päivää ennen annostelua).
  2. Vaatimuksena < 6 yksikköä punasolujen siirtoa 24 viikon aikana ja viimeinen verensiirto vähintään 8 viikkoa ennen seulontaa.

Vain TD β-talassemiapotilaille soveltuvat sisällyttämiskriteerit:

  1. Verensiirtotarve vähintään 6 yksikköä punasoluja 24 viikon aikana ennen seulontaa ilman verensiirtovapaata ajanjaksoa > 45 päivää.
  2. Viimeinen punasolujen siirto 5-10 päivää ennen annostelua.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on sirppisolusairaus, Hgb H, Hb Bartin hydrops foetalis tai hemoglobiini S
  2. Infektio, joka vaatii sairaalahoitoa tai suonensisäistä mikrobihoitoa, tai opportunistinen infektio 6 kuukauden kuluessa annostelusta, mikä tahansa infektio, joka vaatii antimikrobista hoitoa 2 viikon sisällä annostelusta; ihmisen immuunikatovirustartunta (HIV).
  3. Tutkittavalla on samanaikainen kliinisesti merkittävä, epästabiili tai hallitsematon sydän- ja verisuoni-, keuhko-, maksa-, munuais-, maha-suoli-, urogenitaalinen, hematologinen, hyytymis-, immunologinen, endokriininen/aineenvaihdunta- tai muu lääketieteellinen häiriö, joka voi tutkijan mielestä hämmentää tutkimuksen tuloksia. opiskella tai aiheuttaa lisäriskiä koehenkilölle osallistumalla tutkimukseen.
  4. Tunnettu primaarinen tai sekundaarinen immuunipuutos.

  5. Anamneesi 6 kuukauden sisällä jonkin seuraavista seulonnasta:

    sydäninfarkti, epästabiili angina pectoris, ohimenevä iskeeminen kohtaus, dekompensoitunut sydämen vajaatoiminta, joka vaatii sairaalahoitoa, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta (New York Heart Association luokka 3 tai 4), hallitsemattomat rytmihäiriöt, sydämen revaskularisaatio, aivohalvaus, hallitsematon hypertensio (levossa systolinen verenpaine [BP] > 160 mmHg tai diastolinen lepopaine > 100 mmHg useammin kuin kerran) tai hallitsematon diabetes (Hgb A1c > 9 % tai > yksi vaikea hypoglykemia).

  6. Raskaana olevat tai imettävät naiset.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: PTG-300 aktiivinen
Lääke: PTG-300 ihon alle
Lääke: PTG-300
Ihonalainen (SC)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
NTD: Vastaajien osuus kullakin annoksella
Aikaikkuna: 4 viikon jakso
NTD-potilaat, jotka saavuttavat Hgb:n nousun ilman verensiirtoa
4 viikon jakso
TD: Kliinisten vasteiden osuus kullakin annoksella
Aikaikkuna: 8 viikon jakso
TD-potilaat, joiden punasolujen (RBC) määrä vähenee 8 viikon aikana
8 viikon jakso

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Protagonist Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 19. joulukuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 31. heinäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Perjantai 31. heinäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 9. tammikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 10. tammikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 14. tammikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 16. heinäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 13. heinäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Torstai 1. heinäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • PTG-300-02

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Krooninen anemia

Kliiniset tutkimukset PTG-300

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia