Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av PTG-300 i icke-transfusionsberoende och transfusionsberoende beta-thalassemipatienter med kronisk anemi (TRANSCEND)

13 juli 2021 uppdaterad av: Protagonist Therapeutics, Inc.

En fas 2-studie av PTG-300 i icke-transfusionsberoende (NTD) och transfusionsberoende (TD) β-thalassemipatienter med kronisk anemi

Detta är en öppen fas 2, enkelarmad designstudie med dosökning efter försöksgrupp. Studien är utformad för att övervaka säkerhetsprofilen för PTG-300, för att erhålla preliminära bevis på effektiviteten av PTG-300 för behandling av β-talassemi.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen fas 2, enkelarmad designstudie med dosökning per patientkohort och med potential för individuell titrering (dosökning eller minskning) inom varje kohort. Studien är utformad för att övervaka säkerhetsprofilen för PTG-300, för att erhålla preliminära bevis på effektiviteten av PTG-300 för behandling av kronisk anemi vid β-talassemi och för att utvärdera lämplig doseringsregim för PTG-300 i målpopulationen

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
63

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
  • Grekland
      • Thessaloníki, Grekland
        • Hippokration Hospital
    • Achaia
      • Patras, Achaia, Grekland
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grekland, 11562
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attiki, Grekland
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
  • Italien
      • Brindisi, Italien, 72100
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italien, 80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Kalkon
      • Adana, Kalkon, 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Kalkon, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya, Kalkon, 07059
        • Akdeniz Universitesi Hastanesi
      • Istanbul, Kalkon, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Kalkon, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Kalkon, 33343
        • Mersin University Medical Facult
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
      • George Town, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kuching, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Storbritannien, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital Mahidol University
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Khon Kaen University
      • Phitsanulok, Thailand, 65000
        • Naresuan University
  • Tunisien
      • Sousse, Tunisien, 4000
        • University Hospital Farhat Hached
      • Tunis, Tunisien, 1006
        • Bone Marrow Transplant Center
      • Tunis, Tunisien, 1008
        • Aziza Othmana Hospital
      • Tunis, Tunisien, 1089
        • Principal Military Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Huvudkriterier för inkludering:

  1. Manliga och kvinnliga försökspersoner i åldrarna 18 till 65 år, inklusive (kohorter 1-4b).
  2. Manliga och kvinnliga försökspersoner i åldern 12-<18 år, med en minimivikt på 30 kg (kohorter 5 och 6).
  3. Dokumenterad diagnos av β-talassemi utan annan Hgb-avvikelse.

Inklusionskriterier som endast är tillämpliga för NTD β-talassemipatienter:

  1. Genomsnittlig Hgb < 10,0 g/dL av två mätningar (en utförd 7-28 dagar före dosering och den andra inom 7 dagar före dosering).
  2. Krav på < 6 enheter RBC-transfusion under en 24-veckorsperiod med den sista transfusionen minst 8 veckor före screening.

Inklusionskriterier som endast är tillämpliga för TD β-talassemipatienter:

  1. Transfusionskrav på minst 6 enheter RBC under de 24 veckorna före screening utan transfusionsfri period > 45 dagar.
  2. Sista RBC-transfusion 5-10 dagar före dosering.

Huvudsakliga uteslutningskriterier:

  1. Försökspersoner med sicklecellssjukdom, Hgb H, Hb Bart's hydrops foetalis eller hemoglobin S
  2. Infektion som kräver sjukhusvistelse eller IV antimikrobiell terapi, eller opportunistisk infektion inom 6 månader efter dosering, varje infektion som kräver antimikrobiell terapi inom 2 veckor efter dosering; historia av infektion med humant immunbristvirus (HIV).
  3. Försökspersonen har en samtidig kliniskt signifikant, instabil eller okontrollerad kardiovaskulär, pulmonell, lever-, njur-, gastrointestinal, genitourinär, hematologisk, koagulations-, immunologisk, endokrin/metabolisk eller annan medicinsk störning som, enligt utredarens åsikt, kan förvirra resultaten av studera eller utgöra ytterligare risker för försökspersonen genom deras deltagande i studien.
  4. Känd primär eller sekundär immunbrist.

  5. Historik inom 6 månader efter screening av något av följande:

    hjärtinfarkt, instabil angina, övergående ischemisk attack, dekompenserad hjärtsvikt som kräver sjukhusvård, kongestiv hjärtsvikt (New York Heart Association klass 3 eller 4), okontrollerade arytmier, hjärtrevaskularisering, stroke, okontrollerad hypertoni (systoliskt blodtryck i vila [BP] > 160 mmHg eller vilande diastoliskt blodtryck > 100 mmHg vid mer än ett tillfälle) eller okontrollerad diabetes (Hgb A1c > 9 % eller > en episod av svår hypoglykemi).

  6. Dräktiga eller ammande honor.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: PTG-300 Aktiv
Läkemedel: PTG-300 Subkutant
Läkemedel: PTG-300
Subkutan (SC)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
NTD: Andel responders vid varje dos
Tidsram: 4 veckors period
NTD-personer som uppnår en ökning av Hgb utan transfusion
4 veckors period
TD: Andel kliniska responders vid varje dos
Tidsram: 8 veckors period
TD-personer som uppnår en minskning av antalet röda blodkroppar (RBC) som krävs under en 8-veckorsperiod
8 veckors period

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Protagonist Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
19 december 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
31 juli 2020

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
31 juli 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
9 januari 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
10 januari 2019

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
14 januari 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
16 juli 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
13 juli 2021

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 juli 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • PTG-300-02

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Kronisk anemi

Kliniska prövningar på PTG-300

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar